Integrazione terapeutica antiossidante (TAS-SS21)
Integrazione terapeutica antiossidante per il potenziamento della protezione neurale dalla tossicità del ferro libero nella siderosi superficiale
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Capsule contenenti formule di integratori alimentari da banco di inosina 500 mg o 500 mg di inositolo esafosfato (IP6) saranno assunte per via orale, due capsule due volte al giorno per 36 mesi. Lo screening iniziale determinerà l'assegnazione del braccio del paziente.
Prima dell'inizio della somministrazione, i pazienti invieranno copie dei precedenti risultati dell'audiogramma (3 anni), referti radiologici (3 anni) e serie MRI (3 anni) se disponibili e completeranno le attività di valutazione di base: Montreal Cognitive Assessment (MoCA) somministrato da remoto, Timed Up e Go (TUG), 2-Minute Walk Test (2-MWT), scala ABC (Balance Confidence) specifica per le attività, esito paziente iSS-QoL (personalizzato) riportato
La valutazione si svolgerà quattro volte: baseline, fine anno 1 (12 mesi), fine anno 2 (24 mesi), fine studio (36 mesi).
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Rori-Suzanne Daniel
- Numero di telefono: 9035594123
- Email: administrator@superficialsiderosis.org
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Diagnosi confermata di iSS (siderosi superficiale del SNC)
Nessun uso illegale di droghe
Nessuna storia di infarto del miocardio o ictus
Nessuna storia di grave broncopneumopatia cronica ostruttiva
Può tranquillamente ingoiare capsule grandi
Mostra almeno un sintomo correlato all'iSS confermato: perdita dell'udito, equilibrio, memoria/problemi cognitivi
Non ha una nota ipersensibilità o intolleranza a qualsiasi antiossidante in studio
Non ha preso parte a un altro studio di trattamento per nessuna condizione negli ultimi 30 giorni (circa quattro settimane e mezzo)
Attualmente non incinta o in allattamento
Criteri di esclusione:
Esclusione braccio inosina:
Diagnosi di urolitiasi da urato o urolitiasi ricorrente, tutti di tipo sconosciuto
Storia della gotta
Storia dei calcoli renali
P6 Esclusione braccio
Anticoagulante a lungo termine
Sanguinamento attivo noto o sospetto nel sistema nervoso centrale
Attualmente sottoposto a terapia chelante con deferiprone
Programmare di iniziare la terapia chelante con deferiprone entro tre anni
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Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Terapia di supporto
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Inosina integratore alimentare da banco
capsule contenenti 500 mg di inosina Due capsule due volte al giorno Altro nome: ipoxantina 9-β-D-ribofuranoside 9-[(2R,3R,4S,5R)-3,4-diidrossi-5-idrossimetil) ossolan-2-il] -1H-purin-6-one
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Ai pazienti verranno somministrate due capsule da 500 mg di Inosina due volte al giorno per 36 mesi
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Sperimentale: Integratore alimentare da banco IP6
capsule contenenti 500 mg di IP6 Due capsule due volte al giorno Altro nome: inositolo esafosfato (1R,2S,3r,4R,5S,6s)-cicloesano-1,2,3,4,5,6-esail esakis[diidrogeno (fosfato)] |
Ai pazienti verranno somministrate due capsule da 500 mg di IP6 due volte al giorno per 36 mesi
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Rallentare il tasso di declino clinico
Lasso di tempo: 36 mesi
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La decelerazione del declino clinico sarà quantificata valutando tre aree primarie: udito, equilibrio e mobilità e cognizione.
Rallentamento quantificabile alla fine dello studio del tasso di declino storico e medio dell'anno 1 in tutte e tre le aree di studio con un aumento misurabile sull'iSS-QOL dell'anno 3 rispetto al punteggio iSS-QOL dell'anno 1.
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36 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Efficacia clinica: tasso di sviluppo di eventi avversi [sicurezza e tollerabilità}
Lasso di tempo: 36 mesi
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Uso terapeutico di antiossidanti attraverso un intervallo e un programma di dosaggio sicuri ed efficaci nella misura in cui il rapporto rischio-beneficio è accettabile per il paziente.
La valutazione includerà il tasso complessivo di eventi avversi (AE) e gravi AE (SAE).
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36 mesi
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Efficacia clinica: miglioramento della qualità della vita
Lasso di tempo: 36 mesi
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Il tasso di variazione dei punti sull'iSS-QoL (personalizzato) dalla valutazione di base alla fine dello studio verrà valutato sulla base di 16 domande con un intervallo di punti compreso tra 1 e 5.
Punteggi più alti alla fine dello studio indicano una maggiore soddisfazione.
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36 mesi
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Efficacia clinica: tasso di variazione nella valutazione cognitiva di Montreal (MoCA)
Lasso di tempo: 36 mesi
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Il tasso di variazione dei punti sulla scala Montreal Cognitive Assessment (MoCA) dalla valutazione di base alla fine dello studio sarà valutato per i pazienti in ciascun gruppo di trattamento.
Il MoCA valuta l'attenzione e la concentrazione, le funzioni esecutive, la memoria, il linguaggio, le abilità visuocostruttive, il pensiero concettuale, i calcoli e l'orientamento.
I punti (range 0-30) vengono assegnati per il corretto completamento delle attività del MoCA.
Il declino cognitivo sarà definito come declino ≥ 3pt del punteggio MoCA totale dalla valutazione di base alla valutazione finale del test a 36 mesi.
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36 mesi
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Efficacia clinica: tasso di variazione dell'udito
Lasso di tempo: 36 mesi
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L'audiogramma di riferimento verrà confrontato con l'audiogramma post-studio per ciascun paziente.
I livelli uditivi in decibel rispetto alla frequenza in hertz saranno confrontati prima dello studio, al basale e alla fine dello studio per il tasso medio di declino.
Verrà utilizzato un t-test accoppiato per determinare la significatività statistica nella differenza media nel livello di soglia uditiva a una particolare frequenza.
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36 mesi
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Efficacia clinica: tasso di variazione della mobilità e dell'equilibrio
Lasso di tempo: 36 mesi
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Il Timed Up & Go (TUG), il 2-Minute Walk Test (2MWT) e la scala Balance Confidence (ABC) specifica per le attività verranno valutati individualmente.
Il punteggio di base verrà confrontato con i punteggi annuali e di fine studio per ciascun paziente.
Verrà utilizzato un test t accoppiato per determinare la significatività statistica nella differenza media.
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36 mesi
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Efficacia clinica: riduzione dell'emosiderina (braccio IP6)
Lasso di tempo: 36 mesi
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Riduzione visibile della deposizione di emosiderina nelle serie MRI dalla visita basale alla fine dello studio.
Le risonanze magnetiche saranno analizzate oggettivamente per i cambiamenti nella deposizione di ferro.
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36 mesi
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Direttore dello studio: Rori-Suzanne Daniel, Superfical Siderosis Research Alliance
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
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Inizio studio (Anticipato)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SSRA0921
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