Terapeutický doplněk antioxidantů (TAS-SS21)
Terapeutický doplněk antioxidantů pro zvýšení ochrany nervů před toxicitou volného železa u povrchové siderózy
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Kapsle obsahující volně prodejný doplněk stravy obsahující inosin 500 mg nebo 500 mg inositol hexafosfátu (IP6) se budou užívat perorálně, dvě tobolky dvakrát denně po dobu 36 měsíců. Počáteční screening určí přiřazení paží pacienta.
Před zahájením dávkování pacienti předloží kopie předchozích výsledků audiogramů (3 roky), radiologické zprávy (3 roky) a série MRI (3 roky), pokud jsou k dispozici, a dokončí základní hodnotící činnosti: Montreal Cognitive Assessment (MoCA) spravované na dálku, Timed Up a Go (TUG), 2minutový test chůze (2-MWT), škála důvěry rovnováhy podle činností (ABC), hlášený výsledek iSS-QoL (vlastní) pacienta
Hodnocení bude probíhat čtyřikrát: základní stav, konec roku 1 (12 měsíců), konec roku 2 (24 měsíců), konec studie (36 měsíců).
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Rori-Suzanne Daniel
- Telefonní číslo: 9035594123
- E-mail: administrator@superficialsiderosis.org
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
Potvrzená diagnóza iSS (povrchová sideróza CNS)
Žádné nelegální užívání drog
Bez anamnézy infarktu myokardu nebo cévní mozkové příhody
Žádná anamnéza těžké chronické obstrukční plicní nemoci
Dokáže bezpečně spolknout velké kapsle
Vykazuje alespoň jeden potvrzený příznak související s iSS: ztráta sluchu, rovnováha, problémy s pamětí/kognitivními schopnostmi
Nemá známou přecitlivělost nebo intoleranci na žádný studovaný antioxidant
Během posledních 30 dnů (přibližně čtyři a půl týdne) se neúčastnil jiné studie léčby jakéhokoli onemocnění
V současné době nejste těhotná ani nekojíte
Kritéria vyloučení:
Vyloučení inosinových ramen:
Diagnostikována urátová urolitiáza nebo recidivující urolitiáza, všechny neznámého typu
Historie dny
Historie ledvinových kamenů
Vyloučení ramene P6
Dlouhodobé antikoagulancium
Známé nebo suspektní aktivní krvácení do CNS
V současné době podstupuje chelatační terapii deferipronem
Plánujte zahájit chelatační terapii deferipronem do tří let
-
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Podpůrná péče
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Volně prodejný doplněk stravy Inosin
tobolky obsahující 500 mg inosinu Dvě tobolky dvakrát denně Jiný název: hypoxanthin 9-β-D-ribofuranosid 9-[(2R,3R,4S,5R)-3,4-dihydroxy-5-hydroxymethyl)oxolan-2-yl] -1H-purin-6-on
|
Pacientům budou podávány dvě 500mg tobolky Inosinu dvakrát denně po dobu 36 měsíců
|
|
Experimentální: Volně prodejný doplněk stravy IP6
kapsle obsahující 500 mg IP6 Dvě kapsle dvakrát denně Jiný název: Inositol hexafosfát (1R,2S,3r,4R,5S,6s)-cyklohexan-1,2,3,4,5,6-hexayl hexakis[dihydrogen(fosfát)] |
Pacientům budou podávány dvě 500mg tobolky IP6 dvakrát denně po dobu 36 měsíců
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zpomalte rychlost klinického poklesu
Časové okno: 36 měsíců
|
Zpomalení klinického poklesu bude kvantifikováno vyhodnocením tří primárních oblastí – sluchu, rovnováhy a pohyblivosti a kognice.
Kvantifikovatelné zpomalení historické a průměrné míry poklesu v prvním roce ve všech třech oblastech studie na konci studie s měřitelným nárůstem iSS-QOL ve 3. roce oproti skóre iSS-QOL v 1. roce.
|
36 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Klinická účinnost: Míra vývoje nežádoucích příhod [Bezpečnost a snášenlivost}
Časové okno: 36 měsíců
|
Terapeutické použití antioxidantů prostřednictvím bezpečného, účinného dávkovacího rozsahu a rozvrhu do té míry, aby poměr rizika a přínosu byl pro pacienta přijatelný.
Hodnocení bude zahrnovat celkový výskyt nežádoucích příhod (AE) a závažných AE (SAE).
|
36 měsíců
|
|
Klinická účinnost: Zlepšená kvalita života
Časové okno: 36 měsíců
|
Míra změny v bodech na iSS-QoL (custom) od základního hodnocení do konce studie bude hodnocena na základě 16 otázek s rozsahem bodů 1-5.
Vyšší skóre na konci studie naznačuje větší spokojenost.
|
36 měsíců
|
|
Klinická účinnost: Míra změny v Montrealském kognitivním hodnocení (MoCA)
Časové okno: 36 měsíců
|
U pacientů v každé léčebné skupině bude hodnocena míra změny bodů na Montrealské kognitivní škále (MoCA) od základního hodnocení do konce studie.
MoCA hodnotí pozornost a koncentraci, exekutivní funkce, paměť, jazyk, vizuokonstruktivní dovednosti, koncepční myšlení, výpočty a orientaci.
Za správné splnění úkolů MoCA se udělují body (rozsah 0-30).
Pokles kognice bude definován jako pokles celkového skóre MoCA o ≥ 3 body od základního hodnocení do konečného hodnocení 36 měsíců.
|
36 měsíců
|
|
Klinická účinnost: Rychlost změny sluchu
Časové okno: 36 měsíců
|
Základní audiogram bude u každého pacienta porovnán s audiogramem po studii.
Úrovně sluchu v decibelech proti frekvenci v hertzech budou porovnány před studiem, základní linií a koncem studie pro průměrnou rychlost poklesu.
Párový t-test se použije ke stanovení statistické významnosti v průměrném rozdílu v prahové úrovni sluchu při jakékoli konkrétní frekvenci.
|
36 měsíců
|
|
Klinická účinnost: Rychlost změny mobility a rovnováhy
Časové okno: 36 měsíců
|
Stupnice Timed Up & Go (TUG), 2minutový test chůze (2MWT) a škála důvěry vyváženosti specifické pro jednotlivé aktivity (ABC) budou hodnoceny individuálně.
Výchozí skóre bude porovnáno s ročním skóre a skóre na konci studie pro každého pacienta.
Ke stanovení statistické významnosti průměrného rozdílu bude použit párový t-test.
|
36 měsíců
|
|
Klinická účinnost: Snížení hemosiderinu (rameno IP6)
Časové okno: 36 měsíců
|
Viditelné snížení ukládání hemosiderinu na sériích MRI od výchozí návštěvy do konce studie.
MRI budou objektivně analyzovány na změny v ukládání železa.
|
36 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Rori-Suzanne Daniel, Superfical Siderosis Research Alliance
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SSRA0921
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Inosin
-
The Methodist Hospital Research InstituteNovartis PharmaceuticalsNáborMetastatický karcinom prsu | HER2-negativní rakovina prsu | TNBC - Triple-negativní rakovina prsu | Metaplastický karcinom prsuSpojené státy