Supplémentation thérapeutique en antioxydants (TAS-SS21)
Supplémentation thérapeutique en antioxydants pour l'amélioration de la protection neurale contre la toxicité du fer libre dans la sidérose superficielle
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les gélules contenant des formules de compléments alimentaires en vente libre d'inosine 500 mg ou 500 mg d'inositol hexaphosphate (IP6) seront prises par voie orale, deux gélules deux fois par jour pendant 36 mois. Le dépistage initial déterminera l'affectation du bras du patient.
Avant le début du dosage, les patients soumettront des copies des résultats d'audiogrammes précédents (3 ans), des rapports de radiologie (3 ans) et des séries d'IRM (3 ans) si disponibles et effectueront les activités d'évaluation de base : Montréal Cognitive Assessment (MoCA) administré à distance, Timed Up et Go (TUG), 2-Minute Walk Test (2-MWT), The Activities-specific Balance Confidence (ABC) Scale, iSS-QoL (custom) résultat du patient rapporté
L'évaluation aura lieu quatre fois : initiale, fin d'année 1 (12mo), fin d'année 2 (24mo), fin d'étude (36mo).
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Rori-Suzanne Daniel
- Numéro de téléphone: 9035594123
- E-mail: administrator@superficialsiderosis.org
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
Diagnostic confirmé d'iSS (sidérose superficielle du SNC)
Pas de consommation de drogues illégales
Aucun antécédent d'infarctus du myocarde ou d'accident vasculaire cérébral
Aucun antécédent de maladie pulmonaire obstructive chronique sévère
Peut avaler de grosses gélules en toute sécurité
Présente au moins un symptôme confirmé lié à l'iSS : perte auditive, équilibre, problèmes de mémoire/cognitifs
N'a pas d'hypersensibilité ou d'intolérance connue à un antioxydant de l'étude
N'a pas participé à une autre étude de traitement pour une condition au cours des 30 derniers jours (environ quatre semaines et demie)
Pas actuellement enceinte ou allaitante
Critère d'exclusion:
Exclusion de bras d'inosine :
Diagnostiqué avec une lithiase urinaire uratique ou une lithiase urinaire récurrente, de type inconnu
Histoire de la goutte
Histoire des calculs rénaux
Exclusion de bras P6
Anticoagulant à long terme
Saignement actif connu ou suspecté dans le SNC
En cours de traitement par chélation de la défériprone
Prévoyez de commencer le traitement par chélation de la défériprone d'ici trois ans
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Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Soins de soutien
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Complément alimentaire en vente libre Inosine
gélules contenant 500 mg d'inosine Deux gélules deux fois par jour Autre nom : hypoxanthine 9-β-D-ribofuranoside 9-[(2R,3R,4S,5R)-3,4-dihydroxy-5-hydroxyméthyl)oxolan-2-yl] -1H-purine-6-one
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Les patients recevront deux capsules de 500 mg d'inosine deux fois par jour pendant 36 mois
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Expérimental: Complément alimentaire en vente libre IP6
gélules contenant 500 mg d'IP6 Deux gélules deux fois par jour Autre nom : hexaphosphate d'inositol (1R,2S,3r,4R,5S,6s)-cyclohexane-1,2,3,4,5,6-hexaylhexakis[dihydrogène (phosphate)] |
Les patients recevront deux gélules de 500 mg d'IP6 deux fois par jour pendant 36 mois
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Ralentir le taux de déclin clinique
Délai: 36 mois
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La décélération du déclin clinique sera quantifiée en évaluant trois domaines principaux : l'audition, l'équilibre et la mobilité, et la cognition.
Ralentissement quantifiable à la fin de l'étude du taux de déclin historique et moyen de l'année 1 dans les trois zones d'étude avec une augmentation mesurable de l'iSS-QOL de l'année 3 par rapport au score iSS-QOL de l'année 1.
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36 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Efficacité clinique : taux de développement d'événements indésirables [innocuité et tolérance}
Délai: 36 mois
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Utilisation thérapeutique des antioxydants selon une gamme de doses et un calendrier sûrs et efficaces dans la mesure où la relation risque-bénéfice est acceptable pour le patient.
L'évaluation comprendra le taux global d'événements indésirables (EI) et d'EI graves (SAE).
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36 mois
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Efficacité clinique : amélioration de la qualité de vie
Délai: 36 mois
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Le taux de variation des points sur l'iSS-QoL (personnalisé) de l'évaluation de base à la fin de l'étude sera noté sur la base de 16 questions avec une plage de points de 1 à 5.
Des scores de fin d'études plus élevés indiquent une plus grande satisfaction.
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36 mois
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Efficacité clinique : Taux de changement dans l'évaluation cognitive de Montréal (MoCA)
Délai: 36 mois
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Le taux de variation des points sur l'échelle d'évaluation cognitive de Montréal (MoCA) entre l'évaluation initiale et la fin de l'étude sera évalué pour les patients de chaque groupe de traitement.
Le MoCA évalue l'attention et la concentration, les fonctions exécutives, la mémoire, le langage, les compétences visuoconstructionnelles, la pensée conceptuelle, les calculs et l'orientation.
Des points (de 0 à 30) sont attribués pour l'exécution correcte des tâches MoCA.
Le déclin cognitif sera défini comme une baisse ≥ 3 points du score total MoCA de l'évaluation de base à l'évaluation finale des tests de 36 mois.
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36 mois
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Efficacité clinique : Taux de changement de l'audition
Délai: 36 mois
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L'audiogramme de base sera comparé à l'audiogramme post-étude pour chaque patient.
Les niveaux d'audition en décibels par rapport à la fréquence en hertz seront comparés avant l'étude, au départ et à la fin de l'étude pour le taux de déclin moyen.
Un test t apparié sera utilisé pour déterminer la signification statistique de la différence moyenne du niveau d'audition seuil à une fréquence particulière.
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36 mois
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Efficacité clinique : taux de variation de la mobilité et de l'équilibre
Délai: 36 mois
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Le Timed Up & Go (TUG), le test de marche de 2 minutes (2MWT) et l'échelle de confiance en équilibre spécifique aux activités (ABC) seront notés individuellement.
Le score de base sera comparé aux scores annuels et de fin d'étude pour chaque patient.
Un test t apparié sera utilisé pour déterminer la signification statistique de la différence moyenne.
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36 mois
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Efficacité clinique : réduction de l'hémosidérine (groupe IP6)
Délai: 36 mois
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Réduction visible des dépôts d'hémosidérine sur les séries d'IRM de la visite de référence à la fin de l'étude.
Les IRM seront analysées objectivement pour les changements dans les dépôts de fer.
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36 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Rori-Suzanne Daniel, Superfical Siderosis Research Alliance
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Anticipé)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- SSRA0921
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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