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Suplementación Terapéutica Antioxidante (TAS-SS21)

4 de mayo de 2022 actualizado por: Superficial Siderosis Research Alliance Inc.

Suplementación terapéutica con antioxidantes para mejorar la protección neural contra la toxicidad del hierro libre en la siderosis superficial

Un estudio administrado de forma remota, no aleatorizado, no ciego, de asignación paralela controlado de fase 2 para determinar si la inosina oral o el hexafosfato de inositol proporcionarán una terapia efectiva a largo plazo para combatir o retrasar la progresión del daño neural, ya sea simultáneamente con la terapia de quelación de hierro existente o durante el curso natural del trastorno. Los cambios clínicos en la audición, el equilibrio, la movilidad y la cognición se evaluarán durante 36 meses a través de los resultados informados por los pacientes de las evaluaciones asignadas al estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Las cápsulas que contienen fórmulas de suplementos dietéticos de venta libre de 500 mg de inosina o 500 mg de hexafosfato de inositol (IP6) se tomarán por vía oral, dos cápsulas dos veces al día durante 36 meses. La evaluación inicial determinará la asignación del brazo del paciente.

Antes de que comience la dosificación, los pacientes enviarán copias de los resultados de audiogramas anteriores (3 años), informes radiológicos (3 años) y series de resonancias magnéticas (3 años), si están disponibles, y completarán las actividades de evaluación de referencia: Evaluación cognitiva de Montreal (MoCA) administrada de forma remota, Timed Up y Go (TUG), prueba de caminata de 2 minutos (2-MWT), la escala de confianza en el equilibrio (ABC) específica de actividades, iSS-QoL (personalizado) resultado del paciente informado

La evaluación tendrá lugar cuatro veces: línea de base, final del año 1 (12 meses), final del año 2 (24 meses), final del estudio (36 meses).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

50

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años a 77 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Diagnóstico confirmado de iSS (siderosis superficial del SNC)

Sin consumo de drogas ilegales

Sin antecedentes de infarto de miocardio o accidente cerebrovascular

Sin antecedentes de enfermedad pulmonar obstructiva crónica grave

Puede tragar con seguridad cápsulas grandes

Muestra al menos un síntoma relacionado con iSS confirmado: pérdida de audición, equilibrio, memoria/problemas cognitivos

No tiene hipersensibilidad o intolerancia conocida a ningún antioxidante del estudio.

No ha participado en otro estudio de tratamiento para ninguna afección en los últimos 30 días (alrededor de cuatro semanas y media)

Actualmente no está embarazada o amamantando

Criterio de exclusión:

Exclusión del brazo de inosina:

Diagnosticado con urolitiasis de urato o urolitiasis recurrente, todo tipo desconocido

Historia de la gota

Historia de los cálculos renales

Exclusión del brazo P6

anticoagulante a largo plazo

Hemorragia activa conocida o sospechada en el SNC

Actualmente en tratamiento de quelación con deferiprona

Plan para comenzar la terapia de quelación con deferiprona dentro de los tres años.

-

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Cuidados de apoyo
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Suplemento dietético de venta libre Inosina
cápsulas que contienen 500 mg de inosina Dos cápsulas dos veces al día Otro nombre: hipoxantina 9-β-D-ribofuranoside 9-[(2R,3R,4S,5R)-3,4-dihidroxi-5-hidroximetil)oxolan-2-il] -1H-purin-6-one
Suplemento dietético: Inosina
Los pacientes recibirán dos cápsulas de 500 mg de inosina dos veces al día durante 36 meses.
Experimental: Suplemento dietético de venta libre IP6

cápsulas que contienen 500 mg de IP6 Dos cápsulas dos veces al día Otro nombre: hexafosfato de inositol

(1R,2S,3r,4R,5S,6s)-ciclohexano-1,2,3,4,5,6-hexail hexakis[dihidrógeno (fosfato)]
Suplemento dietético: IP6
Los pacientes recibirán dos cápsulas de 500 mg de IP6 dos veces al día durante 36 meses.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Disminuya la tasa de deterioro clínico
Periodo de tiempo: 36 meses
La desaceleración del declive clínico se cuantificará mediante la evaluación de tres áreas principales: audición, equilibrio y movilidad, y cognición. Reducción cuantificable al final del estudio de la tasa de disminución media histórica y del año 1 en las tres áreas de estudio con un aumento medible en el iSS-QOL del año 3 con respecto a la puntuación del iSS-QOL del año 1.
36 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia clínica: Tasa de desarrollo de eventos adversos [Seguridad y tolerabilidad]
Periodo de tiempo: 36 meses
Uso terapéutico de antioxidantes a través de un rango de dosis y esquema seguro y eficaz en la medida en que la relación riesgo-beneficio sea aceptable para el paciente. La evaluación incluirá la tasa general de eventos adversos (AE) y AE graves (SAE).
36 meses
Eficacia clínica: mejora de la calidad de vida
Periodo de tiempo: 36 meses
La tasa de cambio de puntos en el iSS-QoL (personalizado) desde la evaluación inicial hasta el final del estudio se calificará en base a 16 preguntas con un rango de puntos de 1 a 5. Las puntuaciones más altas al final del estudio indican una mayor satisfacción.
36 meses
Eficacia clínica: tasa de cambio en la evaluación cognitiva de Montreal (MoCA)
Periodo de tiempo: 36 meses
La tasa de cambio en los puntos en la escala de Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA) desde la evaluación inicial hasta el final del estudio se evaluará para los pacientes en cada grupo de tratamiento. El MoCA evalúa la atención y la concentración, las funciones ejecutivas, la memoria, el lenguaje, las habilidades visoconstructivas, el pensamiento conceptual, los cálculos y la orientación. Se otorgan puntos (rango 0-30) por completar correctamente las tareas de MoCA. La disminución de la cognición se definirá como una disminución de ≥ 3 puntos de la puntuación total del MoCA desde la evaluación inicial hasta la evaluación final de la prueba de 36 meses.
36 meses
Eficacia clínica: tasa de cambio en la audición
Periodo de tiempo: 36 meses
El audiograma de referencia se comparará con el audiograma posterior al estudio de cada paciente. Los niveles de audición en decibeles contra la frecuencia en hercios se compararán antes del estudio, al inicio y al final del estudio para determinar la tasa promedio de disminución. Se utilizará una prueba t pareada para determinar la significancia estadística en la diferencia promedio en el nivel de audición umbral en cualquier frecuencia particular.
36 meses
Eficacia clínica: tasa de cambio en la movilidad y el equilibrio
Periodo de tiempo: 36 meses
El Timed Up & Go (TUG), la prueba de caminata de 2 minutos (2MWT) y la escala de confianza en el equilibrio (ABC) de actividades específicas se calificarán individualmente. La puntuación inicial se comparará con las puntuaciones anuales y al final del estudio para cada paciente. Se utilizará una prueba t pareada para determinar la significancia estadística en la diferencia promedio.
36 meses
Eficacia clínica: reducción de hemosiderina (brazo IP6)
Periodo de tiempo: 36 meses
Reducción visible de la deposición de hemosiderina en series de resonancia magnética desde la visita inicial hasta el final del estudio. Las resonancias magnéticas se analizarán objetivamente en busca de cambios en la deposición de hierro.
36 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Superficial Siderosis Research Alliance Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Rori-Suzanne Daniel, Superfical Siderosis Research Alliance

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

1 de mayo de 2023

Finalización primaria (Anticipado)

1 de junio de 2027

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de septiembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de mayo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de mayo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

18 de mayo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de mayo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de mayo de 2022

Última verificación

1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SSRA0921

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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