Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Terapeutisk antioksidanttilskudd (TAS-SS21)

4. mai 2022 oppdatert av: Superficial Siderosis Research Alliance Inc.

Terapeutisk antioksidanttilskudd for å forbedre nevral beskyttelse mot giftighet med fritt jern ved overfladisk siderose

En fjernadministrert studie, ikke-randomisert, ikke-blind, kontrollert parallell tildeling fase 2-studie for å avgjøre om oral inosin eller inositolheksafosfat vil gi en effektiv langtidsterapi for å bekjempe eller bremse progresjon av nevrale skader, enten samtidig med eksisterende jernkeleringsterapi eller under det naturlige forløpet av lidelsen. Kliniske endringer i hørsel, balanse og mobilitet og kognisjon vil bli vurdert i 36 måneder gjennom pasientrapporterte resultater av studietildelte vurderinger.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Kapsler som inneholder reseptfrie kosttilskuddsformler med inosin 500 mg eller 500 mg inositolheksafosfat(IP6) tas oralt, to kapsler to ganger daglig i 36 måneder. Innledende screening vil avgjøre pasientarmens tilordning.

Før dosering begynner, vil pasienter sende inn kopier av tidligere audiogramresultater (3 år), røntgenrapporter (3 år) og MR-serier (3 år) hvis tilgjengelige og komplette baseline vurderingsaktiviteter: Montreal Cognitive Assessment (MoCA) administrert eksternt, Timed Up og Go (TUG), 2-minutters gangtest (2-MWT), den aktivitetsspesifikke balansekonfidensskalaen (ABC), iSS-QoL (tilpasset) pasientutfall rapportert

Evaluering vil finne sted fire ganger: baseline, slutten av år 1 (12 mnd), slutten av år 2 (24 mnd), slutten av studiet (36 mnd).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

50

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 77 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Bekreftet diagnose av iSS (overfladisk siderose av CNS)

Ingen ulovlig narkotikabruk

Ingen historie med hjerteinfarkt eller hjerneslag

Ingen historie med alvorlig kronisk obstruktiv lungesykdom

Kan trygt svelge store kapsler

Viser minst ett bekreftet iSS-relatert symptom: Hørselstap, balanse, hukommelse/kognitive problemer

Har ikke en kjent overfølsomhet eller intoleranse mot noen studieantioksidant

Har ikke deltatt i en annen behandlingsstudie for noen tilstand i løpet av de siste 30 dagene (ca. fire og en halv uke)

Ikke gravid eller ammer for øyeblikket

Ekskluderingskriterier:

Utelukkelse av inosinarm:

Diagnostisert med urat urolithiasis, eller tilbakevendende urolithiasis, alle ukjent type

Historien om gikt

Historien om nyrestein

P6 Arm Ekskludering

Langtids antikoagulant

Kjent eller mistenkt aktiv blødning inn i CNS

Gjennomgår for tiden deferipron-kelatbehandling

Planlegg å begynne deferipron-kelatbehandling innen tre år

-

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Støttende omsorg
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Over-the-Counter Kosttilskudd Inosine
kapsler som inneholder 500 mg inosin To kapsler to ganger daglig Annet navn: hypoksantin 9-β-D-ribofuranosid 9-[(2R,3R,4S,5R)-3,4-dihydroksy-5-hydroksymetyl)oksolan-2-yl] -1H-purin-6-on
Kosttilskudd: Inosin
Pasientene vil få doser med to 500 mg kapsler Inosine to ganger daglig i 36 måneder
Eksperimentell: Over-the-Counter Kosttilskudd IP6

kapsler som inneholder 500 mg IP6 To kapsler to ganger daglig Annet navn: Inositol heksafosfat

(1R,2S,3r,4R,5S,6s)-cykloheksan-1,2,3,4,5,6-heksaylheksakis[dihydrogen (fosfat)]
Kosttilskudd: IP6
Pasienter vil bli doseret med to 500 mg kapsler med IP6 to ganger daglig i 36 måneder

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Senk frekvensen av klinisk nedgang
Tidsramme: 36 måneder
Nedbremsing av klinisk nedgang vil kvantifiseres ved å evaluere tre primærområder - hørsel, balanse og mobilitet, og kognisjon. Kvantifiserbar nedgang ved slutten av studien av den historiske og år-1 gjennomsnittlige nedgangen på tvers av alle tre studieområdene med en målbar økning på år-3 iSS-QOL fra år-1 iSS-QOL-poengsum.
36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk effekt: Utviklingshastighet for uønskede hendelser [Sikkerhet og tolerabilitet}
Tidsramme: 36 måneder
Terapeutisk bruk av antioksidanter gjennom et trygt, effektivt doseområde og tidsplan i den grad risiko-nytte forholdet er akseptabelt for pasienten. Evalueringen vil inkludere den totale bivirkningsraten (AE) og alvorlig AE (SAE).
36 måneder
Klinisk effekt: Forbedret livskvalitet
Tidsramme: 36 måneder
Graden av endring i poeng på iSS-QoL(custom) fra baselinevurdering til studieslutt vil bli skåret basert på 16 spørsmål med et poengområde på 1-5. Høyere sluttresultater indikerer større tilfredshet.
36 måneder
Clinical Efficacy: Rate of Change in Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tidsramme: 36 måneder
Graden av endring i poeng på Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-skalaen fra baselinevurdering til studieslutt vil bli vurdert for pasienter i hver behandlingsgruppe. MoCA vurderer oppmerksomhet og konsentrasjon, eksekutive funksjoner, hukommelse, språk, visuelle ferdigheter, konseptuell tenkning, beregninger og orientering. Poeng (område 0-30) gis for korrekt gjennomføring av MoCA-oppgaver. Kognisjonsnedgang vil bli definert som ≥ 3pt nedgang av total MoCA-score fra baseline-vurdering til endelig 36-måneders testvurdering.
36 måneder
Klinisk effekt: Endring i hørsel
Tidsramme: 36 måneder
Baseline-audiogrammet vil bli sammenlignet med post-studie-audiogrammet for hver pasient. Hørselsnivåene i desibel mot frekvensen i hertz vil bli sammenlignet med pre-studie, baseline og end-of-studie for gjennomsnittlig nedgang. En paret t-test vil bli brukt for å bestemme statistisk signifikans i den gjennomsnittlige forskjellen i terskelhørselsnivået ved en bestemt frekvens.
36 måneder
Klinisk effekt: Endringshastighet i mobilitet og balanse
Tidsramme: 36 måneder
Timed Up & Go (TUG), 2-minutters gangtest (2MWT) og aktivitetsspesifikk balansekonfidensskala (ABC) vil bli skåret individuelt. Baseline-skåren vil bli sammenlignet med den årlige og slutten av studien for hver pasient. En paret t-test vil bli brukt for å bestemme statistisk signifikans i gjennomsnittsforskjellen.
36 måneder
Klinisk effekt: hemosiderinreduksjon (IP6-arm)
Tidsramme: 36 måneder
Synlig hemosiderinavsetningsreduksjon på MR-serier fra baselinebesøk til studieslutt. MR vil bli objektivt analysert for endringer i jernavsetning.
36 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Superficial Siderosis Research Alliance Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Rori-Suzanne Daniel, Superfical Siderosis Research Alliance

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. mai 2023

Primær fullføring (Forventet)

1. juni 2027

Studiet fullført (Forventet)

1. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. mai 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. mai 2021

Først lagt ut (Faktiske)

18. mai 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. mai 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. mai 2022

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SSRA0921

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Inosin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere