Therapeutische antioxidantensupplementen (TAS-SS21)
Therapeutische antioxidantensupplementen ter verbetering van de neurale bescherming tegen vrije-ijzertoxiciteit bij oppervlakkige siderose
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Capsules met vrij verkrijgbare voedingssupplementformules van inosine 500 mg of 500 mg inositolhexafosfaat (IP6) worden oraal ingenomen, twee capsules twee keer per dag gedurende 36 maanden. De eerste screening zal de toewijzing van de arm van de patiënt bepalen.
Voordat de dosering begint, dienen patiënten kopieën in van eerdere audiogramresultaten (3 jaar), radiologierapporten (3 jaar) en MRI-series (3 jaar) indien beschikbaar, en voltooien ze de basisbeoordelingsactiviteiten: Montreal Cognitive Assessment (MoCA) op afstand toegediend, Timed Up en Go (TUG), 2-Minute Walk Test (2-MWT), The Activities-specific Balance Confidence (ABC) Scale, iSS-QoL (custom) patiëntuitkomst gerapporteerd
Beoordeling vindt vier keer plaats: baseline, eindejaar 1 (12mo), eindejaar 2 (24mo), einde studie (36mo).
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Rori-Suzanne Daniel
- Telefoonnummer: 9035594123
- E-mail: administrator@superficialsiderosis.org
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Bevestigde diagnose van iSS (oppervlakkige siderose van het CZS)
Geen illegaal drugsgebruik
Geen voorgeschiedenis van hartinfarct of beroerte
Geen geschiedenis van ernstige chronische obstructieve longziekte
Kan grote capsules veilig doorslikken
Ten minste één bevestigd iSS-gerelateerd symptoom vertoont: gehoorverlies, evenwicht, geheugen/cognitieve problemen
Heeft geen bekende overgevoeligheid of intolerantie voor een van de studie-antioxidanten
Heeft niet deelgenomen aan een andere behandelingsstudie voor een aandoening in de afgelopen 30 dagen (ongeveer vierenhalve week)
Momenteel niet zwanger of borstvoeding
Uitsluitingscriteria:
Inosine armuitsluiting:
Gediagnosticeerd met urate urolithiasis, of terugkerende urolithiasis, allemaal onbekend type
Geschiedenis van jicht
Geschiedenis van nierstenen
P6 Armuitsluiting
Langdurig antistollingsmiddel
Bekende of vermoede actieve bloeding in het CZS
Ondergaat momenteel deferipron-chelatietherapie
Plan om binnen drie jaar met deferipron-chelatietherapie te beginnen
-
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ondersteunende zorg
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Over-the-Counter voedingssupplement Inosine
capsules met 500 mg inosine Twee capsules tweemaal daags Andere naam: hypoxanthine 9-β-D-ribofuranoside 9-[(2R,3R,4S,5R)-3,4-dihydroxy-5-hydroxymethyl) oxolan-2-yl] -1H-purine-6-on
|
Patiënten zullen gedurende 36 maanden tweemaal daags twee capsules van 500 mg Inosine krijgen
|
|
Experimenteel: Vrij verkrijgbaar voedingssupplement IP6
capsules met 500 mg IP6 Twee capsules tweemaal daags Andere naam: Inositolhexafosfaat (1R,2S,3r,4R,5S,6s)-cyclohexaan-1,2,3,4,5,6-hexaylhexakis[diwaterstof (fosfaat)] |
Patiënten zullen gedurende 36 maanden tweemaal daags twee capsules IP6 van 500 mg krijgen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Vertraag de snelheid van klinische achteruitgang
Tijdsspanne: 36 maanden
|
Vertraging van klinische achteruitgang zal worden gekwantificeerd door drie primaire gebieden te evalueren: gehoor, evenwicht en mobiliteit, en cognitie.
Aan het einde van de studie meetbare vertraging van de historische en gemiddelde afnamesnelheid van jaar 1 in alle drie de studiegebieden met een meetbare toename ten opzichte van jaar 3 iSS-QOL ten opzichte van jaar 1 iSS-QOL-scores.
|
36 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Klinische werkzaamheid: snelheid van ontwikkeling van bijwerkingen [Veiligheid en verdraagbaarheid}
Tijdsspanne: 36 maanden
|
Therapeutisch gebruik van antioxidanten door middel van een veilig, effectief dosisbereik en schema in de mate dat de risico-batenverhouding acceptabel is voor de patiënt.
De evaluatie omvat het totale aantal bijwerkingen (AE) en het aantal ernstige bijwerkingen (SAE).
|
36 maanden
|
|
Klinische werkzaamheid: verbeterde kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 36 maanden
|
De mate van verandering in punten op de iSS-QoL(aangepast) van nulmeting tot einde studie wordt gescoord op basis van 16 vragen met een puntenbereik van 1-5.
Hogere eindscores wijzen op meer tevredenheid.
|
36 maanden
|
|
Klinische werkzaamheid: veranderingssnelheid in Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tijdsspanne: 36 maanden
|
De mate van verandering in punten op de Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-schaal vanaf basislijnbeoordeling tot einde studie zal worden beoordeeld voor patiënten in elke behandelingsgroep.
De MoCA beoordeelt aandacht en concentratie, executieve functies, geheugen, taal, visueel-constructieve vaardigheden, conceptueel denken, rekenen en oriëntatie.
Punten (bereik 0-30) worden toegekend voor het correct voltooien van MoCA-taken.
Achteruitgang van de cognitie wordt gedefinieerd als een afname van ≥ 3 punten van de totale MoCA-score vanaf de basisbeoordeling tot de uiteindelijke 36mo-testbeoordeling.
|
36 maanden
|
|
Klinische werkzaamheid: snelheid van verandering in gehoor
Tijdsspanne: 36 maanden
|
Het baseline-audiogram wordt voor elke patiënt vergeleken met het post-study-audiogram.
De gehoorniveaus in decibel tegen de frequentie in hertz worden vergeleken vóór de studie, de basislijn en het einde van de studie voor de gemiddelde afnamesnelheid.
Er zal een gepaarde t-test worden gebruikt om de statistische significantie te bepalen van het gemiddelde verschil in het gehoordrempelniveau bij een bepaalde frequentie.
|
36 maanden
|
|
Klinische werkzaamheid: veranderingssnelheid in mobiliteit en balans
Tijdsspanne: 36 maanden
|
De Timed Up & Go (TUG), 2-Minute Walk Test (2MWT) en Activity-specific Balance Confidence (ABC)-schaal worden individueel gescoord.
De basisscore zal worden vergeleken met de jaarlijkse scores en scores aan het einde van de studie voor elke patiënt.
Een gepaarde t-toets wordt gebruikt om de statistische significantie van het gemiddelde verschil te bepalen.
|
36 maanden
|
|
Klinische werkzaamheid: hemosiderinereductie (IP6-arm)
Tijdsspanne: 36 maanden
|
Zichtbare vermindering van hemosiderine-afzetting op MRI-series vanaf het basisbezoek tot het einde van de studie.
MRI's zullen objectief worden geanalyseerd op veranderingen in ijzerafzetting.
|
36 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Studie directeur: Rori-Suzanne Daniel, Superfical Siderosis Research Alliance
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Verwacht)
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SSRA0921
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .