Terapeutisk antioxidanttillskott (TAS-SS21)
Terapeutisk antioxidanttillskott för att förbättra neuralt skydd mot fritt järntoxicitet vid ytlig sideros
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Kapslar som innehåller receptfria kosttillskottsformler av inosin 500 mg eller 500 mg inositolhexafosfat(IP6) kommer att tas oralt, två kapslar två gånger per dag i 36 månader. Initial screening kommer att avgöra patientarmens tilldelning.
Innan doseringen påbörjas kommer patienterna att skicka in kopior av tidigare audiogramresultat (3 år), röntgenrapporter (3 år) och MRI-serier (3 år) om tillgängliga och kompletta baslinjeutvärderingsaktiviteter: Montreal Cognitive Assessment (MoCA) administreras på distans, Timed Up och Go (TUG), 2-minuters gångtest (2-MWT), Activities-specific Balance Confidence (ABC)-skalan, iSS-QoL (anpassat) patientresultat rapporterat
Bedömningen kommer att ske fyra gånger: baslinje, årsslut 1 (12 månader), årsslut 2 (24 månader), studieslut (36 månader).
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Rori-Suzanne Daniel
- Telefonnummer: 9035594123
- E-post: administrator@superficialsiderosis.org
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Bekräftad diagnos av iSS (ytlig sideros av CNS)
Ingen illegal droganvändning
Ingen historia av hjärtinfarkt eller stroke
Ingen historia av allvarlig kronisk obstruktiv lungsjukdom
Kan säkert svälja stora kapslar
Uppvisar minst ett bekräftat iSS-relaterat symptom: hörselnedsättning, balans, minne/kognitiva problem
Har ingen känd överkänslighet eller intolerans mot någon studieantioxidant
Har inte deltagit i en annan behandlingsstudie för något tillstånd under de senaste 30 dagarna (cirka fyra och en halv vecka)
Inte gravid eller ammar för närvarande
Exklusions kriterier:
Inosinarm uteslutning:
Diagnostiserats med urat urolithiasis, eller återkommande urolithiasis, alla okänd typ
Giktens historia
Njurstens historia
P6 Arm Exclusion
Långtidsantikoagulant
Känd eller misstänkt aktiv blödning i CNS
Genomgår för närvarande deferipron-kelatbehandling
Planera att påbörja deferipron-kelatbehandling inom tre år
-
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Stödjande vård
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Receptfria kosttillskott Inosin
kapslar innehållande 500 mg inosin Två kapslar två gånger dagligen Annat namn: hypoxantin 9-β-D-ribofuranosid 9-[(2R,3R,4S,5R)-3,4-dihydroxi-5-hydroximetyl)oxolan-2-yl] -1H-purin-6-on
|
Patienterna kommer att doseras med två 500 mg kapslar Inosine två gånger dagligen i 36 månader
|
|
Experimentell: Receptfria kosttillskott IP6
kapslar som innehåller 500mg IP6 Två kapslar två gånger dagligen Annat namn: Inositolhexafosfat (1R,2S,3r,4R,5S,6s)-cyklohexan-1,2,3,4,5,6-hexaylhexakis[diväte (fosfat)] |
Patienterna kommer att doseras med två 500 mg kapslar av IP6 två gånger dagligen i 36 månader
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sänk takten av klinisk nedgång
Tidsram: 36 månader
|
Inbromsning av klinisk nedgång kommer att kvantifieras genom att utvärdera tre primära områden - hörsel, balans och rörlighet samt kognition.
Kvantifierbar nedgång i slutet av studien av den historiska och år-1 genomsnittliga nedgångshastigheten över alla tre studieområdena med en mätbar ökning på år-3 iSS-QOL från år-1 iSS-QOL-poäng.
|
36 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Klinisk effekt: Utveckling av biverkningar [Säkerhet och tolerabilitet}
Tidsram: 36 månader
|
Terapeutisk användning av antioxidanter genom ett säkert, effektivt dosintervall och schema i den mån risk-nytta förhållandet är acceptabelt för patienten.
Utvärderingen kommer att inkludera den totala biverkningsfrekvensen (AE) och den allvarliga AE (SAE).
|
36 månader
|
|
Klinisk effekt: Förbättrad livskvalitet
Tidsram: 36 månader
|
Graden av förändring av poäng på iSS-QoL(custom) från baslinjebedömning till studieslut kommer att bedömas baserat på 16 frågor med ett poängintervall på 1-5.
Högre poäng i slutet av studien indikerar större tillfredsställelse.
|
36 månader
|
|
Clinical Efficacy: Rate of Change in Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tidsram: 36 månader
|
Förändringshastigheten i poäng på Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-skalan från baslinjebedömning till studieslut kommer att bedömas för patienter i varje behandlingsgrupp.
MoCA bedömer uppmärksamhet och koncentration, exekutiva funktioner, minne, språk, visuella färdigheter, konceptuellt tänkande, beräkningar och orientering.
Poäng (intervall 0-30) ges för korrekt genomförande av MoCA-uppgifter.
Kognitionsnedgång kommer att definieras som ≥ 3pt nedgång av total MoCA-poäng från baslinjebedömning till slutlig 36 månaders testbedömning.
|
36 månader
|
|
Klinisk effekt: Förändringstakt i hörseln
Tidsram: 36 månader
|
Baslinjeaudiogrammet kommer att jämföras med efterstudieaudiogrammet för varje patient.
Hörselnivåerna i decibel mot frekvensen i hertz kommer att jämföras förstudie, baslinje och slutet av studien för genomsnittlig nedgångshastighet.
Ett parat t-test kommer att användas för att fastställa statistisk signifikans i den genomsnittliga skillnaden i hörseltröskelnivån vid en viss frekvens.
|
36 månader
|
|
Klinisk effekt: Förändringshastighet i rörlighet och balans
Tidsram: 36 månader
|
Timed Up & Go (TUG), 2-minuters gångtest (2MWT) och aktivitetsspecifik balanskonfidensskala (ABC) kommer att poängsättas individuellt.
Baslinjepoängen kommer att jämföras med de årliga poängen och slutpoängen för varje patient.
Ett parat t-test kommer att användas för att bestämma statistisk signifikans i medelskillnaden.
|
36 månader
|
|
Klinisk effekt: hemosiderinreduktion (IP6-arm)
Tidsram: 36 månader
|
Synlig hemosiderinavsättningsminskning på MRT-serier från baslinjebesök till studieslut.
MRI kommer att analyseras objektivt för förändringar i järndeposition.
|
36 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Studierektor: Rori-Suzanne Daniel, Superfical Siderosis Research Alliance
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Förväntat)
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SSRA0921
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .