Terápiás antioxidáns kiegészítés (TAS-SS21)
Terápiás antioxidáns-kiegészítő a szabad vas toxicitással szembeni idegi védelem fokozására felületi sziderózisban
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az 500 mg-os inozint vagy 500 mg-os inozit-hexafoszfátot (IP6) tartalmazó, vény nélkül kapható étrend-kiegészítő formulákat tartalmazó kapszulákat szájon át kell bevenni, naponta kétszer két kapszulát 36 hónapig. A kezdeti szűrés határozza meg a beteg karjának kijelölését.
Az adagolás megkezdése előtt a betegek beküldik a korábbi audiogram-eredmények (3 év), radiológiai jelentések (3 év) és MRI-sorozat (3 év) másolatát, ha rendelkezésre állnak, és elvégzik a kiindulási értékelési tevékenységeket: távolról beadott Montreal Cognitive Assessment (MoCA), Timed Up és Go. (TUG), 2 perces sétateszt (2-MWT), tevékenység-specifikus egyensúly-bizalom (ABC) skála, iSS-QoL (egyéni) betegeredmény jelentett
Az értékelésre négy alkalommal kerül sor: alaphelyzetben, 1. év végén (12 hónap), 2. év végén (24 hónap), tanulmány végén (36 hónap).
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Rori-Suzanne Daniel
- Telefonszám: 9035594123
- E-mail: administrator@superficialsiderosis.org
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
Az iSS (a központi idegrendszer felületes sziderózisa) megerősített diagnózisa
Tilos az illegális droghasználat
Nincs anamnézisében szívinfarktus vagy stroke
Súlyos krónikus obstruktív tüdőbetegség anamnézisében nem szerepel
Biztonságosan lenyelheti a nagy kapszulákat
Legalább egy igazolt, iSS-hez kapcsolódó tünetet mutat: halláscsökkenés, egyensúly, memória/kognitív problémák
Nincs ismert túlérzékenysége vagy intoleranciája egyetlen vizsgált antioxidánssal szemben sem
Az elmúlt 30 napban (körülbelül négy és fél hét) nem vett részt semmilyen betegségre vonatkozó másik kezelési vizsgálatban
Jelenleg nem terhes és nem szoptat
Kizárási kritériumok:
Inozin kar kizárása:
Urate urolithiasis, vagy visszatérő urolithiasis diagnosztizáltak, mindegyik ismeretlen típus
A köszvény története
A vesekövek története
P6 kar kizárása
Hosszú távú antikoaguláns
Ismert vagy feltételezett aktív vérzés a központi idegrendszerbe
Jelenleg deferipron kelátképző terápia alatt áll
Tervezze meg a deferipron kelátképző terápia megkezdését három éven belül
-
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Támogató gondoskodás
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Vény nélkül kapható étrend-kiegészítő inozin
500 mg inozint tartalmazó kapszula Két kapszula naponta kétszer Egyéb név: hipoxantin 9-β-D-ribofuranozid 9-[(2R,3R,4S,5R)-3,4-dihydroxy-5-hydroxymethyl) oxolan-2-il] -1H-purin-6-on
|
A betegek napi kétszer két 500 mg-os Inosine-kapszulát kapnak 36 hónapon keresztül
|
|
Kísérleti: Vény nélkül kapható étrend-kiegészítő IP6
500 mg IP6-ot tartalmazó kapszula Két kapszula naponta kétszer Egyéb név: Inozitol-hexafoszfát (1R,2S,3r,4R,5S,6s)-ciklohexán-1,2,3,4,5,6-hexail-hexakisz[dihidrogén (foszfát)] |
A betegek napi kétszer két 500 mg-os IP6 kapszulát kapnak 36 hónapon keresztül
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Lassítsa le a klinikai hanyatlás ütemét
Időkeret: 36 hónap
|
A klinikai hanyatlás lassulását három elsődleges terület – a hallás, az egyensúly és a mobilitás, valamint a kogníció – értékelésével számszerűsítik.
A tanulmány végén számszerűsíthető lassulás a történelmi és az 1. év átlagos csökkenési ütemében mindhárom vizsgálati területen, mérhető növekedéssel a 3. év iSS-QOL-hoz képest az 1. év iSS-QOL pontozásához képest.
|
36 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Klinikai hatékonyság: a nemkívánatos események kialakulásának aránya [Biztonság és tolerálhatóság]
Időkeret: 36 hónap
|
Antioxidánsok terápiás alkalmazása biztonságos, hatékony adagolási tartományon és ütemezésen keresztül, olyan mértékben, amilyen mértékben a kockázat-haszon viszony a beteg számára elfogadható.
Az értékelés magában foglalja az általános nemkívánatos események (AE) és a súlyos AE (SAE) arányát.
|
36 hónap
|
|
Klinikai hatékonyság: jobb életminőség
Időkeret: 36 hónap
|
Az iSS-QoL(custom) pontjainak változását az alapszintű értékeléstől a tanulmány végéig 16 kérdés alapján pontozzák 1-5 pontig.
A magasabb tanulmány végi pontszámok nagyobb elégedettséget jeleznek.
|
36 hónap
|
|
Klinikai hatékonyság: változás mértéke a montreali kognitív értékelésben (MoCA)
Időkeret: 36 hónap
|
A Montreal Cognitive Assessment (MoCA) skála pontjainak változását az alapvonal értékelésétől a vizsgálat végéig értékelni fogják minden egyes kezelési csoportban.
A MoCA felméri a figyelmet és a koncentrációt, a végrehajtó funkciókat, a memóriát, a nyelvet, a vizuális konstrukciós készségeket, a fogalmi gondolkodást, a számításokat és az orientációt.
A MoCA feladatok helyes elvégzéséért pont jár (0-30 tartomány).
A kognitív hanyatlás a teljes MoCA-pontszám ≥ 3 pont csökkenéseként lesz meghatározva az alapvonal értékelésétől a végső 36 hónapos tesztelési értékelésig.
|
36 hónap
|
|
Klinikai hatékonyság: a hallás változásának mértéke
Időkeret: 36 hónap
|
A kiindulási audiogramot minden egyes beteg esetében összehasonlítják a vizsgálat utáni audiogrammal.
A decibelben kifejezett hallásszinteket a hertzben mért frekvenciával összehasonlítják a vizsgálat előtt, a kiindulási értékkel és a vizsgálat végén az átlagos hanyatlási sebességhez.
Egy páros t-tesztet használunk a hallásküszöbszint átlagos különbségének statisztikai szignifikancia meghatározására bármely adott frekvencia esetén.
|
36 hónap
|
|
Klinikai hatékonyság: a mobilitás és az egyensúly változásának üteme
Időkeret: 36 hónap
|
Az időzített fel és indulás (TUG), a 2 perces sétateszt (2MWT) és a tevékenységspecifikus egyensúly-bizalom (ABC) skála egyedileg kerül pontozásra.
A kiindulási pontszámot az egyes betegek éves és a vizsgálat végi pontszámaihoz hasonlítják.
Egy páros t-próbát használunk az átlagos különbség statisztikai szignifikancia meghatározására.
|
36 hónap
|
|
Klinikai hatékonyság: Hemosiderin-csökkentés (IP6 kar)
Időkeret: 36 hónap
|
Látható hemosiderin-lerakódás csökkenés az MRI-sorozaton a kiindulási vizittől a vizsgálat végéig.
Az MRI-t objektíven elemzik a vaslerakódás változásaira.
|
36 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Rori-Suzanne Daniel, Superfical Siderosis Research Alliance
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Várható)
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SSRA0921
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .