Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Terapeutisk antioxidanttilskud (TAS-SS21)

4. maj 2022 opdateret af: Superficial Siderosis Research Alliance Inc.

Terapeutisk antioxidanttilskud til forbedring af neural beskyttelse mod frit jern toksicitet ved overfladisk siderose

En fjernadministreret undersøgelse, ikke-randomiseret, ikke-blindet, kontrolleret parallel tildeling fase 2-forsøg for at bestemme, om oral inosin eller inositolhexaphosphat vil give en effektiv langtidsbehandling til at bekæmpe eller bremse progression af neurale skader, enten samtidig med eksisterende jernkeleringsterapi eller under lidelsens naturlige forløb. Kliniske ændringer i hørelse, balance og mobilitet og kognition vil blive vurderet i 36 måneder gennem patientrapporterede resultater af undersøgelsen tildelte vurderinger.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kapsler, der indeholder håndkøbs-kosttilskudsformler af inosin 500 mg eller 500 mg inositolhexaphosphat(IP6) vil blive indtaget oralt, to kapsler to gange dagligt i 36 måneder. Indledende screening vil afgøre patientarmens tildeling.

Inden doseringen påbegyndes, vil patienter indsende kopier af tidligere audiogramresultater (3 år), røntgenrapporter (3 år) og MR-serier (3 år), hvis de er tilgængelige, og komplette baseline vurderingsaktiviteter: Montreal Cognitive Assessment (MoCA) administreret eksternt, Timed Up og Go (TUG), 2-minutters gangtest (2-MWT), Activities-specific Balance Confidence (ABC)-skalaen, iSS-QoL (tilpasset) patientresultat rapporteret

Evaluering vil finde sted fire gange: baseline, slutningen af ​​år 1 (12 mdr.), slutningen af ​​2. år (24 mdr.), slutningen af ​​studiet (36 mdr.).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

50

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 77 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Bekræftet diagnose af iSS (overfladisk siderose af CNS)

Intet ulovligt stofbrug

Ingen historie med myokardieinfarkt eller slagtilfælde

Ingen historie med alvorlig kronisk obstruktiv lungesygdom

Kan sikkert sluge store kapsler

Udviser mindst ét ​​bekræftet iSS-relateret symptom: høretab, balance, hukommelse/kognitive problemer

Har ikke en kendt overfølsomhed eller intolerance over for nogen undersøgelsesantioxidant

Har ikke deltaget i en anden behandlingsundersøgelse for nogen tilstand inden for de sidste 30 dage (ca. fire og en halv uge)

Ikke gravid eller ammer i øjeblikket

Ekskluderingskriterier:

Inosinarm udelukkelse:

Diagnosticeret med urat urolithiasis eller tilbagevendende urolithiasis, alle ukendt type

Historien om gigt

Historien om nyresten

P6 Arm Eksklusion

Langtids antikoagulant

Kendt eller mistænkt aktiv blødning ind i CNS

I øjeblikket gennemgår deferipron chelationsterapi

Planlæg at påbegynde deferipron-chelationsterapi inden for tre år

-

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Håndkøbs-kosttilskud inosin
kapsler indeholdende 500 mg inosin To kapsler to gange dagligt Andet navn: hypoxanthin 9-β-D-ribofuranosid 9-[(2R,3R,4S,5R)-3,4-dihydroxy-5-hydroxymethyl)oxolan-2-yl] -1H-purin-6-on
Kosttilskud: Inosin
Patienterne vil blive doseret med to 500 mg kapsler Inosine to gange dagligt i 36 måneder
Eksperimentel: Håndkøbs-kosttilskud IP6

kapsler indeholdende 500 mg IP6 To kapsler to gange dagligt Andet navn: Inositol hexaphosphat

(1R,2S,3r,4R,5S,6s)-cyclohexan-1,2,3,4,5,6-hexaylhexakis[dihydrogen (phosphat)]
Kosttilskud: IP6
Patienterne vil blive doseret med to 500 mg kapsler af IP6 to gange dagligt i 36 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sænk hastigheden af ​​klinisk fald
Tidsramme: 36 måneder
Deceleration af klinisk tilbagegang vil blive kvantificeret ved at evaluere tre primære områder - hørelse, balance og mobilitet og kognition. Kvantificerbar opbremsning ved slutningen af ​​undersøgelsen af ​​den historiske og år-1 gennemsnitlige faldrate på tværs af alle tre undersøgelsesområder med en målbar stigning på år-3 iSS-QOL fra år-1 iSS-QOL-scoring.
36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk effekt: Rate for udvikling af uønskede hændelser [Sikkerhed og tolerabilitet}
Tidsramme: 36 måneder
Terapeutisk brug af antioxidanter gennem et sikkert, effektivt dosisområde og tidsplan i det omfang, at risiko-fordel forholdet er acceptabelt for patienten. Evalueringen vil omfatte den samlede uønskede hændelse (AE) og alvorlig AE (SAE) rate.
36 måneder
Klinisk effekt: Forbedret livskvalitet
Tidsramme: 36 måneder
Ændringshastigheden i point på iSS-QoL(custom) fra baseline-vurdering til afslutning af studiet vil blive scoret baseret på 16 spørgsmål med et pointområde på 1-5. Højere scores ved slutningen af ​​studiet indikerer større tilfredshed.
36 måneder
Clinical Efficacy: Rate of Change in Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tidsramme: 36 måneder
Ændringshastigheden i point på Montreal Cognitive Assessment (MoCA) skalaen fra baseline vurdering til slutningen af ​​studiet vil blive vurderet for patienter i hver behandlingsgruppe. MoCA vurderer opmærksomhed og koncentration, eksekutive funktioner, hukommelse, sprog, visuel konstruktion, konceptuel tænkning, beregninger og orientering. Point (interval 0-30) tildeles for korrekt udførelse af MoCA-opgaver. Kognitionsfald vil blive defineret som et fald på ≥ 3pt af den samlede MoCA-score fra baseline-vurdering til den endelige 36-måneders testvurdering.
36 måneder
Klinisk effekt: Forandringer i hørelsen
Tidsramme: 36 måneder
Baseline-audiogrammet vil blive sammenlignet med post-undersøgelsesaudiogrammet for hver patient. Høreniveauerne i decibel i forhold til frekvensen i hertz vil blive sammenlignet før-undersøgelse, baseline og slutningen af ​​undersøgelsen for gennemsnitlig rate-of-decline. En parret t-test vil blive brugt til at bestemme statistisk signifikans i den gennemsnitlige forskel i tærskelhøreniveauet ved enhver bestemt frekvens.
36 måneder
Klinisk effektivitet: Ændringshastighed i mobilitet og balance
Tidsramme: 36 måneder
Timed Up & Go (TUG), 2-Minute Walk Test (2MWT) og Activities-specific Balance Confidence (ABC)-skalaen vil blive scoret individuelt. Baseline-scoren vil blive sammenlignet med de årlige og afsluttende undersøgelsesscores for hver patient. En parret t-test vil blive brugt til at bestemme statistisk signifikans i den gennemsnitlige forskel.
36 måneder
Klinisk effekt: Hæmosiderinreduktion (IP6-arm)
Tidsramme: 36 måneder
Synlig hæmosiderin-depositionsreduktion på MRI-serier fra baseline-besøg til afslutning af studiet. MRI'er vil blive objektivt analyseret for ændringer i jernaflejring.
36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Superficial Siderosis Research Alliance Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Rori-Suzanne Daniel, Superfical Siderosis Research Alliance

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. maj 2023

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. juni 2027

Studieafslutning (Forventet)

1. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. maj 2021

Først opslået (Faktiske)

18. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. maj 2022

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SSRA0921

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Inosin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner