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HLA-错配无关供体造血细胞移植后环磷酰胺 (ACCESS)

2026年3月16日 更新者：Center for International Blood and Marrow Transplant Research

HLA 不匹配无关供体造血细胞移植与移植后环磷酰胺治疗血液系统恶性肿瘤患者的多中心 II 期试验

这是一项针对成人外周血干细胞移植和儿童骨髓干细胞移植的前瞻性、多中心、II 期造血细胞移植 (HCT) 研究，使用人类白细胞抗原 (HLA) 错配无关供体 (MMUD)。 移植后环磷酰胺 (PTCy)、他克莫司和霉酚酸酯 (MMF) 将用于移植物抗宿主病 (GVHD) 的预防。 该试验将研究这种治疗对血液系统恶性肿瘤患者的疗效。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

300

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Duarte、California、美国、91010
        • City of Hope National Medical Center
      • San Francisco、California、美国、94143
        • University of California San Francisco
      • Stanford、California、美国、94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • University of Florida Health Shands Hospital
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami Sylvester Cancer Center
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Northwestern University
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • The University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore、Maryland、美国、21231
        • The Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University of Michigan Medical Center - Mott Children's Hospita
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University/Barnes Jewish Hospital
    • New York
      • Buffalo、New York、美国、14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York、New York、美国、10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
        • University of North Carolina Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • Ohio State Medical Center, James Cancer Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
        • Thomas Jefferson University Sidney Kimmel Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29407
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville、Tennessee、美国、37203
        • Tristar BMT
      • Nashville、Tennessee、美国、37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78704
        • St. David's South Austin Medical Center
      • Houston、Texas、美国、77030
        • -Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital and Houston Methodist
      • San Antonio、Texas、美国、37203
        • Texas Transplant Institute
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22903
        • University of Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinic
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Froedtert & the Medical College of Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

第 1 层收件人纳入标准：

  1. 签署知情同意书时年龄 > 18 岁且 < 66 岁（基于化疗的调节）或 < 61 岁（基于全身照射 [TBI] 的调节）
  2. 根据协议定义的计划 MAC 方案
  3. 部分 HLA-MMUD（需要 4/8-7/8 HLA-A、-B、-C 和 -DRB1）且年龄 < 35 岁
  4. 计划输注的产品是 PBSC
  5. HCT 合并症指数 (HCT-CI) < 5

  6. 下列诊断之一：

    1. 急性髓性白血病 (AML) 急性淋巴细胞白血病 (ALL)，或其他急性白血病处于第一次缓解或超过 5% 的骨髓原始细胞，并且没有循环原始细胞或髓外疾病的证据。 骨髓评估文件将在预期开始调节前 45 天内被接受。
    2. 骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者没有循环原始细胞且骨髓中原始细胞 < 10%（MDS 允许更高的原始细胞百分比，因为 MDS 中原始细胞 < 5% 或 5-10% 的结果没有差异）。 骨髓评估文件将在预期开始调节前 45 天内被接受。
  7. 心脏功能：根据最近的超声心动图或多门采集扫描 (MUGA) 结果，左心室射血分数 > 45%
  8. 估计肌酐清除率 > 60 mL/min 由公式计算
  9. 肺功能：根据最近的肺功能测试结果，针对血红蛋白校正的肺一氧化碳弥散量 (DLCO) > 50%，第一秒用力呼气容积 (FEV1) 预测值 > 50%
  10. 根据当地机构指南，肝功能可接受
  11. Karnofsky 性能状态 (KPS) > 70%
  12. ≥ 18 岁的受试者或合法授权代表必须能够根据适用的法规和当地机构的要求给予知情同意。

第 2 层收件人纳入标准

  1. 签署知情同意书时年龄 > 18 岁
  2. 根据协议定义的计划 NMA/RIC 方案
  3. 部分 HLA-MMUD（需要 4/8-7/8 HLA-A、-B、-C 和 -DRB1）且年龄 < 35 岁
  4. 计划输注的产品是 PBSC

  5. 下列诊断之一：

    1. 患有急性白血病或慢性粒细胞白血病 (CML) 且无循环原始细胞、无髓外疾病证据且骨髓中原始细胞 < 5% 的患者。 骨髓评估文件将在预期开始调节前 45 天内被接受。
    2. 无循环母细胞且骨髓中母细胞 < 10% 的 MDS 患者（MDS 允许更高的母细胞百分比，因为 MDS 中母细胞 < 5% 或 5-10% 的结果没有差异。） 骨髓评估记录将在预期的调理开始前 45 天内被接受。
    3. 患有慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 或其他白血病（包括幼淋巴细胞白血病）且在移植时患有化学敏感性疾病的患者
    4. 移植时患有化疗敏感疾病的淋巴瘤患者
  6. 心功能：根据最近的超声心动图或 MUGA 结果，左心室射血分数 > 45%，没有心力衰竭的临床证据
  7. 估计肌酐清除率 > 60 mL/min 由公式计算
  8. 肺功能：根据最近的肺功能测试结果，针对血红蛋白 > 50% 和 FEV1 预测值 > 50% 进行校正的 DLCO
  9. 根据当地机构指南，肝功能可接受
  10. KPS > 60%
  11. ≥ 18 岁的受试者或合法授权代表必须能够根据适用的法规和当地机构的要求给予知情同意。

第 3 层收件人纳入标准

  1. 签署知情同意书时年龄 > 1 岁且 < 21 岁
  2. 部分 HLA-MMUD（需要 4/8-7/8 HLA-A、-B、-C 和 -DRB1）且年龄 < 35 岁
  3. 计划输注的产品是 BM
  4. 根据协议定义的计划 MAC 方案

  5. 下列诊断之一：

    1. 第一次缓解或超过 5% 骨髓原始细胞，无循环原始细胞或髓外疾病证据的 AML。 移植前 MRD 测试将按照治疗机构的实践标准进行。 具有任何 MRD 状态的患者都符合资格，应由提供者自行决定是否入组。 骨髓评估文件将在预期开始调节前 45 天内被接受。
    2. 没有循环原始细胞且骨髓中原始细胞少于 10% 的 MDS 患者。 骨髓评估文件将在预期开始调节前 45 天内被接受。
    3. ALL 在第一次缓解或超过 5% 的骨髓原始细胞、无循环原始细胞或髓外疾病的证据。 移植前 MRD 测试将作为治疗机构的标准实践进行，目标是实现 MRD <0.01%。 具有任何 MRD 状态的患者都符合资格，应由提供者自行决定是否入组。 骨髓评估文件将在预期开始调节前 45 天内被接受。
    4. 其他白血病（混合表型急性白血病 [MPAL]、CML 或其他白血病）形态学缓解且骨髓母细胞 ≤ 5% 并且没有循环母细胞或髓外疾病的证据。 骨髓评估文件将在预期开始调节前 45 天内被接受。
    5. 至少部分缓解 (PR) 的化疗敏感淋巴瘤
  6. KPS 或 Lansky 表现评分 ≥ 70%
  7. 心脏功能：根据最近的超声心动图，左心室射血分数≥ 50%，缩短分数≥ 27%
  8. 肾小球滤过率 (GFR) ≥ 60ml/min/1.73m2 通过核医学扫描测量或根据 24 小时尿液收集计算
  9. 肺功能：如果能够进行肺功能测试，DLCO 校正血红蛋白、FEV1 和用力肺活量 (FVC) ≥ 50%。 如果无法进行肺功能测试，则必须在没有补充氧气的情况下进行 >92% 的静息脉搏血氧饱和度测定。
  10. 肝脏：总胆红素 ≤ 2.5 mg/dL 和丙氨酸转氨酶 (ALT)、天冬氨酸转氨酶 (AST) < 正常上限的 3 倍
  11. 未满 18 岁的受试者必须获得法定监护人许可。 儿科主题将包括在适合年龄的讨论中以获得同意。
  12. ≥ 18 岁的受试者或合法授权代表必须能够根据适用的法规和当地机构的要求给予知情同意。

捐助者纳入标准：

  1. 必须与受试者无关且高分辨率 HLA 匹配度为 4/8、5/8、6/8 或 7/8（HLA-A、-B、-C 和 -DRB1）
  2. 捐助者必须以高分辨率键入至少 HLA-A、-B、-C、-DRB1、-DQB1 和 -DPB1
  3. 签署知情同意书时年龄 > 18 岁且 < 35 岁
  4. 满足捐赠者登记处对 PBSC 或 BM 捐赠的医疗适用性要求
  5. 必须根据当前食品和药物管理局 (FDA) 的要求进行资格审查。 不符合一项或多项捐赠者筛选要求的捐赠者可以在紧急医疗需要下捐赠。
  6. 必须同意捐赠 PBSC（或第 3 层的 BM）
  7. 必须有能力根据适用的捐助者监管要求给予标准（非研究）知情同意

收件人排除标准（第 1、2 和 3 层）：

  1. 提供合适的 HLA 匹配的相关或 8/8 高分辨率匹配的无关供体
  2. 受试者不愿意或不能给予知情同意，或不能遵守协议，包括所需的后续和测试
  3. 原发性骨髓纤维化或继发于原发性血小板增多症、真性红细胞增多症或伴 4 级骨髓纤维化的 MDS 的骨髓纤维化
  4. 先前接受过同种异体 HSC 移植的受试者
  5. 在过去 3 个月内进行过自体 HSC 移植的受试者
  6. 哺乳期或怀孕的女性
  7. 移植准备方案时不受控制的细菌、病毒或真菌感染
  8. 同时参加其他介入性 GVHD 临床试验（在与主要研究者讨论后可以允许参加支持性治疗试验）
  9. 在移植前接受脱敏以降低抗供体 HLA 抗体水平的受试者。
  10. 病毒载量持续呈阳性的 HIV+ 患者。 在 6 个月内接受有效抗逆转录病毒治疗且病毒载量检测不到的 HIV 感染患者有资格参加该试验。

捐助者排除标准：

  1. 捐赠者不愿意或不能捐赠
  2. 通过在以下任何位点（HLA-A、-B、-C）存在针对任何错配 HLA 等位基因/抗原的供体特异性 HLA 抗体 (DSA)，确定所选供体中针对错配 HLA 的受体阳性抗供体 HLA 抗体, -DRB1, DRB3, DRB4, DRB5, -DQA1, -DQB1, -DPA1, -DPB1)，通过基于微阵列的单抗原珠测试，中值荧光强度 (MFI) >3000。 在接受红细胞或血小板输注的患者中，必须在输血后和捐献者动员和接受者准备方案开始之前进行或重复进行 DSA 评估。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：方案 A（MAC：白消安和氟达拉滨，PBSC HCT）

患者接受：

  • 白消安（≥ 9 mg/kg 总剂量）IV 或 PO 第 -6 至 -3 天
  • 氟达拉滨（150 mg/m2 总剂量）IV，第 -6 至 -2 天

患者在第 0 天接受来自不匹配的无关供体的外周血干细胞 (PBSC) 移植物输注。
药品：白消安
作为预处理方案的一部分，在移植前给予 IV 或 PO
其他名称：
  • 白消灵®
药品：白消安
作为预处理方案的一部分给予 IV 移植前
其他名称：
  • 白消灵®
药品：氟达拉滨
作为预处理方案的一部分给予 IV 移植前
其他名称：
  • 氟达拉®
程序：PBSC造血干细胞移植（HSCT）
外周血干细胞移植物在第 0 天从一个不匹配的无关供体中输注。
其他名称：
  • PBSC造血干细胞移植
  • PBSC HCT
  • 外周血干细胞移植
药品：移植后环磷酰胺
环磷酰胺 (50 mg/kg) 在移植后第 +3 天和第 +4 天以 IV 输注方式给药 1-2 小时。
其他名称：
  • Cytoxan®
药品：美司那
美司钠在环磷酰胺给药前 30 分钟和给药后 3、6 和 8 小时分次静脉给药。
其他名称：
  • Mesnex®
药品：他克莫司
他克莫司的给药剂量为 0.05 mg/kg PO 或 IV 剂量为 0.03 mg/kg 理想体重 (IBW)，从移植后第 +5 天开始，建议在 HCT 后 90-100 天逐渐减量。
药品：霉酚酸酯
从移植后第 +5 天到第 +35 天，霉酚酸酯 (MMF) 以 15 mg/kg 的剂量每天 3 次静脉内或口服给药。
其他名称：
  • MMF
  • Cellcept®
其他：患者报告的结果
将对移植前和移植后的研究参与者进行调查评估。
实验性的：方案 B（MAC：氟达拉滨和 TBI；PBSC HCT）

患者接受：

  • 氟达拉滨（90 mg/m2 总剂量）IV，第 -7 至 -5 天
  • -4 至 -1 天的全身照射 (TBI)（1200 cGy 总剂量）

患者在第 0 天接受来自不匹配的无关供体的 PBSC 移植物输注。
药品：氟达拉滨
作为预处理方案的一部分给予 IV 移植前
其他名称：
  • 氟达拉®
程序：PBSC造血干细胞移植（HSCT）
外周血干细胞移植物在第 0 天从一个不匹配的无关供体中输注。
其他名称：
  • PBSC造血干细胞移植
  • PBSC HCT
  • 外周血干细胞移植
药品：移植后环磷酰胺
环磷酰胺 (50 mg/kg) 在移植后第 +3 天和第 +4 天以 IV 输注方式给药 1-2 小时。
其他名称：
  • Cytoxan®
药品：美司那
美司钠在环磷酰胺给药前 30 分钟和给药后 3、6 和 8 小时分次静脉给药。
其他名称：
  • Mesnex®
药品：他克莫司
他克莫司的给药剂量为 0.05 mg/kg PO 或 IV 剂量为 0.03 mg/kg 理想体重 (IBW)，从移植后第 +5 天开始，建议在 HCT 后 90-100 天逐渐减量。
药品：霉酚酸酯
从移植后第 +5 天到第 +35 天，霉酚酸酯 (MMF) 以 15 mg/kg 的剂量每天 3 次静脉内或口服给药。
其他名称：
  • MMF
  • Cellcept®
其他：患者报告的结果
将对移植前和移植后的研究参与者进行调查评估。
辐射：全身照射
作为预处理方案的一部分进行移植前给药
其他名称：
  • 脑外伤
实验性的：方案 C（RIC：氟达拉滨和白消安；PBSC HCT）

患者接受：

  • 氟达拉滨（120-180 mg/m2 总剂量）IV，第 -6 至 -2 天
  • 白消安（小于或等于 8 mg/kg PO 或 6.4 mg/kg IV）在第 -5 天和 -4 天

患者在第 0 天接受来自不匹配的无关供体的 PBSC 移植物输注。
药品：白消安
作为预处理方案的一部分，在移植前给予 IV 或 PO
其他名称：
  • 白消灵®
药品：白消安
作为预处理方案的一部分给予 IV 移植前
其他名称：
  • 白消灵®
药品：氟达拉滨
作为预处理方案的一部分给予 IV 移植前
其他名称：
  • 氟达拉®
程序：PBSC造血干细胞移植（HSCT）
外周血干细胞移植物在第 0 天从一个不匹配的无关供体中输注。
其他名称：
  • PBSC造血干细胞移植
  • PBSC HCT
  • 外周血干细胞移植
药品：移植后环磷酰胺
环磷酰胺 (50 mg/kg) 在移植后第 +3 天和第 +4 天以 IV 输注方式给药 1-2 小时。
其他名称：
  • Cytoxan®
药品：美司那
美司钠在环磷酰胺给药前 30 分钟和给药后 3、6 和 8 小时分次静脉给药。
其他名称：
  • Mesnex®
药品：他克莫司
他克莫司的给药剂量为 0.05 mg/kg PO 或 IV 剂量为 0.03 mg/kg 理想体重 (IBW)，从移植后第 +5 天开始，建议在 HCT 后 90-100 天逐渐减量。
药品：霉酚酸酯
从移植后第 +5 天到第 +35 天，霉酚酸酯 (MMF) 以 15 mg/kg 的剂量每天 3 次静脉内或口服给药。
其他名称：
  • MMF
  • Cellcept®
其他：患者报告的结果
将对移植前和移植后的研究参与者进行调查评估。
实验性的：方案 D（RIC：氟达拉滨和马法兰；PBSC HCT）

患者接受：

  • 氟达拉滨（120-180 mg/m2 总剂量）IV，第 -7 至 -3 天
  • 马法兰 (100-140 mg/m2) 第 -1 天静脉注射

患者在第 0 天接受来自不匹配的无关供体的 PBSC 移植物输注。
药品：氟达拉滨
作为预处理方案的一部分给予 IV 移植前
其他名称：
  • 氟达拉®
程序：PBSC造血干细胞移植（HSCT）
外周血干细胞移植物在第 0 天从一个不匹配的无关供体中输注。
其他名称：
  • PBSC造血干细胞移植
  • PBSC HCT
  • 外周血干细胞移植
药品：移植后环磷酰胺
环磷酰胺 (50 mg/kg) 在移植后第 +3 天和第 +4 天以 IV 输注方式给药 1-2 小时。
其他名称：
  • Cytoxan®
药品：美司那
美司钠在环磷酰胺给药前 30 分钟和给药后 3、6 和 8 小时分次静脉给药。
其他名称：
  • Mesnex®
药品：他克莫司
他克莫司的给药剂量为 0.05 mg/kg PO 或 IV 剂量为 0.03 mg/kg 理想体重 (IBW)，从移植后第 +5 天开始，建议在 HCT 后 90-100 天逐渐减量。
药品：霉酚酸酯
从移植后第 +5 天到第 +35 天，霉酚酸酯 (MMF) 以 15 mg/kg 的剂量每天 3 次静脉内或口服给药。
其他名称：
  • MMF
  • Cellcept®
其他：患者报告的结果
将对移植前和移植后的研究参与者进行调查评估。
药品：马法兰
作为预处理方案的一部分给予 IV 移植前
实验性的：方案 E（NMA：氟达拉滨、环磷酰胺、TBI；PBSC HCT）

患者接受：

  • 氟达拉滨（150 mg/m2 总剂量）IV，第 -6 至 -2 天
  • 环磷酰胺 (29-50 mg/kg) 第 -6 天和 -5 天静脉注射
  • 第 -1 天的 TBI (200 cGy)

患者在第 0 天接受来自不匹配的无关供体的 PBSC 移植物输注。
药品：氟达拉滨
作为预处理方案的一部分给予 IV 移植前
其他名称：
  • 氟达拉®
程序：PBSC造血干细胞移植（HSCT）
外周血干细胞移植物在第 0 天从一个不匹配的无关供体中输注。
其他名称：
  • PBSC造血干细胞移植
  • PBSC HCT
  • 外周血干细胞移植
药品：移植后环磷酰胺
环磷酰胺 (50 mg/kg) 在移植后第 +3 天和第 +4 天以 IV 输注方式给药 1-2 小时。
其他名称：
  • Cytoxan®
药品：美司那
美司钠在环磷酰胺给药前 30 分钟和给药后 3、6 和 8 小时分次静脉给药。
其他名称：
  • Mesnex®
药品：他克莫司
他克莫司的给药剂量为 0.05 mg/kg PO 或 IV 剂量为 0.03 mg/kg 理想体重 (IBW)，从移植后第 +5 天开始，建议在 HCT 后 90-100 天逐渐减量。
药品：霉酚酸酯
从移植后第 +5 天到第 +35 天，霉酚酸酯 (MMF) 以 15 mg/kg 的剂量每天 3 次静脉内或口服给药。
其他名称：
  • MMF
  • Cellcept®
其他：患者报告的结果
将对移植前和移植后的研究参与者进行调查评估。
辐射：全身照射
作为预处理方案的一部分进行移植前给药
其他名称：
  • 脑外伤
药品：环磷酰胺
作为预处理方案的一部分给予 IV 移植前
其他名称：
  • Cytoxan®
实验性的：方案 F（MAC：白消安和环磷酰胺；BM HCT）

患者接受：

  • 白消安（根据机构标准按年龄和体重给药，以达到方案中注明的目标药代动力学 (PK) 范围。） -6 到 -3 天
  • 环磷酰胺（100 mg/kg 总剂量）IV，第 -2 天和 -1 天

患者在第 0 天接受来自不匹配的无关供体的骨髓 (BM) 移植物输注。
药品：白消安
作为预处理方案的一部分，在移植前给予 IV 或 PO
其他名称：
  • 白消灵®
药品：白消安
作为预处理方案的一部分给予 IV 移植前
其他名称：
  • 白消灵®
药品：移植后环磷酰胺
环磷酰胺 (50 mg/kg) 在移植后第 +3 天和第 +4 天以 IV 输注方式给药 1-2 小时。
其他名称：
  • Cytoxan®
药品：美司那
美司钠在环磷酰胺给药前 30 分钟和给药后 3、6 和 8 小时分次静脉给药。
其他名称：
  • Mesnex®
药品：他克莫司
他克莫司的给药剂量为 0.05 mg/kg PO 或 IV 剂量为 0.03 mg/kg 理想体重 (IBW)，从移植后第 +5 天开始，建议在 HCT 后 90-100 天逐渐减量。
药品：霉酚酸酯
从移植后第 +5 天到第 +35 天，霉酚酸酯 (MMF) 以 15 mg/kg 的剂量每天 3 次静脉内或口服给药。
其他名称：
  • MMF
  • Cellcept®
其他：患者报告的结果
将对移植前和移植后的研究参与者进行调查评估。
药品：环磷酰胺
作为预处理方案的一部分给予 IV 移植前
其他名称：
  • Cytoxan®
程序：骨髓造血干细胞移植
在第 0 天从不匹配的无关供体输注骨髓移植物。
其他名称：
  • 造血干细胞移植
  • BM HCT
  • 骨髓移植
实验性的：方案 G（MAC：环磷酰胺和 TBI；BM HCT）

患者接受：

  • 环磷酰胺（100 mg/kg 总剂量）IV，第 -5 天和 -4 天
  • -3、-2 和 -1 天的 TBI（1200 cGy 总剂量）

患者在第 0 天接受来自不匹配的无关供体的 BM 移植物输注。
药品：移植后环磷酰胺
环磷酰胺 (50 mg/kg) 在移植后第 +3 天和第 +4 天以 IV 输注方式给药 1-2 小时。
其他名称：
  • Cytoxan®
药品：美司那
美司钠在环磷酰胺给药前 30 分钟和给药后 3、6 和 8 小时分次静脉给药。
其他名称：
  • Mesnex®
药品：他克莫司
他克莫司的给药剂量为 0.05 mg/kg PO 或 IV 剂量为 0.03 mg/kg 理想体重 (IBW)，从移植后第 +5 天开始，建议在 HCT 后 90-100 天逐渐减量。
药品：霉酚酸酯
从移植后第 +5 天到第 +35 天，霉酚酸酯 (MMF) 以 15 mg/kg 的剂量每天 3 次静脉内或口服给药。
其他名称：
  • MMF
  • Cellcept®
其他：患者报告的结果
将对移植前和移植后的研究参与者进行调查评估。
辐射：全身照射
作为预处理方案的一部分进行移植前给药
其他名称：
  • 脑外伤
药品：环磷酰胺
作为预处理方案的一部分给予 IV 移植前
其他名称：
  • Cytoxan®
程序：骨髓造血干细胞移植
在第 0 天从不匹配的无关供体输注骨髓移植物。
其他名称：
  • 造血干细胞移植
  • BM HCT
  • 骨髓移植

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
总生存期
大体时间：HCT 后 1 年
HCT 后 1 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
无事件生存
大体时间：HCT后1年
定义为移植失败、潜在疾病复发或进展、死亡、3-4 级急性 GVHD 或 NIH 严重慢性 GVHD。
HCT后1年
GVHD，无复发生存期
大体时间：HCT后1年
定义为基础疾病的复发或进展、移植物失败、III-IV 级急性 GVHD、需要全身免疫抑制的慢性 GVHD 或任何原因导致的死亡。
HCT后1年
修饰的 GVHD，无复发生存
大体时间：HCT后1年
定义为基础疾病、移植物失败、III-IV 级急性 GVHD、NIH 中度或重度慢性 GVHD 的复发或进展，或任何原因导致的死亡。
HCT后1年
无进展生存期
大体时间：HCT后1年
HCT后1年
非复发死亡率的累积发生率
大体时间：+100 天和 HCT 后 1 年
+100 天和 HCT 后 1 年
基于供体 HLA 匹配等级和供体年龄的无事件生存期（7/8 对 <7/8）
大体时间：HCT后1年
HCT后1年
基于供体 HLA 匹配等级和供体年龄的总体存活率（7/8 对 <7/8）
大体时间：HCT后1年
HCT后1年
中性粒细胞恢复的累积发生率
大体时间：HCT 后 +100 天
定义为 HCT 后连续 3 天中性粒细胞计数≥500/mm^3。
HCT 后 +100 天
中性粒细胞恢复动力学
大体时间：HCT 后 +100 天
定义为对研究对象中性粒细胞计数恢复所需时间的评估。
HCT 后 +100 天
血小板恢复的累积发生率
大体时间：HCT 后 +100 天
定义为血小板计数≥20,000/mm^3 或≥50,000/mm^3 且 7 天内未输注血小板。
HCT 后 +100 天
血小板恢复动力学
大体时间：HCT 后 +100 天
定义为对研究对象中血小板计数恢复所需时间的评估。
HCT 后 +100 天
原发性移植失败的累积发生率
大体时间：HCT后+28天
HCT后+28天
供体嵌合体
大体时间：HCT 后 +100 天
仅限第 2 层和第 3 层。 通过外周血的供体嵌合体百分比
HCT 后 +100 天
急性 GVHD 的累积发病率
大体时间：HCT 后 +100 天
HCT 后 +100 天
慢性 GVHD 的累积发病率
大体时间：HCT后1年
HCT后1年
BK 和巨细胞病毒 (CMV) 病毒感染的累积发病率
大体时间：HCT 后 +100 天和 +180 天
HCT 后 +100 天和 +180 天
复发/进展的累积发生率
大体时间：HCT后1年
HCT后1年
细胞因子释放综合征 (CRS) 的发生率
大体时间：HCT后+14天
移植后任何级别的 CRS 和 3 级或 4 级 CRS 的总体发生率
HCT后+14天
继发性移植失败的累积发生率
大体时间：HCT后1年
HCT后1年
总体毒性
大体时间：HCT后1年
根据 CTCAE 5.0 版，将接受者经历的不良事件 (AE) 制成表格，定义为 3-5 级意外和 5 级预期 AE。
HCT后1年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

合作者

National Marrow Donor Program

调查人员

  • 首席研究员：Steven Devine, MD、NMDP/Be The Match

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年9月30日

初级完成 (估计的)

2026年8月1日

研究完成 (估计的)

2026年12月1日

研究注册日期

首次提交

2021年5月17日

首先提交符合 QC 标准的

2021年5月26日

首次发布 (实际的)

2021年5月27日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年3月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年3月16日

最后验证

2026年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ACCESS

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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