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移植後シクロホスファミドを用いた HLA ミスマッチ非血縁ドナー造血細胞移植 (ACCESS)

血液悪性腫瘍患者のための移植後シクロホスファミドによるHLAミスマッチ非血縁ドナー造血細胞移植の多施設第II相試験

これは、成人における末梢血幹細胞移植および小児における骨髄幹細胞移植のための、ヒト白血球抗原(HLA)ミスマッチ非血縁ドナー(MMUD)を使用した造血細胞移植(HCT)の前向き多施設第II相試験です。 移植後シクロホスファミド (PTCy)、タクロリムス、およびミコフェノール酸モフェチル (MMF) は、移植片対宿主病 (GVHD) の予防に使用されます。 この試験では、この治療法が血液悪性腫瘍の患者にどの程度効果があるかを研究します。

調査の概要

研究の種類

介入

入学 (推定)

300

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前:Janelle Olson, PhD
  • 電話番号:763-406-8147
  • メールjolson@nmdp.org

研究連絡先のバックアップ

研究場所

    • California
      • Duarte、California、アメリカ、91010
        • 募集
        • City of Hope National Medical Center
        • コンタクト:
          • Monzr Al Malki, MD
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • 募集
        • University of California San Francisco
        • コンタクト:
          • Aaron Logan, MD
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • 募集
        • Stanford University
        • コンタクト:
          • Sally Arai, MD
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80218
        • 募集
        • Colorado Blood Cancer Institute
        • コンタクト:
          • Alireza Eghtedar, MD
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • 募集
        • University of Florida Health Shands Hospital
        • コンタクト:
          • Zenia Al-Mansour, MD
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • 募集
        • University of Miami Sylvester Cancer Center
        • コンタクト:
          • Antonio M Jimenez Jimenez, MD
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • 募集
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
        • コンタクト:
          • Farhad Khimani, MD
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • 募集
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • コンタクト:
          • Muna Qayed, MD
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • 募集
        • Emory University Medical Center
        • コンタクト:
          • Amelia Langston, MD
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Northwestern University
        • コンタクト:
          • Kehinde Adekola, MD
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • 募集
        • The University of Chicago
        • コンタクト:
          • Satyajit Kosuri, MD
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
        • 募集
        • University of Maryland Medical Center
        • コンタクト:
          • Nancy Hardy, MD
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21231
        • 募集
        • The Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
        • コンタクト:
          • Javier Bolanos Meade, MD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • 募集
        • Dana Farber Cancer Institute
        • コンタクト:
          • Mahasweta Gooptu, MD
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
        • 募集
        • Tufts Medical Center
        • コンタクト:
          • Zheng (Frank) Zhou, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • 積極的、募集していない
        • University of Michigan Medical Center - Mott Children's Hospita
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • 募集
        • Karmanos Cancer Institute
        • コンタクト:
          • Dipenkumar Modi, MD
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 募集
        • Mayo Clinic Rochester
        • コンタクト:
          • William Hogan, MD
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Washington University/Barnes Jewish Hospital
        • コンタクト:
          • Ramzi Abboud, MD
    • New York
      • Buffalo、New York、アメリカ、14263
        • 募集
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
        • コンタクト:
          • Philip McCarthy, MD
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • 募集
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • コンタクト:
          • Brian Shaffer, MD
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • 募集
        • Columbia University Medical Center
        • コンタクト:
          • Ran Reshef, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • 募集
        • University of North Carolina Chapel Hill
        • コンタクト:
          • Katarzyna Jamieson, MD
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
        • 募集
        • Levine Cancer Institute
        • コンタクト:
          • Michael Grunwald, MD
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital
        • コンタクト:
          • Ruby Khoury, MD
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • 募集
        • Ohio State Medical Center, James Cancer Center
        • コンタクト:
          • Karilyn Larkin, MD
        • コンタクト:
          • Hannah Choe, MD
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • 募集
        • Oregon Health and Science University
        • コンタクト:
          • Rachel Cook, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • University of Pennsylvania
        • コンタクト:
          • Alison Loren, MD
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • 募集
        • Thomas Jefferson University Sidney Kimmel Cancer Center
        • コンタクト:
          • Usama Gergis, MD
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29407
        • 募集
        • Medical University of South Carolina
        • コンタクト:
          • Michelle Hudspeth, MD
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • 募集
        • Vanderbilt University Medical Center
        • コンタクト:
          • Bhagirathbhai Dholaria, MD
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
        • 募集
        • TriStar Medical Group Children's Specialists
        • コンタクト:
          • Haydar Frangoul
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
        • 募集
        • TriStar BMT
        • コンタクト:
          • Jeremy Pantin, MD
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78704
        • 募集
        • St. David's South Austin Medical Center
        • コンタクト:
          • Aravind Ramakrishnan
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • -Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital and Houston Methodist
        • コンタクト:
          • George Carrum
      • San Antonio、Texas、アメリカ、37203
        • 募集
        • Texas Transplant Institute
        • コンタクト:
          • Jose Carlos Cruz, MD
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
        • 募集
        • University of Virginia
        • コンタクト:
          • Karen Ballen, MD
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • 募集
        • Virginia Commonwealth University
        • コンタクト:
          • John McCarty, MD
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
        • 募集
        • University of Wisconsin Hospital and Clinic
        • コンタクト:
          • Aric Hall, MD
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • 募集
        • Froedtert & the Medical College of Wisconsin
        • コンタクト:
          • Medhi Hamadani, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

Stratum 1 受信者の包含基準:

  1. -インフォームドコンセントに署名した時点での年齢> 18歳および<66歳(化学療法ベースのコンディショニング)または<61歳(全身照射[TBI]ベースのコンディショニング)
  2. プロトコルごとに定義された計画された MAC レジメン
  3. 35 歳未満で部分的に利用可能な HLA-MMUD (HLA-A、-B、-C、および -DRB1 で 4/8-7/8 が必要)
  4. 注入予定製品はPBSC
  5. HCT併存疾患指数(HCT-CI)<5
  6. 次のいずれかの診断:

    1. 急性骨髄性白血病(AML)、急性リンパ芽球性白血病(ALL)、または第1寛解以降のその他の急性白血病で、骨髄芽球が5%以下で、循環芽球または髄外疾患の証拠がない。 骨髄評価の文書化は、予想されるコンディショニングの開始前の45日以内に受け入れられます。
    2. 循環芽球がなく、骨髄の芽球が10%未満の骨髄異形成症候群(MDS)の患者(MDSでは芽球が5%未満または5~10%の転帰に差がないため、MDSではより高い芽球率が許容されます)。 骨髄評価の文書化は、予想されるコンディショニングの開始前の45日以内に受け入れられます。
  7. 心機能:左心室駆出率 > 45% (最新の心エコー図またはマルチゲート収集スキャン (MUGA) の結果に基づく)
  8. 推定クレアチニンクリアランス > 60 mL/min 式で計算
  9. 肺機能:一酸化炭素に対する肺の拡散能力(DLCO)は、ヘモグロビン > 50% で補正され、最初の 1 秒間の強制呼気量(FEV1)は、最新の肺機能検査結果に基づいて > 50% と予測されます
  10. -地元の機関のガイドラインに従って許容される肝機能
  11. 70%を超えるカルノフスキーパフォーマンスステータス(KPS)
  12. -18歳以上の被験者または法的に認可された代理人は、適用される規制および地域の制度要件に従ってインフォームドコンセントを提供できる必要があります。

Stratum 2 受信者の包含基準

  1. -インフォームドコンセントに署名した時点での年齢> 18歳
  2. プロトコルごとに定義された計画された NMA/RIC レジメン
  3. 35 歳未満で部分的に利用可能な HLA-MMUD (HLA-A、-B、-C、および -DRB1 で 4/8-7/8 が必要)
  4. 注入予定製品はPBSC
  5. 次のいずれかの診断:

    1. 急性白血病または慢性骨髄性白血病(CML)の患者で、循環芽球がなく、髄外疾患の証拠がなく、骨髄中の芽球が5%未満。 骨髄評価の文書化は、予想されるコンディショニングの開始前の45日以内に受け入れられます。
    2. 循環芽球がなく、骨髄中の芽球が 10% 未満の MDS 患者 (MDS では芽球が 5% 未満または 5 ~ 10% の転帰に差がないため、MDS ではより高い芽球率が許容されます。) 骨髄評価の文書化予想されるコンディショニングの開始前の45日以内に受け入れられます。
    3. -慢性リンパ性白血病(CLL)または他の白血病(前リンパ球性白血病を含む)の患者 移植時の化学感受性疾患
    4. 移植時に化学療法感受性疾患を伴うリンパ腫患者
  6. -心機能:心不全の臨床的証拠のない最新の心エコー図またはMUGAの結果に基づく左心室駆出率> 45%
  7. 推定クレアチニンクリアランス > 60 mL/min 式で計算
  8. 肺機能:最新の肺機能検査結果に基づいて、ヘモグロビン > 50% および予測 FEV1 について補正された DLCO > 50%
  9. -地元の機関のガイドラインに従って許容される肝機能
  10. > 60% の KPS
  11. -18歳以上の被験者または法的に認可された代理人は、適用される規制および地域の制度要件に従ってインフォームドコンセントを提供できる必要があります。

Stratum 3 受信者の包含基準

  1. -インフォームドコンセントに署名した時点での年齢> 1歳および< 21歳
  2. 35歳未満の部分的HLA-MMUD(HLA-A、-B、-C、および-DRB1で4/8-7/8が必要)
  3. 輸液予定品はBM
  4. プロトコルごとに定義された計画された MAC レジメン
  5. 次のいずれかの診断:

    1. -1回目の寛解以降のAMLで、骨髄芽球が5%以下で、循環芽球または髄外疾患の証拠がない。 移植前MRD検査は、治療機関での標準的な実践に従って実施されます。 MRDステータスの患者は適格であり、プロバイダーの裁量で登録する必要があります。 骨髄評価の文書化は、予想されるコンディショニングの開始前の45日以内に受け入れられます。
    2. 循環芽球がなく、骨髄中の芽球が 10% 未満の患者 MDS。 骨髄評価の文書化は、予想されるコンディショニングの開始前の45日以内に受け入れられます。
    3. 5%以下の骨髄芽球、循環芽球がない、または髄外疾患の証拠を伴う、第1寛解期以降のALL。 移植前MRD検査は、<0.01%のMRDを達成することを目標に、治療機関で標準的な慣行として実施されます。 MRDステータスの患者は適格であり、プロバイダーの裁量で登録する必要があります。 骨髄評価の文書化は、予想されるコンディショニングの開始前の45日以内に受け入れられます。
    4. -他の白血病(混合表現型急性白血病[MPAL]、CML、またはその他の白血病) 形態学的寛解で、骨髄芽球が5%以下で循環芽球または髄外疾患の証拠がない。 骨髄評価の文書化は、予想されるコンディショニングの開始前の45日以内に受け入れられます。
    5. 少なくとも部分寛解(PR)の化学療法感受性リンパ腫
  6. KPS または Lansky パフォーマンス スコア ≥ 70%
  7. -心機能:最新の心エコー図に基づく左心室駆出率が50%以上、短縮率が27%以上
  8. 60ml/分/1.73m2以上の糸球体濾過率(GFR) 核医学スキャンによって測定されるか、24 時間の採尿から計算されます
  9. 肺機能: 肺機能検査を実施できる場合、ヘモグロビン、FEV1、および 50% 以上の強制肺活量 (FVC) について補正された DLCO。 肺機能検査を実施できない場合は、酸素補給なしで安静時のパルスオキシメトリーが 92% を超える必要があります。
  10. 肝臓:総ビリルビン≤2.5mg/dLおよびアラニンアミノトランスフェラーゼ(ALT)、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ(AST)<正常上限の3倍
  11. 18 歳未満の被験者については、法的保護者の許可を得る必要があります。 同意を得るために、小児科の被験者は年齢に応じた議論に含まれます。
  12. -18歳以上の被験者または法的に認可された代理人は、適用される規制および地域の制度要件に従ってインフォームドコンセントを提供できる必要があります。

ドナー包含基準:

  1. 被験者とは無関係で、4/8、5/8、6/8、または 7/8 で高解像度の HLA が一致している必要があります (HLA-A、-B、-C、および -DRB1)
  2. ドナーは、最低でも HLA-A、-B、-C、-DRB1、-DQB1、および -DPB1 について高解像度で入力する必要があります
  3. -インフォームドコンセントに署名した時点での年齢> 18歳および< 35歳
  4. PBSCまたはBM寄付のためのドナーレジストリの医療適合要件を満たす
  5. -現在の食品医薬品局(FDA)の要件に従って適格性スクリーニングを受ける必要があります。 ドナースクリーニング要件の 1 つまたは複数を満たさないドナーは、緊急の医療ニーズの下で寄付することができます。
  6. PBSC (または Stratum 3 の場合は BM) の寄付に同意する必要があります
  7. -適用されるドナーの規制要件に従って、標準的な(研究以外の)インフォームドコンセントを提供する能力が必要です

受信者除外基準 (階層 1、2、および 3):

  1. 適切な HLA 一致の血縁者または 8/8 高解像度一致の血縁関係のないドナーが利用可能
  2. -インフォームドコンセントを提供したくない、または提供できない、または必要なフォローアップとテストを含むプロトコルを順守できない被験者
  3. 原発性骨髄線維症または本態性血小板血症、真性多血症、またはグレード4の骨髄線維症を伴うMDSに続発する骨髄線維症
  4. -以前に同種HSC移植を受けた被験者
  5. -過去3か月以内に自家HSC移植を受けた被験者
  6. 授乳中または妊娠中の女性
  7. -移植準備レジメン時の制御されていない細菌、ウイルス、または真菌感染症
  8. -他の介入GVHD臨床試験への同時登録(支持療法試験への登録は、治験責任医師との話し合いの後に許可される場合があります)
  9. -移植前に抗ドナーHLA抗体レベルを下げるために脱感作を受ける被験者。
  10. ウイルス量が持続的に陽性である HIV+ の患者。 効果的な抗レトロウイルス療法を受けている HIV 感染患者で、ウイルス量が 6 か月以内に検出されない場合は、この試験の対象となります。

ドナー除外基準:

  1. 寄付を望まない、または寄付できない寄付者
  2. 選択されたドナーのミスマッチ HLA に対するレシピエント陽性抗ドナー HLA 抗体、-DRB1、DRB3、DRB4、DRB5、-DQA1、-DQB1、-DPA1、-DPB1) で、マイクロアレイベースの単一抗原ビーズテストによる蛍光強度の中央値 (MFI) > 3000。 赤血球または血小板輸血を受けている患者では、輸血後、ドナーの動員およびレシピエント準備レジメンの開始前に、DSA 評価を実施または繰り返す必要があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:非ランダム化
  • 介入モデル:並列代入
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:レジメン A (MAC: ブスルファンとフルダラビン、PBSC HCT)

患者は以下を受け取ります:

  • ブスルファン (総用量 9 mg/kg 以上) -6 ~ -3 日目の IV または PO
  • フルダラビン (総用量 150 mg/m2) IV -6 日目から -2 日目

患者は、0 日目に不一致の血縁関係のないドナーから末梢血幹細胞 (PBSC) 移植片注入を受けます。

コンディショニングレジメンの一環として、IV または PO の移植前投与を行う
他の名前:
  • ブスルフェックス®
コンディショニングレジメンの一環として IV プレ移植を行う
他の名前:
  • ブスルフェックス®
コンディショニングレジメンの一環として IV プレ移植を行う
他の名前:
  • フルダーラ®
末梢血幹細胞移植片は、0 日目に不一致の血縁関係のないドナーから注入されます。
他の名前:
  • PBSC造血幹細胞移植
  • PBSCHCT
  • PBSC移植
シクロホスファミド(50mg/kg)を、移植後+3日目および+4日目に、IV注入として1~2時間にわたって投与する。
他の名前:
  • シトキサン®
メスナは、シクロホスファミド投与の 30 分前と 3、6、および 8 時間後に IV で分割投与されます。
他の名前:
  • メスネックス®
タクロリムスは、0.05 mg/kg PO の用量、または理想体重 (IBW) の 0.03 mg/kg の IV 用量で移植後 5 日目から開始し、HCT 後 90 ~ 100 日で漸減が推奨されます。
ミコフェノール酸モフェチル (MMF) は、15 mg/kg の用量で、移植後 +5 日目から +35 日目まで、1 日 3 回、IV または PO で投与されます。
他の名前:
  • MMF
  • セルセプト®
調査評価は、移植前および移植後の研究参加者に実施されます。
実験的:レジメン B (MAC: フルダラビンおよび TBI; PBSC HCT)

患者は以下を受け取ります:

  • フルダラビン (総用量 90 mg/m2) -7 日目から -5 日目に IV
  • 全身照射 (TBI) (総線量 1200 cGy) -4 日から -1 日

患者は、0 日目に不一致の血縁関係のないドナーから PBSC 移植片注入を受けます。

コンディショニングレジメンの一環として IV プレ移植を行う
他の名前:
  • フルダーラ®
末梢血幹細胞移植片は、0 日目に不一致の血縁関係のないドナーから注入されます。
他の名前:
  • PBSC造血幹細胞移植
  • PBSCHCT
  • PBSC移植
シクロホスファミド(50mg/kg)を、移植後+3日目および+4日目に、IV注入として1~2時間にわたって投与する。
他の名前:
  • シトキサン®
メスナは、シクロホスファミド投与の 30 分前と 3、6、および 8 時間後に IV で分割投与されます。
他の名前:
  • メスネックス®
タクロリムスは、0.05 mg/kg PO の用量、または理想体重 (IBW) の 0.03 mg/kg の IV 用量で移植後 5 日目から開始し、HCT 後 90 ~ 100 日で漸減が推奨されます。
ミコフェノール酸モフェチル (MMF) は、15 mg/kg の用量で、移植後 +5 日目から +35 日目まで、1 日 3 回、IV または PO で投与されます。
他の名前:
  • MMF
  • セルセプト®
調査評価は、移植前および移植後の研究参加者に実施されます。
コンディショニングレジメンの一部として移植前に投与
他の名前:
  • TBI
実験的:レジメン C (RIC: フルダラビンおよびブスルファン; PBSC HCT)

患者は以下を受け取ります:

  • フルダラビン (総用量 120-180 mg/m2) IV -6 日目から -2 日目
  • ブスルファン (8 mg/kg PO または 6.4 mg/kg IV 以下) -5 日目および -4 日目

患者は、0 日目に不一致の血縁関係のないドナーから PBSC 移植片注入を受けます。

コンディショニングレジメンの一環として、IV または PO の移植前投与を行う
他の名前:
  • ブスルフェックス®
コンディショニングレジメンの一環として IV プレ移植を行う
他の名前:
  • ブスルフェックス®
コンディショニングレジメンの一環として IV プレ移植を行う
他の名前:
  • フルダーラ®
末梢血幹細胞移植片は、0 日目に不一致の血縁関係のないドナーから注入されます。
他の名前:
  • PBSC造血幹細胞移植
  • PBSCHCT
  • PBSC移植
シクロホスファミド(50mg/kg)を、移植後+3日目および+4日目に、IV注入として1~2時間にわたって投与する。
他の名前:
  • シトキサン®
メスナは、シクロホスファミド投与の 30 分前と 3、6、および 8 時間後に IV で分割投与されます。
他の名前:
  • メスネックス®
タクロリムスは、0.05 mg/kg PO の用量、または理想体重 (IBW) の 0.03 mg/kg の IV 用量で移植後 5 日目から開始し、HCT 後 90 ~ 100 日で漸減が推奨されます。
ミコフェノール酸モフェチル (MMF) は、15 mg/kg の用量で、移植後 +5 日目から +35 日目まで、1 日 3 回、IV または PO で投与されます。
他の名前:
  • MMF
  • セルセプト®
調査評価は、移植前および移植後の研究参加者に実施されます。
実験的:レジメン D (RIC: フルダラビンおよびメルファラン; PBSC HCT)

患者は以下を受け取ります:

  • フルダラビン (総用量 120-180 mg/m2) IV -7 日目から -3 日目
  • メルファラン (100-140 mg/m2) IV -1 日目

患者は、0 日目に不一致の血縁関係のないドナーから PBSC 移植片注入を受けます。

コンディショニングレジメンの一環として IV プレ移植を行う
他の名前:
  • フルダーラ®
末梢血幹細胞移植片は、0 日目に不一致の血縁関係のないドナーから注入されます。
他の名前:
  • PBSC造血幹細胞移植
  • PBSCHCT
  • PBSC移植
シクロホスファミド(50mg/kg)を、移植後+3日目および+4日目に、IV注入として1~2時間にわたって投与する。
他の名前:
  • シトキサン®
メスナは、シクロホスファミド投与の 30 分前と 3、6、および 8 時間後に IV で分割投与されます。
他の名前:
  • メスネックス®
タクロリムスは、0.05 mg/kg PO の用量、または理想体重 (IBW) の 0.03 mg/kg の IV 用量で移植後 5 日目から開始し、HCT 後 90 ~ 100 日で漸減が推奨されます。
ミコフェノール酸モフェチル (MMF) は、15 mg/kg の用量で、移植後 +5 日目から +35 日目まで、1 日 3 回、IV または PO で投与されます。
他の名前:
  • MMF
  • セルセプト®
調査評価は、移植前および移植後の研究参加者に実施されます。
コンディショニングレジメンの一環として IV プレ移植を行う
実験的:レジメン E (NMA: フルダラビン、シクロホスファミド、TBI; PBSC HCT)

患者は以下を受け取ります:

  • フルダラビン (総用量 150 mg/m2) IV -6 日目から -2 日目
  • シクロホスファミド (29-50 mg/kg) IV -6 日目および -5 日目
  • -1日目のTBI(200 cGy)

患者は、0 日目に不一致の血縁関係のないドナーから PBSC 移植片注入を受けます。

コンディショニングレジメンの一環として IV プレ移植を行う
他の名前:
  • フルダーラ®
末梢血幹細胞移植片は、0 日目に不一致の血縁関係のないドナーから注入されます。
他の名前:
  • PBSC造血幹細胞移植
  • PBSCHCT
  • PBSC移植
シクロホスファミド(50mg/kg)を、移植後+3日目および+4日目に、IV注入として1~2時間にわたって投与する。
他の名前:
  • シトキサン®
メスナは、シクロホスファミド投与の 30 分前と 3、6、および 8 時間後に IV で分割投与されます。
他の名前:
  • メスネックス®
タクロリムスは、0.05 mg/kg PO の用量、または理想体重 (IBW) の 0.03 mg/kg の IV 用量で移植後 5 日目から開始し、HCT 後 90 ~ 100 日で漸減が推奨されます。
ミコフェノール酸モフェチル (MMF) は、15 mg/kg の用量で、移植後 +5 日目から +35 日目まで、1 日 3 回、IV または PO で投与されます。
他の名前:
  • MMF
  • セルセプト®
調査評価は、移植前および移植後の研究参加者に実施されます。
コンディショニングレジメンの一部として移植前に投与
他の名前:
  • TBI
コンディショニングレジメンの一環として IV プレ移植を行う
他の名前:
  • シトキサン®
実験的:レジメン F (MAC: ブスルファンおよびシクロホスファミド; BM HCT)

患者は以下を受け取ります:

  • ブスルファン(治験実施計画書に記載された範囲内の目標薬物動態(PK)を目標とするため、機関の基準に従って年齢と体重によって投与されます。) -6日から-3日
  • シクロホスファミド (総用量 100 mg/kg) -2 日目および -1 日目に IV

患者は、0 日目に不一致の血縁関係のないドナーから骨髄 (BM) 移植片注入を受けます。

コンディショニングレジメンの一環として、IV または PO の移植前投与を行う
他の名前:
  • ブスルフェックス®
コンディショニングレジメンの一環として IV プレ移植を行う
他の名前:
  • ブスルフェックス®
シクロホスファミド(50mg/kg)を、移植後+3日目および+4日目に、IV注入として1~2時間にわたって投与する。
他の名前:
  • シトキサン®
メスナは、シクロホスファミド投与の 30 分前と 3、6、および 8 時間後に IV で分割投与されます。
他の名前:
  • メスネックス®
タクロリムスは、0.05 mg/kg PO の用量、または理想体重 (IBW) の 0.03 mg/kg の IV 用量で移植後 5 日目から開始し、HCT 後 90 ~ 100 日で漸減が推奨されます。
ミコフェノール酸モフェチル (MMF) は、15 mg/kg の用量で、移植後 +5 日目から +35 日目まで、1 日 3 回、IV または PO で投与されます。
他の名前:
  • MMF
  • セルセプト®
調査評価は、移植前および移植後の研究参加者に実施されます。
コンディショニングレジメンの一環として IV プレ移植を行う
他の名前:
  • シトキサン®
骨髄移植は、0 日目に不一致の血縁関係のないドナーから注入されます。
他の名前:
  • BMHSCT
  • BM HCT
  • 骨髄移植
実験的:レジメン G (MAC: シクロホスファミドおよび TBI; BM HCT)

患者は以下を受け取ります:

  • シクロホスファミド (総用量 100 mg/kg) -5 日目と -4 日目に IV
  • -3、-2、および-1日目のTBI(総線量1200 cGy)

患者は、0 日目に不一致の血縁関係のないドナーから BM 移植片注入を受けます。

シクロホスファミド(50mg/kg)を、移植後+3日目および+4日目に、IV注入として1~2時間にわたって投与する。
他の名前:
  • シトキサン®
メスナは、シクロホスファミド投与の 30 分前と 3、6、および 8 時間後に IV で分割投与されます。
他の名前:
  • メスネックス®
タクロリムスは、0.05 mg/kg PO の用量、または理想体重 (IBW) の 0.03 mg/kg の IV 用量で移植後 5 日目から開始し、HCT 後 90 ~ 100 日で漸減が推奨されます。
ミコフェノール酸モフェチル (MMF) は、15 mg/kg の用量で、移植後 +5 日目から +35 日目まで、1 日 3 回、IV または PO で投与されます。
他の名前:
  • MMF
  • セルセプト®
調査評価は、移植前および移植後の研究参加者に実施されます。
コンディショニングレジメンの一部として移植前に投与
他の名前:
  • TBI
コンディショニングレジメンの一環として IV プレ移植を行う
他の名前:
  • シトキサン®
骨髄移植は、0 日目に不一致の血縁関係のないドナーから注入されます。
他の名前:
  • BMHSCT
  • BM HCT
  • 骨髄移植

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
全生存
時間枠:HCT後1年
HCT後1年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
イベントフリーサバイバル
時間枠:HCT後1年
移植片の失敗、基礎疾患の再発または進行、死亡、グレード 3 ~ 4 の急性 GVHD、または NIH 重度の慢性 GVHD として定義されます。
HCT後1年
GVHD、無再発生存
時間枠:HCT後1年
根底疾患の再発または進行、移植片不全、グレード III~IV の急性 GVHD、全身性免疫抑制を必要とする慢性 GVHD、または何らかの原因による死亡と定義されます。
HCT後1年
修正GVHD、無再発生存
時間枠:HCT後1年
根底疾患の再発または進行、移植片の失敗、グレード III~IV の急性 GVHD、NIH の中等度または重度の慢性 GVHD、または何らかの原因による死亡として定義されます。
HCT後1年
無増悪生存
時間枠:HCT後1年
HCT後1年
非再発死亡率の累積発生率
時間枠:+100 日目および HCT 後 1 年
+100 日目および HCT 後 1 年
ドナーの HLA 適合グレードとドナーの年齢に基づくイベントフリー生存率 (7/8 対 <7/8)
時間枠:HCT後1年
HCT後1年
ドナーのHLAマッチグレードとドナーの年齢に基づく全生存率(7/8対<7/8)
時間枠:HCT後1年
HCT後1年
好中球回復の累積発生率
時間枠:HCT後の+100日目
HCT後3日間連続で好中球数≧500/mm^3と定義。
HCT後の+100日目
好中球回復の動態
時間枠:HCT後の+100日目
被験者の好中球数が回復するまでの時間の評価として定義されます。
HCT後の+100日目
血小板回復の累積発生率
時間枠:HCT後の+100日目
血小板数が 20,000/mm^3 以上または 50,000/mm^3 以上で、7 日以内に血小板輸血を受けていない場合と定義されます。
HCT後の+100日目
血小板回復の動態
時間枠:HCT後の+100日目
被験者の血小板数が回復するまでの時間の評価として定義されます。
HCT後の+100日目
一次移植片失敗の累積発生率
時間枠:HCT後+28日目
HCT後+28日目
ドナーキメリズム
時間枠:HCT後の+100日目
Strata 2 および 3 のみ。 末梢血によるドナーキメリズムの割合
HCT後の+100日目
急性GVHDの累積発生率
時間枠:HCT後の+100日目
HCT後の+100日目
慢性GVHDの累積発生率
時間枠:HCT後1年
HCT後1年
BKおよびサイトメガロウイルス(CMV)ウイルス感染の累積発生率
時間枠:HCT 後 +100 日および +180 日
HCT 後 +100 日および +180 日
再発/進行の累積発生率
時間枠:HCT後1年
HCT後1年
サイトカイン放出症候群(CRS)の発生率
時間枠:HCT後+14日目
あらゆるグレードのCRSおよび移植後のグレード3または4のCRSの全体的な発生率
HCT後+14日目
二次移植失敗の累積発生率
時間枠:HCT後1年
HCT後1年
全体的な毒性
時間枠:HCT後1年
CTCAE バージョン 5.0 に従って、グレード 3 ~ 5 の予期しない AE およびグレード 5 の予想される AE として定義された、受信者が経験した有害事象 (AE) を表にします。
HCT後1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

捜査官

  • 主任研究者:Steven Devine, MD、NMDP/Be The Match

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年9月30日

一次修了 (推定)

2024年7月1日

研究の完了 (推定)

2024年7月1日

試験登録日

最初に提出

2021年5月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年5月26日

最初の投稿 (実際)

2021年5月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年2月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年2月19日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

その他の研究ID番号

  • ACCESS

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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