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Transplante de células hematopoiéticas de doador não relacionado com HLA incompatível com ciclofosfamida pós-transplante (ACCESS)

16 de março de 2026 atualizado por: Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Um estudo multicêntrico de Fase II de transplante de células hematopoiéticas de doador não relacionado com HLA incompatível com ciclofosfamida pós-transplante para pacientes com neoplasias hematológicas

Este é um estudo prospectivo, multicêntrico, de Fase II de transplante de células hematopoiéticas (HCT) usando doadores não aparentados incompatíveis com antígeno leucocitário humano (HLA) (MMUD) para transplante de células-tronco do sangue periférico em adultos e transplante de células-tronco da medula óssea em crianças. Ciclofosfamida (PTCy), tacrolimus e micofenolato de mofetil (MMF) pós-transplante serão utilizados na profilaxia da doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD). Este estudo estudará o quão bem este tratamento funciona em pacientes com malignidades hematológicas.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

300

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Health Shands Hospital
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Sylvester Cancer Center
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • The University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21231
        • The Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Medical Center - Mott Children's Hospita
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University/Barnes Jewish Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ohio State Medical Center, James Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Thomas Jefferson University Sidney Kimmel Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29407
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Tristar BMT
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78704
        • St. David's South Austin Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • -Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital and Houston Methodist
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 37203
        • Texas Transplant Institute
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinic
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Froedtert & the Medical College of Wisconsin

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão do destinatário do estrato 1:

  1. Idade > 18 anos e < 66 anos (condicionamento baseado em quimioterapia) ou < 61 anos (condicionamento baseado em irradiação total do corpo [TBI]) no momento da assinatura do consentimento informado
  2. Regime de MAC planejado conforme definido pelo protocolo
  3. Disponível parcialmente HLA-MMUD (4/8-7/8 em HLA-A, -B, -C e -DRB1 é necessário) com idade < 35 anos
  4. O produto planejado para infusão é PBSC
  5. Índice de comorbidade HCT (HCT-CI) < 5

  6. Um dos seguintes diagnósticos:

    1. Leucemia mielóide aguda (LMA) leucemia linfoblástica aguda (ALL) ou outra leucemia aguda na 1ª remissão ou além com ≤ 5% de blastos na medula e sem blastos circulantes ou evidência de doença extramedular. A documentação da avaliação da medula óssea será aceita dentro de 45 dias antes do início previsto do condicionamento.
    2. Pacientes com síndrome mielodisplásica (SMD) sem blastos circulantes e com < 10% de blastos na medula óssea (percentual de blastos mais alto permitido na SMD devido à falta de diferenças nos resultados com < 5% ou 5-10% de blastos na SMD). A documentação da avaliação da medula óssea será aceita dentro de 45 dias antes do início previsto do condicionamento.
  7. Função cardíaca: Fração de ejeção do ventrículo esquerdo > 45% com base nos resultados mais recentes do ecocardiograma ou varredura de aquisição múltipla (MUGA)
  8. Depuração de creatinina estimada > 60 mL/min calculada pela equação
  9. Função pulmonar: capacidade de difusão dos pulmões para monóxido de carbono (DLCO) corrigida para hemoglobina > 50% e volume expiratório forçado no primeiro segundo (FEV1) previsto > 50% com base nos resultados mais recentes dos testes de função pulmonar
  10. Função hepática aceitável de acordo com as diretrizes institucionais locais
  11. Status de desempenho de Karnofsky (KPS) de > 70%
  12. Indivíduos com ≥ 18 anos de idade ou representante legalmente autorizado devem ter a capacidade de dar consentimento informado de acordo com os requisitos institucionais locais e regulamentares aplicáveis.

Critérios de Inclusão de Destinatários do Estrato 2

  1. Idade > 18 anos no momento da assinatura do consentimento informado
  2. Regime NMA/RIC planejado conforme definido pelo protocolo
  3. Disponível parcialmente HLA-MMUD (4/8-7/8 em HLA-A, -B, -C e -DRB1 é necessário) com idade < 35 anos
  4. O produto planejado para infusão é PBSC

  5. Um dos seguintes diagnósticos:

    1. Pacientes com leucemia aguda ou leucemia mieloide crônica (LMC) sem blastos circulantes, sem evidência de doença extramedular e com < 5% de blastos na medula óssea. A documentação da avaliação da medula óssea será aceita dentro de 45 dias antes do início previsto do condicionamento.
    2. Pacientes com SMD sem blastos circulantes e com < 10% de blastos na medula óssea (porcentagem de blastos mais alta permitida na SMD devido à falta de diferenças nos resultados com < 5% ou 5-10% de blastos na SMD). Documentação da avaliação da medula óssea serão aceitos até 45 dias antes do início previsto do condicionamento.
    3. Pacientes com leucemia linfocítica crônica (LLC) ou outras leucemias (incluindo leucemia prolinfocítica) com doença quimiossensível no momento do transplante
    4. Pacientes com linfoma com doença quimiossensível no momento do transplante
  6. Função cardíaca: Fração de ejeção do ventrículo esquerdo > 45% com base no ecocardiograma mais recente ou resultados MUGA sem evidência clínica de insuficiência cardíaca
  7. Depuração de creatinina estimada > 60 mL/min calculada pela equação
  8. Função pulmonar: DLCO corrigida para hemoglobina > 50% e VEF1 previsto > 50% com base nos resultados mais recentes dos testes de função pulmonar
  9. Função hepática aceitável de acordo com as diretrizes institucionais locais
  10. KPS de > 60%
  11. Indivíduos com ≥ 18 anos de idade ou representante legalmente autorizado devem ter a capacidade de dar consentimento informado de acordo com os requisitos institucionais locais e regulamentares aplicáveis.

Critérios de Inclusão de Destinatários do Estrato 3

  1. Idade > 1 ano e < 21 anos no momento da assinatura do consentimento informado
  2. Parcialmente HLA-MMUD (4/8-7/8 em HLA-A, -B, -C e -DRB1 é necessário) com idade < 35 anos
  3. O produto planejado para infusão é BM
  4. Regime de MAC planejado conforme definido pelo protocolo

  5. Um dos seguintes diagnósticos:

    1. LMA na 1ª remissão ou além com ≤ 5% de blastos na medula, sem blastos circulantes ou evidência de doença extramedular. O teste MRD pré-transplante será realizado de acordo com o padrão de prática na instituição de tratamento. Pacientes com qualquer status de MRD são elegíveis e devem ser inscritos a critério do provedor. A documentação da avaliação da medula óssea será aceita dentro de 45 dias antes do início previsto do condicionamento.
    2. Pacientes com SMD sem blastos circulantes e menos de 10% de blastos na medula óssea. A documentação da avaliação da medula óssea será aceita dentro de 45 dias antes do início previsto do condicionamento.
    3. LLA na 1ª remissão ou além com ≤ 5% de blastos na medula, sem blastos circulantes ou evidência de doença extramedular. O teste MRD pré-transplante será realizado como prática padrão na instituição de tratamento com o objetivo de atingir MRD <0,01%. Pacientes com qualquer status de MRD são elegíveis e devem ser inscritos a critério do provedor. A documentação da avaliação da medula óssea será aceita dentro de 45 dias antes do início previsto do condicionamento.
    4. Outra leucemia (leucemia aguda de fenótipo misto [MPAL], LMC ou outra leucemia) em remissão morfológica com ≤ 5% de blastos na medula e sem blastos circulantes ou evidência de doença extramedular. A documentação da avaliação da medula óssea será aceita dentro de 45 dias antes do início previsto do condicionamento.
    5. Linfoma sensível à quimioterapia em pelo menos remissão parcial (RP)
  6. Pontuação de desempenho KPS ou Lansky ≥ 70%
  7. Função cardíaca: fração de ejeção do ventrículo esquerdo ≥ 50% e fração de encurtamento ≥ 27% com base no ecocardiograma mais recente
  8. Taxa de filtração glomerular (GFR) de ≥ 60ml/min/1,73m2 medido por varredura de medicina nuclear ou calculado a partir de uma coleta de urina de 24 horas
  9. Função pulmonar: DLCO corrigida para hemoglobina, VEF1 e Capacidade Vital Forçada (FVC) de ≥50% se capaz de realizar testes de função pulmonar. Se incapaz de realizar testes de função pulmonar, deve ter uma oximetria de pulso em repouso de > 92% sem oxigênio suplementar.
  10. Hepático: bilirrubina total ≤ 2,5 mg/dL e alanina aminotransferase (ALT), aspartato aminotransferase (AST) < 3x o limite superior do normal
  11. A permissão do responsável legal deve ser obtida para indivíduos < 18 anos de idade. Assuntos pediátricos serão incluídos na discussão apropriada para a idade, a fim de obter consentimento.
  12. Indivíduos com ≥ 18 anos de idade ou representante legalmente autorizado devem ter a capacidade de dar consentimento informado de acordo com os requisitos institucionais locais e regulamentares aplicáveis.

Critérios de Inclusão de Doadores:

  1. Deve não estar relacionado ao sujeito e HLA de alta resolução compatível em 4/8, 5/8, 6/8 ou 7/8 (HLA-A, -B, -C e -DRB1)
  2. O doador deve ser digitado em alta resolução para um mínimo de HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1 e -DPB1
  3. Idade > 18 anos e < 35 anos no momento da assinatura do consentimento informado
  4. Atender aos requisitos de adequação médica dos registros de doadores para doação de PBSC ou BM
  5. Deve passar por triagem de elegibilidade de acordo com os requisitos atuais da Food and Drug Administration (FDA). Os doadores que não atendem a um ou mais requisitos de triagem de doadores podem doar sob necessidade médica urgente.
  6. Deve concordar em doar PBSC (ou BM para estrato 3)
  7. Deve ter a capacidade de fornecer consentimento informado padrão (não relacionado ao estudo) de acordo com os requisitos regulamentares aplicáveis ​​do doador

Critérios de exclusão do destinatário (estratos 1, 2 e 3):

  1. Doador compatível compatível com HLA adequado ou não relacionado compatível de alta resolução 8/8 disponível
  2. Sujeito relutante ou incapaz de dar consentimento informado, ou incapaz de cumprir o protocolo, incluindo acompanhamento e testes necessários
  3. Mielofibrose primária ou mielofibrose secundária a trombocitemia essencial, policitemia vera ou SMD com grau 4 de fibrose medular
  4. Indivíduos com transplante alogênico prévio de HSC
  5. Indivíduos com transplante autólogo de HSC nos últimos 3 meses
  6. Mulheres que estão amamentando ou grávidas
  7. Infecção bacteriana, viral ou fúngica não controlada no momento do regime preparatório para transplante
  8. Inscrição simultânea em outro ensaio clínico intervencionista de GVHD (a inscrição em ensaios de cuidados de suporte pode ser permitida após discussão com os Investigadores Principais)
  9. Indivíduos submetidos a dessensibilização para reduzir os níveis de anticorpos HLA anti-doador antes do transplante.
  10. Pacientes HIV+ com carga viral persistentemente positiva. Pacientes infectados pelo HIV em terapia anti-retroviral eficaz com carga viral indetectável dentro de 6 meses são elegíveis para este estudo.

Critérios de exclusão de doadores:

  1. Doador não quer ou não pode doar
  2. Anticorpos HLA anti-doador positivos do receptor contra um HLA incompatível no doador selecionado determinado pela presença de anticorpos HLA específicos do doador (DSA) para qualquer alelo/antígeno HLA incompatível em qualquer um dos seguintes loci (HLA-A, -B, -C , -DRB1, DRB3, DRB4, DRB5, -DQA1, -DQB1, -DPA1, -DPB1) com intensidade mediana de fluorescência (MFI) >3000 por teste de grânulo de antígeno único baseado em microarranjo. Em pacientes que recebem transfusões de glóbulos vermelhos ou plaquetas, a avaliação DSA deve ser realizada ou repetida após a transfusão e antes da mobilização do doador e início do regime preparatório do receptor.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Regime A (MAC: busulfan e fludarabina, PBSC HCT)

Os pacientes recebem:

  • Busulfan (≥ 9 mg/kg dose total) IV ou PO nos dias -6 a -3
  • Fludarabina (dose total de 150 mg/m2) IV nos dias -6 a -2

Os pacientes recebem uma infusão de enxerto de células-tronco do sangue periférico (PBSC) de um doador não aparentado incompatível no Dia 0.
Medicamento: Busulfan
Administrado IV ou PO antes do transplante como parte do regime de condicionamento
Outros nomes:
  • Bussulfex®
Medicamento: Busulfan
Administrado IV antes do transplante como parte do regime de condicionamento
Outros nomes:
  • Bussulfex®
Medicamento: Fludarabina
Administrado IV antes do transplante como parte do regime de condicionamento
Outros nomes:
  • Fludara®
Procedimento: Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas (HSCT) PBSC
O enxerto de células-tronco do sangue periférico é infundido de um doador não aparentado incompatível no Dia 0.
Outros nomes:
  • PBSC HSCT
  • PBSC HCT
  • Transplante de PBSC
Medicamento: Ciclofosfamida pós-transplante
A ciclofosfamida (50 mg/kg) é administrada no Dia +3 e no Dia +4 pós-transplante como uma infusão IV durante 1-2 horas.
Outros nomes:
  • Cytoxan®
Medicamento: Mesna
Mesna é administrado em doses divididas IV 30 minutos antes e 3, 6 e 8 horas após a ciclofosfamida.
Outros nomes:
  • Mesnex®
Medicamento: Tacrolimo
O tacrolimo é administrado na dose de 0,05 mg/kg PO ou na dose IV de 0,03 mg/kg de peso corporal ideal (IBW) começando no dia +5 pós-transplante com redução gradual recomendada em 90-100 dias após HCT.
Medicamento: Micofenolato de Mofetil
O micofenolato de mofetil (MMF) é administrado na dose de 15 mg/kg três vezes ao dia IV ou PO do Dia +5 ao Dia +35 pós-transplante.
Outros nomes:
  • FMM
  • Cellcept®
Outro: Resultados relatados pelo paciente
As avaliações da pesquisa serão administradas aos participantes do estudo antes e depois do transplante.
Experimental: Regime B (MAC: Fludarabina e TBI; PBSC HCT)

Os pacientes recebem:

  • Fludarabina (dose total de 90 mg/m2) IV nos dias -7 a -5
  • Irradiação corporal total (TBI) (dose total de 1200 cGy) nos dias -4 a -1

Os pacientes recebem uma infusão de enxerto de PBSC de um doador não aparentado incompatível no dia 0.
Medicamento: Fludarabina
Administrado IV antes do transplante como parte do regime de condicionamento
Outros nomes:
  • Fludara®
Procedimento: Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas (HSCT) PBSC
O enxerto de células-tronco do sangue periférico é infundido de um doador não aparentado incompatível no Dia 0.
Outros nomes:
  • PBSC HSCT
  • PBSC HCT
  • Transplante de PBSC
Medicamento: Ciclofosfamida pós-transplante
A ciclofosfamida (50 mg/kg) é administrada no Dia +3 e no Dia +4 pós-transplante como uma infusão IV durante 1-2 horas.
Outros nomes:
  • Cytoxan®
Medicamento: Mesna
Mesna é administrado em doses divididas IV 30 minutos antes e 3, 6 e 8 horas após a ciclofosfamida.
Outros nomes:
  • Mesnex®
Medicamento: Tacrolimo
O tacrolimo é administrado na dose de 0,05 mg/kg PO ou na dose IV de 0,03 mg/kg de peso corporal ideal (IBW) começando no dia +5 pós-transplante com redução gradual recomendada em 90-100 dias após HCT.
Medicamento: Micofenolato de Mofetil
O micofenolato de mofetil (MMF) é administrado na dose de 15 mg/kg três vezes ao dia IV ou PO do Dia +5 ao Dia +35 pós-transplante.
Outros nomes:
  • FMM
  • Cellcept®
Outro: Resultados relatados pelo paciente
As avaliações da pesquisa serão administradas aos participantes do estudo antes e depois do transplante.
Radiação: Irradiação corporal total
Administrado pré-transplante como parte do regime de condicionamento
Outros nomes:
  • TCE
Experimental: Regime C (RIC: Fludarabina e Bussulfano; PBSC HCT)

Os pacientes recebem:

  • Fludarabina (dose total de 120-180 mg/m2) IV nos dias -6 a -2
  • Busulfan (menor ou igual a 8 mg/kg PO ou 6,4 mg/kg IV) nos dias -5 e -4

Os pacientes recebem uma infusão de enxerto de PBSC de um doador não aparentado incompatível no dia 0.
Medicamento: Busulfan
Administrado IV ou PO antes do transplante como parte do regime de condicionamento
Outros nomes:
  • Bussulfex®
Medicamento: Busulfan
Administrado IV antes do transplante como parte do regime de condicionamento
Outros nomes:
  • Bussulfex®
Medicamento: Fludarabina
Administrado IV antes do transplante como parte do regime de condicionamento
Outros nomes:
  • Fludara®
Procedimento: Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas (HSCT) PBSC
O enxerto de células-tronco do sangue periférico é infundido de um doador não aparentado incompatível no Dia 0.
Outros nomes:
  • PBSC HSCT
  • PBSC HCT
  • Transplante de PBSC
Medicamento: Ciclofosfamida pós-transplante
A ciclofosfamida (50 mg/kg) é administrada no Dia +3 e no Dia +4 pós-transplante como uma infusão IV durante 1-2 horas.
Outros nomes:
  • Cytoxan®
Medicamento: Mesna
Mesna é administrado em doses divididas IV 30 minutos antes e 3, 6 e 8 horas após a ciclofosfamida.
Outros nomes:
  • Mesnex®
Medicamento: Tacrolimo
O tacrolimo é administrado na dose de 0,05 mg/kg PO ou na dose IV de 0,03 mg/kg de peso corporal ideal (IBW) começando no dia +5 pós-transplante com redução gradual recomendada em 90-100 dias após HCT.
Medicamento: Micofenolato de Mofetil
O micofenolato de mofetil (MMF) é administrado na dose de 15 mg/kg três vezes ao dia IV ou PO do Dia +5 ao Dia +35 pós-transplante.
Outros nomes:
  • FMM
  • Cellcept®
Outro: Resultados relatados pelo paciente
As avaliações da pesquisa serão administradas aos participantes do estudo antes e depois do transplante.
Experimental: Regime D (RIC: Fludarabina e Melfalano; PBSC HCT)

Os pacientes recebem:

  • Fludarabina (dose total de 120-180 mg/m2) IV nos dias -7 a -3
  • Melfalano (100-140 mg/m2) IV no dia -1

Os pacientes recebem uma infusão de enxerto de PBSC de um doador não aparentado incompatível no dia 0.
Medicamento: Fludarabina
Administrado IV antes do transplante como parte do regime de condicionamento
Outros nomes:
  • Fludara®
Procedimento: Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas (HSCT) PBSC
O enxerto de células-tronco do sangue periférico é infundido de um doador não aparentado incompatível no Dia 0.
Outros nomes:
  • PBSC HSCT
  • PBSC HCT
  • Transplante de PBSC
Medicamento: Ciclofosfamida pós-transplante
A ciclofosfamida (50 mg/kg) é administrada no Dia +3 e no Dia +4 pós-transplante como uma infusão IV durante 1-2 horas.
Outros nomes:
  • Cytoxan®
Medicamento: Mesna
Mesna é administrado em doses divididas IV 30 minutos antes e 3, 6 e 8 horas após a ciclofosfamida.
Outros nomes:
  • Mesnex®
Medicamento: Tacrolimo
O tacrolimo é administrado na dose de 0,05 mg/kg PO ou na dose IV de 0,03 mg/kg de peso corporal ideal (IBW) começando no dia +5 pós-transplante com redução gradual recomendada em 90-100 dias após HCT.
Medicamento: Micofenolato de Mofetil
O micofenolato de mofetil (MMF) é administrado na dose de 15 mg/kg três vezes ao dia IV ou PO do Dia +5 ao Dia +35 pós-transplante.
Outros nomes:
  • FMM
  • Cellcept®
Outro: Resultados relatados pelo paciente
As avaliações da pesquisa serão administradas aos participantes do estudo antes e depois do transplante.
Medicamento: Melfalano
Administrado IV antes do transplante como parte do regime de condicionamento
Experimental: Regime E (NMA: Fludarabina, Ciclofosfamida, TBI; PBSC HCT)

Os pacientes recebem:

  • Fludarabina (dose total de 150 mg/m2) IV nos dias -6 a -2
  • Ciclofosfamida (29-50 mg/kg) IV nos dias -6 e -5
  • TBI (200 cGy) no dia -1

Os pacientes recebem uma infusão de enxerto de PBSC de um doador não aparentado incompatível no dia 0.
Medicamento: Fludarabina
Administrado IV antes do transplante como parte do regime de condicionamento
Outros nomes:
  • Fludara®
Procedimento: Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas (HSCT) PBSC
O enxerto de células-tronco do sangue periférico é infundido de um doador não aparentado incompatível no Dia 0.
Outros nomes:
  • PBSC HSCT
  • PBSC HCT
  • Transplante de PBSC
Medicamento: Ciclofosfamida pós-transplante
A ciclofosfamida (50 mg/kg) é administrada no Dia +3 e no Dia +4 pós-transplante como uma infusão IV durante 1-2 horas.
Outros nomes:
  • Cytoxan®
Medicamento: Mesna
Mesna é administrado em doses divididas IV 30 minutos antes e 3, 6 e 8 horas após a ciclofosfamida.
Outros nomes:
  • Mesnex®
Medicamento: Tacrolimo
O tacrolimo é administrado na dose de 0,05 mg/kg PO ou na dose IV de 0,03 mg/kg de peso corporal ideal (IBW) começando no dia +5 pós-transplante com redução gradual recomendada em 90-100 dias após HCT.
Medicamento: Micofenolato de Mofetil
O micofenolato de mofetil (MMF) é administrado na dose de 15 mg/kg três vezes ao dia IV ou PO do Dia +5 ao Dia +35 pós-transplante.
Outros nomes:
  • FMM
  • Cellcept®
Outro: Resultados relatados pelo paciente
As avaliações da pesquisa serão administradas aos participantes do estudo antes e depois do transplante.
Radiação: Irradiação corporal total
Administrado pré-transplante como parte do regime de condicionamento
Outros nomes:
  • TCE
Medicamento: Ciclofosfamida
Administrado IV antes do transplante como parte do regime de condicionamento
Outros nomes:
  • Cytoxan®
Experimental: Regime F (MAC: busulfan e ciclofosfamida; BM HCT)

Os pacientes recebem:

  • Bussulfano (dosado por idade e peso de acordo com os padrões institucionais para alvo farmacocinético (PK) na faixa indicada no protocolo). nos dias -6 a -3
  • Ciclofosfamida (dose total de 100 mg/kg) IV nos dias -2 e -1

Os pacientes recebem uma infusão de enxerto de medula óssea (BM) de um doador não aparentado incompatível no dia 0.
Medicamento: Busulfan
Administrado IV ou PO antes do transplante como parte do regime de condicionamento
Outros nomes:
  • Bussulfex®
Medicamento: Busulfan
Administrado IV antes do transplante como parte do regime de condicionamento
Outros nomes:
  • Bussulfex®
Medicamento: Ciclofosfamida pós-transplante
A ciclofosfamida (50 mg/kg) é administrada no Dia +3 e no Dia +4 pós-transplante como uma infusão IV durante 1-2 horas.
Outros nomes:
  • Cytoxan®
Medicamento: Mesna
Mesna é administrado em doses divididas IV 30 minutos antes e 3, 6 e 8 horas após a ciclofosfamida.
Outros nomes:
  • Mesnex®
Medicamento: Tacrolimo
O tacrolimo é administrado na dose de 0,05 mg/kg PO ou na dose IV de 0,03 mg/kg de peso corporal ideal (IBW) começando no dia +5 pós-transplante com redução gradual recomendada em 90-100 dias após HCT.
Medicamento: Micofenolato de Mofetil
O micofenolato de mofetil (MMF) é administrado na dose de 15 mg/kg três vezes ao dia IV ou PO do Dia +5 ao Dia +35 pós-transplante.
Outros nomes:
  • FMM
  • Cellcept®
Outro: Resultados relatados pelo paciente
As avaliações da pesquisa serão administradas aos participantes do estudo antes e depois do transplante.
Medicamento: Ciclofosfamida
Administrado IV antes do transplante como parte do regime de condicionamento
Outros nomes:
  • Cytoxan®
Procedimento: Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas de Medula Óssea
O enxerto de medula óssea é infundido de um doador não aparentado incompatível no dia 0.
Outros nomes:
  • BM HSCT
  • BM HCT
  • Transplante de medula óssea
Experimental: Regime G (MAC: Ciclofosfamida e TBI; BM HCT)

Os pacientes recebem:

  • Ciclofosfamida (dose total de 100 mg/kg) IV nos dias -5 e -4
  • TBI (dose total de 1200 cGy) nos dias -3, -2 e -1

Os pacientes recebem uma infusão de enxerto de BM de um doador não aparentado incompatível no dia 0.
Medicamento: Ciclofosfamida pós-transplante
A ciclofosfamida (50 mg/kg) é administrada no Dia +3 e no Dia +4 pós-transplante como uma infusão IV durante 1-2 horas.
Outros nomes:
  • Cytoxan®
Medicamento: Mesna
Mesna é administrado em doses divididas IV 30 minutos antes e 3, 6 e 8 horas após a ciclofosfamida.
Outros nomes:
  • Mesnex®
Medicamento: Tacrolimo
O tacrolimo é administrado na dose de 0,05 mg/kg PO ou na dose IV de 0,03 mg/kg de peso corporal ideal (IBW) começando no dia +5 pós-transplante com redução gradual recomendada em 90-100 dias após HCT.
Medicamento: Micofenolato de Mofetil
O micofenolato de mofetil (MMF) é administrado na dose de 15 mg/kg três vezes ao dia IV ou PO do Dia +5 ao Dia +35 pós-transplante.
Outros nomes:
  • FMM
  • Cellcept®
Outro: Resultados relatados pelo paciente
As avaliações da pesquisa serão administradas aos participantes do estudo antes e depois do transplante.
Radiação: Irradiação corporal total
Administrado pré-transplante como parte do regime de condicionamento
Outros nomes:
  • TCE
Medicamento: Ciclofosfamida
Administrado IV antes do transplante como parte do regime de condicionamento
Outros nomes:
  • Cytoxan®
Procedimento: Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas de Medula Óssea
O enxerto de medula óssea é infundido de um doador não aparentado incompatível no dia 0.
Outros nomes:
  • BM HSCT
  • BM HCT
  • Transplante de medula óssea

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Sobrevivência geral
Prazo: 1 ano pós HCT
1 ano pós HCT

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência livre de eventos
Prazo: 1 ano pós-HCT
Definido como falha do enxerto, recidiva ou progressão da doença subjacente, morte, GVHD aguda de grau 3-4 ou GVHD crônica grave do NIH.
1 ano pós-HCT
GVHD, sobrevida livre de recaída
Prazo: 1 ano pós-HCT
Definida como recidiva ou progressão da doença subjacente, falha do enxerto, GVHD aguda grau III-IV, GVHD crônica que requer imunossupressão sistêmica ou morte por qualquer causa.
1 ano pós-HCT
GVHD modificado, sobrevida livre de recaída
Prazo: 1 ano pós-HCT
Definida como recidiva ou progressão da doença subjacente, falha do enxerto, GVHD aguda grau III-IV, GVHD crônica moderada ou grave do NIH ou morte por qualquer causa.
1 ano pós-HCT
Sobrevida livre de progressão
Prazo: 1 ano pós-HCT
1 ano pós-HCT
Incidência cumulativa de mortalidade sem recaída
Prazo: Dia +100 e 1 ano pós-HCT
Dia +100 e 1 ano pós-HCT
Sobrevivência livre de eventos com base no grau de compatibilidade HLA do doador e na idade do doador (7/8 versus <7/8)
Prazo: 1 ano pós-HCT
1 ano pós-HCT
Sobrevivência geral com base no grau de correspondência do HLA do doador e na idade do doador (7/8 versus <7/8)
Prazo: 1 ano pós-HCT
1 ano pós-HCT
Incidência cumulativa de recuperação de neutrófilos
Prazo: Dia +100 pós-HCT
Definido como contagem de neutrófilos ≥500/mm^3 por 3 dias consecutivos pós-HCT.
Dia +100 pós-HCT
Cinética de recuperação de neutrófilos
Prazo: Dia +100 pós-HCT
Definido como a avaliação do tempo que leva para a recuperação da contagem de neutrófilos ocorrer nos sujeitos do estudo.
Dia +100 pós-HCT
Incidência cumulativa de recuperação de plaquetas
Prazo: Dia +100 pós-HCT
Definido como contagem de plaquetas ≥20.000/mm^3 ou ≥50.000/mm^3 sem transfusões de plaquetas em sete dias.
Dia +100 pós-HCT
Cinética da recuperação plaquetária
Prazo: Dia +100 pós-HCT
Definido como a avaliação do tempo que leva para a recuperação da contagem de plaquetas ocorrer nos sujeitos do estudo.
Dia +100 pós-HCT
Incidência cumulativa de falha primária do enxerto
Prazo: Dia +28 pós-HCT
Dia +28 pós-HCT
Quimerismo doador
Prazo: Dia +100 pós-HCT
Estratos 2 e 3 apenas. Porcentagem de quimerismo do doador via sangue periférico
Dia +100 pós-HCT
Incidência cumulativa de DECH aguda
Prazo: Dia +100 pós-HCT
Dia +100 pós-HCT
Incidência cumulativa de DECH crônica
Prazo: 1 ano pós-HCT
1 ano pós-HCT
Incidência cumulativa de infecções virais BK e citomegalovírus (CMV)
Prazo: Dias +100 e +180 pós-HCT
Dias +100 e +180 pós-HCT
Incidência cumulativa de recaída/progressão
Prazo: 1 ano pós-HCT
1 ano pós-HCT
Incidência da síndrome de liberação de citocinas (SRC)
Prazo: Dia +14 pós-HCT
Incidência geral de SRC de qualquer grau e SRC de grau 3 ou 4 pós-transplante
Dia +14 pós-HCT
Incidência cumulativa de falha secundária do enxerto
Prazo: 1 ano pós-HCT
1 ano pós-HCT
Toxicidade geral
Prazo: 1 ano pós-HCT
Para tabular os eventos adversos (EAs) experimentados pelos receptores, definidos como EAs inesperados de grau 3-5 e esperados de grau 5, de acordo com CTCAE versão 5.0.
1 ano pós-HCT

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Colaboradores

National Marrow Donor Program

Investigadores

  • Investigador principal: Steven Devine, MD, NMDP/Be The Match

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de setembro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

1 de agosto de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de maio de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de maio de 2021

Primeira postagem (Real)

27 de maio de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ACCESS

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

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