Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

HLA-mismatchet ikke-relateret donor hæmatopoietisk celletransplantation med post-transplantation cyclophosphamid (ACCESS)

16. marts 2026 opdateret af: Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Et multicenter, fase II-forsøg med HLA-mismatched, ikke-relateret donorhæmatopoietisk celletransplantation med post-transplantation cyclophosphamid til patienter med hæmatologiske maligniteter

Dette er et prospektivt, multicenter, fase II-studie af hæmatopoietisk celletransplantation (HCT) ved brug af humant leukocytantigen (HLA)-mismatchede ikke-relaterede donorer (MMUD) til perifert blodstamcelletransplantation hos voksne og knoglemarvsstamcelletransplantation hos børn. Post-transplantation af cyclophosphamid (PTCy), tacrolimus og mycophenolatmofetil (MMF) vil blive brugt til profylakse af graft versus host disease (GVHD). Dette forsøg vil undersøge, hvor godt denne behandling virker hos patienter med hæmatologiske maligniteter.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

300

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida Health Shands Hospital
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Sylvester Cancer Center
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • The University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21231
        • The Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Medical Center - Mott Children's Hospita
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University/Barnes Jewish Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State Medical Center, James Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University Sidney Kimmel Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29407
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • Tristar BMT
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78704
        • St. David's South Austin Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • -Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital and Houston Methodist
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 37203
        • Texas Transplant Institute
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinic
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Froedtert & the Medical College of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier for modtager i Stratum 1:

  1. Alder > 18 år og < 66 år (kemoterapi-baseret konditionering) eller < 61 år (total body irradiation [TBI]-baseret konditionering) på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke
  2. Planlagt MAC-regime som defineret i henhold til protokol
  3. Tilgængelig delvist HLA-MMUD (4/8-7/8 ved HLA-A, -B, -C og -DRB1 er påkrævet) med alder < 35 år
  4. Produktet planlagt til infusion er PBSC
  5. HCT-komorbiditetsindeks (HCT-CI) < 5

  6. En af følgende diagnoser:

    1. Akut myeloid leukæmi (AML) akut lymfatisk leukæmi (ALL) eller anden akut leukæmi i 1. remission eller derover med ≤ 5 % marvblaster og ingen cirkulerende blaster eller tegn på ekstramedullær sygdom. Dokumentation for knoglemarvsvurdering vil blive accepteret inden for 45 dage før den forventede start af konditionering.
    2. Patienter med myelodysplastisk syndrom (MDS) uden cirkulerende blaster og med < 10 % blaster i knoglemarven (højere blastprocent tilladt i MDS på grund af manglende forskelle i resultater med < 5 % eller 5-10 % blaster i MDS). Dokumentation for knoglemarvsvurdering vil blive accepteret inden for 45 dage før den forventede start af konditionering.
  7. Hjertefunktion: Venstre ventrikulær ejektionsfraktion > 45 % baseret på seneste ekkokardiogram eller multigated acquisition scan (MUGA) resultater
  8. Estimeret kreatininclearance > 60 ml/min. beregnet ved ligning
  9. Lungefunktion: lungernes diffusionskapacitet for kulilte (DLCO) korrigeret for hæmoglobin > 50 % og forceret ekspiratorisk volumen i første sekund (FEV1) forudsagt > 50 % baseret på de seneste resultater af lungefunktionstest
  10. Leverfunktion acceptabel i henhold til lokale institutionelle retningslinjer
  11. Karnofsky ydeevnestatus (KPS) på > 70 %
  12. Forsøgspersoner ≥ 18 år eller juridisk autoriseret repræsentant skal have evnen til at give informeret samtykke i overensstemmelse med gældende lovgivningsmæssige og lokale institutionelle krav.

Stratum 2 Recipient Inklusionskriterier

  1. Alder > 18 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke
  2. Planlagt NMA/RIC-regime som defineret i henhold til protokol
  3. Tilgængelig delvist HLA-MMUD (4/8-7/8 ved HLA-A, -B, -C og -DRB1 er påkrævet) med alder < 35 år
  4. Produktet planlagt til infusion er PBSC

  5. En af følgende diagnoser:

    1. Patienter med akut leukæmi eller kronisk myeloid leukæmi (CML) uden cirkulerende blaster, ingen tegn på ekstramedullær sygdom og med < 5 % blaster i knoglemarven. Dokumentation for knoglemarvsvurdering vil blive accepteret inden for 45 dage før den forventede start af konditionering.
    2. Patienter med MDS uden cirkulerende blaster og med < 10 % blaster i knoglemarven (højere blastprocent tilladt i MDS på grund af manglende forskelle i resultater med < 5 % eller 5-10 % blaster i MDS.) Dokumentation af knoglemarvsvurdering vil blive accepteret inden for 45 dage før den forventede start af konditioneringen.
    3. Patienter med kronisk lymfatisk leukæmi (CLL) eller andre leukæmier (herunder prolymfocytisk leukæmi) med kemosensitiv sygdom på tidspunktet for transplantationen
    4. Patienter med lymfom med kemofølsom sygdom på tidspunktet for transplantation
  6. Hjertefunktion: Venstre ventrikulær ejektionsfraktion > 45 % baseret på seneste ekkokardiogram eller MUGA resultater uden kliniske tegn på hjertesvigt
  7. Estimeret kreatininclearance > 60 ml/min. beregnet ved ligning
  8. Lungefunktion: DLCO korrigeret for hæmoglobin > 50 % og FEV1 forudsagt > 50 % baseret på de seneste resultater af lungefunktionstest
  9. Leverfunktion acceptabel i henhold til lokale institutionelle retningslinjer
  10. KPS på > 60 %
  11. Forsøgspersoner ≥ 18 år eller juridisk autoriseret repræsentant skal have evnen til at give informeret samtykke i overensstemmelse med gældende lovgivningsmæssige og lokale institutionelle krav.

Stratum 3 Recipient Inklusionskriterier

  1. Alder > 1 år og < 21 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke
  2. Delvist HLA-MMUD (4/8-7/8 ved HLA-A, -B, -C og -DRB1 er påkrævet) med alder < 35 år
  3. Produktet planlagt til infusion er BM
  4. Planlagt MAC-regime som defineret i henhold til protokol

  5. En af følgende diagnoser:

    1. AML i 1. remission eller derover med ≤ 5 % marvblaster, ingen cirkulerende blaster eller tegn på ekstramedullær sygdom. MRD-test før transplantation vil blive udført i henhold til standard praksis på den behandlende institution. Patienter med en hvilken som helst MRD-status er kvalificerede og bør tilmeldes efter udbyderens skøn. Dokumentation for knoglemarvsvurdering vil blive accepteret inden for 45 dage før den forventede start af konditionering.
    2. Patienter med MDS uden cirkulerende blaster og mindre end 10 % blaster i knoglemarven. Dokumentation for knoglemarvsvurdering vil blive accepteret inden for 45 dage før den forventede start af konditionering.
    3. ALLE i 1. remission eller derover med ≤ 5 % marvblaster, ingen cirkulerende blaster eller tegn på ekstra medullær sygdom. Pre-transplantation MRD testning vil blive udført som standard praksis på den behandlende institution med det mål at opnå MRD på <0,01 %. Patienter med en hvilken som helst MRD-status er kvalificerede og bør tilmeldes efter udbyderens skøn. Dokumentation for knoglemarvsvurdering vil blive accepteret inden for 45 dage før den forventede start af konditionering.
    4. Anden leukæmi (blandet fænotype akut leukæmi [MPAL], CML eller anden leukæmi) i morfologisk remission med ≤ 5 % marvblaster og ingen cirkulerende blaster eller tegn på ekstramedullær sygdom. Dokumentation for knoglemarvsvurdering vil blive accepteret inden for 45 dage før den forventede start af konditionering.
    5. Kemoterapifølsomt lymfom i mindst delvis remission (PR)
  6. KPS eller Lansky præstationsscore ≥ 70 %
  7. Hjertefunktion: Venstre ventrikulær ejektionsfraktion på ≥ 50 % og afkortningsfraktion på ≥ 27 % baseret på seneste ekkokardiogram
  8. Glomerulær filtrationshastighed (GFR) på ≥ 60 ml/min/1,73 m2 målt ved nuklearmedicinsk skanning eller beregnet ud fra en 24 timers urinopsamling
  9. Lungefunktion: DLCO korrigeret for hæmoglobin, FEV1 og Forced Vital Capacity (FVC) på ≥50 %, hvis det er i stand til at udføre lungefunktionstest. Hvis ikke kan udføre lungefunktionstest, skal have en hvilepulsoximetri på >92 % uden supplerende ilt.
  10. Hepatisk: Total bilirubin ≤ 2,5 mg/dL og alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) < 3x den øvre normalgrænse
  11. Værgetilladelse skal indhentes for forsøgspersoner under 18 år. Pædiatriske forsøgspersoner vil blive inkluderet i alderssvarende diskussion for at opnå samtykke.
  12. Forsøgspersoner ≥ 18 år eller juridisk autoriseret repræsentant skal have evnen til at give informeret samtykke i overensstemmelse med gældende lovgivningsmæssige og lokale institutionelle krav.

Inklusionskriterier for donorer:

  1. Skal ikke være relateret til emnet og højopløsnings-HLA-matchet ved 4/8, 5/8, 6/8 eller 7/8 (HLA-A, -B, -C og -DRB1)
  2. Donor skal skrives i høj opløsning for minimum HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1 og -DPB1
  3. Alder > 18 år og < 35 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke
  4. Opfyld donorregistrenes medicinske egnethedskrav til PBSC- eller BM-donation
  5. Skal gennemgå berettigelsesscreening i henhold til gældende Food and Drug Administration (FDA) krav. Donorer, der ikke opfylder et eller flere af donorscreeningskravene, kan donere ved akut medicinsk behov.
  6. Skal acceptere at donere PBSC (eller BM for stratum 3)
  7. Skal have evnen til at give standard (ikke-undersøgelse) informeret samtykke i henhold til gældende donorlovgivningskrav

Udelukkelseskriterier for modtagere (strata 1, 2 og 3):

  1. Egnet HLA-matchet relateret eller 8/8 høj opløsning matchet ikke-relateret donor tilgængelig
  2. Forsøgspersonen er uvillig eller ude af stand til at give informeret samtykke, eller ude af stand til at overholde protokollen, herunder nødvendig opfølgning og testning
  3. Primær myelofibrose eller myelofibrose sekundær til essentiel trombocytæmi, polycytæmi vera eller MDS med grad 4 marvfibrose
  4. Forsøgspersoner med en tidligere allogen HSC-transplantation
  5. Personer med en autolog HSC-transplantation inden for de seneste 3 måneder
  6. Kvinder, der ammer eller er gravide
  7. Ukontrolleret bakteriel, viral eller svampeinfektion på tidspunktet for det forberedende transplantationsregime
  8. Samtidig tilmelding til andre interventionelle GVHD kliniske forsøg (tilmelding til støttende behandlingsforsøg kan tillades efter drøftelse med hovedforskere)
  9. Forsøgspersoner, der gennemgår desensibilisering for at reducere anti-donor-HLA-antistofniveauer før transplantation.
  10. Patienter, der er HIV+ med vedvarende positiv viral belastning. HIV-inficerede patienter i effektiv antiretroviral behandling med upåviselig viral belastning inden for 6 måneder er kvalificerede til dette forsøg.

Udelukkelseskriterier for donorer:

  1. Donor uvillig eller ude af stand til at donere
  2. Modtager positive anti-donor HLA-antistoffer mod et mismatchet HLA i den udvalgte donor bestemt ved tilstedeværelsen af ​​donorspecifikke HLA-antistoffer (DSA) mod enhver mismatchet HLA-allel/antigen på et hvilket som helst af følgende loci (HLA-A, -B, -C) , -DRB1, DRB3, DRB4, DRB5, -DQA1, -DQB1, -DPA1, -DPB1) med median fluorescensintensitet (MFI) >3000 ved mikroarray-baseret enkelt antigenperletest. Hos patienter, der modtager røde blodlegemer eller blodpladetransfusioner, skal DSA-evaluering udføres eller gentages efter transfusion og før donormobilisering og påbegyndelse af modtagerens forberedende regime.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Regime A (MAC: busulfan og fludarabin, PBSC HCT)

Patienterne modtager:

  • Busulfan (≥ 9 mg/kg total dosis) IV eller PO på dag -6 til -3
  • Fludarabin (150 mg/m2 total dosis) IV på dag -6 til -2

Patienter modtager en perifert blodstamcelle (PBSC) transplantatinfusion fra en mismatchet, ikke-beslægtet donor på dag 0.
Medicin: Busulfan
Gives IV eller PO præ-transplantation som en del af konditioneringsregimen
Andre navne:
  • Busulfex®
Medicin: Busulfan
Gives IV præ-transplantation som en del af konditioneringsregimen
Andre navne:
  • Busulfex®
Medicin: Fludarabin
Gives IV præ-transplantation som en del af konditioneringsregimen
Andre navne:
  • Fludara®
Procedure: PBSC hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)
Perifert blodstamcelletransplantat infunderes fra en ikke-tilpasset ubeslægtet donor på dag 0.
Andre navne:
  • PBSC HSCT
  • PBSC HCT
  • PBSC Transplantation
Medicin: Post-transplantation cyclophosphamid
Cyclophosphamid (50 mg/kg) administreres på dag +3 og på dag +4 efter transplantation som en IV-infusion over 1-2 timer.
Andre navne:
  • Cytoxan®
Medicin: Mesna
Mesna gives i opdelte doser IV 30 minutter før og 3, 6 og 8 timer efter cyclophosphamid.
Andre navne:
  • Mesnex®
Medicin: Tacrolimus
Tacrolimus gives i en dosis på 0,05 mg/kg PO eller en IV-dosis på 0,03 mg/kg ideel kropsvægt (IBW) startende på dag +5 efter transplantation med nedtrapning anbefalet 90-100 dage efter HCT.
Medicin: Mycophenolatmofetil
Mycophenolatmofetil (MMF) gives i en dosis på 15 mg/kg tre gange dagligt IV eller PO fra dag +5 til dag +35 efter transplantation.
Andre navne:
  • MMF
  • Cellcept®
Andet: Patientrapporterede resultater
Undersøgelsesvurderinger vil blive administreret til studiedeltagere før og efter transplantation.
Eksperimentel: Regime B (MAC: Fludarabin og TBI; PBSC HCT)

Patienterne modtager:

  • Fludarabin (90 mg/m2 total dosis) IV på dag -7 til -5
  • Total kropsbestråling (TBI) (1200 cGy total dosis) på dag -4 til -1

Patienter modtager en PBSC-transplantatinfusion fra en ikke-tilpasset ikke-beslægtet donor på dag 0.
Medicin: Fludarabin
Gives IV præ-transplantation som en del af konditioneringsregimen
Andre navne:
  • Fludara®
Procedure: PBSC hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)
Perifert blodstamcelletransplantat infunderes fra en ikke-tilpasset ubeslægtet donor på dag 0.
Andre navne:
  • PBSC HSCT
  • PBSC HCT
  • PBSC Transplantation
Medicin: Post-transplantation cyclophosphamid
Cyclophosphamid (50 mg/kg) administreres på dag +3 og på dag +4 efter transplantation som en IV-infusion over 1-2 timer.
Andre navne:
  • Cytoxan®
Medicin: Mesna
Mesna gives i opdelte doser IV 30 minutter før og 3, 6 og 8 timer efter cyclophosphamid.
Andre navne:
  • Mesnex®
Medicin: Tacrolimus
Tacrolimus gives i en dosis på 0,05 mg/kg PO eller en IV-dosis på 0,03 mg/kg ideel kropsvægt (IBW) startende på dag +5 efter transplantation med nedtrapning anbefalet 90-100 dage efter HCT.
Medicin: Mycophenolatmofetil
Mycophenolatmofetil (MMF) gives i en dosis på 15 mg/kg tre gange dagligt IV eller PO fra dag +5 til dag +35 efter transplantation.
Andre navne:
  • MMF
  • Cellcept®
Andet: Patientrapporterede resultater
Undersøgelsesvurderinger vil blive administreret til studiedeltagere før og efter transplantation.
Stråling: Bestråling af hele kroppen
Indgivet før transplantation som en del af konditioneringsregimen
Andre navne:
  • TBI
Eksperimentel: Regime C (RIC: Fludarabin og Busulfan; PBSC HCT)

Patienterne modtager:

  • Fludarabin (120-180 mg/m2 total dosis) IV på dag -6 til -2
  • Busulfan (mindre end eller lig med 8 mg/kg PO eller 6,4 mg/kg IV) på dag -5 og -4

Patienter modtager en PBSC-transplantatinfusion fra en ikke-tilpasset ikke-beslægtet donor på dag 0.
Medicin: Busulfan
Gives IV eller PO præ-transplantation som en del af konditioneringsregimen
Andre navne:
  • Busulfex®
Medicin: Busulfan
Gives IV præ-transplantation som en del af konditioneringsregimen
Andre navne:
  • Busulfex®
Medicin: Fludarabin
Gives IV præ-transplantation som en del af konditioneringsregimen
Andre navne:
  • Fludara®
Procedure: PBSC hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)
Perifert blodstamcelletransplantat infunderes fra en ikke-tilpasset ubeslægtet donor på dag 0.
Andre navne:
  • PBSC HSCT
  • PBSC HCT
  • PBSC Transplantation
Medicin: Post-transplantation cyclophosphamid
Cyclophosphamid (50 mg/kg) administreres på dag +3 og på dag +4 efter transplantation som en IV-infusion over 1-2 timer.
Andre navne:
  • Cytoxan®
Medicin: Mesna
Mesna gives i opdelte doser IV 30 minutter før og 3, 6 og 8 timer efter cyclophosphamid.
Andre navne:
  • Mesnex®
Medicin: Tacrolimus
Tacrolimus gives i en dosis på 0,05 mg/kg PO eller en IV-dosis på 0,03 mg/kg ideel kropsvægt (IBW) startende på dag +5 efter transplantation med nedtrapning anbefalet 90-100 dage efter HCT.
Medicin: Mycophenolatmofetil
Mycophenolatmofetil (MMF) gives i en dosis på 15 mg/kg tre gange dagligt IV eller PO fra dag +5 til dag +35 efter transplantation.
Andre navne:
  • MMF
  • Cellcept®
Andet: Patientrapporterede resultater
Undersøgelsesvurderinger vil blive administreret til studiedeltagere før og efter transplantation.
Eksperimentel: Regime D (RIC: Fludarabin og Melphalan; PBSC HCT)

Patienterne modtager:

  • Fludarabin (120-180 mg/m2 total dosis) IV på dag -7 til -3
  • Melphalan (100-140 mg/m2) IV på dag -1

Patienter modtager en PBSC-transplantatinfusion fra en ikke-tilpasset ikke-beslægtet donor på dag 0.
Medicin: Fludarabin
Gives IV præ-transplantation som en del af konditioneringsregimen
Andre navne:
  • Fludara®
Procedure: PBSC hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)
Perifert blodstamcelletransplantat infunderes fra en ikke-tilpasset ubeslægtet donor på dag 0.
Andre navne:
  • PBSC HSCT
  • PBSC HCT
  • PBSC Transplantation
Medicin: Post-transplantation cyclophosphamid
Cyclophosphamid (50 mg/kg) administreres på dag +3 og på dag +4 efter transplantation som en IV-infusion over 1-2 timer.
Andre navne:
  • Cytoxan®
Medicin: Mesna
Mesna gives i opdelte doser IV 30 minutter før og 3, 6 og 8 timer efter cyclophosphamid.
Andre navne:
  • Mesnex®
Medicin: Tacrolimus
Tacrolimus gives i en dosis på 0,05 mg/kg PO eller en IV-dosis på 0,03 mg/kg ideel kropsvægt (IBW) startende på dag +5 efter transplantation med nedtrapning anbefalet 90-100 dage efter HCT.
Medicin: Mycophenolatmofetil
Mycophenolatmofetil (MMF) gives i en dosis på 15 mg/kg tre gange dagligt IV eller PO fra dag +5 til dag +35 efter transplantation.
Andre navne:
  • MMF
  • Cellcept®
Andet: Patientrapporterede resultater
Undersøgelsesvurderinger vil blive administreret til studiedeltagere før og efter transplantation.
Medicin: Melphalan
Gives IV præ-transplantation som en del af konditioneringsregimen
Eksperimentel: Regime E (NMA: Fludarabin, Cyclophosphamid, TBI; PBSC HCT)

Patienterne modtager:

  • Fludarabin (150 mg/m2 total dosis) IV på dag -6 til -2
  • Cyclophosphamid (29-50 mg/kg) IV på dag -6 og -5
  • TBI (200 cGy) på dag -1

Patienter modtager en PBSC-transplantatinfusion fra en ikke-tilpasset ikke-beslægtet donor på dag 0.
Medicin: Fludarabin
Gives IV præ-transplantation som en del af konditioneringsregimen
Andre navne:
  • Fludara®
Procedure: PBSC hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)
Perifert blodstamcelletransplantat infunderes fra en ikke-tilpasset ubeslægtet donor på dag 0.
Andre navne:
  • PBSC HSCT
  • PBSC HCT
  • PBSC Transplantation
Medicin: Post-transplantation cyclophosphamid
Cyclophosphamid (50 mg/kg) administreres på dag +3 og på dag +4 efter transplantation som en IV-infusion over 1-2 timer.
Andre navne:
  • Cytoxan®
Medicin: Mesna
Mesna gives i opdelte doser IV 30 minutter før og 3, 6 og 8 timer efter cyclophosphamid.
Andre navne:
  • Mesnex®
Medicin: Tacrolimus
Tacrolimus gives i en dosis på 0,05 mg/kg PO eller en IV-dosis på 0,03 mg/kg ideel kropsvægt (IBW) startende på dag +5 efter transplantation med nedtrapning anbefalet 90-100 dage efter HCT.
Medicin: Mycophenolatmofetil
Mycophenolatmofetil (MMF) gives i en dosis på 15 mg/kg tre gange dagligt IV eller PO fra dag +5 til dag +35 efter transplantation.
Andre navne:
  • MMF
  • Cellcept®
Andet: Patientrapporterede resultater
Undersøgelsesvurderinger vil blive administreret til studiedeltagere før og efter transplantation.
Stråling: Bestråling af hele kroppen
Indgivet før transplantation som en del af konditioneringsregimen
Andre navne:
  • TBI
Medicin: Cyclofosfamid
Gives IV præ-transplantation som en del af konditioneringsregimen
Andre navne:
  • Cytoxan®
Eksperimentel: Regime F (MAC: Busulfan og Cyclophosphamid; BM HCT)

Patienterne modtager:

  • Busulfan (doseret efter alder og vægt pr. institutionelle standarder for at målrette farmakokinetiske mål (PK) inden for det område, der er angivet i protokollen.) på dag -6 til -3
  • Cyclophosphamid (100 mg/kg total dosis) IV på dag -2 og -1

Patienterne modtager en knoglemarvsinfusion (BM) fra en ikke-tilpasset, ubeslægtet donor på dag 0.
Medicin: Busulfan
Gives IV eller PO præ-transplantation som en del af konditioneringsregimen
Andre navne:
  • Busulfex®
Medicin: Busulfan
Gives IV præ-transplantation som en del af konditioneringsregimen
Andre navne:
  • Busulfex®
Medicin: Post-transplantation cyclophosphamid
Cyclophosphamid (50 mg/kg) administreres på dag +3 og på dag +4 efter transplantation som en IV-infusion over 1-2 timer.
Andre navne:
  • Cytoxan®
Medicin: Mesna
Mesna gives i opdelte doser IV 30 minutter før og 3, 6 og 8 timer efter cyclophosphamid.
Andre navne:
  • Mesnex®
Medicin: Tacrolimus
Tacrolimus gives i en dosis på 0,05 mg/kg PO eller en IV-dosis på 0,03 mg/kg ideel kropsvægt (IBW) startende på dag +5 efter transplantation med nedtrapning anbefalet 90-100 dage efter HCT.
Medicin: Mycophenolatmofetil
Mycophenolatmofetil (MMF) gives i en dosis på 15 mg/kg tre gange dagligt IV eller PO fra dag +5 til dag +35 efter transplantation.
Andre navne:
  • MMF
  • Cellcept®
Andet: Patientrapporterede resultater
Undersøgelsesvurderinger vil blive administreret til studiedeltagere før og efter transplantation.
Medicin: Cyclofosfamid
Gives IV præ-transplantation som en del af konditioneringsregimen
Andre navne:
  • Cytoxan®
Procedure: Knoglemarvshæmatopoietisk stamcelletransplantation
Knoglemarvstransplantat infunderes fra en ikke-tilpasset ubeslægtet donor på dag 0.
Andre navne:
  • BM HSCT
  • BM HCT
  • Knoglemarvstransplantation
Eksperimentel: Regime G (MAC: Cyclophosphamid og TBI; BM HCT)

Patienterne modtager:

  • Cyclophosphamid (100 mg/kg total dosis) IV på dag -5 og -4
  • TBI (1200 cGy total dosis) på dag -3, -2 og -1

Patienter modtager en BM-transplantatinfusion fra en ikke-tilpasset ubeslægtet donor på dag 0.
Medicin: Post-transplantation cyclophosphamid
Cyclophosphamid (50 mg/kg) administreres på dag +3 og på dag +4 efter transplantation som en IV-infusion over 1-2 timer.
Andre navne:
  • Cytoxan®
Medicin: Mesna
Mesna gives i opdelte doser IV 30 minutter før og 3, 6 og 8 timer efter cyclophosphamid.
Andre navne:
  • Mesnex®
Medicin: Tacrolimus
Tacrolimus gives i en dosis på 0,05 mg/kg PO eller en IV-dosis på 0,03 mg/kg ideel kropsvægt (IBW) startende på dag +5 efter transplantation med nedtrapning anbefalet 90-100 dage efter HCT.
Medicin: Mycophenolatmofetil
Mycophenolatmofetil (MMF) gives i en dosis på 15 mg/kg tre gange dagligt IV eller PO fra dag +5 til dag +35 efter transplantation.
Andre navne:
  • MMF
  • Cellcept®
Andet: Patientrapporterede resultater
Undersøgelsesvurderinger vil blive administreret til studiedeltagere før og efter transplantation.
Stråling: Bestråling af hele kroppen
Indgivet før transplantation som en del af konditioneringsregimen
Andre navne:
  • TBI
Medicin: Cyclofosfamid
Gives IV præ-transplantation som en del af konditioneringsregimen
Andre navne:
  • Cytoxan®
Procedure: Knoglemarvshæmatopoietisk stamcelletransplantation
Knoglemarvstransplantat infunderes fra en ikke-tilpasset ubeslægtet donor på dag 0.
Andre navne:
  • BM HSCT
  • BM HCT
  • Knoglemarvstransplantation

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: 1 år efter HCT
1 år efter HCT

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 1 år efter HCT
Defineret som graftsvigt, tilbagefald eller progression af underliggende sygdom, død, grad 3-4 akut GVHD eller NIH-svær kronisk GVHD.
1 år efter HCT
GVHD, tilbagefaldsfri overlevelse
Tidsramme: 1 år efter HCT
Defineret som tilbagefald eller progression af underliggende sygdom, graftsvigt, grad III-IV akut GVHD, kronisk GVHD, der kræver systemisk immunsuppression, eller død af enhver årsag.
1 år efter HCT
Modificeret GVHD, tilbagefaldsfri overlevelse
Tidsramme: 1 år efter HCT
Defineret som tilbagefald eller progression af underliggende sygdom, graftsvigt, grad III-IV akut GVHD, NIH moderat eller svær kronisk GVHD eller død af enhver årsag.
1 år efter HCT
Progressionsfri overlevelse
Tidsramme: 1 år efter HCT
1 år efter HCT
Kumulativ forekomst af ikke-tilbagefaldsdødelighed
Tidsramme: Dag +100 og 1 år efter HCT
Dag +100 og 1 år efter HCT
Begivenhedsfri overlevelse baseret på donor HLA match-grad og donoralder (7/8 versus <7/8)
Tidsramme: 1 år efter HCT
1 år efter HCT
Samlet overlevelse baseret på donor HLA match-grad og donoralder (7/8 versus <7/8)
Tidsramme: 1 år efter HCT
1 år efter HCT
Kumulativ forekomst af neutrofil genopretning
Tidsramme: Dag +100 efter HCT
Defineret som neutrofiltal ≥500/mm^3 i 3 på hinanden følgende dage efter HCT.
Dag +100 efter HCT
Kinetik af neutrofil genopretning
Tidsramme: Dag +100 efter HCT
Defineret som evalueringen af ​​den tid, det tager for gendannelse af neutrofiltallet hos forsøgspersonerne.
Dag +100 efter HCT
Kumulativ forekomst af blodpladegenvinding
Tidsramme: Dag +100 efter HCT
Defineret som trombocyttal ≥20.000/mm^3 eller ≥50.000/mm^3 uden blodpladetransfusioner inden for syv dage.
Dag +100 efter HCT
Kinetik af blodpladegendannelse
Tidsramme: Dag +100 efter HCT
Defineret som evalueringen af ​​den tid, det tager for genopretning af blodpladetallet hos forsøgspersonerne.
Dag +100 efter HCT
Kumulativ forekomst af primær graftsvigt
Tidsramme: Dag +28 efter HCT
Dag +28 efter HCT
Donorkimerisme
Tidsramme: Dag +100 efter HCT
Kun lag 2 og 3. Procent af donorkimerisme via perifert blod
Dag +100 efter HCT
Kumulativ forekomst af akut GVHD
Tidsramme: Dag +100 efter HCT
Dag +100 efter HCT
Kumulativ forekomst af kronisk GVHD
Tidsramme: 1 år efter HCT
1 år efter HCT
Kumulativ forekomst af BK og cytomegalovirus (CMV) virale infektioner
Tidsramme: Dage +100 og +180 efter HCT
Dage +100 og +180 efter HCT
Kumulativ forekomst af tilbagefald/progression
Tidsramme: 1 år efter HCT
1 år efter HCT
Forekomst af cytokinfrigivelsessyndrom (CRS)
Tidsramme: Dag +14 efter HCT
Samlet forekomst af CRS af enhver grad og grad 3 eller 4 CRS efter transplantation
Dag +14 efter HCT
Kumulativ forekomst af sekundær graftsvigt
Tidsramme: 1 år efter HCT
1 år efter HCT
Samlet toksicitet
Tidsramme: 1 år efter HCT
At tabulere bivirkninger (AE'er) oplevet af modtagere, defineret som grad 3-5 uventede og grad 5 forventede AE'er i henhold til CTCAE version 5.0.
1 år efter HCT

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Samarbejdspartnere

National Marrow Donor Program

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Steven Devine, MD, NMDP/Be The Match

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. september 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. maj 2021

Først opslået (Faktiske)

27. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ACCESS

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Busulfan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Venezuela

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner