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Trapianto di cellule ematopoietiche da donatore non correlato HLA con ciclofosfamide post-trapianto (ACCESS)

16 marzo 2026 aggiornato da: Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Uno studio multicentrico di fase II sul trapianto di cellule ematopoietiche da donatore non correlato HLA con ciclofosfamide post-trapianto per pazienti con neoplasie ematologiche

Questo è uno studio prospettico, multicentrico, di fase II sul trapianto di cellule ematopoietiche (HCT) utilizzando donatori non corrispondenti di antigene leucocitario umano (HLA) non corrispondenti (MMUD) per il trapianto di cellule staminali del sangue periferico negli adulti e il trapianto di cellule staminali del midollo osseo nei bambini. La ciclofosfamide post-trapianto (PTCy), il tacrolimus e il micofenolato mofetile (MMF) saranno utilizzati per la profilassi della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD). Questo studio studierà l'efficacia di questo trattamento nei pazienti con neoplasie ematologiche.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

300

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California San Francisco
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida Health Shands Hospital
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Sylvester Cancer Center
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • The University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21231
        • The Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Medical Center - Mott Children's Hospita
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University/Barnes Jewish Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State Medical Center, James Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University Sidney Kimmel Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29407
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Tristar BMT
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78704
        • St. David's South Austin Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • -Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital and Houston Methodist
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 37203
        • Texas Transplant Institute
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinic
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Froedtert & the Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione del destinatario Stratum 1:

  1. Età > 18 anni e < 66 anni (condizionamento basato su chemioterapia) o < 61 anni (condizionamento basato su irradiazione corporea totale [TBI]) al momento della firma del consenso informato
  2. Regime MAC pianificato come definito per protocollo
  3. Disponibile parzialmente HLA-MMUD (è richiesto 4/8-7/8 a HLA-A, -B, -C e -DRB1) con età < 35 anni
  4. Il prodotto pianificato per l'infusione è PBSC
  5. Indice di comorbilità HCT (HCT-CI) < 5

  6. Una delle seguenti diagnosi:

    1. Leucemia mieloide acuta (LMA), leucemia linfoblastica acuta (LLA) o altra leucemia acuta in 1a remissione o oltre con ≤ 5% di blasti midollari e assenza di blasti circolanti o evidenza di malattia extramidollare. La documentazione della valutazione del midollo osseo sarà accettata entro 45 giorni prima dell'inizio anticipato del condizionamento.
    2. Pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) senza blasti circolanti e con < 10% di blasti nel midollo osseo (percentuale di blasti più alta consentita nella MDS a causa della mancanza di differenze negli esiti con < 5% o 5-10% di blasti nella MDS). La documentazione della valutazione del midollo osseo sarà accettata entro 45 giorni prima dell'inizio anticipato del condizionamento.
  7. Funzionalità cardiaca: frazione di eiezione ventricolare sinistra > 45% sulla base dei risultati dell'ecocardiogramma più recente o della scansione di acquisizione multigate (MUGA)
  8. Clearance stimata della creatinina > 60 mL/min calcolata mediante equazione
  9. Funzione polmonare: capacità di diffusione dei polmoni per il monossido di carbonio (DLCO) corretta per emoglobina > 50% e volume espiratorio forzato nel primo secondo (FEV1) previsto > 50% sulla base dei risultati dei test di funzionalità polmonare più recenti
  10. Funzionalità epatica accettabile secondo le linee guida istituzionali locali
  11. Karnofsky performance status (KPS) > 70%
  12. I soggetti di età ≥ 18 anni o un rappresentante legalmente autorizzato devono avere la capacità di fornire il consenso informato in base ai requisiti normativi e istituzionali locali applicabili.

Stratum 2 Criteri di inclusione del destinatario

  1. Età > 18 anni al momento della firma del consenso informato
  2. Regime NMA/RIC pianificato come definito dal protocollo
  3. Disponibile parzialmente HLA-MMUD (è richiesto 4/8-7/8 a HLA-A, -B, -C e -DRB1) con età < 35 anni
  4. Il prodotto pianificato per l'infusione è PBSC

  5. Una delle seguenti diagnosi:

    1. Pazienti con leucemia acuta o leucemia mieloide cronica (LMC) senza blasti circolanti, nessuna evidenza di malattia extramidollare e con < 5% di blasti nel midollo osseo. La documentazione della valutazione del midollo osseo sarà accettata entro 45 giorni prima dell'inizio anticipato del condizionamento.
    2. Pazienti con MDS senza blasti circolanti e con < 10% di blasti nel midollo osseo (percentuale di blasti più alta consentita nella MDS a causa della mancanza di differenze negli esiti con < 5% o 5-10% di blasti nella MDS). Documentazione della valutazione del midollo osseo saranno accettate entro 45 giorni prima dell'inizio anticipato del condizionamento.
    3. Pazienti con leucemia linfocitica cronica (LLC) o altre leucemie (compresa la leucemia prolinfocitica) con malattia chemiosensibile al momento del trapianto
    4. Pazienti con linfoma con malattia chemiosensibile al momento del trapianto
  6. Funzionalità cardiaca: frazione di eiezione ventricolare sinistra > 45% sulla base dei risultati ecocardiografici o MUGA più recenti senza evidenza clinica di insufficienza cardiaca
  7. Clearance stimata della creatinina > 60 mL/min calcolata mediante equazione
  8. Funzione polmonare: DLCO corretto per emoglobina > 50% e FEV1 previsto > 50% in base ai risultati dei test di funzionalità polmonare più recenti
  9. Funzionalità epatica accettabile secondo le linee guida istituzionali locali
  10. KPS > 60%
  11. I soggetti di età ≥ 18 anni o un rappresentante legalmente autorizzato devono avere la capacità di fornire il consenso informato in base ai requisiti normativi e istituzionali locali applicabili.

Stratum 3 Criteri di inclusione del destinatario

  1. Età > 1 anno e < 21 anni al momento della firma del consenso informato
  2. Parzialmente HLA-MMUD (è richiesto 4/8-7/8 a HLA-A, -B, -C e -DRB1) con età < 35 anni
  3. Il prodotto pianificato per l'infusione è BM
  4. Regime MAC pianificato come definito per protocollo

  5. Una delle seguenti diagnosi:

    1. AML in 1a remissione o oltre con ≤ 5% di blasti midollari, assenza di blasti circolanti o evidenza di malattia extramidollare. Il test MRD pre-trapianto verrà eseguito secondo lo standard di pratica presso l'istituto curante. I pazienti con qualsiasi stato MRD sono idonei e devono essere arruolati a discrezione del fornitore. La documentazione della valutazione del midollo osseo sarà accettata entro 45 giorni prima dell'inizio anticipato del condizionamento.
    2. Pazienti MDS senza blasti circolanti e meno del 10% di blasti nel midollo osseo. La documentazione della valutazione del midollo osseo sarà accettata entro 45 giorni prima dell'inizio anticipato del condizionamento.
    3. LLA in 1a remissione o oltre con ≤ 5% di blasti midollari, assenza di blasti circolanti o evidenza di malattia extramidollare. Il test della MRD pre-trapianto verrà eseguito come pratica standard presso l'istituto di cura con l'obiettivo di raggiungere una MRD <0,01%. I pazienti con qualsiasi stato MRD sono idonei e devono essere arruolati a discrezione del fornitore. La documentazione della valutazione del midollo osseo sarà accettata entro 45 giorni prima dell'inizio anticipato del condizionamento.
    4. Altra leucemia (leucemia acuta a fenotipo misto [MPAL], LMC o altra leucemia) in remissione morfologica con ≤ 5% di blasti midollari e assenza di blasti circolanti o evidenza di malattia extramidollare. La documentazione della valutazione del midollo osseo sarà accettata entro 45 giorni prima dell'inizio anticipato del condizionamento.
    5. Linfoma sensibile alla chemioterapia in remissione almeno parziale (PR)
  6. Punteggio delle prestazioni KPS o Lansky ≥ 70%
  7. Funzionalità cardiaca: frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥ 50% e frazione di accorciamento ≥ 27% sulla base dell'ecocardiogramma più recente
  8. Velocità di filtrazione glomerulare (VFG) ≥ 60 ml/min/1,73 m2 misurato mediante scansione di medicina nucleare o calcolato da una raccolta di urine delle 24 ore
  9. Funzionalità polmonare: DLCO corretto per emoglobina, FEV1 e capacità vitale forzata (FVC) ≥50% se in grado di eseguire test di funzionalità polmonare. Se non è in grado di eseguire i test di funzionalità polmonare, deve avere una pulsossimetria a riposo >92% senza ossigeno supplementare.
  10. Epatico: bilirubina totale ≤ 2,5 mg/dL e alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST) < 3 volte il limite superiore della norma
  11. L'autorizzazione del tutore legale deve essere ottenuta per i soggetti < 18 anni di età. I soggetti pediatrici saranno inclusi in una discussione adeguata all'età al fine di ottenere l'assenso.
  12. I soggetti di età ≥ 18 anni o un rappresentante legalmente autorizzato devono avere la capacità di fornire il consenso informato in base ai requisiti normativi e istituzionali locali applicabili.

Criteri di inclusione dei donatori:

  1. Deve essere non correlato al soggetto e HLA ad alta risoluzione abbinato a 4/8, 5/8, 6/8 o 7/8 (HLA-A, -B, -C e -DRB1)
  2. Il donatore deve essere tipizzato ad alta risoluzione per un minimo di HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1 e -DPB1
  3. Età > 18 anni e < 35 anni al momento della firma del consenso informato
  4. Soddisfa i requisiti di idoneità medica dei registri dei donatori per la donazione PBSC o BM
  5. Deve essere sottoposto a screening di idoneità in base agli attuali requisiti della Food and Drug Administration (FDA). I donatori che non soddisfano uno o più dei requisiti di screening dei donatori possono donare in caso di urgente necessità medica.
  6. Devi accettare di donare PBSC (o BM per lo strato 3)
  7. Deve avere la capacità di fornire il consenso informato standard (non relativo allo studio) in base ai requisiti normativi applicabili ai donatori

Criteri di esclusione del destinatario (strati 1, 2 e 3):

  1. Disponibilità di un donatore compatibile HLA compatibile o non correlato ad alta risoluzione 8/8 disponibile
  2. - Soggetto che non vuole o non è in grado di fornire il consenso informato o non è in grado di rispettare il protocollo, inclusi follow-up e test richiesti
  3. Mielofibrosi primaria o mielofibrosi secondaria a trombocitemia essenziale, policitemia vera o MDS con fibrosi midollare di grado 4
  4. Soggetti con un precedente trapianto allogenico di HSC
  5. Soggetti con trapianto autologo di CSE negli ultimi 3 mesi
  6. Donne che allattano o sono incinte
  7. Infezione batterica, virale o fungina incontrollata al momento del regime di preparazione al trapianto
  8. Iscrizione simultanea ad altri studi clinici interventistici sulla GVHD (l'arruolamento a studi di terapia di supporto può essere consentito dopo la discussione con i ricercatori principali)
  9. Soggetti sottoposti a desensibilizzazione per ridurre i livelli di anticorpi HLA anti-donatore prima del trapianto.
  10. Pazienti sieropositivi con carica virale persistentemente positiva. I pazienti con infezione da HIV in terapia antiretrovirale efficace con carica virale non rilevabile entro 6 mesi sono eleggibili per questo studio.

Criteri di esclusione del donatore:

  1. Donatore che non vuole o non può donare
  2. Anticorpi HLA anti-donatore positivi contro un HLA non corrispondente nel donatore selezionato determinato dalla presenza di anticorpi HLA specifici del donatore (DSA) per qualsiasi allele/antigene HLA non corrispondente in uno qualsiasi dei seguenti loci (HLA-A, -B, -C , -DRB1, DRB3, DRB4, DRB5, -DQA1, -DQB1, -DPA1, -DPB1) con intensità di fluorescenza mediana (MFI) >3000 mediante test a microarray con singola microsfera di antigene. Nei pazienti che ricevono trasfusioni di globuli rossi o piastrine, la valutazione del DSA deve essere eseguita o ripetuta dopo la trasfusione e prima della mobilizzazione del donatore e dell'inizio del regime preparatorio del ricevente.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Regime A (MAC: busulfan e fludarabina, PBSC HCT)

I pazienti ricevono:

  • Busulfan (dose totale ≥ 9 mg/kg) EV o PO nei giorni da -6 a -3
  • Fludarabina (dose totale 150 mg/m2) EV nei giorni da -6 a -2

I pazienti ricevono un'infusione di innesto di cellule staminali del sangue periferico (PBSC) da un donatore non consanguineo non corrispondente il giorno 0.
Droga: Busulfano
Dato IV o PO pre-trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Busulfex®
Droga: Busulfano
Dato IV pre-trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Busulfex®
Droga: Fludarabina
Dato IV pre-trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Fludar®
Procedura: Trapianto di cellule staminali emopoietiche PBSC (HSCT)
L'innesto di cellule staminali del sangue periferico viene infuso da un donatore non consanguineo non corrispondente il giorno 0.
Altri nomi:
  • PBSCHSCT
  • PBSC HCT
  • Trapianto PBSC
Droga: Ciclofosfamide post-trapianto
La ciclofosfamide (50 mg/kg) viene somministrata il giorno +3 e il giorno +4 post-trapianto come infusione endovenosa della durata di 1-2 ore.
Altri nomi:
  • Cytoxan®
Droga: Mesna
Mesna viene somministrato in dosi divise EV 30 min prima e 3, 6 e 8 ore dopo la ciclofosfamide.
Altri nomi:
  • Mesnex®
Droga: Tacrolimo
Il tacrolimus viene somministrato a una dose di 0,05 mg/kg PO o a una dose EV di 0,03 mg/kg di peso corporeo ideale (IBW) a partire dal giorno +5 post-trapianto con riduzione graduale raccomandata a 90-100 giorni dopo l'HCT.
Droga: Micofenolato Mofetile
Il micofenolato mofetile (MMF) viene somministrato alla dose di 15 mg/kg tre volte al giorno EV o PO dal giorno +5 al giorno +35 post-trapianto.
Altri nomi:
  • MMF
  • Cellcept®
Altro: Risultati riferiti dal paziente
Le valutazioni del sondaggio saranno somministrate ai partecipanti allo studio prima e dopo il trapianto.
Sperimentale: Regime B (MAC: Fludarabina e TBI; PBSC HCT)

I pazienti ricevono:

  • Fludarabina (dose totale 90 mg/m2) EV nei giorni da -7 a -5
  • Irradiazione corporea totale (TBI) (dose totale di 1200 cGy) nei giorni da -4 a -1

I pazienti ricevono un'infusione di innesto di PBSC da un donatore non correlato il giorno 0.
Droga: Fludarabina
Dato IV pre-trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Fludar®
Procedura: Trapianto di cellule staminali emopoietiche PBSC (HSCT)
L'innesto di cellule staminali del sangue periferico viene infuso da un donatore non consanguineo non corrispondente il giorno 0.
Altri nomi:
  • PBSCHSCT
  • PBSC HCT
  • Trapianto PBSC
Droga: Ciclofosfamide post-trapianto
La ciclofosfamide (50 mg/kg) viene somministrata il giorno +3 e il giorno +4 post-trapianto come infusione endovenosa della durata di 1-2 ore.
Altri nomi:
  • Cytoxan®
Droga: Mesna
Mesna viene somministrato in dosi divise EV 30 min prima e 3, 6 e 8 ore dopo la ciclofosfamide.
Altri nomi:
  • Mesnex®
Droga: Tacrolimo
Il tacrolimus viene somministrato a una dose di 0,05 mg/kg PO o a una dose EV di 0,03 mg/kg di peso corporeo ideale (IBW) a partire dal giorno +5 post-trapianto con riduzione graduale raccomandata a 90-100 giorni dopo l'HCT.
Droga: Micofenolato Mofetile
Il micofenolato mofetile (MMF) viene somministrato alla dose di 15 mg/kg tre volte al giorno EV o PO dal giorno +5 al giorno +35 post-trapianto.
Altri nomi:
  • MMF
  • Cellcept®
Altro: Risultati riferiti dal paziente
Le valutazioni del sondaggio saranno somministrate ai partecipanti allo studio prima e dopo il trapianto.
Radiazione: Irradiazione totale del corpo
Somministrato prima del trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Trauma cranico
Sperimentale: Regime C (RIC: Fludarabina e Busulfan; PBSC HCT)

I pazienti ricevono:

  • Fludarabina (dose totale 120-180 mg/m2) EV nei giorni da -6 a -2
  • Busulfan (minore o uguale a 8 mg/kg PO o 6,4 mg/kg EV) nei giorni -5 e -4

I pazienti ricevono un'infusione di innesto di PBSC da un donatore non correlato il giorno 0.
Droga: Busulfano
Dato IV o PO pre-trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Busulfex®
Droga: Busulfano
Dato IV pre-trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Busulfex®
Droga: Fludarabina
Dato IV pre-trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Fludar®
Procedura: Trapianto di cellule staminali emopoietiche PBSC (HSCT)
L'innesto di cellule staminali del sangue periferico viene infuso da un donatore non consanguineo non corrispondente il giorno 0.
Altri nomi:
  • PBSCHSCT
  • PBSC HCT
  • Trapianto PBSC
Droga: Ciclofosfamide post-trapianto
La ciclofosfamide (50 mg/kg) viene somministrata il giorno +3 e il giorno +4 post-trapianto come infusione endovenosa della durata di 1-2 ore.
Altri nomi:
  • Cytoxan®
Droga: Mesna
Mesna viene somministrato in dosi divise EV 30 min prima e 3, 6 e 8 ore dopo la ciclofosfamide.
Altri nomi:
  • Mesnex®
Droga: Tacrolimo
Il tacrolimus viene somministrato a una dose di 0,05 mg/kg PO o a una dose EV di 0,03 mg/kg di peso corporeo ideale (IBW) a partire dal giorno +5 post-trapianto con riduzione graduale raccomandata a 90-100 giorni dopo l'HCT.
Droga: Micofenolato Mofetile
Il micofenolato mofetile (MMF) viene somministrato alla dose di 15 mg/kg tre volte al giorno EV o PO dal giorno +5 al giorno +35 post-trapianto.
Altri nomi:
  • MMF
  • Cellcept®
Altro: Risultati riferiti dal paziente
Le valutazioni del sondaggio saranno somministrate ai partecipanti allo studio prima e dopo il trapianto.
Sperimentale: Regime D (RIC: Fludarabina e Melfalan; PBSC HCT)

I pazienti ricevono:

  • Fludarabina (dose totale 120-180 mg/m2) EV nei giorni da -7 a -3
  • Melfalan (100-140 mg/m2) EV il giorno -1

I pazienti ricevono un'infusione di innesto di PBSC da un donatore non correlato il giorno 0.
Droga: Fludarabina
Dato IV pre-trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Fludar®
Procedura: Trapianto di cellule staminali emopoietiche PBSC (HSCT)
L'innesto di cellule staminali del sangue periferico viene infuso da un donatore non consanguineo non corrispondente il giorno 0.
Altri nomi:
  • PBSCHSCT
  • PBSC HCT
  • Trapianto PBSC
Droga: Ciclofosfamide post-trapianto
La ciclofosfamide (50 mg/kg) viene somministrata il giorno +3 e il giorno +4 post-trapianto come infusione endovenosa della durata di 1-2 ore.
Altri nomi:
  • Cytoxan®
Droga: Mesna
Mesna viene somministrato in dosi divise EV 30 min prima e 3, 6 e 8 ore dopo la ciclofosfamide.
Altri nomi:
  • Mesnex®
Droga: Tacrolimo
Il tacrolimus viene somministrato a una dose di 0,05 mg/kg PO o a una dose EV di 0,03 mg/kg di peso corporeo ideale (IBW) a partire dal giorno +5 post-trapianto con riduzione graduale raccomandata a 90-100 giorni dopo l'HCT.
Droga: Micofenolato Mofetile
Il micofenolato mofetile (MMF) viene somministrato alla dose di 15 mg/kg tre volte al giorno EV o PO dal giorno +5 al giorno +35 post-trapianto.
Altri nomi:
  • MMF
  • Cellcept®
Altro: Risultati riferiti dal paziente
Le valutazioni del sondaggio saranno somministrate ai partecipanti allo studio prima e dopo il trapianto.
Droga: Melfalan
Dato IV pre-trapianto come parte del regime di condizionamento
Sperimentale: Regime E (NMA: Fludarabina, Ciclofosfamide, TBI; PBSC HCT)

I pazienti ricevono:

  • Fludarabina (dose totale 150 mg/m2) EV nei giorni da -6 a -2
  • Ciclofosfamide (29-50 mg/kg) EV nei giorni -6 e -5
  • TBI (200 cGy) il giorno -1

I pazienti ricevono un'infusione di innesto di PBSC da un donatore non correlato il giorno 0.
Droga: Fludarabina
Dato IV pre-trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Fludar®
Procedura: Trapianto di cellule staminali emopoietiche PBSC (HSCT)
L'innesto di cellule staminali del sangue periferico viene infuso da un donatore non consanguineo non corrispondente il giorno 0.
Altri nomi:
  • PBSCHSCT
  • PBSC HCT
  • Trapianto PBSC
Droga: Ciclofosfamide post-trapianto
La ciclofosfamide (50 mg/kg) viene somministrata il giorno +3 e il giorno +4 post-trapianto come infusione endovenosa della durata di 1-2 ore.
Altri nomi:
  • Cytoxan®
Droga: Mesna
Mesna viene somministrato in dosi divise EV 30 min prima e 3, 6 e 8 ore dopo la ciclofosfamide.
Altri nomi:
  • Mesnex®
Droga: Tacrolimo
Il tacrolimus viene somministrato a una dose di 0,05 mg/kg PO o a una dose EV di 0,03 mg/kg di peso corporeo ideale (IBW) a partire dal giorno +5 post-trapianto con riduzione graduale raccomandata a 90-100 giorni dopo l'HCT.
Droga: Micofenolato Mofetile
Il micofenolato mofetile (MMF) viene somministrato alla dose di 15 mg/kg tre volte al giorno EV o PO dal giorno +5 al giorno +35 post-trapianto.
Altri nomi:
  • MMF
  • Cellcept®
Altro: Risultati riferiti dal paziente
Le valutazioni del sondaggio saranno somministrate ai partecipanti allo studio prima e dopo il trapianto.
Radiazione: Irradiazione totale del corpo
Somministrato prima del trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Trauma cranico
Droga: Ciclofosfamide
Dato IV pre-trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Cytoxan®
Sperimentale: Regime F (MAC: busulfan e ciclofosfamide; BM HCT)

I pazienti ricevono:

  • Busulfan (dosato in base all'età e al peso secondo gli standard istituzionali per raggiungere l'obiettivo farmacocinetico (PK) nell'intervallo indicato nel protocollo.) nei giorni da -6 a -3
  • Ciclofosfamide (dose totale 100 mg/kg) EV nei giorni -2 e -1

I pazienti ricevono un'infusione di innesto di midollo osseo (BM) da un donatore non consanguineo non corrispondente il giorno 0.
Droga: Busulfano
Dato IV o PO pre-trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Busulfex®
Droga: Busulfano
Dato IV pre-trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Busulfex®
Droga: Ciclofosfamide post-trapianto
La ciclofosfamide (50 mg/kg) viene somministrata il giorno +3 e il giorno +4 post-trapianto come infusione endovenosa della durata di 1-2 ore.
Altri nomi:
  • Cytoxan®
Droga: Mesna
Mesna viene somministrato in dosi divise EV 30 min prima e 3, 6 e 8 ore dopo la ciclofosfamide.
Altri nomi:
  • Mesnex®
Droga: Tacrolimo
Il tacrolimus viene somministrato a una dose di 0,05 mg/kg PO o a una dose EV di 0,03 mg/kg di peso corporeo ideale (IBW) a partire dal giorno +5 post-trapianto con riduzione graduale raccomandata a 90-100 giorni dopo l'HCT.
Droga: Micofenolato Mofetile
Il micofenolato mofetile (MMF) viene somministrato alla dose di 15 mg/kg tre volte al giorno EV o PO dal giorno +5 al giorno +35 post-trapianto.
Altri nomi:
  • MMF
  • Cellcept®
Altro: Risultati riferiti dal paziente
Le valutazioni del sondaggio saranno somministrate ai partecipanti allo studio prima e dopo il trapianto.
Droga: Ciclofosfamide
Dato IV pre-trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Cytoxan®
Procedura: Trapianto di cellule staminali emopoietiche di midollo osseo
L'innesto di midollo osseo viene infuso da un donatore non consanguineo non corrispondente il giorno 0.
Altri nomi:
  • BM HSCT
  • BM HCT
  • Trapianto di midollo osseo
Sperimentale: Regime G (MAC: Ciclofosfamide e TBI; BM HCT)

I pazienti ricevono:

  • Ciclofosfamide (dose totale 100 mg/kg) EV nei giorni -5 e -4
  • TBI (dose totale di 1200 cGy) nei giorni -3, -2 e -1

I pazienti ricevono un'infusione di innesto BM da un donatore non consanguineo non corrispondente il giorno 0.
Droga: Ciclofosfamide post-trapianto
La ciclofosfamide (50 mg/kg) viene somministrata il giorno +3 e il giorno +4 post-trapianto come infusione endovenosa della durata di 1-2 ore.
Altri nomi:
  • Cytoxan®
Droga: Mesna
Mesna viene somministrato in dosi divise EV 30 min prima e 3, 6 e 8 ore dopo la ciclofosfamide.
Altri nomi:
  • Mesnex®
Droga: Tacrolimo
Il tacrolimus viene somministrato a una dose di 0,05 mg/kg PO o a una dose EV di 0,03 mg/kg di peso corporeo ideale (IBW) a partire dal giorno +5 post-trapianto con riduzione graduale raccomandata a 90-100 giorni dopo l'HCT.
Droga: Micofenolato Mofetile
Il micofenolato mofetile (MMF) viene somministrato alla dose di 15 mg/kg tre volte al giorno EV o PO dal giorno +5 al giorno +35 post-trapianto.
Altri nomi:
  • MMF
  • Cellcept®
Altro: Risultati riferiti dal paziente
Le valutazioni del sondaggio saranno somministrate ai partecipanti allo studio prima e dopo il trapianto.
Radiazione: Irradiazione totale del corpo
Somministrato prima del trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Trauma cranico
Droga: Ciclofosfamide
Dato IV pre-trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Cytoxan®
Procedura: Trapianto di cellule staminali emopoietiche di midollo osseo
L'innesto di midollo osseo viene infuso da un donatore non consanguineo non corrispondente il giorno 0.
Altri nomi:
  • BM HSCT
  • BM HCT
  • Trapianto di midollo osseo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'HCT
1 anno dopo l'HCT

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza senza eventi
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'HCT
Definito come fallimento del trapianto, recidiva o progressione della malattia di base, morte, GVHD acuta di grado 3-4 o GVHD cronica grave NIH.
1 anno dopo l'HCT
GVHD, sopravvivenza libera da ricadute
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'HCT
Definito come recidiva o progressione della malattia sottostante, fallimento del trapianto, GVHD acuta di grado III-IV, GVHD cronica che richiede immunosoppressione sistemica o morte per qualsiasi causa.
1 anno dopo l'HCT
GVHD modificata, sopravvivenza libera da recidiva
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'HCT
Definito come recidiva o progressione della malattia sottostante, fallimento del trapianto, GVHD acuta di grado III-IV, GVHD cronica moderata o grave NIH o morte per qualsiasi causa.
1 anno dopo l'HCT
Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'HCT
1 anno dopo l'HCT
Incidenza cumulativa di mortalità non recidiva
Lasso di tempo: Giorno +100 e 1 anno post-HCT
Giorno +100 e 1 anno post-HCT
Sopravvivenza libera da eventi basata sul grado di corrispondenza HLA del donatore e sull'età del donatore (7/8 rispetto a <7/8)
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'HCT
1 anno dopo l'HCT
Sopravvivenza complessiva basata sul grado di corrispondenza HLA del donatore e sull'età del donatore (7/8 rispetto a <7/8)
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'HCT
1 anno dopo l'HCT
Incidenza cumulativa del recupero dei neutrofili
Lasso di tempo: Giorno +100 post-HCT
Definito come conta dei neutrofili ≥500/mm^3 per 3 giorni consecutivi post-HCT.
Giorno +100 post-HCT
Cinetica del recupero dei neutrofili
Lasso di tempo: Giorno +100 post-HCT
Definito come la valutazione del tempo necessario affinché si verifichi il recupero della conta dei neutrofili nei soggetti dello studio.
Giorno +100 post-HCT
Incidenza cumulativa del recupero piastrinico
Lasso di tempo: Giorno +100 post-HCT
Definito come conta piastrinica ≥20.000/mm^3 o ≥50.000/mm^3 senza trasfusioni di piastrine entro sette giorni.
Giorno +100 post-HCT
Cinetica del recupero piastrinico
Lasso di tempo: Giorno +100 post-HCT
Definito come la valutazione del tempo necessario affinché si verifichi il recupero della conta piastrinica nei soggetti dello studio.
Giorno +100 post-HCT
Incidenza cumulativa di fallimento dell'innesto primario
Lasso di tempo: Giorno +28 post-HCT
Giorno +28 post-HCT
Chimerismo del donatore
Lasso di tempo: Giorno +100 post-HCT
Solo Strati 2 e 3. Percentuale del chimerismo del donatore tramite sangue periferico
Giorno +100 post-HCT
Incidenza cumulativa di GVHD acuta
Lasso di tempo: Giorno +100 post-HCT
Giorno +100 post-HCT
Incidenza cumulativa di GVHD cronica
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'HCT
1 anno dopo l'HCT
Incidenza cumulativa di infezioni virali da BK e da citomegalovirus (CMV).
Lasso di tempo: Giorni +100 e +180 post-HCT
Giorni +100 e +180 post-HCT
Incidenza cumulativa di recidiva/progressione
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'HCT
1 anno dopo l'HCT
Incidenza della sindrome da rilascio di citochine (CRS)
Lasso di tempo: Giorno +14 post-HCT
Incidenza complessiva di CRS di qualsiasi grado e di grado 3 o 4 post-trapianto
Giorno +14 post-HCT
Incidenza cumulativa di fallimento del trapianto secondario
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'HCT
1 anno dopo l'HCT
Tossicità complessiva
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'HCT
Per tabulare gli eventi avversi (AE) sperimentati dai riceventi, definiti come eventi avversi inattesi di grado 3-5 e attesi di grado 5, secondo CTCAE versione 5.0.
1 anno dopo l'HCT

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Collaboratori

National Marrow Donor Program

Investigatori

  • Investigatore principale: Steven Devine, MD, NMDP/Be The Match

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 settembre 2021

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 maggio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

27 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ACCESS

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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