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Trasplante de células hematopoyéticas de donante no emparentado con HLA no coincidente con ciclofosfamida posterior al trasplante (ACCESS)

16 de marzo de 2026 actualizado por: Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Un ensayo multicéntrico de fase II de trasplante de células hematopoyéticas de donantes no relacionados con HLA no compatible con ciclofosfamida posterior al trasplante para pacientes con neoplasias malignas hematológicas

Este es un estudio prospectivo, multicéntrico, de fase II de trasplante de células hematopoyéticas (HCT) utilizando donantes no relacionados (MMUD) no compatibles con antígeno leucocitario humano (HLA) para trasplante de células madre de sangre periférica en adultos y trasplante de células madre de médula ósea en niños. La ciclofosfamida (PTCy), el tacrolimus y el micofenolato de mofetilo (MMF) posteriores al trasplante se utilizarán para la profilaxis de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH). Este ensayo estudiará qué tan bien funciona este tratamiento en pacientes con neoplasias malignas hematológicas.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

300

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Health Shands Hospital
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Sylvester Cancer Center
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • The University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • University of Maryland Medical Center
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21231
        • The Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Medical Center - Mott Children's Hospita
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University/Barnes Jewish Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ohio State Medical Center, James Cancer Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Thomas Jefferson University Sidney Kimmel Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29407
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Tristar BMT
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78704
        • St. David's South Austin Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • -Baylor College of Medicine - Texas Children's Hospital and Houston Methodist
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 37203
        • Texas Transplant Institute
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinic
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Froedtert & the Medical College of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión del destinatario del estrato 1:

  1. Edad > 18 años y < 66 años (acondicionamiento basado en quimioterapia) o < 61 años (acondicionamiento basado en irradiación corporal total [TBI]) en el momento de firmar el consentimiento informado
  2. Régimen de MAC planificado según lo definido por el protocolo
  3. Disponible parcialmente HLA-MMUD (se requiere 4/8-7/8 en HLA-A, -B, -C y -DRB1) con edad < 35 años
  4. El producto planificado para infusión es PBSC
  5. Índice de comorbilidad HCT (HCT-CI) < 5

  6. Uno de los siguientes diagnósticos:

    1. Leucemia mieloide aguda (LMA), leucemia linfoblástica aguda (LLA) u otra leucemia aguda en la primera remisión o más allá con ≤ 5 % de blastos en la médula y sin blastos circulantes ni evidencia de enfermedad extramedular. La documentación de la evaluación de la médula ósea se aceptará dentro de los 45 días anteriores al inicio previsto del acondicionamiento.
    2. Pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD) sin blastos circulantes y con < 10 % de blastos en la médula ósea (se permite un mayor porcentaje de blastos en SMD debido a la falta de diferencias en los resultados con < 5 % o 5-10 % de blastos en SMD). La documentación de la evaluación de la médula ósea se aceptará dentro de los 45 días anteriores al inicio previsto del acondicionamiento.
  7. Función cardíaca: fracción de eyección del ventrículo izquierdo > 45 % en función de los resultados del ecocardiograma o la exploración de adquisición múltiple (MUGA) más recientes
  8. Aclaramiento de creatinina estimado > 60 ml/min calculado por ecuación
  9. Función pulmonar: capacidad de difusión de monóxido de carbono (DLCO) de los pulmones corregida para hemoglobina > 50 % y volumen espiratorio forzado en el primer segundo (FEV1) previsto > 50 % según los resultados de las pruebas de función pulmonar más recientes
  10. Función hepática aceptable según las pautas institucionales locales
  11. Estado funcional de Karnofsky (KPS) > 70 %
  12. Los sujetos ≥ 18 años de edad o su representante legalmente autorizado deben tener la capacidad de dar su consentimiento informado de acuerdo con los requisitos normativos e institucionales locales aplicables.

Criterios de inclusión de destinatarios del estrato 2

  1. Edad > 18 años al momento de firmar el consentimiento informado
  2. Régimen planificado de NMA/RIC según lo definido por el protocolo
  3. Disponible parcialmente HLA-MMUD (se requiere 4/8-7/8 en HLA-A, -B, -C y -DRB1) con edad < 35 años
  4. El producto planificado para infusión es PBSC

  5. Uno de los siguientes diagnósticos:

    1. Pacientes con leucemia aguda o leucemia mieloide crónica (LMC) sin blastos circulantes, sin evidencia de enfermedad extramedular y con < 5% de blastos en la médula ósea. La documentación de la evaluación de la médula ósea se aceptará dentro de los 45 días anteriores al inicio previsto del acondicionamiento.
    2. Pacientes con SMD sin blastos circulantes y con < 10 % de blastos en la médula ósea (se permite un mayor porcentaje de blastos en SMD debido a la falta de diferencias en los resultados con < 5 % o 5-10 % de blastos en SMD). Documentación de la evaluación de la médula ósea. se aceptarán dentro de los 45 días anteriores al inicio previsto del acondicionamiento.
    3. Pacientes con leucemia linfocítica crónica (LLC) u otras leucemias (incluida la leucemia prolinfocítica) con enfermedad quimiosensible en el momento del trasplante
    4. Pacientes con linfoma con enfermedad quimiosensible en el momento del trasplante
  6. Función cardíaca: fracción de eyección del ventrículo izquierdo > 45 % según el ecocardiograma más reciente o los resultados de MUGA sin evidencia clínica de insuficiencia cardíaca
  7. Aclaramiento de creatinina estimado > 60 ml/min calculado por ecuación
  8. Función pulmonar: DLCO corregida para hemoglobina > 50 % y FEV1 previsto > 50 % según los resultados de las pruebas de función pulmonar más recientes
  9. Función hepática aceptable según las pautas institucionales locales
  10. KPS de > 60%
  11. Los sujetos ≥ 18 años de edad o su representante legalmente autorizado deben tener la capacidad de dar su consentimiento informado de acuerdo con los requisitos normativos e institucionales locales aplicables.

Criterios de inclusión de destinatarios del estrato 3

  1. Edad > 1 año y < 21 años al momento de firmar el consentimiento informado
  2. Parcialmente HLA-MMUD (se requiere 4/8-7/8 en HLA-A, -B, -C y -DRB1) con edad < 35 años
  3. El producto previsto para infusión es BM
  4. Régimen de MAC planificado según lo definido por el protocolo

  5. Uno de los siguientes diagnósticos:

    1. AML en 1ra remisión o más allá con ≤ 5% de blastos en la médula, sin blastos circulantes o evidencia de enfermedad extramedular. Las pruebas de MRD previas al trasplante se realizarán según el estándar de práctica en la institución de tratamiento. Los pacientes con cualquier estado de MRD son elegibles y deben inscribirse a discreción del proveedor. La documentación de la evaluación de la médula ósea se aceptará dentro de los 45 días anteriores al inicio previsto del acondicionamiento.
    2. Pacientes con SMD sin blastos circulantes y menos del 10 % de blastos en la médula ósea. La documentación de la evaluación de la médula ósea se aceptará dentro de los 45 días anteriores al inicio previsto del acondicionamiento.
    3. LLA en 1ra remisión o más allá con ≤ 5% de blastos en la médula, sin blastos circulantes o evidencia de enfermedad extramedular. Las pruebas de MRD previas al trasplante se realizarán como práctica estándar en la institución de tratamiento con el objetivo de lograr una MRD de <0,01 %. Los pacientes con cualquier estado de MRD son elegibles y deben inscribirse a discreción del proveedor. La documentación de la evaluación de la médula ósea se aceptará dentro de los 45 días anteriores al inicio previsto del acondicionamiento.
    4. Otra leucemia (leucemia aguda de fenotipo mixto [MPAL], LMC u otra leucemia) en remisión morfológica con ≤ 5 % de blastos en la médula y sin blastos circulantes ni evidencia de enfermedad extramedular. La documentación de la evaluación de la médula ósea se aceptará dentro de los 45 días anteriores al inicio previsto del acondicionamiento.
    5. Linfoma sensible a la quimioterapia en al menos remisión parcial (RP)
  6. Puntuación de rendimiento de KPS o Lansky ≥ 70 %
  7. Función cardíaca: fracción de eyección del ventrículo izquierdo de ≥ 50 % y fracción de acortamiento de ≥ 27 % según el ecocardiograma más reciente
  8. Tasa de filtración glomerular (TFG) de ≥ 60 ml/min/1,73 m2 medido por exploración de medicina nuclear o calculado a partir de una recolección de orina de 24 horas
  9. Función pulmonar: DLCO corregida por hemoglobina, FEV1 y Capacidad Vital Forzada (FVC) de ≥50% si es capaz de realizar pruebas de función pulmonar. Si no puede realizar pruebas de función pulmonar, debe tener una oximetría de pulso en reposo de >92% sin oxígeno suplementario.
  10. Hepático: bilirrubina total ≤ 2,5 mg/dl y alanina aminotransferasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST) < 3 veces el límite superior de lo normal
  11. Se debe obtener el permiso del tutor legal para sujetos < 18 años de edad. Los temas pediátricos se incluirán en una discusión apropiada para la edad con el fin de obtener el asentimiento.
  12. Los sujetos ≥ 18 años de edad o su representante legalmente autorizado deben tener la capacidad de dar su consentimiento informado de acuerdo con los requisitos normativos e institucionales locales aplicables.

Criterios de inclusión de donantes:

  1. No debe estar relacionado con el sujeto y debe coincidir con HLA de alta resolución en 4/8, 5/8, 6/8 o 7/8 (HLA-A, -B, -C y -DRB1)
  2. El donante debe escribirse en alta resolución para un mínimo de HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1 y -DPB1
  3. Edad > 18 años y < 35 años al momento de firmar el consentimiento informado
  4. Cumplir con los requisitos de idoneidad médica de los registros de donantes para la donación de PBSC o BM
  5. Debe someterse a una evaluación de elegibilidad de acuerdo con los requisitos actuales de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). Los donantes que no cumplan con uno o más de los requisitos de selección de donantes pueden donar bajo necesidad médica urgente.
  6. Debe aceptar donar PBSC (o BM para el estrato 3)
  7. Debe tener la capacidad de dar un consentimiento informado estándar (sin estudio) de acuerdo con los requisitos reglamentarios del donante aplicables

Criterios de Exclusión de Destinatarios (Estratos 1, 2 y 3):

  1. Disponible donante emparentado compatible con HLA adecuado o donante no emparentado de alta resolución 8/8 compatible
  2. Sujeto que no quiere o no puede dar su consentimiento informado, o no puede cumplir con el protocolo, incluido el seguimiento y las pruebas requeridas
  3. Mielofibrosis primaria o mielofibrosis secundaria a trombocitemia esencial, policitemia vera o SMD con fibrosis medular de grado 4
  4. Sujetos con un trasplante de HSC alogénico previo
  5. Sujetos con un autotrasplante de HSC en los últimos 3 meses
  6. Mujeres que están amamantando o embarazadas
  7. Infección bacteriana, viral o fúngica no controlada en el momento del régimen de preparación del trasplante
  8. Inscripción simultánea en otro ensayo clínico de EICH de intervención (se puede permitir la inscripción en ensayos de atención de apoyo después de discutirlo con los investigadores principales)
  9. Sujetos que se someten a desensibilización para reducir los niveles de anticuerpos anti-HLA del donante antes del trasplante.
  10. Pacientes que son VIH+ con carga viral persistentemente positiva. Los pacientes infectados por el VIH que reciben una terapia antirretroviral efectiva con carga viral indetectable dentro de los 6 meses son elegibles para este ensayo.

Criterios de exclusión de donantes:

  1. Donante que no quiere o no puede donar
  2. Anticuerpos HLA anti-donante positivos del receptor contra un HLA no coincidente en el donante seleccionado determinado por la presencia de anticuerpos HLA específicos del donante (DSA) contra cualquier alelo/antígeno HLA no coincidente en cualquiera de los siguientes loci (HLA-A, -B, -C , -DRB1, DRB3, DRB4, DRB5, -DQA1, -DQB1, -DPA1, -DPB1) con una intensidad de fluorescencia media (MFI) >3000 mediante pruebas de perlas de antígeno único basadas en microarrays. En pacientes que reciben transfusiones de glóbulos rojos o plaquetas, se debe realizar o repetir la evaluación de DSA después de la transfusión y antes de la movilización del donante y el inicio del régimen de preparación del receptor.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Régimen A (MAC: busulfán y fludarabina, PBSC HCT)

Los pacientes reciben:

  • Busulfán (≥ 9 mg/kg dosis total) IV o PO en los días -6 a -3
  • Fludarabina (dosis total de 150 mg/m2) IV en los días -6 a -2

Los pacientes reciben una infusión de injerto de células madre de sangre periférica (PBSC) de un donante no emparentado no compatible el día 0.
Droga: Busulfán
Administrado IV o PO antes del trasplante como parte del régimen de acondicionamiento
Otros nombres:
  • Busulfex®
Droga: Busulfán
Administrado por vía intravenosa antes del trasplante como parte del régimen de acondicionamiento
Otros nombres:
  • Busulfex®
Droga: Fludarabina
Administrado por vía intravenosa antes del trasplante como parte del régimen de acondicionamiento
Otros nombres:
  • Fludara®
Procedimiento: Trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) de PBSC
El injerto de células madre de sangre periférica se infunde de un donante no emparentado no compatible el día 0.
Otros nombres:
  • PBSC TCMH
  • HCT de PBSC
  • Trasplante de CMSP
Droga: Ciclofosfamida postrasplante
La ciclofosfamida (50 mg/kg) se administra el Día +3 y el Día +4 después del trasplante como infusión IV durante 1-2 horas.
Otros nombres:
  • Cytoxan®
Droga: Mesna
Mesna se administra en dosis divididas IV 30 min antes y 3, 6 y 8 horas después de la ciclofosfamida.
Otros nombres:
  • Mesnex®
Droga: Tacrolimus
El tacrolimus se administra a una dosis de 0,05 mg/kg PO o una dosis IV de 0,03 mg/kg de peso corporal ideal (PCI) a partir del día +5 después del trasplante y se recomienda una reducción progresiva a los 90-100 días después del TCH.
Droga: Micofenolato de mofetilo
El micofenolato de mofetilo (MMF) se administra a una dosis de 15 mg/kg tres veces al día por vía IV o PO desde el día +5 hasta el día +35 después del trasplante.
Otros nombres:
  • Dos hombres y una mujer
  • Cellcept®
Otro: Resultados informados por el paciente
Se administrarán evaluaciones de encuestas a los participantes del estudio antes y después del trasplante.
Experimental: Régimen B (MAC: fludarabina y TBI; PBSC HCT)

Los pacientes reciben:

  • Fludarabina (dosis total de 90 mg/m2) IV en los días -7 a -5
  • Irradiación corporal total (TBI) (dosis total de 1200 cGy) en los días -4 a -1

Los pacientes reciben una infusión de injerto de PBSC de un donante no emparentado no compatible el día 0.
Droga: Fludarabina
Administrado por vía intravenosa antes del trasplante como parte del régimen de acondicionamiento
Otros nombres:
  • Fludara®
Procedimiento: Trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) de PBSC
El injerto de células madre de sangre periférica se infunde de un donante no emparentado no compatible el día 0.
Otros nombres:
  • PBSC TCMH
  • HCT de PBSC
  • Trasplante de CMSP
Droga: Ciclofosfamida postrasplante
La ciclofosfamida (50 mg/kg) se administra el Día +3 y el Día +4 después del trasplante como infusión IV durante 1-2 horas.
Otros nombres:
  • Cytoxan®
Droga: Mesna
Mesna se administra en dosis divididas IV 30 min antes y 3, 6 y 8 horas después de la ciclofosfamida.
Otros nombres:
  • Mesnex®
Droga: Tacrolimus
El tacrolimus se administra a una dosis de 0,05 mg/kg PO o una dosis IV de 0,03 mg/kg de peso corporal ideal (PCI) a partir del día +5 después del trasplante y se recomienda una reducción progresiva a los 90-100 días después del TCH.
Droga: Micofenolato de mofetilo
El micofenolato de mofetilo (MMF) se administra a una dosis de 15 mg/kg tres veces al día por vía IV o PO desde el día +5 hasta el día +35 después del trasplante.
Otros nombres:
  • Dos hombres y una mujer
  • Cellcept®
Otro: Resultados informados por el paciente
Se administrarán evaluaciones de encuestas a los participantes del estudio antes y después del trasplante.
Radiación: Irradiación corporal total
Administrado antes del trasplante como parte del régimen de acondicionamiento
Otros nombres:
  • LCT
Experimental: Régimen C (RIC: fludarabina y busulfán; PBSC HCT)

Los pacientes reciben:

  • Fludarabina (dosis total de 120-180 mg/m2) IV en los días -6 a -2
  • Busulfán (menor o igual a 8 mg/kg PO o 6,4 mg/kg IV) en los días -5 y -4

Los pacientes reciben una infusión de injerto de PBSC de un donante no emparentado no compatible el día 0.
Droga: Busulfán
Administrado IV o PO antes del trasplante como parte del régimen de acondicionamiento
Otros nombres:
  • Busulfex®
Droga: Busulfán
Administrado por vía intravenosa antes del trasplante como parte del régimen de acondicionamiento
Otros nombres:
  • Busulfex®
Droga: Fludarabina
Administrado por vía intravenosa antes del trasplante como parte del régimen de acondicionamiento
Otros nombres:
  • Fludara®
Procedimiento: Trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) de PBSC
El injerto de células madre de sangre periférica se infunde de un donante no emparentado no compatible el día 0.
Otros nombres:
  • PBSC TCMH
  • HCT de PBSC
  • Trasplante de CMSP
Droga: Ciclofosfamida postrasplante
La ciclofosfamida (50 mg/kg) se administra el Día +3 y el Día +4 después del trasplante como infusión IV durante 1-2 horas.
Otros nombres:
  • Cytoxan®
Droga: Mesna
Mesna se administra en dosis divididas IV 30 min antes y 3, 6 y 8 horas después de la ciclofosfamida.
Otros nombres:
  • Mesnex®
Droga: Tacrolimus
El tacrolimus se administra a una dosis de 0,05 mg/kg PO o una dosis IV de 0,03 mg/kg de peso corporal ideal (PCI) a partir del día +5 después del trasplante y se recomienda una reducción progresiva a los 90-100 días después del TCH.
Droga: Micofenolato de mofetilo
El micofenolato de mofetilo (MMF) se administra a una dosis de 15 mg/kg tres veces al día por vía IV o PO desde el día +5 hasta el día +35 después del trasplante.
Otros nombres:
  • Dos hombres y una mujer
  • Cellcept®
Otro: Resultados informados por el paciente
Se administrarán evaluaciones de encuestas a los participantes del estudio antes y después del trasplante.
Experimental: Régimen D (RIC: fludarabina y melfalán; PBSC HCT)

Los pacientes reciben:

  • Fludarabina (dosis total de 120-180 mg/m2) IV en los días -7 a -3
  • Melfalán (100-140 mg/m2) IV el día -1

Los pacientes reciben una infusión de injerto de PBSC de un donante no emparentado no compatible el día 0.
Droga: Fludarabina
Administrado por vía intravenosa antes del trasplante como parte del régimen de acondicionamiento
Otros nombres:
  • Fludara®
Procedimiento: Trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) de PBSC
El injerto de células madre de sangre periférica se infunde de un donante no emparentado no compatible el día 0.
Otros nombres:
  • PBSC TCMH
  • HCT de PBSC
  • Trasplante de CMSP
Droga: Ciclofosfamida postrasplante
La ciclofosfamida (50 mg/kg) se administra el Día +3 y el Día +4 después del trasplante como infusión IV durante 1-2 horas.
Otros nombres:
  • Cytoxan®
Droga: Mesna
Mesna se administra en dosis divididas IV 30 min antes y 3, 6 y 8 horas después de la ciclofosfamida.
Otros nombres:
  • Mesnex®
Droga: Tacrolimus
El tacrolimus se administra a una dosis de 0,05 mg/kg PO o una dosis IV de 0,03 mg/kg de peso corporal ideal (PCI) a partir del día +5 después del trasplante y se recomienda una reducción progresiva a los 90-100 días después del TCH.
Droga: Micofenolato de mofetilo
El micofenolato de mofetilo (MMF) se administra a una dosis de 15 mg/kg tres veces al día por vía IV o PO desde el día +5 hasta el día +35 después del trasplante.
Otros nombres:
  • Dos hombres y una mujer
  • Cellcept®
Otro: Resultados informados por el paciente
Se administrarán evaluaciones de encuestas a los participantes del estudio antes y después del trasplante.
Droga: Melfalán
Administrado por vía intravenosa antes del trasplante como parte del régimen de acondicionamiento
Experimental: Régimen E (NMA: fludarabina, ciclofosfamida, TBI; PBSC HCT)

Los pacientes reciben:

  • Fludarabina (dosis total de 150 mg/m2) IV en los días -6 a -2
  • Ciclofosfamida (29-50 mg/kg) IV los días -6 y -5
  • TBI (200 cGy) el día -1

Los pacientes reciben una infusión de injerto de PBSC de un donante no emparentado no compatible el día 0.
Droga: Fludarabina
Administrado por vía intravenosa antes del trasplante como parte del régimen de acondicionamiento
Otros nombres:
  • Fludara®
Procedimiento: Trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) de PBSC
El injerto de células madre de sangre periférica se infunde de un donante no emparentado no compatible el día 0.
Otros nombres:
  • PBSC TCMH
  • HCT de PBSC
  • Trasplante de CMSP
Droga: Ciclofosfamida postrasplante
La ciclofosfamida (50 mg/kg) se administra el Día +3 y el Día +4 después del trasplante como infusión IV durante 1-2 horas.
Otros nombres:
  • Cytoxan®
Droga: Mesna
Mesna se administra en dosis divididas IV 30 min antes y 3, 6 y 8 horas después de la ciclofosfamida.
Otros nombres:
  • Mesnex®
Droga: Tacrolimus
El tacrolimus se administra a una dosis de 0,05 mg/kg PO o una dosis IV de 0,03 mg/kg de peso corporal ideal (PCI) a partir del día +5 después del trasplante y se recomienda una reducción progresiva a los 90-100 días después del TCH.
Droga: Micofenolato de mofetilo
El micofenolato de mofetilo (MMF) se administra a una dosis de 15 mg/kg tres veces al día por vía IV o PO desde el día +5 hasta el día +35 después del trasplante.
Otros nombres:
  • Dos hombres y una mujer
  • Cellcept®
Otro: Resultados informados por el paciente
Se administrarán evaluaciones de encuestas a los participantes del estudio antes y después del trasplante.
Radiación: Irradiación corporal total
Administrado antes del trasplante como parte del régimen de acondicionamiento
Otros nombres:
  • LCT
Droga: Ciclofosfamida
Administrado por vía intravenosa antes del trasplante como parte del régimen de acondicionamiento
Otros nombres:
  • Cytoxan®
Experimental: Régimen F (MAC: Busulfán y Ciclofosfamida; BM HCT)

Los pacientes reciben:

  • Busulfán (dosificado por edad y peso según los estándares institucionales para alcanzar el objetivo farmacocinético (PK) en el rango indicado en el protocolo). en los días -6 a -3
  • Ciclofosfamida (dosis total de 100 mg/kg) IV los días -2 y -1

Los pacientes reciben una infusión de injerto de médula ósea (BM) de un donante no emparentado no compatible el día 0.
Droga: Busulfán
Administrado IV o PO antes del trasplante como parte del régimen de acondicionamiento
Otros nombres:
  • Busulfex®
Droga: Busulfán
Administrado por vía intravenosa antes del trasplante como parte del régimen de acondicionamiento
Otros nombres:
  • Busulfex®
Droga: Ciclofosfamida postrasplante
La ciclofosfamida (50 mg/kg) se administra el Día +3 y el Día +4 después del trasplante como infusión IV durante 1-2 horas.
Otros nombres:
  • Cytoxan®
Droga: Mesna
Mesna se administra en dosis divididas IV 30 min antes y 3, 6 y 8 horas después de la ciclofosfamida.
Otros nombres:
  • Mesnex®
Droga: Tacrolimus
El tacrolimus se administra a una dosis de 0,05 mg/kg PO o una dosis IV de 0,03 mg/kg de peso corporal ideal (PCI) a partir del día +5 después del trasplante y se recomienda una reducción progresiva a los 90-100 días después del TCH.
Droga: Micofenolato de mofetilo
El micofenolato de mofetilo (MMF) se administra a una dosis de 15 mg/kg tres veces al día por vía IV o PO desde el día +5 hasta el día +35 después del trasplante.
Otros nombres:
  • Dos hombres y una mujer
  • Cellcept®
Otro: Resultados informados por el paciente
Se administrarán evaluaciones de encuestas a los participantes del estudio antes y después del trasplante.
Droga: Ciclofosfamida
Administrado por vía intravenosa antes del trasplante como parte del régimen de acondicionamiento
Otros nombres:
  • Cytoxan®
Procedimiento: Trasplante de células madre hematopoyéticas de médula ósea
El injerto de médula ósea se infunde de un donante no emparentado no compatible el día 0.
Otros nombres:
  • TCMH de BM
  • BM HCT
  • Trasplante de médula ósea
Experimental: Régimen G (MAC: Ciclofosfamida y TBI; BM HCT)

Los pacientes reciben:

  • Ciclofosfamida (dosis total de 100 mg/kg) IV los días -5 y -4
  • TBI (dosis total de 1200 cGy) en los días -3, -2 y -1

Los pacientes reciben una infusión de injerto de MO de un donante no emparentado no compatible el día 0.
Droga: Ciclofosfamida postrasplante
La ciclofosfamida (50 mg/kg) se administra el Día +3 y el Día +4 después del trasplante como infusión IV durante 1-2 horas.
Otros nombres:
  • Cytoxan®
Droga: Mesna
Mesna se administra en dosis divididas IV 30 min antes y 3, 6 y 8 horas después de la ciclofosfamida.
Otros nombres:
  • Mesnex®
Droga: Tacrolimus
El tacrolimus se administra a una dosis de 0,05 mg/kg PO o una dosis IV de 0,03 mg/kg de peso corporal ideal (PCI) a partir del día +5 después del trasplante y se recomienda una reducción progresiva a los 90-100 días después del TCH.
Droga: Micofenolato de mofetilo
El micofenolato de mofetilo (MMF) se administra a una dosis de 15 mg/kg tres veces al día por vía IV o PO desde el día +5 hasta el día +35 después del trasplante.
Otros nombres:
  • Dos hombres y una mujer
  • Cellcept®
Otro: Resultados informados por el paciente
Se administrarán evaluaciones de encuestas a los participantes del estudio antes y después del trasplante.
Radiación: Irradiación corporal total
Administrado antes del trasplante como parte del régimen de acondicionamiento
Otros nombres:
  • LCT
Droga: Ciclofosfamida
Administrado por vía intravenosa antes del trasplante como parte del régimen de acondicionamiento
Otros nombres:
  • Cytoxan®
Procedimiento: Trasplante de células madre hematopoyéticas de médula ósea
El injerto de médula ósea se infunde de un donante no emparentado no compatible el día 0.
Otros nombres:
  • TCMH de BM
  • BM HCT
  • Trasplante de médula ósea

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 1 año después de HCT
1 año después de HCT

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia sin eventos
Periodo de tiempo: 1 año después del TCH
Definido como falla del injerto, recaída o progresión de la enfermedad subyacente, muerte, GVHD aguda de grado 3-4 o GVHD crónica grave según los NIH.
1 año después del TCH
EICH, supervivencia libre de recaídas
Periodo de tiempo: 1 año después del TCH
Definida como recaída o progresión de la enfermedad subyacente, fracaso del injerto, EICH aguda de grado III-IV, EICH crónica que requiere inmunosupresión sistémica o muerte por cualquier causa.
1 año después del TCH
EICH modificada, supervivencia libre de recaídas
Periodo de tiempo: 1 año después del TCH
Definida como recaída o progresión de la enfermedad subyacente, fracaso del injerto, EICH aguda de grado III-IV, EICH crónica moderada o grave según los NIH o muerte por cualquier causa.
1 año después del TCH
Supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: 1 año después del TCH
1 año después del TCH
Incidencia acumulada de mortalidad sin recaída
Periodo de tiempo: Día +100 y 1 año post-HCT
Día +100 y 1 año post-HCT
Supervivencia libre de eventos basada en el grado de compatibilidad HLA del donante y la edad del donante (7/8 versus <7/8)
Periodo de tiempo: 1 año después del TCH
1 año después del TCH
Supervivencia general basada en el grado de compatibilidad HLA del donante y la edad del donante (7/8 versus <7/8)
Periodo de tiempo: 1 año después del TCH
1 año después del TCH
Incidencia acumulada de recuperación de neutrófilos
Periodo de tiempo: Día +100 post-HCT
Definido como recuento de neutrófilos ≥500/mm^3 durante 3 días consecutivos después del TCH.
Día +100 post-HCT
Cinética de la recuperación de neutrófilos
Periodo de tiempo: Día +100 post-HCT
Definido como la evaluación del tiempo que tarda en producirse la recuperación del recuento de neutrófilos en los sujetos del estudio.
Día +100 post-HCT
Incidencia acumulada de recuperación de plaquetas
Periodo de tiempo: Día +100 post-HCT
Definido como recuento de plaquetas ≥20 000/mm^3 o ≥50 000/mm^3 sin transfusiones de plaquetas en siete días.
Día +100 post-HCT
Cinética de recuperación de plaquetas
Periodo de tiempo: Día +100 post-HCT
Definido como la evaluación del tiempo que tarda en producirse la recuperación del recuento de plaquetas en los sujetos del estudio.
Día +100 post-HCT
Incidencia acumulada de fracaso primario del injerto
Periodo de tiempo: Día +28 post-HCT
Día +28 post-HCT
Quimerismo donante
Periodo de tiempo: Día +100 post-HCT
Solo estratos 2 y 3. Porcentaje de quimerismo de donantes a través de sangre periférica
Día +100 post-HCT
Incidencia acumulada de EICH aguda
Periodo de tiempo: Día +100 post-HCT
Día +100 post-HCT
Incidencia acumulada de EICH crónica
Periodo de tiempo: 1 año después del TCH
1 año después del TCH
Incidencia acumulada de infecciones virales por BK y citomegalovirus (CMV)
Periodo de tiempo: Días +100 y +180 post-HCT
Días +100 y +180 post-HCT
Incidencia acumulada de recaída/progresión
Periodo de tiempo: 1 año después del TCH
1 año después del TCH
Incidencia del síndrome de liberación de citoquinas (SCR)
Periodo de tiempo: Día +14 post-HCT
Incidencia global de SRC de cualquier grado y SRC de grado 3 o 4 postrasplante
Día +14 post-HCT
Incidencia acumulada de fracaso secundario del injerto
Periodo de tiempo: 1 año después del TCH
1 año después del TCH
Toxicidad general
Periodo de tiempo: 1 año después del TCH
Tabular los eventos adversos (EA) experimentados por los receptores, definidos como EA inesperados de grado 3-5 y esperados de grado 5, según CTCAE versión 5.0.
1 año después del TCH

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Colaboradores

National Marrow Donor Program

Investigadores

  • Investigador principal: Steven Devine, MD, NMDP/Be The Match

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de septiembre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de mayo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de mayo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

27 de mayo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ACCESS

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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