Naxitamab 和粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子 (GMCSF) 和异维甲酸用于巩固首次缓解期高危神经母细胞瘤患者。
2022年8月29日 更新者：Y-mAbs Therapeutics
Naxitamab 和粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子 (GMCSF) 和异维甲酸用于巩固首次缓解期高危神经母细胞瘤患者。一项国际性、开放标签、不受控制的、单臂、多中心、2 期试验
这是一项单臂、非对照、国际、多中心、临床、2 期试验，在首次缓解的 ≥ 12 个月大的高危神经母细胞瘤患者中进行。
将招募 120 名患者接受纳西他单抗 + GM-CSF 联合异维甲酸治疗。
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Moscow、俄罗斯联邦
- National Medical Research Center Pediatric Hematology, Oncology and Immunology n.a Dmitry Rogachev
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Moscow、俄罗斯联邦
- Research Institute of Pediatric Oncology ad Hematology of N.N. Blokhin National Medical Research Center of Oncology
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Saint Petersburg、俄罗斯联邦
- Raisa Gorbacheva Memorial Institute of Children Hematology and Transplantation Bone marrow Transplant Clinic
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Seoul、大韩民国
- Samsung Medical Center
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Seoul、大韩民国
- Asan Medical Center Childrens Hospital
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Soeul、大韩民国
- Seoul National University Hospital
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Singapore、新加坡
- KK Women's and Children's Hospital
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Singapore、新加坡
- ICON Cancer Centre Novena
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Kowloon、香港
- Hong Kong Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
诊断时的 Documentet 神经母细胞瘤定义为
- 实体瘤活检的组织病理学，或
- 骨髓穿刺或活检提示神经母细胞瘤加上高血或尿儿茶酚胺代谢物水平
初步诊断时记录的高危疾病定义为
- MYNC 在任何年龄的 L2、M 或 MS 阶段（根据国际神经母细胞瘤风险组 (INRG)）扩增或
- MYCN-nonamplified M 期（根据 INRG）并在 ≥ 18 月龄时诊断或
患者必须已完成一线治疗，并达到以下条件之一：
- 根据 INRC 验证的完全反应（通过 RTqPCR 在现场评估允许骨髓阳性微小残留病）完成诱导和巩固后有或没有自体干细胞移植
- 根据 INRC，在自体干细胞移植前评估（即清髓性化疗 + 自体干细胞移植作为一线方案的一部分）中，原发部位和软组织、骨和骨髓转移的部分反应得到验证。 此外，在双侧骨髓抽吸/活检的任何标本上，骨髓反应必须是 ≤ 5% 的肿瘤（占总有核细胞含量），并且骨反应必须是 123I-MIBG 闪烁显像上异常摄取的 ≤ 3 个区域
- 试验入组时年龄 ≥ 12 个月
排除标准：
- 在诱导或巩固治疗期间证实疾病进展
- 入组前 3 周内进行过任何全身性抗癌治疗，包括化疗
- 入组前 6 周内进行自体干细胞移植或由研究者判断自体干细胞移植引起的持续毒性
- 入组前 6 周内进行治疗性 131I-MIBG
- 既往抗 GD2 治疗
- 根据 Lansky 量表（16 岁以下的患者）或 Karnofsky 量表（16 岁或以上的患者），表现状态 < 50%
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：纳西他单抗 + GM-CSF + 异维A酸
8个周期。
第 1+2 个周期纳西他单抗 + GM-CSF，第 3-5 个周期纳西他单抗 + GM-CSF + 异维甲酸，第 6-8 个周期异维甲酸
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3.0 毫克/公斤/天 = 9.0 毫克/公斤/周期
250 - 500 微克/平方米/天
160 毫克/平方米/天
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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2 年无进展生存期 (PFS)
大体时间：2年
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2 年 PFS 定义为入组后 2 年存活且无进展性疾病 (PD) 或复发的患者比例
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2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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无进展生存期
大体时间：128周
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无进展生存期（定义为从入组到疾病进展/复发或死亡的时间，以先到者为准）
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128周
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1 年无进展生存期
大体时间：1年
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1 年无进展生存期定义为入组后 1 年存活且无进展性疾病或复发的患者比例
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1年
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1 年和 2 年总生存期
大体时间：2年
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1 年和 2 年总生存率分别定义为入组后 1 年和 2 年存活的患者比例
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2年
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2 年无事件生存
大体时间：2年
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2 年无事件生存率，定义为入组后 2 年存活且无进展性疾病、复发、继发性恶性肿瘤或如无事件发生直至最后一次联系的患者比例
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2年
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2 个周期后阳性与阴性微小残留病 (MRD) 的比例
大体时间：6周
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入组时骨髓微小残留病阳性（定义为入组时通过骨髓 RTqPCR 评估为微小残留病阳性的患者）变为第 2 周期完成时阴性的患者比例
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6周
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MD 阳性转为 MRD 阴性的患者比例
大体时间：6周
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入组时骨髓疾病（即根据 INRC 的最小疾病）并在第 2 周期完成时转为最小残留疾病阴性（通过 RTqPCR 评估）的患者比例
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6周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年12月2日
初级完成 (预期的)
2026年6月1日
研究完成 (预期的)
2027年4月1日
研究注册日期
首次提交
2021年5月27日
首先提交符合 QC 标准的
2021年5月27日
首次发布 (实际的)
2021年6月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年9月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年8月29日
最后验证
2022年8月1日
更多信息
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