Naxitamab e Fator Estimulante de Colônias de Granulócitos-Macrófagos (GMCSF) e Isotretinoína para Consolidação de Pacientes com Neuroblastoma de Alto Risco em Primeira Remissão.
29 de agosto de 2022 atualizado por: Y-mAbs Therapeutics
Naxitamab e Fator Estimulante de Colônias de Granulócitos-Macrófagos (GMCSF) e Isotretinoína para Consolidação de Pacientes com Neuroblastoma de Alto Risco em Primeira Remissão. Um estudo internacional, aberto, não controlado, de braço único, multicêntrico, de fase 2
Este é um ensaio clínico de fase 2, de braço único, não controlado, internacional, multicêntrico, em pacientes ≥ 12 meses de idade com neuroblastoma de alto risco em primeira remissão.
120 pacientes serão inscritos para receber naxitamab + GM-CSF em combinação com isotretinoína.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Singapore, Cingapura
- KK Women's and Children's Hospital
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Singapore, Cingapura
- ICON Cancer Centre Novena
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Moscow, Federação Russa
- National Medical Research Center Pediatric Hematology, Oncology and Immunology n.a Dmitry Rogachev
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Moscow, Federação Russa
- Research Institute of Pediatric Oncology ad Hematology of N.N. Blokhin National Medical Research Center of Oncology
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Saint Petersburg, Federação Russa
- Raisa Gorbacheva Memorial Institute of Children Hematology and Transplantation Bone marrow Transplant Clinic
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Kowloon, Hong Kong
- Hong Kong Children's Hospital
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Seoul, Republica da Coréia
- Samsung Medical Center
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Seoul, Republica da Coréia
- Asan Medical Center Childrens Hospital
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Soeul, Republica da Coréia
- Seoul National University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
Documentar neuroblastoma no momento do diagnóstico definido como
- Histopatologia da biópsia de tumor sólido, ou
- Aspirado ou biópsia de medula óssea indicativa de neuroblastoma mais níveis elevados de metabólitos de catecolaminas no sangue ou na urina
Doença documentada de alto risco no momento do diagnóstico inicial definida como
- MYNC amplificado no estágio L2, M ou MS (de acordo com o International Neuroblastoma Risk Group (INRG)) de qualquer idade ou
- MYCN não amplificado com estágio M (de acordo com INRG) e diagnosticado em ≥ 18 meses de idade ou
O paciente deve ter concluído a terapia de linha de frente e alcançado um dos seguintes:
- resposta completa verificada de acordo com INRC (doença residual mínima positiva da medula óssea é permitida conforme avaliado por RTqPCR no local) após a conclusão da indução e consolidação com ou sem transplante autólogo de células-tronco
- Resposta parcial verificada de acordo com o INRC para local primário e metástases de tecidos moles, ossos e medula óssea na avaliação pré-transplante de células-tronco autólogas (ou seja, quimioterapia mieloablativa + transplante autólogo de células-tronco necessário como parte do regime de linha de frente). Além disso, a resposta da medula óssea deve ser com ≤ 5% do tumor (do conteúdo celular nucleado total) visto em qualquer amostra de um aspirado/biópsia de medula óssea bilateral e a resposta óssea deve ser com ≤ 3 áreas de captação anormal na cintilografia com 123I-MIBG
- Idade ≥ 12 meses na inscrição no estudo
Critério de exclusão:
- Doença progressiva verificada durante a terapia de indução ou consolidação
- Qualquer terapia anti-câncer sistêmica, incluindo quimioterapia, dentro de 3 semanas antes da inscrição
- Transplante autólogo de células-tronco dentro de 6 semanas antes da inscrição ou toxicidade contínua causada pelo transplante autólogo de células-tronco a critério do Investigador
- 131I-MIBG terapêutico dentro de 6 semanas antes da inscrição
- Terapia anti-GD2 prévia
- Status de desempenho < 50% de acordo com a escala de Lansky (pacientes com menos de 16 anos de idade) ou escala de Karnofsky (pacientes com 16 anos ou mais)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: naxitamabe + GM-CSF + isotretinoína
8 ciclos.
Ciclos 1+2 naxitamab + GM-CSF, ciclos 3-5 naxitamab + GM-CSF + isotretinoína, ciclos 6-8 isotretinoína
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3,0 mg/kg/dia = 9,0 mg/kg/ciclo
250 - 500 microgramas/m2/dia
160 mg/m2/dia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevida livre de progressão de 2 anos (PFS)
Prazo: 2 anos
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PFS de 2 anos definida como a proporção de pacientes vivos e sem doença progressiva (PD) ou recidiva 2 anos após a inscrição
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2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevivência livre de progressão
Prazo: 128 semanas
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Sobrevida livre de progressão (definida como o tempo desde a inscrição até doença progressiva/recaída ou morte, o que ocorrer primeiro)
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128 semanas
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1 ano de sobrevida livre de progressão
Prazo: 1 ano
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Sobrevida livre de progressão de 1 ano definida como a proporção de pacientes vivos e sem doença progressiva ou recidiva 1 ano após a inscrição
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1 ano
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Sobrevida global em 1 ano e 2 anos
Prazo: 2 anos
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Sobrevida global de 1 ano e 2 anos definida como a proporção de pacientes vivos 1 ano e 2 anos após a inscrição, respectivamente
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2 anos
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2 anos de sobrevida livre de eventos
Prazo: 2 anos
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Sobrevida livre de eventos de 2 anos, definida como a proporção de pacientes vivos e sem doença progressiva, recidiva, malignidade secundária ou até o último contato se nenhum evento ocorreu, 2 anos após a inscrição
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2 anos
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Proporção de doença residual mínima positiva para negativa (DRM) após 2 ciclos
Prazo: 6 semanas
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Proporção de pacientes que mudaram de doença residual mínima positiva na medula óssea na inscrição (definida como pacientes avaliados como doença residual mínima positiva por RTqPCR da medula óssea na inscrição) para doença residual mínima negativa na conclusão do Ciclo 2
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6 semanas
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Proporção de pacientes com MD positivo convertido em MRD negativo
Prazo: 6 semanas
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Proporção de pacientes com doença na medula óssea na inscrição (ou seja, doença mínima de acordo com o INRC) e conversão para doença residual mínima negativa (avaliada por RTqPCR) na conclusão do ciclo 2
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6 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
2 de dezembro de 2021
Conclusão Primária (ANTECIPADO)
1 de junho de 2026
Conclusão do estudo (ANTECIPADO)
1 de abril de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de maio de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de maio de 2021
Primeira postagem (REAL)
1 de junho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
1 de setembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de agosto de 2022
Última verificação
1 de agosto de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Neoplasias Glandulares e Epiteliais
- Neoplasias Neuroepiteliais
- Tumores Neuroectodérmicos
- Neoplasias, Células Germinativas e Embrionárias
- Neoplasias, Tecido Nervoso
- Tumores Neuroectodérmicos Primitivos
- Tumores Neuroectodérmicos Primitivos Periféricos
- Neuroblastoma
- Agentes dermatológicos
- Isotretinoína
Outros números de identificação do estudo
- 202
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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