Naxitamab y factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos (GMCSF) e isotretinoína para la consolidación de pacientes con neuroblastoma de alto riesgo en primera remisión.
29 de agosto de 2022 actualizado por: Y-mAbs Therapeutics
Naxitamab y factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos (GMCSF) e isotretinoína para la consolidación de pacientes con neuroblastoma de alto riesgo en primera remisión. Un ensayo internacional, de etiqueta abierta, no controlado, de un solo brazo, multicéntrico, de fase 2
Este es un ensayo clínico de fase 2 de un solo grupo, no controlado, internacional, multicéntrico, en pacientes ≥ 12 meses de edad con neuroblastoma de alto riesgo en primera remisión.
Se inscribirán 120 pacientes para recibir naxitamab + GM-CSF en combinación con isotretinoína.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Seoul, Corea, república de
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Corea, república de
- Asan Medical Center Childrens Hospital
-
Soeul, Corea, república de
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Moscow, Federación Rusa
- National Medical Research Center Pediatric Hematology, Oncology and Immunology n.a Dmitry Rogachev
-
Moscow, Federación Rusa
- Research Institute of Pediatric Oncology ad Hematology of N.N. Blokhin National Medical Research Center of Oncology
-
Saint Petersburg, Federación Rusa
- Raisa Gorbacheva Memorial Institute of Children Hematology and Transplantation Bone marrow Transplant Clinic
-
-
-
-
-
Kowloon, Hong Kong
- Hong Kong Children's Hospital
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur
- KK Women's and Children's Hospital
-
Singapore, Singapur
- ICON Cancer Centre Novena
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
Neuroblastoma documentado en el momento del diagnóstico definido como
- Histopatología de biopsia de tumor sólido, o
- Aspiración o biopsia de médula ósea indicativa de neuroblastoma más niveles elevados de metabolitos de catecolaminas en sangre u orina
Enfermedad de alto riesgo documentada en el momento del diagnóstico inicial definida como
- MYNC amplificado en estadio L2, M o MS (según el Grupo Internacional de Riesgo de Neuroblastoma (INRG)) de cualquier edad o
- MYCN-no amplificado con estadio M (según INRG) y diagnosticado a los ≥ 18 meses de edad o
El paciente debe haber completado la terapia de primera línea y haber logrado uno de los siguientes:
- respuesta completa verificada de acuerdo con el INRC (se permite la enfermedad residual mínima positiva de la médula ósea evaluada por RTqPCR en el sitio) después de completar la inducción y la consolidación con o sin trasplante autólogo de células madre
- Respuesta parcial verificada según el INRC para el sitio primario y las metástasis de tejido blando, hueso y médula ósea en la evaluación previa al trasplante autólogo de células madre (es decir, se requiere quimioterapia mieloablativa + trasplante autólogo de células madre como parte del régimen de primera línea). Además, la respuesta de la médula ósea debe ser con ≤ 5 % de tumor (del contenido celular nucleado total) visto en cualquier muestra de un aspirado/biopsia de médula ósea bilateral y la respuesta ósea debe ser con ≤ 3 áreas de captación anormal en la gammagrafía con 123I-MIBG.
- Edad ≥ 12 meses en el momento de la inscripción en el ensayo
Criterio de exclusión:
- Enfermedad progresiva verificada durante la terapia de inducción o consolidación
- Cualquier terapia sistémica contra el cáncer, incluida la quimioterapia, dentro de las 3 semanas anteriores a la inscripción
- Autotrasplante de células madre dentro de las 6 semanas anteriores a la inscripción o toxicidad continua causada por el autotrasplante de células madre a discreción del investigador
- 131I-MIBG terapéutico dentro de las 6 semanas anteriores a la inscripción
- Terapia anti-GD2 previa
- Estado funcional de < 50% según la escala de Lansky (pacientes menores de 16 años) o la escala de Karnofsky (pacientes de 16 años o más)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: naxitamab + GM-CSF + isotretinoína
8 ciclos.
Ciclos 1+2 naxitamab + GM-CSF, ciclos 3-5 naxitamab + GM-CSF + isotretinoína, ciclos 6-8 isotretinoína
|
3,0 mg/kg/día = 9,0 mg/kg/ciclo
250 - 500 microgramos/m2/día
160 mg/m2/día
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Supervivencia libre de progresión (PFS) a 2 años
Periodo de tiempo: 2 años
|
SLP a 2 años definida como la proporción de pacientes vivos y sin enfermedad progresiva (EP) o recaída 2 años después de la inscripción
|
2 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: 128 semanas
|
Supervivencia libre de progresión (definida como el tiempo desde la inscripción hasta la progresión de la enfermedad/recaída o muerte, lo que ocurra primero)
|
128 semanas
|
|
Supervivencia libre de progresión de 1 año
Periodo de tiempo: 1 año
|
Supervivencia libre de progresión de 1 año definida como la proporción de pacientes vivos y sin enfermedad progresiva o recaída 1 año después de la inscripción
|
1 año
|
|
Supervivencia global a 1 y 2 años
Periodo de tiempo: 2 años
|
Supervivencia general a 1 y 2 años definida como la proporción de pacientes vivos 1 año y 2 años después de la inscripción, respectivamente
|
2 años
|
|
Supervivencia libre de eventos a 2 años
Periodo de tiempo: 2 años
|
Supervivencia libre de eventos a 2 años, definida como la proporción de pacientes vivos y sin enfermedad progresiva, recaída, malignidad secundaria o hasta el último contacto si no ocurrió ningún evento, 2 años después de la inscripción
|
2 años
|
|
Proporción de enfermedad residual mínima (MRD) positiva a negativa después de 2 ciclos
Periodo de tiempo: 6 semanas
|
Proporción de pacientes que cambiaron de enfermedad residual mínima positiva en la médula ósea en el momento de la inscripción (definida como pacientes evaluados como enfermedad residual mínima positiva mediante RTqPCR de médula ósea en el momento de la inscripción) a enfermedad residual mínima negativa al completar el Ciclo 2
|
6 semanas
|
|
Proporción de pacientes con MD positivo convertidos a MRD negativo
Periodo de tiempo: 6 semanas
|
Proporción de pacientes con enfermedad en la médula ósea en el momento de la inscripción (es decir, enfermedad mínima según el INRC) y conversión a enfermedad residual mínima negativa (evaluada mediante RTqPCR) al finalizar el Ciclo 2
|
6 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
2 de diciembre de 2021
Finalización primaria (ANTICIPADO)
1 de junio de 2026
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
1 de abril de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de mayo de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de mayo de 2021
Publicado por primera vez (ACTUAL)
1 de junio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
1 de septiembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de agosto de 2022
Última verificación
1 de agosto de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Neoplasias Glandulares y Epiteliales
- Neoplasias Neuroepiteliales
- Tumores neuroectodérmicos
- Neoplasias De Células Germinales Y Embrionarias
- Neoplasias De Tejido Nervioso
- Tumores Neuroectodérmicos Primitivos
- Tumores Neuroectodérmicos Primitivos Periféricos
- Neuroblastoma
- Agentes dermatológicos
- Isotretinoína
Otros números de identificación del estudio
- 202
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .