评估青蒿琥酯对弗里德赖希共济失调 (FA) 的影响 (ARTEMIS)
青蒿琥酯对弗里德赖希共济失调 (FA) 阶段 I-II 疗效-毒性评价
这项剂量递增研究旨在研究青蒿琥酯在治疗弗里德赖希共济失调中的新应用。
它将使用替代生物标志物作为 I-II 期开放试验的主要终点来评估口服青蒿琥酯的这种新应用
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Paris、法国
- Centre d'Investigation Clinique, hôpital Necker Enfants Malades
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 61年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 经基因分析证实为 FA 的患者
- 重量至少 50 公斤
- 同意参加所有协议访问的合规患者
- 患者或未成年患者父母签署同意书
- 首次服用研究药物前 30 天内未接受任何治疗的患者，心脏、糖尿病和痉挛治疗除外
- 同意在研究期间和最后一次研究治疗剂量后 91 天内使用有效避孕措施的患者
- 加入此类计划受益人的健康保险计划
排除标准：
- 受司法保护的病人
- 女性患者
- 肾功能和肝功能以及细胞血细胞计数 (CBC) 的异常生物学值
- 进行性相关疾病
- 首次服用青蒿琥酯前 30 天内接受过干扰铁转运的治疗
- 参与另一项临床试验
- 对青蒿琥酯或药物的任何成分过敏
- 血钾低于正常值
- QT / QTc 间期 > 450 ms 在纳入时执行的 ECG 上
- 先天性长QT综合征
- 50岁前心源性猝死家族史
- 心脏病：入选前 6 个月内有缺血或心肌梗塞、充血性心力衰竭或传导障碍
- 心律失常史
- 电解质失衡：低镁血症、低钙血症
- 心动过缓（<50 次/分钟）
- 纳入前 6 个月内的急性神经系统事件
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：青蒿琥酯
口服青蒿琥酯的剂量递增： 第 1 步：一周内每天 25 毫克（1 片）第 2 步：一周内每天 50 毫克（2 片）（如果对生物标志物没有影响并且在第 1 步中没有不良反应） 第 3 步：每天 75 毫克（3 片）一周内（如果对生物标志物没有影响并且在第 2 步没有不良反应） 第 4 步：每天 100 毫克（4 片） 在一周内（如果在第 3 步没有疗效并且没有不良反应） |
青蒿琥酯的剂量递增摄入
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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寻找口服青蒿琥酯调节外周血单核细胞 (PBMC) 中铁稳态和转铁蛋白 1 受体 (TfR1) 免疫荧光的最大耐受剂量和有效剂量
大体时间：第 7 天（服药的最后一天）
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在没有观察到副作用的情况下评估体外标记物的生物学功效。
这是通过比较生物标志物的比较测量值之间的比较而建立的二元标准。
如果从初始剂量观察到对生物标志物的影响，则剂量递增将停止，因为满足了“离体”功效标准。
否则将以递增的剂量重复测试。
如果观察到给定剂量的副作用，最大耐受剂量将被认为是立即较低的剂量。
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第 7 天（服药的最后一天）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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青蒿琥酯在 FA 患者中的不良事件发生率
大体时间：从第一次服用研究药物到最后一次服用研究药物后 30 天
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根据青蒿琥酯剂量的副作用发生率
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从第一次服用研究药物到最后一次服用研究药物后 30 天
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FA 患者青蒿琥酯的不良事件类型
大体时间：从第一次服用研究药物到最后一次服用研究药物后 30 天
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根据青蒿琥酯剂量描述的副作用
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从第一次服用研究药物到最后一次服用研究药物后 30 天
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停止有效剂量的青蒿琥酯对铁稳态调节和 TfR1 免疫荧光的影响
大体时间：第 14 天（最后一次服药后 7 天）
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出现阳性反应的患者未经治疗一周后对治疗反应的演变：在一周结束时用未经治疗的样本获得的体外 PBMC 细胞内铁浓度结果与在一周结束时获得的结果的比较接受给定剂量治疗的那一周
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第 14 天（最后一次服药后 7 天）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Arnold Munnich, MD、Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年5月6日
初级完成 (实际的)
2024年4月17日
研究完成 (实际的)
2024年4月17日
研究注册日期
首次提交
2021年5月31日
首先提交符合 QC 标准的
2021年6月4日
首次发布 (实际的)
2021年6月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月18日
最后验证
2024年7月1日
更多信息
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