Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av effekten av Artesunate i Friedreich Ataxi (FA) (ARTEMIS)

18 maj 2026 uppdaterad av: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Utvärdering av effekten av Artesunate i Friedreich Ataxi (FA) Fas I-II Effektivitet-Toxicity av Artesunate i Friedreich Ataxi

Denna dosökningsstudie syftar till att undersöka en ny tillämpning för artesunat vid behandling av Friedreich-ataxi. Den kommer att utvärdera denna nya applikation av oral artesunat med hjälp av en biologisk surrogatmarkör som primär effektpunkt i en öppen fas I-II studie

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

20

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Centre d'Investigation Clinique, hôpital Necker Enfants Malades

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 61 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter med FA bekräftad genom genetisk analys
  • Vikt minst 50 kg
  • Följsam patient som accepterar att komma till alla protokollbesök
  • Underskrift av samtyckesformulär av patient eller föräldrar till minderårig patient
  • Patienter utan behandling under 30 dagar före det första intaget av studieläkemedlet, förutom hjärt-, diabetes- och spasticitetsbehandlingar
  • Patienter som går med på att använda effektiv preventivmedel under studiens varaktighet och upp till 91 dagar efter den sista dosen av studiebehandlingen
  • Anslutning till ett sjukförsäkringssystem för förmånstagare i ett sådant system

Exklusions kriterier:

  • Patient under rättsskydd
  • Kvinnliga patienter
  • Onormala biologiska värden för njur- och leverfunktioner och cellblodantal (CBC)
  • Progressiv associerad sjukdom
  • Behandling som stör järntransporten inom 30 dagar före första intaget av artesunat
  • Deltagande i ytterligare en klinisk prövning
  • Överkänslighet mot artesunat eller mot någon komponent i läkemedlet
  • Blodkalium lägre än normalt värde
  • QT/QTc-intervall > 450 ms på EKG utfört vid inkludering
  • Medfödd långt QT-syndrom
  • Familjehistoria av plötslig hjärtdöd före 50 års ålder
  • Hjärtsjukdom: ischemi eller hjärtinfarkt, kongestiv hjärtsvikt eller överledningsstörning under de 6 månaderna före inklusionen
  • Historia om arytmi
  • Elektrolytobalanser: hypomagnesemi, hypokalcemi
  • Bradykardi (<50 slag per minut)
  • Akuta neurologiska händelser inom 6 månader före inkludering

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Artesunate

Dosökning av oral artesunat:

Steg 1: 25 mg dagligen (1 tablett) under en vecka Steg 2: 50 mg dagligen (2 tabletter) under en vecka (om ingen effekt på biomarkören och ingen biverkning vid steg 1) Steg 3: 75 mg dagligen (3 tabletter) under en vecka (om ingen effekt på biomarkör och ingen biverkning vid steg 2) Steg 4: 100 mg dagligen (4 tabletter) under en vecka (om ingen effekt och ingen biverkning vid steg 3)
Läkemedel: Artesunate oral produkt
Doseskaleringsintag av artesunat

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sök efter den maximalt tolererade och effektiva dosen av oralt artesunat för att reglera järnhomeostas och transferrin 1-receptor (TfR1) immunfluorescens i perifera blodmononukleära celler (PBMC)
Tidsram: på dag 7 (sista dagen för läkemedelsintag)
Utvärdering av den biologiska effekten på en ex vivo-markör i frånvaro av observerade biverkningar. Detta är ett binärt kriterium som fastställts genom jämförelse mellan jämförda mätningar av biomarkören. Om en effekt på biomarkören observeras från den initiala dosen kommer dosökningen att upphöra när effektivitetskriteriet "ex vivo" är uppfyllt. Annars kommer testet att upprepas med en eskalerande dos. Om en negativ effekt observeras för en given dos, kommer den maximalt tolererade dosen att anses vara den omedelbart lägre dosen.
på dag 7 (sista dagen för läkemedelsintag)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av biverkningar med Artesunate hos FA-patienter
Tidsram: Från första intaget till 30 dagar efter sista intag av studieläkemedlet
Frekvens av biverkningar enligt artesunate doser
Från första intaget till 30 dagar efter sista intag av studieläkemedlet
Typ av biverkningar med Artesunate hos FA-patienter
Tidsram: Från första intaget till 30 dagar efter sista intag av studieläkemedlet
Beskrivning av biverkningar enligt artesunatdoser
Från första intaget till 30 dagar efter sista intag av studieläkemedlet
Effekten av att stoppa en effektiv dos av artesunat på regleringen av järnhomeostas och TfR1-immunfluorescens
Tidsram: På dag 14 (7 dagar efter det senaste läkemedelsintaget)
Utveckling av svaret på behandling efter en vecka utan behandling hos patienter som gav ett positivt svar: Jämförelse av resultaten av intracellulär järnkoncentration i in vitro PBMC erhållna med provet i slutet av veckan utan behandling med de som erhölls i slutet av veckan under behandling vid en given dos
På dag 14 (7 dagar efter det senaste läkemedelsintaget)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Samarbetspartners

Imagine Institute

Utredare

  • Huvudutredare: Arnold Munnich, MD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 maj 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

17 april 2024

Avslutad studie (Faktisk)

17 april 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

31 maj 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 juni 2021

Första postat (Faktisk)

10 juni 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 maj 2026

Senast verifierad

1 juli 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • C20-54
  • 2021-000171-36 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera