Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení účinku Artesunate v Friedreich Ataxia (FA) (ARTEMIS)

18. května 2026 aktualizováno: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Hodnocení účinku Artesunate u Friedreichovy ataxie (FA) Fáze I-II Účinnost-Toxicita Artesunátu u Friedreichovy ataxie

Tato studie s eskalací dávky je zaměřena na zkoumání nové aplikace artesunátu při léčbě Friedreichovy ataxie. Bude hodnotit tuto novou aplikaci perorálního artesunátu pomocí náhradního biologického markeru jako primárního koncového bodu v otevřené studii fáze I-II

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie
        • Centre d'Investigation Clinique, hôpital Necker Enfants Malades

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 61 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s FA potvrzenou genetickou analýzou
  • Hmotnost minimálně 50 kg
  • Vyhovující pacient souhlasí s tím, že přijde na všechny protokolární návštěvy
  • Podpis formuláře souhlasu pacientem nebo rodiči nezletilého pacienta
  • Pacienti bez léčby během 30 dnů před prvním užitím studovaného léku, s výjimkou léčby srdce, diabetu a spasticity
  • Pacienti, kteří souhlasí s používáním účinné antikoncepce po dobu trvání studie a až 91 dnů po poslední dávce studijní léčby
  • Členství v systému zdravotního pojištění příjemce takového systému

Kritéria vyloučení:

  • Pacient pod soudní ochranou
  • Pacientky
  • Abnormální biologické hodnoty renálních a jaterních funkcí a krevního obrazu buněk (CBC)
  • Progresivní přidružené onemocnění
  • Léčba narušující transport železa během 30 dnů před prvním podáním artesunátu
  • Účast v další klinické studii
  • Přecitlivělost na artesunát nebo na kteroukoli složku léku
  • Hladina draslíku v krvi nižší než normální hodnota
  • QT / QTc interval > 450 ms na EKG provedeném při zařazení
  • Vrozený syndrom dlouhého QT intervalu
  • Rodinná anamnéza náhlé srdeční smrti před 50. rokem věku
  • Srdeční onemocnění: ischemie nebo infarkt myokardu, městnavé srdeční selhání nebo porucha vedení během 6 měsíců před zařazením
  • Anamnéza arytmie
  • Elektrolytová nerovnováha: hypomagnezémie, hypokalcémie
  • Bradykardie (<50 tepů za minutu)
  • Akutní neurologické příhody během 6 měsíců před zařazením

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Artesunate

Eskalace dávky perorálního artesunátu:

Krok 1: 25 mg denně (1 tableta) během jednoho týdne Krok 2: 50 mg denně (2 tablety) po dobu jednoho týdne (pokud žádný účinek na biomarker a žádná nežádoucí reakce v kroku 1) Krok 3: 75 mg denně (3 tablety) během jednoho týdne (pokud žádný účinek na biomarker a žádná nežádoucí reakce v kroku 2) Krok 4: 100 mg denně (4 tablety) po dobu jednoho týdne (pokud žádná účinnost a žádná nežádoucí reakce v kroku 3)
Lék: Orální přípravek Artesunate
Eskalace dávky artesunátu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hledání maximální tolerované a účinné dávky perorálního artesunátu k regulaci homeostázy železa a imunofluorescence receptoru transferinu 1 (TfR1) v mononukleárních buňkách periferní krve (PBMC)
Časové okno: v den 7 (poslední den užívání léku)
Hodnocení biologické účinnosti na marker ex vivo v nepřítomnosti pozorovaných vedlejších účinků. Toto je binární kritérium stanovené porovnáním mezi porovnávanými měřeními biomarkeru. Pokud je účinek na biomarker pozorován od počáteční dávky, eskalace dávky se zastaví, jakmile bude splněno kritérium účinnosti „ex-vivo“. Jinak bude test opakován se zvyšující se dávkou. Pokud je u dané dávky pozorován nežádoucí účinek, bude za maximální tolerovanou dávku považována bezprostředně nižší dávka.
v den 7 (poslední den užívání léku)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků s Artesunatem u pacientů s FA
Časové okno: Od prvního užití do 30 dnů po posledním užití studovaného léku
Míra nežádoucích účinků podle dávek artesunátu
Od prvního užití do 30 dnů po posledním užití studovaného léku
Typ nežádoucích příhod s artesunatem u pacientů s FA
Časové okno: Od prvního užití do 30 dnů po posledním užití studovaného léku
Popis vedlejších účinků podle dávek artesunátu
Od prvního užití do 30 dnů po posledním užití studovaného léku
Vliv zastavení účinné dávky artesunátu na regulaci homeostázy železa a imunofluorescenci TfR1
Časové okno: V den 14 (7 dní po posledním užití léku)
Vývoj odpovědi na léčbu po jednom týdnu bez léčby u pacientů, kteří vykazovali pozitivní odpověď: Porovnání výsledků intracelulární koncentrace železa v in vitro PBMC získaných se vzorkem na konci týdne bez léčby s výsledky získanými na konci týden léčby v dané dávce
V den 14 (7 dní po posledním užití léku)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Spolupracovníci

Imagine Institute

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Arnold Munnich, MD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. května 2022

Primární dokončení (Aktuální)

17. dubna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

17. dubna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

10. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. května 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • C20-54
  • 2021-000171-36 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Orální přípravek Artesunate

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in El Salvador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit