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Évaluation de l'effet de l'artésunate dans l'ataxie de Friedreich (FA) (ARTEMIS)

11 juillet 2023 mis à jour par: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Évaluation de l'effet de l'artésunate dans l'ataxie de Friedreich (FA) Efficacité-toxicité de phase I-II de l'artésunate dans l'ataxie de Friedreich

Cette étude à doses croissantes vise à étudier une nouvelle application de l'artésunate dans le traitement de l'ataxie de Friedreich. Il évaluera cette nouvelle application de l'artésunate par voie orale en utilisant un marqueur biologique de substitution comme critère d'évaluation principal dans un essai ouvert de phase I-II

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France
        • Recrutement
        • Centre d'Investigation Clinique, hôpital Necker Enfants Malades
        • Contact:
          • Arnold Munnich

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 63 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients atteints d'AF confirmés par analyse génétique
  • Poids d'au moins 50 kg
  • Patient conforme acceptant de venir à toutes les visites de protocole
  • Signature du formulaire de consentement par le patient ou les parents du patient mineur
  • Patients sans traitement pendant les 30 jours précédant la première prise du médicament à l'étude, à l'exception des traitements cardiaques, du diabète et de la spasticité
  • Patients acceptant d'utiliser une contraception efficace pendant toute la durée de l'étude et jusqu'à 91 jours après la dernière dose du traitement à l'étude
  • Affiliation à un régime d'assurance maladie du bénéficiaire d'un tel régime

Critère d'exclusion:

  • Patient sous protection judiciaire
  • Patientes
  • Valeurs biologiques anormales des fonctions rénales et hépatiques et de la numération globulaire (CBC)
  • Maladie associée évolutive
  • Traitement interférant avec le transport du fer dans les 30 jours précédant la première prise d'artésunate
  • Participation à un autre essai clinique
  • Hypersensibilité à l'artésunate ou à l'un des composants du médicament
  • Potassium sanguin inférieur à la valeur normale
  • Intervalle QT/QTc > 450 ms sur l'ECG réalisé à l'inclusion
  • Syndrome du QT long congénital
  • Antécédents familiaux de mort cardiaque subite avant l'âge de 50 ans
  • Cardiopathie : ischémie ou infarctus du myocarde, insuffisance cardiaque congestive ou trouble de la conduction dans les 6 mois précédant l'inclusion
  • Antécédents d'arythmie
  • Déséquilibres électrolytiques : hypomagnésémie, hypocalcémie
  • Bradycardie (<50 battements par minute)
  • Événements neurologiques aigus dans les 6 mois précédant l'inclusion

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Artésunate

Escalade de dose d'artésunate oral :

Étape 1 : 25 mg par jour (1 comprimé) pendant une semaine Étape 2 : 50 mg par jour (2 comprimés) pendant une semaine (si aucun effet sur le biomarqueur et aucun effet indésirable à l'étape 1) Étape 3 : 75 mg par jour (3 comprimés) pendant une semaine (si pas d'effet sur le biomarqueur et pas d'effet indésirable à l'étape 2) Étape 4 : 100 mg par jour (4 comprimés) pendant une semaine (si pas d'efficacité et pas d'effet indésirable à l'étape 3)
Médicament: Produit oral d'artésunate
Prise d'escalade de dose d'artésunate

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Recherche de la dose maximale tolérée et efficace d'artésunate oral pour réguler l'homéostasie du fer et l'immunofluorescence du récepteur de la transferrine 1 (TfR1) dans les cellules mononucléaires du sang périphérique (PBMC)
Délai: au jour 7 (dernier jour de prise de médicament)
Evaluation de l'efficacité biologique sur un marqueur ex vivo en l'absence d'effets secondaires observés. Il s'agit d'un critère binaire établi par comparaison entre des mesures comparées du biomarqueur. Si un effet sur le biomarqueur est observé dès la dose initiale, la montée en dose s'arrêtera dès que le critère d'efficacité « ex-vivo » sera atteint. Sinon, le test sera répété à une dose croissante. Si un effet indésirable est observé pour une dose donnée, la dose maximale tolérée sera considérée comme la dose immédiatement inférieure.
au jour 7 (dernier jour de prise de médicament)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables avec l'artésunate chez les patients AF
Délai: De la première prise à 30 jours après la dernière prise du médicament à l'étude
Taux d'effets secondaires selon les doses d'artésunate
De la première prise à 30 jours après la dernière prise du médicament à l'étude
Type d'événements indésirables avec l'artésunate chez les patients AF
Délai: De la première prise à 30 jours après la dernière prise du médicament à l'étude
Description des effets secondaires selon les doses d'artésunate
De la première prise à 30 jours après la dernière prise du médicament à l'étude
Impact de l'arrêt d'une dose efficace d'artésunate sur la régulation de l'homéostasie du fer et de l'immunofluorescence TfR1
Délai: Au jour 14 (7 jours après la dernière prise de médicament)
Evolution de la réponse au traitement après une semaine sans traitement chez les patients ayant présenté une réponse positive : Comparaison des résultats de concentration en fer intracellulaire dans les PBMC in vitro obtenus avec le prélèvement en fin de semaine sans traitement avec ceux obtenus en fin de la semaine sous traitement à dose donnée
Au jour 14 (7 jours après la dernière prise de médicament)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Collaborateurs

Imagine Institute

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Arnold Munnich, MD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 mai 2022

Achèvement primaire (Estimé)

5 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Estimé)

5 décembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 mai 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 juin 2021

Première publication (Réel)

10 juin 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

12 juillet 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 juillet 2023

Dernière vérification

1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • C20-54

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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