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Valutazione dell'effetto dell'artesunato nell'atassia di Friedreich (FA) (ARTEMIS)

11 luglio 2023 aggiornato da: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Valutazione dell'effetto dell'artesunato nell'atassia di Friedreich (FA) Fase I-II Efficacia-tossicità dell'artesunato nell'atassia di Friedreich

Questo studio di aumento della dose ha lo scopo di indagare su una nuova applicazione dell'artesunato nel trattamento dell'atassia di Friedreich. Valuterà questa nuova applicazione dell'artesunato orale utilizzando un marcatore biologico surrogato come endpoint primario in uno studio aperto di fase I-II

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia
        • Reclutamento
        • Centre d'Investigation Clinique, hôpital Necker Enfants Malades
        • Contatto:
          • Arnold Munnich

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 63 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con AF confermata da analisi genetica
  • Peso di almeno 50 kg
  • Paziente compiacente che accetta di venire a tutte le visite del protocollo
  • Firma del modulo di consenso da parte del paziente o dei genitori del paziente minorenne
  • Pazienti senza trattamento nei 30 giorni precedenti la prima assunzione del farmaco in studio, ad eccezione dei trattamenti cardiaci, del diabete e della spasticità
  • Pazienti che accettano di utilizzare una contraccezione efficace per la durata dello studio e fino a 91 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio
  • Affiliazione a un regime di assicurazione sanitaria del beneficiario di tale regime

Criteri di esclusione:

  • Paziente sotto tutela della giustizia
  • Pazienti di sesso femminile
  • Valori biologici anormali delle funzioni renali ed epatiche ed emocromo (CBC)
  • Malattia associata progressiva
  • Trattamento che interferisce con il trasporto del ferro entro 30 giorni prima della prima assunzione di artesunato
  • Partecipazione ad altra sperimentazione clinica
  • Ipersensibilità all'artesunato oa qualsiasi componente del farmaco
  • Potassio ematico inferiore al valore normale
  • Intervallo QT/QTc > 450 ms sull'ECG eseguito all'inclusione
  • Sindrome congenita del QT lungo
  • Storia familiare di morte cardiaca improvvisa prima dei 50 anni
  • Malattie cardiache: ischemia o infarto miocardico, insufficienza cardiaca congestizia o disturbo della conduzione nei 6 mesi precedenti l'inclusione
  • Storia di aritmia
  • Squilibri elettrolitici: ipomagnesiemia, ipocalcemia
  • Bradicardia (<50 battiti al minuto)
  • Eventi neurologici acuti entro 6 mesi prima dell'inclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Artesunato

Aumento della dose di artesunato orale:

Passaggio 1: 25 mg al giorno (1 compressa) durante una settimana Passaggio 2: 50 mg al giorno (2 compresse) durante una settimana (se nessun effetto sul biomarcatore e nessuna reazione avversa al passaggio 1) Passaggio 3: 75 mg al giorno (3 compresse) durante una settimana (se nessun effetto sul biomarcatore e nessuna reazione avversa al passaggio 2) Passaggio 4: 100 mg al giorno (4 compresse) durante una settimana (se nessuna efficacia e nessuna reazione avversa al passaggio 3)
Droga: Prodotto orale artesunato
Assunzione di aumento della dose di artesunato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ricerca della dose massima tollerata ed efficace di artesunato orale per regolare l'omeostasi del ferro e l'immunofluorescenza del recettore della transferrina 1 (TfR1) nelle cellule mononucleate del sangue periferico (PBMC)
Lasso di tempo: al giorno 7 (ultimo giorno di assunzione del farmaco)
Valutazione dell'efficacia biologica su un marcatore ex vivo in assenza di effetti collaterali osservati. Questo è un criterio binario stabilito dal confronto tra misurazioni confrontate del biomarcatore. Se si osserva un effetto sul biomarcatore dalla dose iniziale, l'escalation della dose si interrompe quando viene soddisfatto il criterio di efficacia "ex-vivo". In caso contrario, il test verrà ripetuto a una dose crescente. Se si osserva un effetto avverso per una data dose, la dose massima tollerata sarà considerata la dose immediatamente inferiore.
al giorno 7 (ultimo giorno di assunzione del farmaco)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi con artesunato nei pazienti affetti da AF
Lasso di tempo: Dalla prima assunzione a 30 giorni dopo l'ultima assunzione del farmaco oggetto dello studio
Tasso di effetti collaterali in base alle dosi di artesunato
Dalla prima assunzione a 30 giorni dopo l'ultima assunzione del farmaco oggetto dello studio
Tipo di eventi avversi con artesunato nei pazienti affetti da FA
Lasso di tempo: Dalla prima assunzione a 30 giorni dopo l'ultima assunzione del farmaco oggetto dello studio
Descrizione degli effetti collaterali secondo le dosi di artesunato
Dalla prima assunzione a 30 giorni dopo l'ultima assunzione del farmaco oggetto dello studio
Impatto dell'interruzione di una dose efficace di artesunato sulla regolazione dell'omeostasi del ferro e dell'immunofluorescenza del TfR1
Lasso di tempo: Al giorno 14 (7 giorni dopo l'ultima assunzione di droga)
Evoluzione della risposta al trattamento dopo una settimana senza trattamento nei pazienti che hanno presentato una risposta positiva: Confronto dei risultati della concentrazione di ferro intracellulare nelle PBMC in vitro ottenuti con il campione alla fine della settimana senza trattamento con quelli ottenuti alla fine del la settimana in trattamento a una data dose
Al giorno 14 (7 giorni dopo l'ultima assunzione di droga)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Collaboratori

Imagine Institute

Investigatori

  • Investigatore principale: Arnold Munnich, MD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 maggio 2022

Completamento primario (Stimato)

5 dicembre 2023

Completamento dello studio (Stimato)

5 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

10 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 luglio 2023

Ultimo verificato

1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C20-54

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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