フリードライヒ運動失調症 (FA) における Artesunate の効果の評価 (ARTEMIS)
フリードライヒ運動失調症 (FA) におけるアーテスネートの効果の評価 フリードライヒ運動失調症におけるアーテスネートのフェーズ I-II 有効性 - 毒性
この用量漸増研究は、フリードライヒ運動失調症の治療におけるアーテスネートの新規適用を調査することを目的としています。
第I-II相オープン試験の主要評価項目として代替生物学的マーカーを使用して、経口アルテスネートのこの新規適用を評価します
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
20
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Paris、フランス
- Centre d'Investigation Clinique, hôpital Necker Enfants Malades
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～61年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 遺伝子解析によりFAが確認された患者
- 体重50kg以上
- -すべてのプロトコル訪問に来ることに同意する従順な患者
- 患者または未成年の患者の両親による同意書の署名
- -治験薬の最初の摂取前の30日間に治療を受けていない患者 心臓、糖尿病および痙縮治療を除く
- -研究期間中および研究治療の最終投与後91日まで効果的な避妊法を使用することに同意した患者
- 健康保険制度の受給者の加入状況
除外基準:
- 正義の保護下にある患者
- 女性患者
- 腎機能および肝機能の異常な生物学的値および細胞血球数（CBC）
- 進行性関連疾患
- -アーテスネートの最初の摂取前30日以内の鉄輸送を妨害する治療
- 別の臨床試験への参加
- アーテスネートまたは薬剤の成分に対する過敏症
- 血中カリウムが正常値より低い
- QT / QTc 間隔 > 450 ms 包含時に実施された心電図
- 先天性QT延長症候群
- 50歳以前の心臓突然死の家族歴
- -心臓病：虚血または心筋梗塞、うっ血性心不全または伝導障害が含まれる前の6か月
- 不整脈の病歴
- 電解質の不均衡：低マグネシウム血症、低カルシウム血症
- 徐脈（毎分50拍未満）
- -組み入れ前6か月以内の急性神経学的イベント
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アーテスナテ
経口アーテスネートの用量漸増： ステップ 1: 1 日 25 mg (1 錠) を 1 週間 ステップ 2: 1 日 50 mg (2 錠) を 1 週間 (バイオマーカーに影響がなく、ステップ 1 で副作用がない場合) ステップ 3: 1 日 75 mg (3 錠) 1 週間 (ステップ 2 でバイオマーカーに影響がなく、副作用がない場合) ステップ 4: 1 日 100 mg (4 錠) を 1 週間 (ステップ 3 で効果がなく、副作用がない場合) |
アルテスネートの用量漸増摂取
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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末梢血単核細胞 (PBMC) における鉄の恒常性とトランスフェリン 1 受容体 (TfR1) 免疫蛍光を調節するための経口アーテスネートの最大耐量および有効用量の探索
時間枠：7日目（投薬最終日）
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観察された副作用がない場合の ex vivo マーカーに対する生物学的有効性の評価。
これは、バイオマーカーの比較測定値間の比較によって確立されたバイナリ基準です。
初回投与からバイオマーカーへの影響が観察された場合、「ex-vivo」有効性基準が満たされているため、投与量の増加は停止します。
それ以外の場合は、用量を徐々に増やして試験を繰り返します。
所定の用量で有害作用が観察された場合、最大耐用量は、そのすぐ下の用量であると見なされます。
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7日目（投薬最終日）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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FA 患者における Artesunate の有害事象の発生率
時間枠：初回摂取時から治験薬最終摂取後30日まで
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アーテスネートの投与量に応じた副作用の割合
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初回摂取時から治験薬最終摂取後30日まで
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FA 患者における Artesunate の有害事象のタイプ
時間枠：初回摂取時から治験薬最終摂取後30日まで
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アーテスネートの用量による副作用の説明
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初回摂取時から治験薬最終摂取後30日まで
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鉄ホメオスタシスおよび TfR1 免疫蛍光の調節に対するアーテスネートの有効量の中止の影響
時間枠：14日目（最終服用7日後）
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陽性反応を示した患者における治療なしで 1 週間後の治療に対する反応の進展: 治療なしの週の終わりにサンプルで得られた in vitro PBMC の細胞内鉄濃度の結果と、治療の最後に得られた結果の比較所定の用量で治療を受けている週
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14日目（最終服用7日後）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Arnold Munnich, MD、Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年5月6日
一次修了 (実際)
2024年4月17日
研究の完了 (実際)
2024年4月17日
試験登録日
最初に提出
2021年5月31日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年6月4日
最初の投稿 (実際)
2021年6月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月18日
最終確認日
2024年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- C20-54
- 2021-000171-36 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
アーテスネート オーラル製品の臨床試験
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University of Illinois at Chicago募集蛋白尿 | 鎌状赤血球貧血 (HbSS、または HbSβ-サラセミア0)アメリカ
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Children's Hospital SrebrnjakBelupo; Podravka d.d.募集
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Children's Hospital SrebrnjakBelupo; Podravka d.d.募集
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Blekinge Institute of Technologyまだ募集していません
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Amar h ZiregSelf funded完了
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Biomedical Development CorporationNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of Kentuckyわからない