Az artesunat hatásának értékelése Friedreich Ataxiában (FA) (ARTEMIS)
2026. május 18. frissítette: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
Az artesunat hatásának értékelése Friedreich ataxiában (FA) Fázis I-II. Hatékonyság-Toxicitás Artesunat Friedreich Ataxiában
Ennek a dózis-eszkalációs vizsgálatnak az a célja, hogy megvizsgálja az artesunát újszerű alkalmazását a Friedreich-ataxia kezelésében.
Az orális artesunát ezen új alkalmazását egy helyettesítő biológiai marker elsődleges végpontjaként értékeli egy I-II. fázisú nyílt vizsgálatban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
20
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Paris, Franciaország
- Centre d'Investigation Clinique, hôpital Necker Enfants Malades
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Genetikai elemzéssel megerősített FA-ban szenvedő betegek
- Súlya legalább 50 kg
- Megfelelő beteg, aki beleegyezik, hogy minden vizsgálati vizitre eljön
- A beleegyező nyilatkozatot a beteg vagy a kiskorú beteg szülei írják alá
- Azok a betegek, akik nem részesültek kezelésben a vizsgálati gyógyszer első bevétele előtt 30 napig, kivéve a szív-, cukorbetegség- és görcsös kezeléseket
- Azok a betegek, akik beleegyeznek abba, hogy hatékony fogamzásgátlást alkalmaznak a vizsgálat időtartama alatt és a vizsgálati kezelés utolsó adagját követő 91 napig
- Az ilyen rendszer kedvezményezettjének egészségbiztosítási rendszerhez való csatlakozása
Kizárási kritériumok:
- Igazságügyi védelem alatt álló beteg
- Női betegek
- A vese- és májfunkciók kóros biológiai értékei, valamint a sejtvérszám (CBC)
- Progresszív társuló betegség
- A vasszállítást megzavaró kezelés az artesunát első bevétele előtt 30 napon belül
- Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban
- Az artesunáttal vagy a gyógyszer bármely összetevőjével szembeni túlérzékenység
- A vér káliumszintje a normál értéknél alacsonyabb
- QT / QTc intervallum > 450 ms a felvételkor végzett EKG-n
- Veleszületett hosszú QT-szindróma
- 50 éves kor előtt hirtelen szívhalál a családban
- Szívbetegség: ischaemia vagy miokardiális infarktus, pangásos szívelégtelenség vagy ingerületvezetési zavar a felvételt megelőző 6 hónapban
- Az aritmia története
- Elektrolit-egyensúlyzavarok: hypomagnesemia, hypocalcaemia
- Bradycardia (<50 ütés percenként)
- Akut neurológiai események a felvételt megelőző 6 hónapon belül
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Artesunate
Az orális artesunát adagjának növelése: 1. lépés: 25 mg naponta (1 tabletta) egy héten keresztül 2. lépés: 50 mg naponta (2 tabletta) egy héten keresztül (ha nincs hatással a biomarkerre és nincs mellékhatás az 1. lépésben) 3. lépés: 75 mg naponta (3 tabletta) egy héten keresztül (ha nincs hatással a biomarkerre és nincs mellékhatás a 2. lépésben) 4. lépés: 100 mg naponta (4 tabletta) egy hétig (ha nincs hatásosság és nincs mellékhatás a 3. lépésben) |
Az artesunát adagjának növelése
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Keresse meg az orális arteszunát maximálisan tolerálható és hatásos dózisát a vas homeosztázisának és a transzferrin 1 receptor (TfR1) immunfluoreszcenciájának szabályozására a perifériás vér mononukleáris sejtjeiben (PBMC)
Időkeret: a 7. napon (a gyógyszer bevételének utolsó napja)
|
A biológiai hatékonyság értékelése ex vivo markeren megfigyelt mellékhatások hiányában.
Ez egy bináris kritérium, amelyet a biomarker összehasonlított méréseinek összehasonlításával állapítanak meg.
Ha a biomarkerre gyakorolt hatás a kezdeti dózistól kezdve megfigyelhető, a dózisemelés leáll, amint az „ex-vivo” hatékonysági kritérium teljesül.
Ellenkező esetben a tesztet meg kell ismételni növekvő dózissal.
Ha egy adott adagnál nemkívánatos hatást észlelnek, akkor a maximálisan tolerálható dózisnak a közvetlenül alacsonyabb dózist kell tekinteni.
|
a 7. napon (a gyógyszer bevételének utolsó napja)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az Artesunate nemkívánatos események előfordulása FA betegeknél
Időkeret: Az első bevételtől a vizsgálati gyógyszer utolsó bevételét követő 30 napig
|
A mellékhatások aránya az artesunát dózisok szerint
|
Az első bevételtől a vizsgálati gyógyszer utolsó bevételét követő 30 napig
|
|
Az Artesunate nemkívánatos eseményeinek típusa FA betegeknél
Időkeret: Az első bevételtől a vizsgálati gyógyszer utolsó bevételét követő 30 napig
|
Mellékhatások leírása artesunát dózisok szerint
|
Az első bevételtől a vizsgálati gyógyszer utolsó bevételét követő 30 napig
|
|
Az artesunát hatékony dózisának leállításának hatása a vas homeosztázis szabályozására és a TfR1 immunfluoreszcenciára
Időkeret: A 14. napon (7 nappal az utolsó gyógyszer bevétele után)
|
A kezelésre adott válasz alakulása egy hét kezelés nélkül azoknál a betegeknél, akik pozitív választ adtak: A kezelés nélküli hét végén a mintával kapott intracelluláris vaskoncentráció eredményeinek összehasonlítása a hét végén kapott mintával. adott adaggal kezelt héten
|
A 14. napon (7 nappal az utolsó gyógyszer bevétele után)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Arnold Munnich, MD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. május 6.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. április 17.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. április 17.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. május 31.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. június 4.
Első közzététel (Tényleges)
2021. június 10.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. május 20.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. május 18.
Utolsó ellenőrzés
2024. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere-betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Gerincvelő-betegségek
- Mitokondriális betegségek
- Kisagyi betegségek
- Spinocerebelláris degenerációk
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Friedreich Ataxia
- Fertőzésgátló szerek
- Vírusellenes szerek
- Antineoplasztikus szerek
- Antiprotozoális szerek
- Parazitaellenes szerek
- Maláriaellenes szerek
- Anthelmintikumok
- Schistosomicidek
- Platyhelmintikus szerek
- Artesunate
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- C20-54
- 2021-000171-36 (EudraCT szám)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .