Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка эффекта артесуната при атаксии Фридрейха (ФА) (ARTEMIS)

18 мая 2026 г. обновлено: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Оценка эффекта артесуната при атаксии Фридрейха (ФА) Фаза I-II Эффективность-токсичность артесуната при атаксии Фридрейха

Это исследование с повышением дозы направлено на изучение нового применения артесуната в лечении атаксии Фридрейха. Это новое применение перорального артесуната будет оцениваться с использованием суррогатного биологического маркера в качестве основной конечной точки в открытом исследовании фазы I-II.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

20

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Paris, Франция
        • Centre d'Investigation Clinique, hôpital Necker Enfants Malades

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 61 год (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты с ФА, подтвержденной генетическим анализом
  • Вес не менее 50 кг
  • Согласный пациент, соглашающийся приходить на все визиты по протоколу
  • Подписание формы согласия пациентом или родителями несовершеннолетнего пациента
  • Пациенты, не получавшие лечения в течение 30 дней до первого приема исследуемого препарата, за исключением лечения сердечно-сосудистых заболеваний, диабета и спастичности.
  • Пациенты, согласные использовать эффективные средства контрацепции на протяжении всего исследования и в течение 91 дня после приема последней дозы исследуемого препарата.
  • Принадлежность к схеме медицинского страхования бенефициара такой схемы

Критерий исключения:

  • Пациент под защитой правосудия
  • пациенты женского пола
  • Аномальные биологические значения функций почек и печени и клеточного анализа крови (CBC)
  • Прогрессирующее сопутствующее заболевание
  • Лечение, препятствующее транспорту железа, в течение 30 дней до первого приема артесуната
  • Участие в другом клиническом исследовании
  • Повышенная чувствительность к артесунату или любому компоненту препарата.
  • Калий в крови ниже нормального значения
  • Интервал QT/QTc > 450 мс на ЭКГ, выполненной при включении
  • Врожденный синдром удлиненного интервала QT
  • Семейный анамнез внезапной сердечной смерти в возрасте до 50 лет.
  • Заболевание сердца: ишемия или инфаркт миокарда, застойная сердечная недостаточность или нарушение проводимости за 6 месяцев до включения
  • История аритмии
  • Электролитный дисбаланс: гипомагниемия, гипокальциемия.
  • Брадикардия (<50 ударов в минуту)
  • Острые неврологические события в течение 6 месяцев до включения

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Артесунат

Повышение дозы перорального артесуната:

Этап 1: 25 мг в день (1 таблетка) в течение одной недели. Этап 2: 50 мг в день (2 таблетки) в течение одной недели (если нет влияния на биомаркер и побочных реакций на этапе 1). Этап 3: 75 мг в день (3 таблетки). в течение одной недели (при отсутствии влияния на биомаркер и побочных реакциях на этапе 2) Этап 4: 100 мг в день (4 таблетки) в течение одной недели (при отсутствии эффективности и побочных реакций на этапе 3)
Лекарство: Артесунат пероральный продукт
Повышение дозы приема артесуната

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Поиск максимально переносимой и эффективной дозы перорального артесуната для регулирования гомеостаза железа и иммунофлуоресценции рецептора трансферрина 1 (TfR1) в мононуклеарных клетках периферической крови (МКПК)
Временное ограничение: на 7-й день (последний день приема препарата)
Оценка биологической эффективности по маркеру ex vivo при отсутствии наблюдаемых побочных эффектов. Это бинарный критерий, устанавливаемый путем сравнения сравниваемых измерений биомаркера. Если влияние на биомаркер наблюдается после начальной дозы, повышение дозы прекращается, поскольку критерий эффективности «ex-vivo» удовлетворяется. В противном случае тест будет повторен с возрастающей дозой. Если для данной дозы наблюдается неблагоприятный эффект, максимально переносимая доза будет считаться немедленно сниженной дозой.
на 7-й день (последний день приема препарата)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений при применении артесуната у пациентов с ФА
Временное ограничение: От первого приема до 30 дней после последнего приема исследуемого препарата
Частота побочных эффектов в зависимости от дозы артесуната
От первого приема до 30 дней после последнего приема исследуемого препарата
Тип нежелательных явлений при применении артесуната у пациентов с ФА
Временное ограничение: От первого приема до 30 дней после последнего приема исследуемого препарата
Описание побочных эффектов в зависимости от дозы артесуната
От первого приема до 30 дней после последнего приема исследуемого препарата
Влияние прекращения приема эффективной дозы артесуната на регуляцию гомеостаза железа и иммунофлуоресценцию TfR1
Временное ограничение: На 14-й день (7 дней после последнего приема препарата)
Эволюция ответа на лечение через одну неделю без лечения у пациентов с положительным ответом: сравнение результатов внутриклеточной концентрации железа в РВМС in vitro, полученных с образцом в конце недели без лечения, с результатами, полученными в конце неделю лечения в данной дозе
На 14-й день (7 дней после последнего приема препарата)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Соавторы

Imagine Institute

Следователи

  • Главный следователь: Arnold Munnich, MD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 мая 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

17 апреля 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 апреля 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 мая 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 июня 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 июня 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • C20-54
  • 2021-000171-36 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться