Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af effekten af ​​Artesunate i Friedreich Ataxia (FA) (ARTEMIS)

18. maj 2026 opdateret af: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Evaluering af effekten af ​​Artesunate i Friedreich Ataxia (FA) Fase I-II Effektivitet-Toksicitet af Artesunate i Friedreich Ataxia

Denne dosis-eskaleringsundersøgelse er rettet mod at undersøge en ny anvendelse for artesunat til behandling af Friedreich-ataksi. Det vil evaluere denne nye anvendelse af oral artesunat ved hjælp af en surrogat biologisk markør som primært endepunkt i et fase I-II åbent forsøg

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Centre d'Investigation Clinique, hôpital Necker Enfants Malades

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 61 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med FA bekræftet ved genetisk analyse
  • Vægt på mindst 50 kg
  • Overensstemmende patient accepterer at komme til alle protokolbesøg
  • Underskrift af samtykkeerklæring fra patient eller forældre til mindreårig patient
  • Patienter uden behandling i 30 dage før første indtagelse af undersøgelseslægemidlet, undtagen hjerte-, diabetes- og spasticitetsbehandlinger
  • Patienter, der accepterer at bruge effektiv prævention under undersøgelsens varighed og op til 91 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen
  • Tilslutning til en sygesikringsordning for modtager af en sådan ordning

Ekskluderingskriterier:

  • Patient under retsbeskyttelse
  • Kvindelige patienter
  • Unormale biologiske værdier af nyre- og leverfunktioner og celleblodtal (CBC)
  • Progressiv associeret sygdom
  • Behandling, der forstyrrer jerntransporten inden for 30 dage før første indtagelse af artesunat
  • Deltagelse i et andet klinisk forsøg
  • Overfølsomhed over for artesunat eller over for enhver komponent i lægemidlet
  • Blodkalium lavere end normal værdi
  • QT/QTc-interval > 450 ms på EKG'et udført ved inklusion
  • Medfødt langt QT-syndrom
  • Familiehistorie med pludselig hjertedød før det fyldte 50
  • Hjertesygdom: iskæmi eller myokardieinfarkt, kongestiv hjertesvigt eller ledningsforstyrrelse i de 6 måneder forud for inklusion
  • Historie om arytmi
  • Elektrolyt ubalancer: hypomagnesæmi, hypocalcæmi
  • Bradykardi (<50 slag i minuttet)
  • Akutte neurologiske hændelser inden for 6 måneder før inklusion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Artesunate

Dosiseskalering af oral artesunat:

Trin 1: 25 mg dagligt (1 tablet) i løbet af en uge Trin 2: 50 mg dagligt (2 tabletter) i løbet af en uge (hvis ingen effekt på biomarkør og ingen bivirkning ved trin 1) Trin 3: 75 mg dagligt (3 tabletter) i løbet af en uge (hvis ingen effekt på biomarkør og ingen bivirkning ved trin 2) Trin 4: 100 mg dagligt (4 tabletter) i løbet af en uge (hvis ingen effekt og ingen bivirkning ved trin 3)
Medicin: Artesunate oralt produkt
Dosiseskaleringsindtag af artesunat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Søg efter den maksimalt tolererede og effektive dosis af oral artesunat til at regulere jernhomeostase og transferrin 1-receptor (TfR1) immunfluorescens i perifere blodmononukleære celler (PBMC'er)
Tidsramme: på dag 7 (sidste dag for medicinindtagelse)
Evaluering af den biologiske effektivitet på en ex vivo markør i fravær af observerede bivirkninger. Dette er et binært kriterium etableret ved sammenligning mellem sammenlignede målinger af biomarkøren. Hvis der observeres en effekt på biomarkøren fra startdosis, stopper dosisoptrapningen, når "ex-vivo"-effektivitetskriteriet er opfyldt. Ellers vil testen blive gentaget med en eskalerende dosis. Hvis der observeres en negativ effekt for en given dosis, vil den maksimalt tolererede dosis blive betragtet som den umiddelbart lavere dosis.
på dag 7 (sidste dag for medicinindtagelse)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af uønskede hændelser med Artesunate hos FA-patienter
Tidsramme: Fra første indtagelse til 30 dage efter sidste indtagelse af undersøgelseslægemidlet
Hyppighed af bivirkninger i henhold til artesunate doser
Fra første indtagelse til 30 dage efter sidste indtagelse af undersøgelseslægemidlet
Type af bivirkninger med Artesunate hos FA-patienter
Tidsramme: Fra første indtagelse til 30 dage efter sidste indtagelse af undersøgelseslægemidlet
Beskrivelse af bivirkninger i henhold til artesunate doser
Fra første indtagelse til 30 dage efter sidste indtagelse af undersøgelseslægemidlet
Indvirkning af at stoppe en effektiv dosis af artesunat på reguleringen af ​​jernhomeostase og TfR1-immunfluorescens
Tidsramme: På dag 14 (7 dage efter sidste lægemiddelindtagelse)
Udvikling af respons på behandling efter en uge uden behandling hos patienter, der udviste et positivt respons: Sammenligning af resultaterne af intracellulær jernkoncentration i in vitro PBMC'er opnået med prøven i slutningen af ​​ugen uden behandling med dem opnået i slutningen af ugen under behandling ved en given dosis
På dag 14 (7 dage efter sidste lægemiddelindtagelse)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Samarbejdspartnere

Imagine Institute

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Arnold Munnich, MD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. maj 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. april 2024

Studieafslutning (Faktiske)

17. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. juni 2021

Først opslået (Faktiske)

10. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. maj 2026

Sidst verificeret

1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • C20-54
  • 2021-000171-36 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreich Ataxia

Kliniske forsøg med Artesunate oralt produkt

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Russia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner