Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena wpływu artesunatu na ataksję Friedreicha (FA) (ARTEMIS)

18 maja 2026 zaktualizowane przez: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Ocena wpływu artesunatu na ataksję Friedreicha (FA) Skuteczność-toksyczność artesunatu fazy I-II w ataksji Friedreicha

To badanie eskalacji dawki ma na celu zbadanie nowego zastosowania artesunatu w leczeniu ataksji Friedreicha. Oceni to nowatorskie zastosowanie doustnego artesunianu przy użyciu zastępczego markera biologicznego jako pierwszorzędowego punktu końcowego w otwartym badaniu fazy I-II

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja
        • Centre d'Investigation Clinique, hôpital Necker Enfants Malades

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 61 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z FA potwierdzoną analizą genetyczną
  • Waga co najmniej 50 kg
  • Zgodna pacjentka wyrażająca zgodę na przychodzenie na wszystkie wizyty protokołowe
  • Podpisanie formularza zgody przez pacjenta lub rodziców małoletniego pacjenta
  • Pacjenci nieleczeni w ciągu 30 dni przed pierwszym przyjęciem badanego leku, z wyjątkiem leczenia chorób serca, cukrzycy i spastyczności
  • Pacjenci zgadzający się na stosowanie skutecznej antykoncepcji w czasie trwania badania i do 91 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku
  • Przynależność do systemu ubezpieczeń zdrowotnych beneficjenta takiego systemu

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent pod ochroną wymiaru sprawiedliwości
  • Pacjentki
  • Nieprawidłowe wartości biologiczne funkcji nerek i wątroby oraz morfologia krwi (CBC)
  • Postępująca choroba towarzysząca
  • Leczenie zakłócające transport żelaza w ciągu 30 dni przed pierwszym przyjęciem artesunatu
  • Udział w innym badaniu klinicznym
  • Nadwrażliwość na artesunat lub którykolwiek składnik leku
  • Potas we krwi niższy niż normalna wartość
  • Odstęp QT / QTc > 450 ms w EKG wykonanym w momencie włączenia
  • Wrodzony zespół długiego QT
  • Wywiad rodzinny dotyczący nagłej śmierci sercowej przed 50. rokiem życia
  • Choroba serca: niedokrwienie lub zawał mięśnia sercowego, zastoinowa niewydolność serca lub zaburzenia przewodzenia w ciągu 6 miesięcy poprzedzających włączenie
  • Historia arytmii
  • Zaburzenia równowagi elektrolitowej: hipomagnezemia, hipokalcemia
  • Bradykardia (<50 uderzeń na minutę)
  • Ostre zdarzenia neurologiczne w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Artesunat

Zwiększenie dawki doustnego artesunatu:

Krok 1: 25 mg dziennie (1 tabletka) przez jeden tydzień Krok 2: 50 mg dziennie (2 tabletki) przez jeden tydzień (jeśli brak wpływu na biomarker i brak reakcji niepożądanych w etapie 1) Krok 3: 75 mg dziennie (3 tabletki) w ciągu jednego tygodnia (jeśli brak wpływu na biomarker i brak działań niepożądanych na etapie 2) Krok 4: 100 mg dziennie (4 tabletki) przez jeden tydzień (jeśli brak skuteczności i brak działań niepożądanych na etapie 3)
Lek: Artesunate Produkt doustny
Zwiększenie dawki artesunatu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poszukiwanie maksymalnej tolerowanej i skutecznej dawki doustnego artesunianu w celu regulacji homeostazy żelaza i immunofluorescencji receptora transferyny 1 (TfR1) w jednojądrzastych komórkach krwi obwodowej (PBMC)
Ramy czasowe: w dniu 7 (ostatni dzień przyjmowania leku)
Ocena skuteczności biologicznej na markerze ex vivo przy braku obserwowanych skutków ubocznych. Jest to kryterium binarne ustalone przez porównanie porównywanych pomiarów biomarkera. Jeżeli wpływ na biomarker jest obserwowany od dawki początkowej, eskalacja dawki zostanie zatrzymana, gdy zostanie spełnione kryterium skuteczności „ex vivo”. W przeciwnym razie badanie zostanie powtórzone z rosnącą dawką. W przypadku zaobserwowania działania niepożądanego dla danej dawki, za maksymalną tolerowaną dawkę uważa się dawkę bezpośrednio niższą.
w dniu 7 (ostatni dzień przyjmowania leku)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania działań niepożądanych związanych z artesunatem u pacjentów z FA
Ramy czasowe: Od pierwszego przyjęcia do 30 dni po ostatnim przyjęciu badanego leku
Częstość działań niepożądanych według dawek artesunatu
Od pierwszego przyjęcia do 30 dni po ostatnim przyjęciu badanego leku
Rodzaj działań niepożądanych związanych z artesunatem u pacjentów z FA
Ramy czasowe: Od pierwszego przyjęcia do 30 dni po ostatnim przyjęciu badanego leku
Opis działań niepożądanych według dawek artesunatu
Od pierwszego przyjęcia do 30 dni po ostatnim przyjęciu badanego leku
Wpływ odstawienia skutecznej dawki artesunianu na regulację homeostazy żelaza i immunofluorescencji TfR1
Ramy czasowe: W dniu 14 (7 dni po ostatnim przyjęciu leku)
Ewolucja odpowiedzi na leczenie po jednym tygodniu bez leczenia u pacjentów, którzy wykazali pozytywną odpowiedź: Porównanie wyników stężenia żelaza wewnątrzkomórkowego w PBMC in vitro uzyskanych z próbką pod koniec tygodnia bez leczenia z wynikami uzyskanymi pod koniec tygodniu leczenia daną dawką
W dniu 14 (7 dni po ostatnim przyjęciu leku)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Współpracownicy

Imagine Institute

Śledczy

  • Główny śledczy: Arnold Munnich, MD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 maja 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C20-54
  • 2021-000171-36 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ataksja Friedreicha

Badania kliniczne na Artesunate Produkt doustny

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritius

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj