Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Artesunaten vaikutuksen arviointi Friedreich Ataxiassa (FA) (ARTEMIS)

maanantai 18. toukokuuta 2026 päivittänyt: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Artesunaatin vaikutuksen arviointi Friedreich-ataksiassa (FA) vaiheen I-II tehokkuus-toksisuus artesunaatin Friedreich-ataksiassa

Tämän annoksen eskalointitutkimuksen tarkoituksena on tutkia artesunaatin uutta sovellusta Friedreich-ataksiaan hoidossa. Se arvioi tätä uutta oraalisen artesunaatin sovellusta käyttämällä biologista korvikemarkkeria ensisijaisena päätetapahtumana vaiheen I–II avoimessa tutkimuksessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska
        • Centre d'Investigation Clinique, hôpital Necker Enfants Malades

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 61 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on FA vahvistettu geneettisellä analyysillä
  • Paino vähintään 50 kg
  • Sääntöjenmukainen potilas, joka suostuu tulemaan kaikille protokollakäynneille
  • Potilaan tai alaikäisen potilaan vanhempien allekirjoitus suostumuslomakkeeseen
  • Potilaat, jotka eivät ole saaneet hoitoa 30 päivää ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä ottoa, paitsi sydän-, diabetes- ja spastisuushoidot
  • Potilaat, jotka suostuvat käyttämään tehokasta ehkäisyä tutkimuksen ajan ja enintään 91 päivää viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen
  • Tällaisen järjestelmän edunsaajan kuuluminen sairausvakuutusjärjestelmään

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas oikeuden suojeluksessa
  • Naispotilaat
  • Munuaisten ja maksan toiminnan ja solujen verenkuvan (CBC) epänormaalit biologiset arvot
  • Progressiivinen liittyvä sairaus
  • Raudan kulkeutumista häiritsevä hoito 30 päivän sisällä ennen artesunaatin ensimmäistä ottoa
  • Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen
  • Yliherkkyys artesunaatille tai jollekin lääkkeen aineosalle
  • Veren kalium normaalia alhaisempi
  • QT/QTc-väli > 450 ms EKG:ssä, joka tehtiin sisällyttämisen yhteydessä
  • Synnynnäinen pitkän QT-ajan oireyhtymä
  • Suvussa sydänäkillinen kuolema ennen 50 vuoden ikää
  • Sydänsairaus: iskemia tai sydäninfarkti, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta tai johtumishäiriö 6 kuukauden aikana ennen sisällyttämistä
  • Rytmihäiriöhistoria
  • Elektrolyyttitasapainohäiriöt: hypomagnesemia, hypokalsemia
  • Bradykardia (<50 lyöntiä minuutissa)
  • Akuutit neurologiset tapahtumat 6 kuukauden sisällä ennen sisällyttämistä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Artesunate

Oraalisen artesunaatin annoksen nostaminen:

Vaihe 1: 25 mg päivässä (1 tabletti) viikon ajan Vaihe 2: 50 mg päivässä (2 tablettia) viikon ajan (jos ei vaikutusta biomarkkeriin eikä haittavaikutuksia vaiheessa 1) Vaihe 3: 75 mg päivässä (3 tablettia) viikon aikana (jos ei vaikutusta biomarkkeriin eikä haittavaikutuksia vaiheessa 2) Vaihe 4: 100 mg päivässä (4 tablettia) yhden viikon ajan (jos ei tehoa eikä haittavaikutuksia vaiheessa 3)
Lääke: Artesunate suun kautta otettava tuote
Artesunaatin annoksen lisääminen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Etsi suurin siedetty ja tehokas annos oraalista artesunaattia säätelemään raudan homeostaasia ja Transferriini 1 -reseptorin (TfR1) immunofluoresenssia perifeerisen veren mononukleaarisissa soluissa (PBMC)
Aikaikkuna: päivänä 7 (viimeinen lääkkeen ottopäivä)
Biologisen tehokkuuden arviointi ex vivo -markkerilla havaittujen sivuvaikutusten puuttuessa. Tämä on binäärinen kriteeri, joka on määritetty vertaamalla biomarkkerin vertailumittauksia. Jos vaikutus biomarkkeriin havaitaan aloitusannoksesta lähtien, annoksen nostaminen pysähtyy, kun "ex vivo" -tehokkuuskriteeri täyttyy. Muussa tapauksessa testi toistetaan kasvavalla annoksella. Jos tietyllä annoksella havaitaan haittavaikutus, suurimmaksi siedetyksi annokseksi katsotaan välittömästi pienempi annos.
päivänä 7 (viimeinen lääkkeen ottopäivä)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Artesunaten haittatapahtumien ilmaantuvuus FA-potilailla
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen ottamisen jälkeen
Sivuvaikutusten määrä artesunaattiannosten mukaan
Ensimmäisestä annoksesta 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen ottamisen jälkeen
Haittatapahtumien tyyppi artesunateilla FA-potilailla
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen ottamisen jälkeen
Sivuvaikutusten kuvaus artesunaattiannosten mukaan
Ensimmäisestä annoksesta 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen ottamisen jälkeen
Tehokkaan artesunaattiannoksen lopettamisen vaikutus raudan homeostaasin ja TfR1-immunofluoresenssin säätelyyn
Aikaikkuna: Päivänä 14 (7 päivää viimeisen lääkkeen ottamisen jälkeen)
Hoitovasteen kehitys yhden viikon jälkeen ilman hoitoa potilailla, jotka antoivat positiivisen vasteen: In vitro PBMC:iden solunsisäisten rautapitoisuuksien tulosten vertailu näytteestä ilman hoitoa viikon lopussa saatuihin tuloksiin hoitoviikko tietyllä annoksella
Päivänä 14 (7 päivää viimeisen lääkkeen ottamisen jälkeen)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Yhteistyökumppanit

Imagine Institute

Tutkijat

  • Päätutkija: Arnold Munnich, MD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 6. toukokuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 17. huhtikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 17. huhtikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 31. toukokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 10. kesäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 20. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • C20-54
  • 2021-000171-36 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Friedreich Ataksia

Kliiniset tutkimukset Artesunate suun kautta otettava tuote

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Israel

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa