Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van het effect van artesunaat bij ataxie van Friedreich (FA) (ARTEMIS)

18 mei 2026 bijgewerkt door: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Evaluatie van het effect van artesunaat bij ataxie van Friedreich (FA) Fase I-II Werkzaamheid-toxiciteit van artesunaat bij ataxie van Friedreich

Deze dosis-escalatiestudie is gericht op het onderzoeken van een nieuwe toepassing van artesunaat bij de behandeling van Friedreich-ataxie. Het zal deze nieuwe toepassing van oraal artesunaat evalueren met behulp van een surrogaat biologische marker als primair eindpunt in een fase I-II open studie

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
        • Centre d'Investigation Clinique, hôpital Necker Enfants Malades

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 61 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met FA bevestigd door genetische analyse
  • Gewicht van minimaal 50 kg
  • Conforme patiënt stemt ermee in om naar alle protocolbezoeken te komen
  • Ondertekening toestemmingsformulier door patiënt of ouders van minderjarige patiënt
  • Patiënten zonder behandeling gedurende 30 dagen voorafgaand aan de eerste inname van het onderzoeksgeneesmiddel, met uitzondering van hart-, diabetes- en spasticiteitsbehandelingen
  • Patiënten die akkoord gaan met het gebruik van effectieve anticonceptie voor de duur van het onderzoek en tot 91 dagen na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling
  • Aansluiting bij een ziektekostenverzekering van de begunstigde van een dergelijke regeling

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënt onder gerechtelijke bescherming
  • Vrouwelijke patiënten
  • Abnormale biologische waarden van nier- en leverfuncties en celbloedtelling (CBC)
  • Progressieve geassocieerde ziekte
  • Behandeling die het ijzertransport verstoort binnen 30 dagen vóór de eerste inname van artesunaat
  • Deelname aan een andere klinische proef
  • Overgevoeligheid voor artesunaat of voor een van de bestanddelen van het geneesmiddel
  • Bloedkalium lager dan normale waarde
  • QT/QTc-interval > 450 ms op het ECG uitgevoerd bij opname
  • Congenitaal lang QT-syndroom
  • Familiegeschiedenis van plotselinge hartdood vóór de leeftijd van 50 jaar
  • Hartziekte: ischemie of myocardinfarct, congestief hartfalen of geleidingsstoornis in de 6 maanden voorafgaand aan opname
  • Geschiedenis van aritmie
  • Elektrolytenonevenwichtigheden: hypomagnesiëmie, hypocalciëmie
  • Bradycardie (<50 slagen per minuut)
  • Acute neurologische gebeurtenissen binnen 6 maanden voorafgaand aan opname

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Artesunaat

Dosisescalatie van oraal artesunaat:

Stap 1: 25 mg per dag (1 tablet) gedurende één week Stap 2: 50 mg per dag (2 tabletten) gedurende één week (indien geen effect op de biomarker en geen bijwerking bij stap 1) Stap 3: 75 mg per dag (3 tabletten) gedurende één week (indien geen effect op biomarker en geen bijwerking bij stap 2) Stap 4: 100 mg dagelijks (4 tabletten) gedurende één week (indien geen werkzaamheid en geen bijwerking bij stap 3)
Geneesmiddel: Artesunaat oraal product
Dosisescalatie inname van artesunaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Zoeken naar de maximaal getolereerde en effectieve dosis oraal artesunaat om ijzerhomeostase en transferrine 1-receptor (TfR1) immunofluorescentie in perifere mononucleaire bloedcellen (PBMC's) te reguleren
Tijdsspanne: op dag 7 (laatste dag van medicijninname)
Evaluatie van de biologische werkzaamheid op een ex vivo marker bij afwezigheid van waargenomen bijwerkingen. Dit is een binair criterium dat is vastgesteld door vergelijking tussen vergeleken metingen van de biomarker. Als vanaf de initiële dosis een effect op de biomarker wordt waargenomen, stopt de dosisescalatie zodra aan het "ex-vivo" werkzaamheidscriterium is voldaan. Anders wordt de test herhaald met een stijgende dosis. Als bij een gegeven dosis een bijwerking wordt waargenomen, wordt de maximaal getolereerde dosis beschouwd als de direct lagere dosis.
op dag 7 (laatste dag van medicijninname)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen met artesunaat bij FA-patiënten
Tijdsspanne: Vanaf de eerste inname tot 30 dagen na de laatste inname van het onderzoeksgeneesmiddel
Aantal bijwerkingen volgens dosissen artesunaat
Vanaf de eerste inname tot 30 dagen na de laatste inname van het onderzoeksgeneesmiddel
Type bijwerkingen met artesunaat bij FA-patiënten
Tijdsspanne: Vanaf de eerste inname tot 30 dagen na de laatste inname van het onderzoeksgeneesmiddel
Beschrijving van bijwerkingen volgens dosis artesunaat
Vanaf de eerste inname tot 30 dagen na de laatste inname van het onderzoeksgeneesmiddel
Impact van het stoppen van een effectieve dosis artesunaat op de regulatie van ijzerhomeostase en TfR1-immunofluorescentie
Tijdsspanne: Op dag 14 (7 dagen na de laatste medicijninname)
Evolutie van de respons op behandeling na één week zonder behandeling bij patiënten die een positieve respons vertoonden: vergelijking van de resultaten van de intracellulaire ijzerconcentratie in in vitro PBMC's verkregen met het monster aan het einde van de week zonder behandeling met die verkregen aan het einde van de week de behandelde week bij een bepaalde dosis
Op dag 14 (7 dagen na de laatste medicijninname)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Medewerkers

Imagine Institute

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Arnold Munnich, MD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 mei 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 april 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

17 april 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 mei 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 juni 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 juni 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • C20-54
  • 2021-000171-36 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren