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Evaluación del Efecto del Artesunato en la Ataxia de Friedreich (FA) (ARTEMIS)

18 de mayo de 2026 actualizado por: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Evaluación del efecto del artesunato en la ataxia de Friedreich (FA) Fase I-II Eficacia-toxicidad del artesunato en la ataxia de Friedreich

Este estudio de escalada de dosis tiene como objetivo investigar una nueva aplicación para el artesunato en el tratamiento de la ataxia de Friedreich. Evaluará esta nueva aplicación de artesunato oral utilizando un marcador biológico sustituto como criterio de valoración principal en un ensayo abierto de fase I-II.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Paris, Francia
        • Centre d'Investigation Clinique, hôpital Necker Enfants Malades

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 61 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes con AF confirmada por análisis genético
  • Peso de al menos 50 kg.
  • Paciente conforme que accede a asistir a todas las visitas del protocolo
  • Firma del formulario de consentimiento por parte del paciente o los padres del paciente menor de edad
  • Pacientes sin tratamiento durante los 30 días previos a la primera toma del fármaco del estudio, excepto tratamientos cardíacos, de diabetes y de espasticidad.
  • Pacientes que aceptan usar métodos anticonceptivos efectivos durante la duración del estudio y hasta 91 días después de la última dosis del tratamiento del estudio.
  • Afiliación a un Régimen de Seguro de Salud del beneficiario de dicho régimen

Criterio de exclusión:

  • Paciente bajo protección de la justicia
  • Pacientes mujeres
  • Valores biológicos anormales de las funciones renal y hepática y hemograma celular (CBC)
  • Enfermedad asociada progresiva
  • Tratamiento que interfiere con el transporte de hierro dentro de los 30 días anteriores a la primera toma de artesunato
  • Participación en otro ensayo clínico
  • Hipersensibilidad al artesunato o a cualquier componente de la droga
  • Potasio en sangre por debajo del valor normal
  • Intervalo QT/QTc > 450 ms en el ECG realizado en la inclusión
  • Síndrome de QT largo congénito
  • Antecedentes familiares de muerte súbita cardiaca antes de los 50 años
  • Cardiopatía: isquemia o infarto de miocardio, insuficiencia cardíaca congestiva o trastorno de la conducción en los 6 meses anteriores a la inclusión
  • Historia de la arritmia
  • Desequilibrios electrolíticos: hipomagnesemia, hipocalcemia
  • Bradicardia (<50 latidos por minuto)
  • Eventos neurológicos agudos en los 6 meses anteriores a la inclusión

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Artesunato

Aumento de dosis de artesunato oral:

Paso 1: 25 mg al día (1 comprimido) durante una semana Paso 2: 50 mg al día (2 comprimidos) durante una semana (si no hay efecto sobre el biomarcador ni reacción adversa en el paso 1) Paso 3: 75 mg al día (3 comprimidos) durante una semana (si no hay efecto sobre el biomarcador ni reacción adversa en el paso 2) Paso 4: 100 mg diarios (4 comprimidos) durante una semana (si no hay eficacia ni reacción adversa en el paso 3)
Droga: Producto oral de artesunato
Ingesta de escalada de dosis de artesunato

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Buscar la dosis máxima tolerada y efectiva de artesunato oral para regular la homeostasis del hierro y la inmunofluorescencia del receptor de transferrina 1 (TfR1) en células mononucleares de sangre periférica (PBMC)
Periodo de tiempo: en el día 7 (último día de ingesta del fármaco)
Evaluación de la eficacia biológica sobre un marcador ex vivo en ausencia de efectos secundarios observados. Este es un criterio binario establecido por comparación entre mediciones comparadas del biomarcador. Si se observa un efecto sobre el biomarcador a partir de la dosis inicial, el aumento de la dosis se detendrá cuando se cumpla el criterio de eficacia "ex-vivo". De lo contrario, la prueba se repetirá con una dosis creciente. Si se observa un efecto adverso para una dosis determinada, se considerará que la dosis máxima tolerada es la dosis inmediatamente inferior.
en el día 7 (último día de ingesta del fármaco)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos con artesunato en pacientes con AF
Periodo de tiempo: Desde la primera toma hasta 30 días después de la última toma del fármaco del estudio
Tasa de efectos secundarios según dosis de artesunato
Desde la primera toma hasta 30 días después de la última toma del fármaco del estudio
Tipo de eventos adversos con artesunato en pacientes con AF
Periodo de tiempo: Desde la primera toma hasta 30 días después de la última toma del fármaco del estudio
Descripción de efectos secundarios según dosis de artesunato
Desde la primera toma hasta 30 días después de la última toma del fármaco del estudio
Impacto de suspender una dosis efectiva de artesunato en la regulación de la homeostasis del hierro y la inmunofluorescencia TfR1
Periodo de tiempo: En el día 14 (7 días después de la última ingesta de medicamentos)
Evolución de la respuesta al tratamiento tras una semana sin tratamiento en pacientes que presentaron respuesta positiva: Comparación de los resultados de concentración de hierro intracelular en PBMC in vitro obtenidos con la muestra al final de la semana sin tratamiento con los obtenidos al final de la semana. la semana en tratamiento a una dosis dada
En el día 14 (7 días después de la última ingesta de medicamentos)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Colaboradores

Imagine Institute

Investigadores

  • Investigador principal: Arnold Munnich, MD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de mayo de 2022

Finalización primaria (Actual)

17 de abril de 2024

Finalización del estudio (Actual)

17 de abril de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de mayo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de junio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

10 de junio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de mayo de 2026

Última verificación

1 de julio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • C20-54
  • 2021-000171-36 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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