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Friedreich 운동실조증(FA)에서 Artesunate의 효과 평가 (ARTEMIS)

2026년 5월 18일 업데이트: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Friedreich Ataxia (FA)에서 Artesunate의 효과 평가 Friedreich Ataxia에서 Artesunate의 Phase I-II 효능-독성

이 용량 증량 연구는 프리드라이히 운동 실조증의 치료에서 아르테수네이트의 새로운 적용을 조사하는 것을 목표로 합니다. I-II상 공개 시험에서 1차 종점으로 대리 생물학적 마커를 사용하여 경구용 아르테수네이트의 이 새로운 적용을 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

20

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 프랑스
      • Paris, 프랑스
        • Centre d'Investigation Clinique, hôpital Necker Enfants Malades

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 유전자 분석으로 확인된 판코니빈혈 환자
  • 최소 50kg의 무게
  • 모든 프로토콜 방문에 동의하는 준수 환자
  • 환자 또는 미성년 환자의 부모 동의서 서명
  • 심장, 당뇨병 및 경련 치료를 제외하고 연구 약물의 첫 번째 섭취 전 30일 동안 치료를 받지 않은 환자
  • 연구 기간 동안 그리고 연구 치료제의 마지막 투여 후 최대 91일 동안 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의한 환자
  • 건강 보험 제도 수혜자의 가입

제외 기준:

  • 법의 보호를 받는 환자
  • 여성 환자
  • 신장 및 간 기능과 세포 혈구 수(CBC)의 비정상적인 생물학적 수치
  • 진행성 관련 질환
  • 아르테수네이트 첫 복용 전 30일 이내에 철 수송을 방해하는 치료
  • 다른 임상시험 참여
  • 아르테수네이트 또는 약물의 모든 성분에 대한 과민증
  • 정상 수치보다 낮은 혈중 칼륨
  • 포함 시 수행된 ECG에서 QT/QTc 간격 > 450ms
  • 선천성 긴 QT 증후군
  • 50세 이전 심장 돌연사의 가족력
  • 심장 질환: 포함 전 6개월 동안의 허혈 또는 심근 경색, 울혈성 심부전 또는 전도 장애
  • 부정맥의 역사
  • 전해질 불균형: 저마그네슘혈증, 저칼슘혈증
  • 서맥(분당 50회 미만)
  • 포함 전 6개월 이내의 급성 신경학적 사건

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 아르테수네이트

경구용 아르테수네이트의 용량 증량:

1단계: 1주일 동안 매일 25mg(1정) 2단계: 1주일 동안 매일 50mg(2정)(바이오마커에 영향이 없고 1단계에서 부작용이 없는 경우) 3단계: 1일 75mg(3정) 1주일 동안(바이오마커에 영향이 없고 2단계에서 부작용이 없는 경우) 4단계: 1주일 동안 매일 100mg(4정)(3단계에서 효능이 없고 부작용이 없는 경우)
의약품: Artesunate 구강 제품
아르테수네이트의 용량 증량 섭취

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
말초 혈액 단핵 세포(PBMC)에서 철 항상성 및 트랜스페린 1 수용체(TfR1) 면역형광을 조절하기 위한 경구용 아르테수네이트의 최대 허용 및 유효 용량 검색
기간: 7일째(약물 섭취 마지막 날)
관찰된 부작용이 없는 생체 외 마커에 대한 생물학적 효능 평가. 이것은 바이오마커의 비교된 측정치 사이의 비교에 의해 확립된 이진 기준입니다. 바이오마커에 대한 효과가 초기 투여량부터 관찰되면, "ex-vivo" 효능 기준이 충족됨에 따라 투여량 증가가 중지될 것이다. 그렇지 않으면 테스트는 증가하는 용량으로 반복됩니다. 주어진 용량에 대해 부작용이 관찰되면 최대 허용 용량은 바로 더 낮은 용량으로 간주됩니다.
7일째(약물 섭취 마지막 날)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
판코니빈혈 환자에서 Artesunate 부작용 발생률
기간: 첫 복용부터 연구 약물 마지막 복용 후 30일까지
아르테수네이트 용량에 따른 부작용 비율
첫 복용부터 연구 약물 마지막 복용 후 30일까지
판코니빈혈 환자의 Artesunate 부작용 유형
기간: 첫 복용부터 연구 약물 마지막 복용 후 30일까지
아르테수네이트 용량에 따른 부작용 설명
첫 복용부터 연구 약물 마지막 복용 후 30일까지
철분 항상성 및 TfR1 면역형광의 조절에 대한 유효량의 아르테수네이트 중단이 미치는 영향
기간: 14일째(마지막 약물 복용 후 7일)
양성 반응을 나타낸 환자에서 치료 없이 1주 후 치료에 대한 반응의 진화: 치료 없이 주말에 샘플로 얻은 시험관내 PBMC의 세포내 철 농도 결과와 치료 말기에 얻은 것과 비교 주어진 용량으로 치료받는 주
14일째(마지막 약물 복용 후 7일)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

협력자

Imagine Institute

수사관

  • 수석 연구원: Arnold Munnich, MD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 5월 6일

기본 완료 (실제)

2024년 4월 17일

연구 완료 (실제)

2024년 4월 17일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 5월 31일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 6월 4일

처음 게시됨 (실제)

2021년 6월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 18일

마지막으로 확인됨

2024년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • C20-54
  • 2021-000171-36 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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