Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av effekten av Artesunate i Friedreich Ataxia (FA) (ARTEMIS)

18. mai 2026 oppdatert av: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Evaluering av effekten av Artesunate i Friedreich Ataxia (FA) Fase I-II Effektivitet-toksisitet av Artesunate i Friedreich Ataxia

Denne doseeskaleringsstudien er rettet mot å undersøke en ny applikasjon for artesunat i behandlingen av Friedreich-ataksi. Den vil evaluere denne nye anvendelsen av oral artesunat ved å bruke en surrogat biologisk markør som primært endepunkt i en fase I-II åpen studie

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Centre d'Investigation Clinique, hôpital Necker Enfants Malades

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 61 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med FA bekreftet ved genetisk analyse
  • Vekt på minst 50 kg
  • Kompatibel pasient som godtar å komme til alle protokollbesøk
  • Signatur på samtykkeskjema av pasient eller foreldre til mindreårig pasient
  • Pasienter uten behandling i løpet av 30 dager før første inntak av studiemedisin, bortsett fra hjerte-, diabetes- og spastisitetsbehandlinger
  • Pasienter som godtar å bruke effektiv prevensjon under studiens varighet og opptil 91 dager etter siste dose av studiebehandlingen
  • Tilknytning til en helsetrygd til mottaker av en slik ordning

Ekskluderingskriterier:

  • Pasient under rettsbeskyttelse
  • Kvinnelige pasienter
  • Unormale biologiske verdier av nyre- og leverfunksjoner og celleblodtelling (CBC)
  • Progressiv assosiert sykdom
  • Behandling som forstyrrer jerntransport innen 30 dager før første inntak av artesunat
  • Deltakelse i en annen klinisk studie
  • Overfølsomhet overfor artesunat eller noen komponent i legemidlet
  • Blodkalium lavere enn normalverdi
  • QT/QTc-intervall > 450 ms på EKG utført ved inklusjon
  • Medfødt langt QT-syndrom
  • Familiehistorie med plutselig hjertedød før fylte 50 år
  • Hjertesykdom: iskemi eller hjerteinfarkt, kongestiv hjertesvikt eller ledningsforstyrrelse i de 6 månedene før inkludering
  • Historie om arytmi
  • Elektrolyttubalanser: hypomagnesemi, hypokalsemi
  • Bradykardi (<50 slag per minutt)
  • Akutte nevrologiske hendelser innen 6 måneder før inkludering

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Artesunate

Doseskalering av oral artesunat:

Trinn 1: 25 mg daglig (1 tablett) i løpet av en uke Trinn 2: 50 mg daglig (2 tabletter) i løpet av en uke (hvis ingen effekt på biomarkør og ingen bivirkning ved trinn 1) Trinn 3: 75 mg daglig (3 tabletter) i løpet av en uke (hvis ingen effekt på biomarkør og ingen bivirkning ved trinn 2) Trinn 4: 100 mg daglig (4 tabletter) i løpet av en uke (hvis ingen effekt og ingen bivirkning ved trinn 3)
Legemiddel: Artesunate oralt produkt
Doseeskaleringsinntak av artesunat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Søk etter den maksimalt tolererte og effektive dosen av oral artesunat for å regulere jernhomeostase og transferrin 1-reseptor (TfR1) immunfluorescens i perifere blodmononukleære celler (PBMC)
Tidsramme: på dag 7 (siste dag med legemiddelinntak)
Evaluering av den biologiske effekten på en ex vivo markør i fravær av observerte bivirkninger. Dette er et binært kriterium etablert ved sammenligning mellom sammenlignede målinger av biomarkøren. Hvis det observeres en effekt på biomarkøren fra startdosen, vil doseøkningen stoppe ettersom "ex-vivo"-effektivitetskriteriet er oppfylt. Ellers vil testen gjentas med en økende dose. Hvis en uønsket effekt observeres for en gitt dose, vil maksimal tolerert dose anses å være den umiddelbart lavere dosen.
på dag 7 (siste dag med legemiddelinntak)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser med Artesunate hos FA-pasienter
Tidsramme: Fra første inntak til 30 dager etter siste inntak av studiemedisin
Hyppighet av bivirkninger i henhold til artesunate doser
Fra første inntak til 30 dager etter siste inntak av studiemedisin
Type uønskede hendelser med Artesunate hos FA-pasienter
Tidsramme: Fra første inntak til 30 dager etter siste inntak av studiemedisin
Beskrivelse av bivirkninger i henhold til artesunate doser
Fra første inntak til 30 dager etter siste inntak av studiemedisin
Effekten av å stoppe en effektiv dose av artesunat på reguleringen av jernhomeostase og TfR1-immunfluorescens
Tidsramme: På dag 14 (7 dager etter siste legemiddelinntak)
Evolusjon av respons på behandling etter én uke uten behandling hos pasienter som ga positiv respons: Sammenligning av resultatene av intracellulær jernkonsentrasjon i in vitro PBMCer oppnådd med prøven på slutten av uken uten behandling med de oppnådd på slutten av uken under behandling ved en gitt dose
På dag 14 (7 dager etter siste legemiddelinntak)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Samarbeidspartnere

Imagine Institute

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Arnold Munnich, MD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. mai 2022

Primær fullføring (Faktiske)

17. april 2024

Studiet fullført (Faktiske)

17. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. mai 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. juni 2021

Først lagt ut (Faktiske)

10. juni 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. mai 2026

Sist bekreftet

1. juli 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • C20-54
  • 2021-000171-36 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere