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Avaliação do Efeito do Artesunato na Ataxia de Friedreich (FA) (ARTEMIS)

18 de maio de 2026 atualizado por: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Avaliação do Efeito do Artesunato na Ataxia de Friedreich (FA) Fase I-II Eficácia-Toxicidade do Artesunato na Ataxia de Friedreich

Este estudo de escalonamento de dose visa investigar uma nova aplicação do artesunato no tratamento da ataxia de Friedreich. Ele avaliará esta nova aplicação de artesunato oral usando um marcador biológico substituto como endpoint primário em um ensaio aberto de fase I-II

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

20

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Paris, França
        • Centre d'Investigation Clinique, hôpital Necker Enfants Malades

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 61 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com AF confirmado por análise genética
  • Peso mínimo de 50kg
  • Paciente complacente concordando em comparecer a todas as consultas do protocolo
  • Assinatura do formulário de consentimento pelo paciente ou pais do paciente menor
  • Pacientes sem tratamento durante 30 dias antes da primeira ingestão do medicamento do estudo, exceto tratamentos cardíacos, diabetes e espasticidade
  • Pacientes que concordam em usar métodos contraceptivos eficazes durante o estudo e até 91 dias após a última dose do tratamento do estudo
  • Afiliação a um Sistema de Seguro de Saúde do beneficiário de tal sistema

Critério de exclusão:

  • Paciente sob proteção da justiça
  • pacientes do sexo feminino
  • Valores biológicos anormais das funções renal e hepática e hemograma celular (CBC)
  • Doença associada progressiva
  • Tratamento que interfere no transporte de ferro dentro de 30 dias antes da primeira ingestão de artesunato
  • Participação em outro ensaio clínico
  • Hipersensibilidade ao artesunato ou a qualquer componente da droga
  • Potássio no sangue abaixo do valor normal
  • Intervalo QT / QTc > 450 ms no ECG realizado na inclusão
  • Síndrome do QT longo congênito
  • História familiar de morte súbita cardíaca antes dos 50 anos
  • Doença cardíaca: isquemia ou infarto do miocárdio, insuficiência cardíaca congestiva ou distúrbio de condução nos 6 meses anteriores à inclusão
  • Histórico de arritmia
  • Desequilíbrios eletrolíticos: hipomagnesemia, hipocalcemia
  • Bradicardia (<50 batimentos por minuto)
  • Eventos neurológicos agudos dentro de 6 meses antes da inclusão

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Artesunato

Escalonamento da dose de artesunato oral:

Etapa 1: 25 mg diariamente (1 comprimido) durante uma semana Etapa 2: 50 mg diariamente (2 comprimidos) durante uma semana (se não houver efeito no biomarcador e nenhuma reação adversa na etapa 1) Etapa 3: 75 mg diariamente (3 comprimidos) durante uma semana (se não houver efeito no biomarcador e nenhuma reação adversa na etapa 2) Etapa 4: 100 mg diariamente (4 comprimidos) durante uma semana (se não houver eficácia e nenhuma reação adversa na etapa 3)
Medicamento: Produto Oral Artesunato
Ingestão de escalonamento de dose de artesunato

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pesquisar a dose máxima tolerada e eficaz de artesunato oral para regular a homeostase do ferro e a imunofluorescência do receptor de transferrina 1 (TfR1) em células mononucleares do sangue periférico (PBMCs)
Prazo: no dia 7 (último dia de ingestão do medicamento)
Avaliação da eficácia biológica em um marcador ex vivo na ausência de efeitos colaterais observados. Este é um critério binário estabelecido por comparação entre medições comparadas do biomarcador. Se for observado um efeito no biomarcador a partir da dose inicial, o escalonamento da dose será interrompido quando o critério de eficácia "ex-vivo" for atendido. Caso contrário, o teste será repetido em uma dose crescente. Se for observado um efeito adverso para uma determinada dose, a dose máxima tolerada será considerada a dose imediatamente inferior.
no dia 7 (último dia de ingestão do medicamento)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos com artesunato em pacientes com FA
Prazo: Desde a primeira ingestão até 30 dias após a última ingestão do medicamento do estudo
Taxa de efeitos colaterais de acordo com as doses de artesunato
Desde a primeira ingestão até 30 dias após a última ingestão do medicamento do estudo
Tipo de eventos adversos com artesunato em pacientes com FA
Prazo: Desde a primeira ingestão até 30 dias após a última ingestão do medicamento do estudo
Descrição dos efeitos colaterais de acordo com as doses de artesunato
Desde a primeira ingestão até 30 dias após a última ingestão do medicamento do estudo
Impacto da interrupção de uma dose efetiva de artesunato na regulação da homeostase do ferro e imunofluorescência TfR1
Prazo: No dia 14 (7 dias após a última ingestão do medicamento)
Evolução da resposta ao tratamento após uma semana sem tratamento em pacientes que apresentaram resposta positiva: Comparação dos resultados da concentração de ferro intracelular em PBMCs in vitro obtidos com a amostra ao final da semana sem tratamento com os obtidos ao final do a semana em tratamento com uma determinada dose
No dia 14 (7 dias após a última ingestão do medicamento)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Colaboradores

Imagine Institute

Investigadores

  • Investigador principal: Arnold Munnich, MD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de maio de 2022

Conclusão Primária (Real)

17 de abril de 2024

Conclusão do estudo (Real)

17 de abril de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

31 de maio de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de junho de 2021

Primeira postagem (Real)

10 de junho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de maio de 2026

Última verificação

1 de julho de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • C20-54
  • 2021-000171-36 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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