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Bewertung der Wirkung von Artesunat bei Friedreich-Ataxie (FA) (ARTEMIS)

18. Mai 2026 aktualisiert von: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Bewertung der Wirkung von Artesunat bei Friedreich-Ataxie (FA) Phase I-II Wirksamkeit-Toxizität von Artesunat bei Friedreich-Ataxie

Diese Dosiseskalationsstudie zielt darauf ab, eine neuartige Anwendung von Artesunat bei der Behandlung von Friedreich-Ataxie zu untersuchen. Es wird diese neuartige Anwendung von oralem Artesunat unter Verwendung eines biologischen Surrogatmarkers als primären Endpunkt in einer offenen Phase-I-II-Studie bewerten

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Centre d'Investigation Clinique, hôpital Necker Enfants Malades

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 61 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit durch Genanalyse bestätigter FA
  • Gewicht von mindestens 50 kg
  • Konformer Patient, der sich bereit erklärt, zu allen Protokollbesuchen zu kommen
  • Unterschrift der Einverständniserklärung durch den Patienten oder die Eltern des minderjährigen Patienten
  • Patienten ohne Behandlung in den 30 Tagen vor der ersten Einnahme des Studienmedikaments, mit Ausnahme von Herz-, Diabetes- und Spastikbehandlungen
  • Patientinnen, die zustimmen, für die Dauer der Studie und bis zu 91 Tage nach der letzten Dosis der Studienbehandlung eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden
  • Zugehörigkeit zu einem Krankenversicherungssystem des Begünstigten eines solchen Systems

Ausschlusskriterien:

  • Patient unter Justizschutz
  • Weibliche Patienten
  • Abnorme biologische Werte der Nieren- und Leberfunktion und des Blutbildes (CBC)
  • Fortschreitende Begleiterkrankung
  • Behandlung, die den Eisentransport innerhalb von 30 Tagen vor der ersten Einnahme von Artesunat stört
  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie
  • Überempfindlichkeit gegen Artesunat oder einen Bestandteil des Arzneimittels
  • Kalium im Blut niedriger als der normale Wert
  • QT / QTc-Intervall > 450 ms im EKG, das bei der Aufnahme durchgeführt wurde
  • Angeborenes Long-QT-Syndrom
  • Familienanamnese mit plötzlichem Herztod vor dem 50. Lebensjahr
  • Herzerkrankungen: Ischämie oder Myokardinfarkt, dekompensierte Herzinsuffizienz oder Leitungsstörung in den 6 Monaten vor der Aufnahme
  • Geschichte der Arrhythmie
  • Elektrolytstörungen: Hypomagnesiämie, Hypokalzämie
  • Bradykardie (<50 Schläge pro Minute)
  • Akute neurologische Ereignisse innerhalb von 6 Monaten vor Einschluss

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Artesunat

Dosissteigerung von oralem Artesunat:

Stufe 1: 25 mg täglich (1 Tablette) während einer Woche Stufe 2: 50 mg täglich (2 Tabletten) während einer Woche (wenn keine Auswirkung auf Biomarker und keine Nebenwirkung bei Stufe 1) Stufe 3: 75 mg täglich (3 Tabletten) während einer Woche (wenn keine Wirkung auf Biomarker und keine Nebenwirkung in Schritt 2) Schritt 4: 100 mg täglich (4 Tabletten) während einer Woche (wenn keine Wirksamkeit und keine Nebenwirkung in Schritt 3)
Arzneimittel: Orales Artesunat-Produkt
Dosiseskalationsaufnahme von Artesunat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Suche nach der maximal verträglichen und wirksamen Dosis von oralem Artesunat zur Regulierung der Eisenhomöostase und der Immunfluoreszenz des Transferrin-1-Rezeptors (TfR1) in peripheren mononukleären Blutzellen (PBMCs)
Zeitfenster: am Tag 7 (letzter Tag der Medikamenteneinnahme)
Bewertung der biologischen Wirksamkeit an einem Ex-vivo-Marker ohne beobachtete Nebenwirkungen. Dies ist ein binäres Kriterium, das durch Vergleich zwischen verglichenen Messungen des Biomarkers festgelegt wird. Wenn ab der Anfangsdosis eine Wirkung auf den Biomarker beobachtet wird, wird die Dosiseskalation gestoppt, da das „Ex-vivo“-Wirksamkeitskriterium erfüllt ist. Andernfalls wird der Test mit steigender Dosis wiederholt. Wenn bei einer gegebenen Dosis eine Nebenwirkung beobachtet wird, gilt die maximal tolerierte Dosis als die unmittelbar niedrigere Dosis.
am Tag 7 (letzter Tag der Medikamenteneinnahme)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen mit Artesunat bei FA-Patienten
Zeitfenster: Von der ersten Einnahme bis 30 Tage nach der letzten Einnahme des Studienmedikaments
Nebenwirkungsrate nach Artesunat-Dosen
Von der ersten Einnahme bis 30 Tage nach der letzten Einnahme des Studienmedikaments
Art der unerwünschten Ereignisse mit Artesunat bei FA-Patienten
Zeitfenster: Von der ersten Einnahme bis 30 Tage nach der letzten Einnahme des Studienmedikaments
Beschreibung der Nebenwirkungen nach Artesunat-Dosen
Von der ersten Einnahme bis 30 Tage nach der letzten Einnahme des Studienmedikaments
Auswirkungen des Absetzens einer wirksamen Dosis Artesunat auf die Regulierung der Eisenhomöostase und der TfR1-Immunfluoreszenz
Zeitfenster: An Tag 14 (7 Tage nach der letzten Medikamenteneinnahme)
Entwicklung der Reaktion auf die Behandlung nach einer Woche ohne Behandlung bei Patienten, die eine positive Reaktion zeigten: Vergleich der Ergebnisse der intrazellulären Eisenkonzentration in in vitro PBMCs, die mit der Probe am Ende der Woche ohne Behandlung erhalten wurden, mit den Ergebnissen, die am Ende der Woche erhalten wurden Woche unter Behandlung mit einer gegebenen Dosis
An Tag 14 (7 Tage nach der letzten Medikamenteneinnahme)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Mitarbeiter

Imagine Institute

Ermittler

  • Hauptermittler: Arnold Munnich, MD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Mai 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. April 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. April 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Juni 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C20-54
  • 2021-000171-36 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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