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如果您患有血友病，则同情地使用 Concizumab

2026年9月7日更新者：Novo Nordisk A/S

针对先天性血友病患者的 Concizumab 同情使用计划

同情使用计划将免费为参与者提供 concizumab，尽管它尚未获得卫生当局的批准。这是因为参与者需要这种药物来正确治疗他们的血友病。该计划将检查参与者是否安全以及药物是否对他们有效。该计划可能会持续数年。参与者每天将在皮下注射一针。参与者将在上半年与研究医生进行 4-5 次就诊。之后，他们将每半年访问 1 次。在所有门诊就诊时，参与者都将采集血样。参与者将在访问之间填写日记。

当首先出现以下任何标准时，患者被认为已完成该计划：1) 当患者被纳入使用康珠单抗的临床试验时或 2) 在康珠单抗在患者所在国家上市并获批后最多 6 个月患者（6 个月的时间跨度应该为患者提供足够的时间从商业上获得 concizumab）或 3) 赞助商决定停止针对患者人群的 concizumab 临床开发。

研究概览

地位

可用的

条件

先天性血友病

干预/治疗

药品：康珠单抗

研究类型

扩展访问

扩展访问类型

中型人口

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

保加利亚
- - Plovdiv、保加利亚、4002
    - 可用的
    - UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
瑞典
- - Solna、瑞典、171 64
    - 可用的
    - Koagulationsmottagningen
美国
- California
  - Los Angeles、California、美国、90027
    - 可用的
    - Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
  - San Francisco、California、美国、94158
    - 可用的
    - University of California San Francisco UCSF
- Connecticut
  - Hartford、Connecticut、美国、06106
    - 可用的
    - Connecticut Children's Medical Center
- District of Columbia
  - Washington D.C.、District of Columbia、美国、20007
    - 可用的
    - Georgetown University Medical Center
- Georgia
  - Augusta、Georgia、美国、30912
    - 可用的
    - Augusta University
  - Savannah、Georgia、美国、31404
    - 可用的
    - Memorial Health University Medical Center
- Idaho
  - Boise、Idaho、美国、83712
    - 可用的
    - St. Luke's Mountain States Tumor Institute
- Illinois
  - Chicago、Illinois、美国、60611
    - 可用的
    - Childrens Hospital of Chicago
- Indiana
  - Indianapolis、Indiana、美国、46260
    - 可用的
    - Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
- Louisiana
  - New Orleans、Louisiana、美国、70118
    - 可用的
    - Children's Hosp-New Orleans
- Michigan
  - Detroit、Michigan、美国、48201
    - 可用的
    - Children's Hospital of Michigan
- Mississippi
  - Flowood、Mississippi、美国、39232
    - 可用的
    - Southern Specialty Clinic
  - Madison、Mississippi、美国、39110
    - 可用的
    - Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
- Missouri
  - Kansas City、Missouri、美国、64108
    - 可用的
    - The Children's Mercy Hospital
- Nebraska
  - Omaha、Nebraska、美国、68114
    - 可用的
    - Children's Nebraska
- North Carolina
  - Greenville、North Carolina、美国、27834
    - 可用的
    - ECU Sickle Cell Comp Clinic
- Ohio
  - Columbus、Ohio、美国、43205
    - 可用的
    - Nationwide Children's Hospital
- Pennsylvania
  - Hershey、Pennsylvania、美国、17033
    - 可用的
    - Penn State Hershey Medical Center
- South Carolina
  - Greenville、South Carolina、美国、29605
    - 可用的
    - BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
- Texas
  - Fort Worth、Texas、美国、76104
    - 可用的
    - Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
  - Houston、Texas、美国、77030
    - 可用的
    - Texas Children's Hospital_Houston
  - Houston、Texas、美国、77030
    - 可用的
    - Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
- Virginia
  - Richmond、Virginia、美国、23298-0461
    - 可用的
    - Virginia Cwealth Univ Richmond

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子
成人
年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

在任何与计划相关的活动之前获得知情同意。与项目相关的活动是作为项目一部分执行的任何程序。
先天性血友病患者：
1. 重度血友病 A（凝血因子 VIII (FVIII) 低于 1%）或中度/重度血友病 B（凝血因子 IX (FIX) 低于或等于 2%），无抑制物或
2. 任何有抑制物病史（大于或等于 0.6 贝塞斯达单位 (BU)）的血友病严重程度无法使用授权和上市药物进行令人满意的治疗（例如：由于抑制物或对含因子产品的过敏反应，或由于不良静脉通路），以及根据研究者和诺和诺德评估。
个体患者的潜在益处证明了治疗的潜在风险。

排除标准：

已知或怀疑对研究药物或相关产品过敏。
研究者或诺和诺德认为可能危及患者安全或对方案依从性的任何情况（当前或病史）。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novo Nordisk A/S

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究注册日期

首次提交

2021年6月4日

首先提交符合 QC 标准的

2021年6月4日

首次发布 (实际的)

2021年6月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月7日

最后验证

2026年9月1日