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Uso compassionevole di Concizumab se hai l'emofilia

26 ottobre 2026 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Programma di uso compassionevole di Concizumab per pazienti con emofilia congenita

The compassionate use programme will give participants concizumab for free, even though it is not yet approved by health authorities. This is because participants need this medicine to treat their haemophilia properly. The programme will check that participants are safe and that the medicine works for them. The programme may last for years. Participants will take one injection under their skin every day. Participants will have 4-5 visits with the study doctor for the first half year. After that they will have 1 visit every half year. At all clinic visits participants will have blood samples taken. Participants will fill in a diary between the visits.

A patient is considered to have completed the programme when any of the following criteria occurred first: 1) when the patient is included in a clinical trial with concizumab or 2) up to 6 months after concizumab is commercially available in the patient's country and approved for the patient (The time span of 6 months should provide ample time for the patient to obtain concizumab commercially) or 3) the sponsor decides to discontinue concizumab clinical development for the patient's population.

Panoramica dello studio

Stato

Non più disponibile

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Popolazione di dimensioni intermedie

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California San Francisco UCSF
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Stati Uniti, 39232
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison, Mississippi, Stati Uniti, 39110
        • Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
        • Children's Nebraska
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • ECU Sickle Cell Comp Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298-0461
        • Virginia Cwealth Univ Richmond
  • Svezia
      • Solna, Svezia, 171 64
        • Koagulationsmottagningen

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Informed consent obtained before any programme-related activities. Programme-related activities are any procedures that are carried out as part of the programme.

  • Patients with congenital haemophilia:

    1. severe haemophilia A (coagulation factor VIII (FVIII) less than 1%) or moderate/severe haemophilia B (coagulation factor IX (FIX) less than or equal to 2%) without inhibitors or
    2. any haemophilia severity with documented history of inhibitors (more than or equal to 0.6 bethesda unit (BU)) who cannot be treated satisfactorily with authorised and marketed medicines (example: due to inhibitors or allergic reactions to factor-containing products, or due to poor venous access), and who are not able to enrol in clinical trials designed to support the development and registration of concizumab medicines (example: due to inhibitors or allergic reactions to factor-containing products, or due to poor venous access) as per investigator and Novo Nordisk assessment.

  • The potential benefit for the individual patient justifies the potential risks of treatment.

Exclusion Criteria:

  • Known or suspected hypersensitivity to investigational medicinal product or related products.
  • Any condition (current or medical history), which in the investigator's or Novo Nordisk's opinion might jeopardise patient's safety or compliance with the protocol.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

10 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 ottobre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 ottobre 2026

Ultimo verificato

1 ottobre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NN7415-4807

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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