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Uso compassionevole di Concizumab se hai l'emofilia

10 febbraio 2026 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Programma di uso compassionevole di Concizumab per pazienti con emofilia congenita

Il programma di uso compassionevole darà ai partecipanti concizumab gratuitamente, anche se non è ancora stato approvato dalle autorità sanitarie. Questo perché i partecipanti hanno bisogno di questo medicinale per trattare correttamente la loro emofilia. Il programma verificherà che i partecipanti siano al sicuro e che la medicina funzioni per loro. Il programma può durare per anni. I partecipanti prenderanno un'iniezione sotto la pelle ogni giorno. I partecipanti avranno 4-5 visite con il medico dello studio per il primo semestre. Successivamente avranno 1 visita ogni sei mesi. In tutte le visite cliniche ai partecipanti verranno prelevati campioni di sangue. I partecipanti compileranno un diario tra le visite.

Si considera che un paziente abbia completato il programma quando si verifica per primo uno dei seguenti criteri: 1) quando il paziente è incluso in una sperimentazione clinica con concizumab o 2) fino a 6 mesi dopo che il concizumab è disponibile in commercio nel paese del paziente e approvato per il paziente (l'intervallo di tempo di 6 mesi dovrebbe fornire ampio tempo al paziente per ottenere concizumab commercialmente) o 3) lo sponsor decide di interrompere lo sviluppo clinico di concizumab per la popolazione del paziente.

Panoramica dello studio

Stato

A disposizione

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Popolazione di dimensioni intermedie

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • A disposizione
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • A disposizione
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • A disposizione
        • University of California San Francisco UCSF
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • A disposizione
        • Connecticut Children's Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • A disposizione
        • Georgetown University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • A disposizione
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31404
        • A disposizione
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
        • A disposizione
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • A disposizione
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • A disposizione
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • A disposizione
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • A disposizione
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Stati Uniti, 39232
        • A disposizione
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison, Mississippi, Stati Uniti, 39110
        • A disposizione
        • Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • A disposizione
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
        • A disposizione
        • Children's Nebraska
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • A disposizione
        • ECU Sickle Cell Comp Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • A disposizione
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • A disposizione
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • A disposizione
        • BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • A disposizione
        • Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • A disposizione
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • A disposizione
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298-0461
        • A disposizione
        • Virginia Commonwealth University_Richmond_1
  • Svezia
      • Solna, Svezia, 171 64
        • A disposizione
        • Koagulationsmottagningen

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato ottenuto prima di qualsiasi attività correlata al programma. Le attività relative al programma sono tutte le procedure svolte nell'ambito del programma.

  • Pazienti con emofilia congenita:

    1. emofilia A grave (fattore VIII della coagulazione (FVIII) inferiore all'1%) o emofilia B moderata/grave (fattore IX della coagulazione (FIX) inferiore o uguale al 2%) senza inibitori o
    2. qualsiasi gravità dell'emofilia con anamnesi documentata di inibitori (superiore o uguale a 0,6 unità bethesda (BU)) che non possono essere trattati in modo soddisfacente con medicinali autorizzati e commercializzati (esempio: a causa di inibitori o reazioni allergiche a prodotti contenenti fattori, o a causa di scarsa accesso venoso) e che non sono in grado di iscriversi a studi clinici progettati per supportare lo sviluppo e la registrazione di medicinali concizumab (esempio: a causa di inibitori o reazioni allergiche a prodotti contenenti fattori o a causa di scarso accesso venoso) secondo lo sperimentatore e Valutazione Novo Nordisk.
  • Il potenziale beneficio per il singolo paziente giustifica i potenziali rischi del trattamento.

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota o sospetta al medicinale sperimentale o ai prodotti correlati.
  • Qualsiasi condizione (anamnesi attuale o medica) che, secondo l'opinione dello sperimentatore o di Novo Nordisk, potrebbe mettere a repentaglio la sicurezza del paziente o il rispetto del protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

10 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NN7415-4807

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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