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Mitfühlende Anwendung von Concizumab bei Hämophilie

10. Februar 2026 aktualisiert von: Novo Nordisk A/S

Compassionate-Use-Programm von Concizumab für Patienten mit angeborener Hämophilie

Das Compassionate-Use-Programm wird den Teilnehmern Concizumab kostenlos zur Verfügung stellen, obwohl es noch nicht von den Gesundheitsbehörden zugelassen ist. Dies liegt daran, dass die Teilnehmer dieses Arzneimittel benötigen, um ihre Hämophilie richtig zu behandeln. Das Programm wird überprüfen, ob die Teilnehmer sicher sind und ob das Medikament für sie wirkt. Das Programm kann jahrelang dauern. Die Teilnehmer erhalten jeden Tag eine Injektion unter die Haut. Die Teilnehmer haben im ersten Halbjahr 4-5 Besuche beim Studienarzt. Danach haben sie alle halbes Jahr 1 Besuch. Bei allen Klinikbesuchen werden den Teilnehmern Blutproben entnommen. Zwischen den Besuchen führen die Teilnehmer ein Tagebuch.

Es wird davon ausgegangen, dass ein Patient das Programm abgeschlossen hat, wenn eines der folgenden Kriterien zuerst zutraf: 1) wenn der Patient in eine klinische Studie mit Concizumab aufgenommen wird oder 2) bis zu 6 Monate, nachdem Concizumab im Land des Patienten im Handel erhältlich und zugelassen ist der Patient (die Zeitspanne von 6 Monaten sollte dem Patienten genügend Zeit geben, Concizumab kommerziell zu beziehen) oder 3) der Sponsor beschließt, die klinische Entwicklung von Concizumab für die Patientenpopulation einzustellen.

Studienübersicht

Status

Verfügbar

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

  • Population mittlerer Größe

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • Verfügbar
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Schweden
      • Solna, Schweden, 171 64
        • Verfügbar
        • Koagulationsmottagningen
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Verfügbar
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Verfügbar
        • University of California San Francisco UCSF
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Verfügbar
        • Connecticut Children's Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Verfügbar
        • Georgetown University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Verfügbar
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, Vereinigte Staaten, 31404
        • Verfügbar
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83712
        • Verfügbar
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Verfügbar
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Verfügbar
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Verfügbar
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Verfügbar
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39232
        • Verfügbar
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39110
        • Verfügbar
        • Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Verfügbar
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68114
        • Verfügbar
        • Children's Nebraska
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • Verfügbar
        • ECU Sickle Cell Comp Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Verfügbar
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Verfügbar
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
        • Verfügbar
        • BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Verfügbar
        • Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Verfügbar
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Verfügbar
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298-0461
        • Verfügbar
        • Virginia Commonwealth University_Richmond_1

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Einholung einer informierten Einwilligung vor allen programmbezogenen Aktivitäten. Programmbezogene Aktivitäten sind alle Verfahren, die im Rahmen des Programms durchgeführt werden.

  • Patienten mit angeborener Hämophilie:

    1. schwere Hämophilie A (Gerinnungsfaktor VIII (FVIII) unter 1 %) oder mittelschwere/schwere Hämophilie B (Gerinnungsfaktor IX (FIX) unter oder gleich 2 %) ohne Inhibitoren oder
    2. jeder Schweregrad der Hämophilie mit dokumentierter Vorgeschichte von Inhibitoren (mehr als oder gleich 0,6 Bethesda-Einheiten (BU)), die nicht zufriedenstellend mit zugelassenen und vermarkteten Arzneimitteln behandelt werden können (Beispiel: aufgrund von Inhibitoren oder allergischen Reaktionen auf faktorhaltige Produkte oder aufgrund schlechter venöser Zugang) und die nicht in der Lage sind, sich an klinischen Studien zur Unterstützung der Entwicklung und Zulassung von Concizumab-Arzneimitteln anzumelden (Beispiel: aufgrund von Inhibitoren oder allergischen Reaktionen auf faktorhaltige Produkte oder aufgrund eines schlechten venösen Zugangs) gemäß Prüfarzt und Bewertung von Novo Nordisk.
  • Der potenzielle Nutzen für den einzelnen Patienten rechtfertigt die potenziellen Risiken der Behandlung.

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegen das Prüfpräparat oder verwandte Produkte.
  • Jeder Zustand (aktuell oder anamnestisch), der nach Ansicht des Prüfarztes oder von Novo Nordisk die Sicherheit des Patienten oder die Einhaltung des Protokolls gefährden könnte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Juni 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NN7415-4807

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Angeborene Hämophilie

Klinische Studien zur Concizumab

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