Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Medfølende brug af Concizumab, hvis du har hæmofili

10. februar 2026 opdateret af: Novo Nordisk A/S

Concizumab Compassionate Use Program for patienter med medfødt hæmofili

Programmet for compassionate use vil give deltagerne concizumab gratis, selvom det endnu ikke er godkendt af sundhedsmyndighederne. Dette skyldes, at deltagerne har brug for denne medicin for at behandle deres hæmofili korrekt. Programmet vil kontrollere, at deltagerne er i sikkerhed, og at medicinen virker for dem. Programmet kan vare i årevis. Deltagerne vil tage en indsprøjtning under huden hver dag. Deltagerne vil have 4-5 besøg hos studielægen det første halve år. Derefter vil de have 1 besøg hvert halve år. Ved alle klinikbesøg vil deltagerne få taget blodprøver. Deltagerne udfylder en dagbog mellem besøgene.

En patient anses for at have gennemført programmet, når et af følgende kriterier opstod først: 1) når patienten er inkluderet i et klinisk forsøg med concizumab eller 2) op til 6 måneder efter, at concizumab er kommercielt tilgængeligt i patientens land og godkendt til patienten (Tidsrummet på 6 måneder bør give patienten rigelig tid til at få concizumab kommercielt) eller 3) sponsoren beslutter at afbryde den kliniske udvikling af concizumab for patientens befolkning.

Studieoversigt

Status

Ledig

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Befolkning af middelstørrelse

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • Ledig
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Ledig
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Ledig
        • University of California San Francisco UCSF
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Ledig
        • Connecticut Children's Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Ledig
        • Georgetown University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Ledig
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31404
        • Ledig
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83712
        • Ledig
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ledig
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Ledig
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Ledig
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Ledig
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Forenede Stater, 39232
        • Ledig
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison, Mississippi, Forenede Stater, 39110
        • Ledig
        • Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Ledig
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
        • Ledig
        • Children's Nebraska
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Ledig
        • ECU Sickle Cell Comp Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Ledig
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Ledig
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • Ledig
        • BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Ledig
        • Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Ledig
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Ledig
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298-0461
        • Ledig
        • Virginia Commonwealth University_Richmond_1
  • Sverige
      • Solna, Sverige, 171 64
        • Ledig
        • Koagulationsmottagningen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Informeret samtykke opnået før alle programrelaterede aktiviteter. Programrelaterede aktiviteter er alle procedurer, der udføres som en del af programmet.

  • Patienter med medfødt hæmofili:

    1. svær hæmofili A (koagulationsfaktor VIII (FVIII) mindre end 1 %) eller moderat/svær hæmofili B (koagulationsfaktor IX (FIX) mindre end eller lig med 2 %) uden inhibitorer eller
    2. enhver hæmofili sværhedsgrad med dokumenteret anamnese med hæmmere (mere end eller lig med 0,6 bethesda enhed (BU)), som ikke kan behandles tilfredsstillende med godkendte og markedsførte lægemidler (eksempel: på grund af hæmmere eller allergiske reaktioner på faktorholdige produkter eller på grund af dårlige venøs adgang), og som ikke er i stand til at deltage i kliniske forsøg designet til at understøtte udviklingen og registreringen af ​​concizumab-medicin (eksempel: på grund af hæmmere eller allergiske reaktioner på faktorholdige produkter eller på grund af dårlig venøs adgang) som pr. investigator og Novo Nordisk vurdering.
  • Den potentielle fordel for den enkelte patient retfærdiggør de potentielle risici ved behandlingen.

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for forsøgslægemiddel eller relaterede produkter.
  • Enhver tilstand (nuværende eller sygehistorie), som efter investigatorens eller Novo Nordisks mening kan bringe patientens sikkerhed eller overholdelse af protokollen i fare.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. juni 2021

Først opslået (Faktiske)

10. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NN7415-4807

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt hæmofili

Kliniske forsøg med Concizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kuwait

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner