Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Сострадательное использование концизумаба, если у вас гемофилия

11 июня 2026 г. обновлено: Novo Nordisk A/S

Программа сострадательного использования концизумаба для пациентов с врожденной гемофилией

Программа благотворительного использования предоставит участникам концизумаб бесплатно, хотя он еще не одобрен органами здравоохранения. Это связано с тем, что участникам необходимо это лекарство для правильного лечения гемофилии. Программа проверит, что участники в безопасности и что лекарство работает на них. Программа может длиться годами. Участники будут делать одну инъекцию под кожу каждый день. Участники будут иметь 4-5 визитов к врачу-исследователю в течение первого полугодия. После этого они будут иметь 1 посещение каждые полгода. Во время всех визитов в клинику у участников будут брать образцы крови. Между визитами участники заполняют дневник.

Пациент считается завершившим программу, когда первым возникает любой из следующих критериев: 1) когда пациент включен в клиническое исследование концизумаба или 2) до 6 месяцев после того, как концизумаб поступил в продажу в стране пациента и одобрен для пациенту (промежуток времени в 6 месяцев должен предоставить пациенту достаточно времени для получения концизумаба в коммерческих целях) или 3) спонсор решает прекратить клиническую разработку концизумаба для популяции пациентов.

Обзор исследования

Статус

Доступный

Условия

Врожденная гемофилия

Вмешательство/лечение

Лекарство: Концизумаб

Тип исследования

Расширенный доступ

Расширенный тип доступа

Население среднего размера

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Болгария
- - Plovdiv, Болгария, 4002
    - Доступный
    - UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
Соединенные Штаты
- California
  - Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
    - Доступный
    - Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
  - San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
    - Доступный
    - University of California San Francisco UCSF
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06106
    - Доступный
    - Connecticut Children's Medical Center
- District of Columbia
  - Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
    - Доступный
    - Georgetown University Medical Center
- Georgia
  - Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
    - Доступный
    - Augusta University
  - Savannah, Georgia, Соединенные Штаты, 31404
    - Доступный
    - Memorial Health University Medical Center
- Idaho
  - Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83712
    - Доступный
    - St. Luke's Mountain States Tumor Institute
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
    - Доступный
    - Childrens Hospital of Chicago
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
    - Доступный
    - Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118
    - Доступный
    - Children's Hosp-New Orleans
- Michigan
  - Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
    - Доступный
    - Children's Hospital of Michigan
- Mississippi
  - Flowood, Mississippi, Соединенные Штаты, 39232
    - Доступный
    - Southern Specialty Clinic
  - Madison, Mississippi, Соединенные Штаты, 39110
    - Доступный
    - Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
    - Доступный
    - The Children's Mercy Hospital
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68114
    - Доступный
    - Children's Nebraska
- North Carolina
  - Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
    - Доступный
    - ECU Sickle Cell Comp Clinic
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
    - Доступный
    - Nationwide Children's Hospital
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
    - Доступный
    - Penn State Hershey Medical Center
- South Carolina
  - Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29605
    - Доступный
    - BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
- Texas
  - Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
    - Доступный
    - Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
  - Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
    - Доступный
    - Texas Children's Hospital_Houston
  - Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
    - Доступный
    - Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
- Virginia
  - Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298-0461
    - Доступный
    - Virginia Cwealth Univ Richmond
Швеция
- - Solna, Швеция, 171 64
    - Доступный
    - Koagulationsmottagningen

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Информированное согласие, полученное перед любой деятельностью, связанной с программой. Деятельность, связанная с программой, — это любые процедуры, выполняемые в рамках программы.
Пациенты с врожденной гемофилией:
1. тяжелая форма гемофилии А (фактор свертывания крови VIII (FVIII) менее 1%) или умеренная/тяжелая гемофилия В (фактор свертывания крови IX (FIX) менее или равна 2%) без ингибиторов или
2. любая тяжесть гемофилии с документально подтвержденным наличием ингибиторов в анамнезе (более или равным 0,6 единицы Бетесда (BU)), которую нельзя удовлетворительно лечить разрешенными и имеющимися на рынке лекарствами (пример: из-за ингибиторов или аллергических реакций на продукты, содержащие фактор, или из-за плохого венозный доступ), и которые не могут участвовать в клинических испытаниях, предназначенных для поддержки разработки и регистрации препаратов концизумаба (пример: из-за ингибиторов или аллергических реакций на продукты, содержащие фактор, или из-за плохого венозного доступа) согласно исследователю и Оценка Ново Нордиск.
Потенциальная польза для отдельного пациента оправдывает потенциальные риски лечения.

Критерий исключения:

Известная или предполагаемая гиперчувствительность к исследуемому лекарственному средству или родственным продуктам.
Любое состояние (в настоящее время или в анамнезе), которое, по мнению исследователя или Ново Нордиск, может поставить под угрозу безопасность пациента или соблюдение протокола.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novo Nordisk A/S

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 июня 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 июня 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 июня 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

NN7415-4807

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .