Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Medfølende bruk av Concizumab hvis du har hemofili

24. april 2024 oppdatert av: Novo Nordisk A/S

Concizumab Compassionate Use Program for pasienter med medfødt hemofili

Programmet for compassionate use vil gi deltakerne concizumab gratis, selv om det ennå ikke er godkjent av helsemyndighetene. Dette er fordi deltakerne trenger denne medisinen for å behandle hemofilien på riktig måte. Programmet vil sjekke at deltakerne er trygge og at medisinen virker for dem. Programmet kan vare i årevis. Deltakerne vil ta en injeksjon under huden hver dag. Deltakerne vil ha 4-5 besøk hos studielegen det første halvåret. Deretter vil de ha 1 besøk hvert halvår. Ved alle klinikkbesøk vil deltakerne få tatt blodprøver. Deltakerne fyller ut dagbok mellom besøkene.

En pasient anses å ha fullført programmet når noen av følgende kriterier inntraff først: 1) når pasienten er inkludert i en klinisk studie med concizumab eller 2) inntil 6 måneder etter at concizumab er kommersielt tilgjengelig i pasientens land og godkjent for pasienten (Tidsrommet på 6 måneder bør gi pasienten god tid til å skaffe concizumab kommersielt) eller 3) sponsoren bestemmer seg for å avbryte den kliniske utviklingen av concizumab for pasientens populasjon.

Studieoversikt

Status

Tilgjengelig

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Befolkning av middels størrelse

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • Tilgjengelig
        • UMHAT "Sveti Georgi" Clinica of Pediatric
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Tilgjengelig
        • Children's Hosp-Los Angeles
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
        • Tilgjengelig
        • Connecticut Children's Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Tilgjengelig
        • Georgetown University Medical Center
    • Georgia
      • Savannah, Georgia, Forente stater, 31404
        • Tilgjengelig
        • Memorial Health University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Tilgjengelig
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Tilgjengelig
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Forente stater, 39110
        • Tilgjengelig
        • Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Tilgjengelig
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68114
        • Tilgjengelig
        • Children's Nebraska
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Tilgjengelig
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
        • Tilgjengelig
        • BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Tilgjengelig
        • Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Tilgjengelig
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Tilgjengelig
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298-0461
        • Tilgjengelig
        • Virginia Commonwealth University_Richmond_1
  • Sverige
      • Solna, Sverige, 171 64
        • Tilgjengelig
        • Koagulationsmottagningen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Informert samtykke innhentet før eventuelle programrelaterte aktiviteter. Programrelaterte aktiviteter er alle prosedyrer som gjennomføres som en del av programmet.

  • Pasienter med medfødt hemofili:

    1. alvorlig hemofili A (koagulasjonsfaktor VIII (FVIII) mindre enn 1 %) eller moderat/alvorlig hemofili B (koagulasjonsfaktor IX (FIX) mindre enn eller lik 2 %) uten inhibitorer eller
    2. all alvorlighetsgrad av hemofili med dokumentert anamnese med inhibitorer (mer enn eller lik 0,6 bethesda-enhet (BU)) som ikke kan behandles tilfredsstillende med godkjente og markedsførte legemidler (eksempel: på grunn av inhibitorer eller allergiske reaksjoner på produkter som inneholder faktor, eller på grunn av dårlig venøs tilgang), og som ikke er i stand til å melde seg på kliniske studier designet for å støtte utvikling og registrering av concizumab-medisiner (eksempel: på grunn av hemmere eller allergiske reaksjoner på faktorholdige produkter, eller på grunn av dårlig venøs tilgang) i henhold til etterforsker og Novo Nordisk vurdering.
  • Den potensielle fordelen for den enkelte pasient rettferdiggjør de potensielle risikoene ved behandlingen.

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor undersøkelsesmedisin eller relaterte produkter.
  • Enhver tilstand (nåværende eller medisinsk historie) som etter etterforskerens eller Novo Nordisks mening kan sette pasientens sikkerhet eller overholdelse av protokollen i fare.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. juni 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. juni 2021

Først lagt ut (Faktiske)

10. juni 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NN7415-4807

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Medfødt hemofili

Kliniske studier på Concizumab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Portugal

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere