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Utilisation compassionnelle du concizumab si vous êtes hémophile

26 octobre 2026 mis à jour par: Novo Nordisk A/S

Programme d'usage compassionnel du concizumab pour les patients atteints d'hémophilie congénitale

The compassionate use programme will give participants concizumab for free, even though it is not yet approved by health authorities. This is because participants need this medicine to treat their haemophilia properly. The programme will check that participants are safe and that the medicine works for them. The programme may last for years. Participants will take one injection under their skin every day. Participants will have 4-5 visits with the study doctor for the first half year. After that they will have 1 visit every half year. At all clinic visits participants will have blood samples taken. Participants will fill in a diary between the visits.

A patient is considered to have completed the programme when any of the following criteria occurred first: 1) when the patient is included in a clinical trial with concizumab or 2) up to 6 months after concizumab is commercially available in the patient's country and approved for the patient (The time span of 6 months should provide ample time for the patient to obtain concizumab commercially) or 3) the sponsor decides to discontinue concizumab clinical development for the patient's population.

Aperçu de l'étude

Statut

Plus disponible

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

  • Population de taille intermédiaire

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Bulgarie
      • Plovdiv, Bulgarie, 4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Suède
      • Solna, Suède, 171 64
        • Koagulationsmottagningen
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • University of California San Francisco UCSF
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, États-Unis, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, États-Unis, 83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, États-Unis, 39232
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison, Mississippi, États-Unis, 39110
        • Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68114
        • Children's Nebraska
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • ECU Sickle Cell Comp Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, États-Unis, 29605
        • BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298-0461
        • Virginia Cwealth Univ Richmond

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Inclusion Criteria:

  • Informed consent obtained before any programme-related activities. Programme-related activities are any procedures that are carried out as part of the programme.

  • Patients with congenital haemophilia:

    1. severe haemophilia A (coagulation factor VIII (FVIII) less than 1%) or moderate/severe haemophilia B (coagulation factor IX (FIX) less than or equal to 2%) without inhibitors or
    2. any haemophilia severity with documented history of inhibitors (more than or equal to 0.6 bethesda unit (BU)) who cannot be treated satisfactorily with authorised and marketed medicines (example: due to inhibitors or allergic reactions to factor-containing products, or due to poor venous access), and who are not able to enrol in clinical trials designed to support the development and registration of concizumab medicines (example: due to inhibitors or allergic reactions to factor-containing products, or due to poor venous access) as per investigator and Novo Nordisk assessment.

  • The potential benefit for the individual patient justifies the potential risks of treatment.

Exclusion Criteria:

  • Known or suspected hypersensitivity to investigational medicinal product or related products.
  • Any condition (current or medical history), which in the investigator's or Novo Nordisk's opinion might jeopardise patient's safety or compliance with the protocol.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novo Nordisk A/S

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 juin 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 juin 2021

Première publication (Réel)

10 juin 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 octobre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 octobre 2026

Dernière vérification

1 octobre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NN7415-4807

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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