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Utilisation compassionnelle du concizumab si vous êtes hémophile

11 juin 2026 mis à jour par: Novo Nordisk A/S

Programme d'usage compassionnel du concizumab pour les patients atteints d'hémophilie congénitale

Le programme d'utilisation compassionnelle offrira aux participants du concizumab gratuitement, même s'il n'est pas encore approuvé par les autorités sanitaires. En effet, les participants ont besoin de ce médicament pour traiter correctement leur hémophilie. Le programme vérifiera que les participants sont en sécurité et que le médicament fonctionne pour eux. Le programme peut durer des années. Les participants recevront une injection sous la peau chaque jour. Les participants auront 4 à 5 visites avec le médecin de l'étude pendant le premier semestre. Après cela, ils auront 1 visite tous les six mois. Lors de toutes les visites à la clinique, les participants subiront des prélèvements sanguins. Les participants rempliront un agenda entre les visites.

Un patient est considéré comme ayant terminé le programme lorsque l'un des critères suivants s'est produit en premier : 1) lorsque le patient est inclus dans un essai clinique avec le concizumab ou 2) jusqu'à 6 mois après que le concizumab est disponible dans le commerce dans le pays du patient et approuvé pour le patient (la période de 6 mois doit laisser suffisamment de temps au patient pour obtenir le concizumab dans le commerce) ou 3) le promoteur décide d'arrêter le développement clinique du concizumab pour la population du patient.

Aperçu de l'étude

Statut

Disponible

Les conditions

Hémophilie congénitale

Intervention / Traitement

Médicament: Concizumab

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

Population de taille intermédiaire

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Bulgarie
- - Plovdiv, Bulgarie, 4002
    - Disponible
    - UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
Suède
- - Solna, Suède, 171 64
    - Disponible
    - Koagulationsmottagningen
États-Unis
- California
  - Los Angeles, California, États-Unis, 90027
    - Disponible
    - Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
  - San Francisco, California, États-Unis, 94158
    - Disponible
    - University of California San Francisco UCSF
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
    - Disponible
    - Connecticut Children's Medical Center
- District of Columbia
  - Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20007
    - Disponible
    - Georgetown University Medical Center
- Georgia
  - Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
    - Disponible
    - Augusta University
  - Savannah, Georgia, États-Unis, 31404
    - Disponible
    - Memorial Health University Medical Center
- Idaho
  - Boise, Idaho, États-Unis, 83712
    - Disponible
    - St. Luke's Mountain States Tumor Institute
- Illinois
  - Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
    - Disponible
    - Childrens Hospital of Chicago
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
    - Disponible
    - Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
    - Disponible
    - Children's Hosp-New Orleans
- Michigan
  - Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
    - Disponible
    - Children's Hospital of Michigan
- Mississippi
  - Flowood, Mississippi, États-Unis, 39232
    - Disponible
    - Southern Specialty Clinic
  - Madison, Mississippi, États-Unis, 39110
    - Disponible
    - Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
    - Disponible
    - The Children's Mercy Hospital
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, États-Unis, 68114
    - Disponible
    - Children's Nebraska
- North Carolina
  - Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
    - Disponible
    - ECU Sickle Cell Comp Clinic
- Ohio
  - Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
    - Disponible
    - Nationwide Children's Hospital
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
    - Disponible
    - Penn State Hershey Medical Center
- South Carolina
  - Greenville, South Carolina, États-Unis, 29605
    - Disponible
    - BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
- Texas
  - Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
    - Disponible
    - Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
  - Houston, Texas, États-Unis, 77030
    - Disponible
    - Texas Children's Hospital_Houston
  - Houston, Texas, États-Unis, 77030
    - Disponible
    - Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
- Virginia
  - Richmond, Virginia, États-Unis, 23298-0461
    - Disponible
    - Virginia Cwealth Univ Richmond

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Enfant
Adulte
Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Consentement éclairé obtenu avant toute activité liée au programme. Les activités liées au programme sont toutes les procédures exécutées dans le cadre du programme.
Patients atteints d'hémophilie congénitale :
1. hémophilie A sévère (facteur de coagulation VIII (FVIII) inférieur à 1 %) ou hémophilie B modérée/sévère (facteur de coagulation IX (FIX) inférieur ou égal à 2 %) sans inhibiteurs ou
2. toute hémophilie sévère avec antécédents documentés d'inhibiteurs (supérieurs ou égaux à 0,6 unité bethesda (UB)) qui ne peuvent être traités de manière satisfaisante avec des médicaments autorisés et commercialisés (exemple : en raison d'inhibiteurs ou de réactions allergiques à des produits contenant du facteur, ou en raison d'une mauvaise accès veineux), et qui ne sont pas en mesure de s'inscrire à des essais cliniques conçus pour soutenir le développement et l'enregistrement de médicaments concizumab (exemple : en raison d'inhibiteurs ou de réactions allergiques à des produits contenant du facteur, ou en raison d'un mauvais accès veineux) selon l'investigateur et Évaluation de Novo Nordisk.
Le bénéfice potentiel pour le patient individuel justifie les risques potentiels du traitement.

Critère d'exclusion:

Hypersensibilité connue ou suspectée au médicament expérimental ou aux produits apparentés.
Toute condition (actuelle ou antécédents médicaux) qui, de l'avis de l'investigateur ou de Novo Nordisk, pourrait compromettre la sécurité du patient ou le respect du protocole.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novo Nordisk A/S

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 juin 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 juin 2021

Première publication (Réel)

10 juin 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

NN7415-4807

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .