Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Współczujące stosowanie koncizumabu, jeśli masz hemofilię

26 października 2026 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S

Concizumab Compassionate Use Program dla pacjentów z wrodzoną hemofilią

The compassionate use programme will give participants concizumab for free, even though it is not yet approved by health authorities. This is because participants need this medicine to treat their haemophilia properly. The programme will check that participants are safe and that the medicine works for them. The programme may last for years. Participants will take one injection under their skin every day. Participants will have 4-5 visits with the study doctor for the first half year. After that they will have 1 visit every half year. At all clinic visits participants will have blood samples taken. Participants will fill in a diary between the visits.

A patient is considered to have completed the programme when any of the following criteria occurred first: 1) when the patient is included in a clinical trial with concizumab or 2) up to 6 months after concizumab is commercially available in the patient's country and approved for the patient (The time span of 6 months should provide ample time for the patient to obtain concizumab commercially) or 3) the sponsor decides to discontinue concizumab clinical development for the patient's population.

Przegląd badań

Status

Nie dostępny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Populacja średniej wielkości

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria, 4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • University of California San Francisco UCSF
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39232
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39110
        • Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
        • Children's Nebraska
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • ECU Sickle Cell Comp Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298-0461
        • Virginia Cwealth Univ Richmond
  • Szwecja
      • Solna, Szwecja, 171 64
        • Koagulationsmottagningen

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria:

  • Informed consent obtained before any programme-related activities. Programme-related activities are any procedures that are carried out as part of the programme.

  • Patients with congenital haemophilia:

    1. severe haemophilia A (coagulation factor VIII (FVIII) less than 1%) or moderate/severe haemophilia B (coagulation factor IX (FIX) less than or equal to 2%) without inhibitors or
    2. any haemophilia severity with documented history of inhibitors (more than or equal to 0.6 bethesda unit (BU)) who cannot be treated satisfactorily with authorised and marketed medicines (example: due to inhibitors or allergic reactions to factor-containing products, or due to poor venous access), and who are not able to enrol in clinical trials designed to support the development and registration of concizumab medicines (example: due to inhibitors or allergic reactions to factor-containing products, or due to poor venous access) as per investigator and Novo Nordisk assessment.

  • The potential benefit for the individual patient justifies the potential risks of treatment.

Exclusion Criteria:

  • Known or suspected hypersensitivity to investigational medicinal product or related products.
  • Any condition (current or medical history), which in the investigator's or Novo Nordisk's opinion might jeopardise patient's safety or compliance with the protocol.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 października 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 października 2026

Ostatnia weryfikacja

1 października 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NN7415-4807

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj