Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Współczujące stosowanie koncizumabu, jeśli masz hemofilię

10 lutego 2026 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S

Concizumab Compassionate Use Program dla pacjentów z wrodzoną hemofilią

Program współczucia da uczestnikom koncizumab za darmo, mimo że nie został jeszcze zatwierdzony przez władze służby zdrowia. Wynika to z faktu, że uczestnicy potrzebują tego leku do prawidłowego leczenia hemofilii. Program sprawdzi, czy uczestnicy są bezpieczni i czy lek na nich działa. Program może trwać latami. Uczestnicy będą codziennie przyjmować jeden zastrzyk pod skórę. Uczestnicy będą mieli 4-5 wizyt u lekarza badania przez pierwsze pół roku. Potem będą mieli 1 wizytę co pół roku. Na wszystkich wizytach w klinice uczestnicy będą mieli pobierane próbki krwi. Pomiędzy wizytami uczestnicy będą wypełniać dzienniczek.

Uznaje się, że pacjent ukończył program, gdy najpierw spełni się którekolwiek z poniższych kryteriów: 1) gdy pacjent zostanie włączony do badania klinicznego z koncyzumabem lub 2) do 6 miesięcy po tym, jak koncyzumab będzie dostępny na rynku w kraju pacjenta i dopuszczony do stosowania pacjenta (okres 6 miesięcy powinien zapewnić pacjentowi wystarczająco dużo czasu na komercyjne uzyskanie koncyzumabu) lub 3) sponsor zdecyduje o przerwaniu badań klinicznych koncyzumabu w populacji pacjentów.

Przegląd badań

Status

Do dyspozycji

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Populacja średniej wielkości

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria, 4002
        • Do dyspozycji
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Do dyspozycji
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Do dyspozycji
        • University of California San Francisco UCSF
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Do dyspozycji
        • Connecticut Children's Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Do dyspozycji
        • Georgetown University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Do dyspozycji
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone, 31404
        • Do dyspozycji
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
        • Do dyspozycji
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Do dyspozycji
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Do dyspozycji
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Do dyspozycji
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Do dyspozycji
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39232
        • Do dyspozycji
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39110
        • Do dyspozycji
        • Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Do dyspozycji
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
        • Do dyspozycji
        • Children's Nebraska
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • Do dyspozycji
        • ECU Sickle Cell Comp Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Do dyspozycji
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Do dyspozycji
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • Do dyspozycji
        • BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Do dyspozycji
        • Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Do dyspozycji
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Do dyspozycji
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298-0461
        • Do dyspozycji
        • Virginia Commonwealth University_Richmond_1
  • Szwecja
      • Solna, Szwecja, 171 64
        • Do dyspozycji
        • Koagulationsmottagningen

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Świadoma zgoda uzyskana przed podjęciem jakichkolwiek działań związanych z programem. Działania związane z programem to wszelkie procedury, które są przeprowadzane w ramach programu.

  • Pacjenci z wrodzoną hemofilią:

    1. ciężka hemofilia A (czynnik krzepnięcia VIII (FVIII) poniżej 1%) lub umiarkowana/ciężka hemofilia B (czynnik krzepnięcia IX (FIX) poniżej lub równy 2%) bez inhibitorów lub
    2. dowolna ciężkość hemofilii z udokumentowaną historią występowania inhibitorów (większych lub równych 0,6 jednostki bethesda (BU)), których nie można skutecznie leczyć za pomocą dopuszczonych i dostępnych na rynku leków (przykład: z powodu inhibitorów lub reakcji alergicznych na produkty zawierające czynnik lub z powodu słabej dostępu żylnego) i którzy nie mogą uczestniczyć w badaniach klinicznych mających na celu wspieranie opracowywania i rejestracji leków koncizumabu (np. z powodu inhibitorów lub reakcji alergicznych na produkty zawierające czynnik lub z powodu słabego dostępu żylnego) według badacza Ocena Novo Nordisk.
  • Potencjalna korzyść dla indywidualnego pacjenta uzasadnia potencjalne ryzyko związane z leczeniem.

Kryteria wyłączenia:

  • Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na badany produkt leczniczy lub produkty pokrewne.
  • Jakikolwiek stan (aktualny lub historia medyczna), który w opinii badacza lub Novo Nordisk może zagrozić bezpieczeństwu pacjenta lub przestrzeganiu protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NN7415-4807

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Greece

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj