Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Medelevend gebruik van Concizumab als u hemofilie heeft

7 september 2026 bijgewerkt door: Novo Nordisk A/S

Concizumab Compassionate Use-programma voor patiënten met congenitale hemofilie

Het 'compassionate use'-programma geeft deelnemers gratis concizumab, ook al is het nog niet goedgekeurd door de gezondheidsautoriteiten. Dit komt omdat deelnemers dit medicijn nodig hebben om hun hemofilie goed te behandelen. Het programma controleert of deelnemers veilig zijn en of het medicijn voor hen werkt. Het programma kan jaren duren. Deelnemers krijgen elke dag één injectie onder hun huid. De deelnemers zullen het eerste half jaar 4-5 bezoeken hebben aan de onderzoeksarts. Daarna krijgen ze elk half jaar 1 bezoek. Bij alle kliniekbezoeken zullen deelnemers bloedmonsters laten nemen. Tussen de bezoeken door houden de deelnemers een dagboek bij.

Een patiënt wordt geacht het programma te hebben voltooid wanneer een van de volgende criteria zich voor het eerst heeft voorgedaan: 1) wanneer de patiënt is opgenomen in een klinische studie met concizumab of 2) tot 6 maanden nadat concizumab in de handel verkrijgbaar is in het land van de patiënt en is goedgekeurd voor de patiënt (de periode van 6 maanden zou voldoende tijd moeten bieden voor de patiënt om concizumab commercieel te verkrijgen) of 3) de sponsor besluit de klinische ontwikkeling van concizumab voor de patiëntenpopulatie stop te zetten.

Studie Overzicht

Toestand

Verkrijgbaar

Conditie

Aangeboren hemofilie

Interventie / Behandeling

Geneesmiddel: Concizumab

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

Bevolking van gemiddelde grootte

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Bulgarije
- - Plovdiv, Bulgarije, 4002
    - Verkrijgbaar
    - UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
Verenigde Staten
- California
  - Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
    - Verkrijgbaar
    - Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
  - San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
    - Verkrijgbaar
    - University of California San Francisco UCSF
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
    - Verkrijgbaar
    - Connecticut Children's Medical Center
- District of Columbia
  - Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
    - Verkrijgbaar
    - Georgetown University Medical Center
- Georgia
  - Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
    - Verkrijgbaar
    - Augusta University
  - Savannah, Georgia, Verenigde Staten, 31404
    - Verkrijgbaar
    - Memorial Health University Medical Center
- Idaho
  - Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83712
    - Verkrijgbaar
    - St. Luke's Mountain States Tumor Institute
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
    - Verkrijgbaar
    - Childrens Hospital of Chicago
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
    - Verkrijgbaar
    - Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118
    - Verkrijgbaar
    - Children's Hosp-New Orleans
- Michigan
  - Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
    - Verkrijgbaar
    - Children's Hospital of Michigan
- Mississippi
  - Flowood, Mississippi, Verenigde Staten, 39232
    - Verkrijgbaar
    - Southern Specialty Clinic
  - Madison, Mississippi, Verenigde Staten, 39110
    - Verkrijgbaar
    - Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
    - Verkrijgbaar
    - The Children's Mercy Hospital
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68114
    - Verkrijgbaar
    - Children's Nebraska
- North Carolina
  - Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
    - Verkrijgbaar
    - ECU Sickle Cell Comp Clinic
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
    - Verkrijgbaar
    - Nationwide Children's Hospital
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
    - Verkrijgbaar
    - Penn State Hershey Medical Center
- South Carolina
  - Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29605
    - Verkrijgbaar
    - BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
- Texas
  - Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
    - Verkrijgbaar
    - Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
  - Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
    - Verkrijgbaar
    - Texas Children's Hospital_Houston
  - Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
    - Verkrijgbaar
    - Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
- Virginia
  - Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298-0461
    - Verkrijgbaar
    - Virginia Cwealth Univ Richmond
Zweden
- - Solna, Zweden, 171 64
    - Verkrijgbaar
    - Koagulationsmottagningen

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Kind
Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Geïnformeerde toestemming verkregen vóór programmagerelateerde activiteiten. Programmagerelateerde activiteiten zijn alle werkzaamheden die in het kader van het programma worden uitgevoerd.
Patiënten met aangeboren hemofilie:
1. ernstige hemofilie A (stollingsfactor VIII (FVIII) minder dan 1%) of matige/ernstige hemofilie B (stollingsfactor IX (FIX) minder dan of gelijk aan 2%) zonder remmers of
2. elke ernst van hemofilie met gedocumenteerde voorgeschiedenis van remmers (meer dan of gelijk aan 0,6 bethesda-eenheid (BU)) die niet bevredigend kunnen worden behandeld met goedgekeurde en op de markt gebrachte geneesmiddelen (bijvoorbeeld: als gevolg van remmers of allergische reacties op factorbevattende producten, of als gevolg van slechte veneuze toegang), en die niet kunnen deelnemen aan klinische onderzoeken die zijn opgezet om de ontwikkeling en registratie van concizumab-geneesmiddelen te ondersteunen (bijvoorbeeld: vanwege remmers of allergische reacties op factorbevattende producten, of vanwege slechte veneuze toegang) volgens onderzoeker en Novo Nordisk-beoordeling.
Het potentiële voordeel voor de individuele patiënt rechtvaardigt de potentiële risico's van de behandeling.

Uitsluitingscriteria:

Bekende of vermoede overgevoeligheid voor het geneesmiddel voor onderzoek of aanverwante producten.
Elke aandoening (huidige of medische geschiedenis), die naar de mening van de onderzoeker of Novo Nordisk de veiligheid van de patiënt of de naleving van het protocol in gevaar kan brengen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 juni 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 juni 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 juni 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

NN7415-4807

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .