Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Medmänsklig användning av Concizumab om du har blödarsjuka

7 september 2026 uppdaterad av: Novo Nordisk A/S

Concizumab Compassionate Use Program för patienter med medfödd hemofili

Programmet för compassionate use kommer att ge deltagarna concizumab gratis, även om det ännu inte är godkänt av hälsomyndigheterna. Detta beror på att deltagarna behöver detta läkemedel för att behandla sin blödarsjuka på rätt sätt. Programmet kommer att kontrollera att deltagarna är säkra och att läkemedlet fungerar för dem. Programmet kan pågå i flera år. Deltagarna kommer att ta en injektion under huden varje dag. Deltagarna kommer att ha 4-5 besök hos studieläkaren under det första halvåret. Därefter kommer de att ha 1 besök varje halvår. Vid alla klinikbesök kommer deltagarna att få ta blodprover. Deltagarna kommer att fylla i en dagbok mellan besöken.

En patient anses ha genomfört programmet när något av följande kriterier inträffade först: 1) när patienten ingår i en klinisk prövning med concizumab eller 2) upp till 6 månader efter det att concizumab är kommersiellt tillgängligt i patientens land och godkänts för patienten (Tidsspannet på 6 månader bör ge patienten gott om tid att skaffa concizumab kommersiellt) eller 3) sponsorn beslutar att avbryta den kliniska utvecklingen av concizumab för patientens befolkning.

Studieöversikt

Status

Tillgängligt

Betingelser

Medfödd blödarsjuka

Intervention / Behandling

Läkemedel: Concizumab

Studietyp

Utökad åtkomst

Utökad åtkomsttyp

Befolkning av medelstor storlek

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Bulgarien
- - Plovdiv, Bulgarien, 4002
    - Tillgängligt
    - UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
Förenta staterna
- California
  - Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
    - Tillgängligt
    - Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
  - San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
    - Tillgängligt
    - University of California San Francisco UCSF
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06106
    - Tillgängligt
    - Connecticut Children's Medical Center
- District of Columbia
  - Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20007
    - Tillgängligt
    - Georgetown University Medical Center
- Georgia
  - Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
    - Tillgängligt
    - Augusta University
  - Savannah, Georgia, Förenta staterna, 31404
    - Tillgängligt
    - Memorial Health University Medical Center
- Idaho
  - Boise, Idaho, Förenta staterna, 83712
    - Tillgängligt
    - St. Luke's Mountain States Tumor Institute
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
    - Tillgängligt
    - Childrens Hospital of Chicago
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
    - Tillgängligt
    - Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
    - Tillgängligt
    - Children's Hosp-New Orleans
- Michigan
  - Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
    - Tillgängligt
    - Children's Hospital of Michigan
- Mississippi
  - Flowood, Mississippi, Förenta staterna, 39232
    - Tillgängligt
    - Southern Specialty Clinic
  - Madison, Mississippi, Förenta staterna, 39110
    - Tillgängligt
    - Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
    - Tillgängligt
    - The Children's Mercy Hospital
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68114
    - Tillgängligt
    - Children's Nebraska
- North Carolina
  - Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
    - Tillgängligt
    - ECU Sickle Cell Comp Clinic
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
    - Tillgängligt
    - Nationwide Children's Hospital
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
    - Tillgängligt
    - Penn State Hershey Medical Center
- South Carolina
  - Greenville, South Carolina, Förenta staterna, 29605
    - Tillgängligt
    - BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
- Texas
  - Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
    - Tillgängligt
    - Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
  - Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
    - Tillgängligt
    - Texas Children's Hospital_Houston
  - Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
    - Tillgängligt
    - Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
- Virginia
  - Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298-0461
    - Tillgängligt
    - Virginia Cwealth Univ Richmond
Sverige
- - Solna, Sverige, 171 64
    - Tillgängligt
    - Koagulationsmottagningen

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Barn
Vuxen
Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Informerat samtycke erhållits före alla programrelaterade aktiviteter. Programrelaterade aktiviteter är alla förfaranden som genomförs som en del av programmet.
Patienter med medfödd blödarsjuka:
1. svår hemofili A (koagulationsfaktor VIII (FVIII) mindre än 1%) eller måttlig/svår hemofili B (koagulationsfaktor IX (FIX) mindre än eller lika med 2%) utan inhibitorer eller
2. någon svårighetsgrad av blödarsjuka med dokumenterad historia av hämmare (mer än eller lika med 0,6 bethesda-enhet (BU)) som inte kan behandlas på ett tillfredsställande sätt med godkända och marknadsförda läkemedel (exempel: på grund av inhibitorer eller allergiska reaktioner mot faktorinnehållande produkter, eller på grund av dålig venös tillgång), och som inte kan anmäla sig till kliniska prövningar utformade för att stödja utvecklingen och registreringen av concizumab-läkemedel (exempel: på grund av hämmare eller allergiska reaktioner mot faktorinnehållande produkter, eller på grund av dålig venös tillgång) enligt utredare och Novo Nordisks bedömning.
Den potentiella nyttan för den enskilda patienten motiverar de potentiella riskerna med behandlingen.

Exklusions kriterier:

Känd eller misstänkt överkänslighet mot prövningsläkemedel eller relaterade produkter.
Alla tillstånd (nuvarande eller medicinsk historia) som enligt utredarens eller Novo Nordisks åsikt kan äventyra patientens säkerhet eller överensstämmelse med protokollet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 juni 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 juni 2021

Första postat (Faktisk)

10 juni 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

NN7415-4807

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .