Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Haemophilia esetén a Concizumab könyörületes alkalmazása

2026. október 26. frissítette: Novo Nordisk A/S

Concizumab Könyörületes használati program veleszületett hemofíliában szenvedő betegek számára

The compassionate use programme will give participants concizumab for free, even though it is not yet approved by health authorities. This is because participants need this medicine to treat their haemophilia properly. The programme will check that participants are safe and that the medicine works for them. The programme may last for years. Participants will take one injection under their skin every day. Participants will have 4-5 visits with the study doctor for the first half year. After that they will have 1 visit every half year. At all clinic visits participants will have blood samples taken. Participants will fill in a diary between the visits.

A patient is considered to have completed the programme when any of the following criteria occurred first: 1) when the patient is included in a clinical trial with concizumab or 2) up to 6 months after concizumab is commercially available in the patient's country and approved for the patient (The time span of 6 months should provide ample time for the patient to obtain concizumab commercially) or 3) the sponsor decides to discontinue concizumab clinical development for the patient's population.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Nem áll rendelkezésre

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Kiterjesztett hozzáférés

Kiterjesztett hozzáférési típus

  • Közepes méretű lakosság

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Bulgária
      • Plovdiv, Bulgária, 4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • University of California San Francisco UCSF
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Egyesült Államok, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, Egyesült Államok, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70118
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Egyesült Államok, 39232
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison, Mississippi, Egyesült Államok, 39110
        • Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68114
        • Children's Nebraska
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
        • ECU Sickle Cell Comp Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Egyesült Államok, 29605
        • BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298-0461
        • Virginia Cwealth Univ Richmond
  • Svédország
      • Solna, Svédország, 171 64
        • Koagulationsmottagningen

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Inclusion Criteria:

  • Informed consent obtained before any programme-related activities. Programme-related activities are any procedures that are carried out as part of the programme.

  • Patients with congenital haemophilia:

    1. severe haemophilia A (coagulation factor VIII (FVIII) less than 1%) or moderate/severe haemophilia B (coagulation factor IX (FIX) less than or equal to 2%) without inhibitors or
    2. any haemophilia severity with documented history of inhibitors (more than or equal to 0.6 bethesda unit (BU)) who cannot be treated satisfactorily with authorised and marketed medicines (example: due to inhibitors or allergic reactions to factor-containing products, or due to poor venous access), and who are not able to enrol in clinical trials designed to support the development and registration of concizumab medicines (example: due to inhibitors or allergic reactions to factor-containing products, or due to poor venous access) as per investigator and Novo Nordisk assessment.

  • The potential benefit for the individual patient justifies the potential risks of treatment.

Exclusion Criteria:

  • Known or suspected hypersensitivity to investigational medicinal product or related products.
  • Any condition (current or medical history), which in the investigator's or Novo Nordisk's opinion might jeopardise patient's safety or compliance with the protocol.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novo Nordisk A/S

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. június 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 4.

Első közzététel (Tényleges)

2021. június 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. október 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. október 26.

Utolsó ellenőrzés

2026. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NN7415-4807

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel