Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Haemophilia esetén a Concizumab könyörületes alkalmazása

2026. szeptember 7. frissítette: Novo Nordisk A/S

Concizumab Könyörületes használati program veleszületett hemofíliában szenvedő betegek számára

A könyörületes felhasználású program ingyenes koncizumabot ad a résztvevőknek, bár még nem hagyták jóvá az egészségügyi hatóságok. Ennek az az oka, hogy a résztvevőknek erre a gyógyszerre van szükségük hemofíliájuk megfelelő kezelésére. A program ellenőrzi, hogy a résztvevők biztonságban vannak-e, és hogy a gyógyszer beválik-e. A program évekig tarthat. A résztvevők minden nap egy injekciót kapnak a bőrük alá. A résztvevőknek az első fél évben 4-5 alkalommal kell felkeresniük a vizsgálati orvost. Ezt követően félévente lesz 1 látogatásuk. Minden klinikai látogatás alkalmával vérmintát vesznek a résztvevőktől. A látogatások között a résztvevők naplót töltenek.

A beteg akkor tekinthető befejezettnek a programban, ha az alábbi kritériumok bármelyike először bekövetkezett: 1) ha a beteg részt vesz a koncizumabbal végzett klinikai vizsgálatban, vagy 2) legfeljebb 6 hónappal azután, hogy a koncizumab kereskedelmi forgalomba került a beteg országában, és jóváhagyták a beteg (a 6 hónapos időtartamnak elegendő időt kell biztosítania a beteg számára a koncizumab kereskedelmi forgalomba hozatalához) vagy 3) a megbízó úgy dönt, hogy leállítja a koncizumab klinikai fejlesztését a betegpopulációban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Elérhető

Körülmények

Veleszületett hemofília

Beavatkozás / kezelés

Drog: Koncizumab

Tanulmány típusa

Kiterjesztett hozzáférés

Kiterjesztett hozzáférési típus

Közepes méretű lakosság

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Bulgária
- - Plovdiv, Bulgária, 4002
    - Elérhető
    - UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
Egyesült Államok
- California
  - Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
    - Elérhető
    - Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
  - San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
    - Elérhető
    - University of California San Francisco UCSF
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, Egyesült Államok, 06106
    - Elérhető
    - Connecticut Children's Medical Center
- District of Columbia
  - Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
    - Elérhető
    - Georgetown University Medical Center
- Georgia
  - Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
    - Elérhető
    - Augusta University
  - Savannah, Georgia, Egyesült Államok, 31404
    - Elérhető
    - Memorial Health University Medical Center
- Idaho
  - Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83712
    - Elérhető
    - St. Luke's Mountain States Tumor Institute
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
    - Elérhető
    - Childrens Hospital of Chicago
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
    - Elérhető
    - Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70118
    - Elérhető
    - Children's Hosp-New Orleans
- Michigan
  - Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
    - Elérhető
    - Children's Hospital of Michigan
- Mississippi
  - Flowood, Mississippi, Egyesült Államok, 39232
    - Elérhető
    - Southern Specialty Clinic
  - Madison, Mississippi, Egyesült Államok, 39110
    - Elérhető
    - Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
    - Elérhető
    - The Children's Mercy Hospital
- Nebraska
  - Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68114
    - Elérhető
    - Children's Nebraska
- North Carolina
  - Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
    - Elérhető
    - ECU Sickle Cell Comp Clinic
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
    - Elérhető
    - Nationwide Children's Hospital
- Pennsylvania
  - Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
    - Elérhető
    - Penn State Hershey Medical Center
- South Carolina
  - Greenville, South Carolina, Egyesült Államok, 29605
    - Elérhető
    - BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
- Texas
  - Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
    - Elérhető
    - Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
  - Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
    - Elérhető
    - Texas Children's Hospital_Houston
  - Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
    - Elérhető
    - Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
- Virginia
  - Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298-0461
    - Elérhető
    - Virginia Cwealth Univ Richmond
Svédország
- - Solna, Svédország, 171 64
    - Elérhető
    - Koagulationsmottagningen

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Gyermek
Felnőtt
Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

Tájékozott hozzájárulás megszerzése a programmal kapcsolatos tevékenységek előtt. A programhoz kapcsolódó tevékenységek minden olyan eljárás, amelyet a program részeként hajtanak végre.
Veleszületett hemofíliában szenvedő betegek:
1. súlyos hemofília A (VIII-as véralvadási faktor (FVIII) kevesebb, mint 1%) vagy közepesen súlyos/súlyos haemophilia B (IX-es véralvadási faktor (FIX) kevesebb vagy egyenlő 2%) gátlók nélkül, ill.
2. Bármilyen súlyos hemofília, dokumentált gátló kórelőzményben (több mint 0,6 bethesda egység (BU) vagy egyenlő), amely nem kezelhető kielégítően engedélyezett és forgalomba hozott gyógyszerekkel (például: inhibitorok vagy faktortartalmú termékekre adott allergiás reakciók, vagy gyenge vénás hozzáférés), és akik nem tudnak részt venni a koncizumab gyógyszerek fejlesztésének és regisztrációjának támogatását célzó klinikai vizsgálatokban (például: inhibitorok vagy faktortartalmú termékekre adott allergiás reakciók, vagy rossz vénás hozzáférés miatt) a vizsgáló és Novo Nordisk értékelés.
A lehetséges előnyök az egyes betegek számára igazolják a kezelés lehetséges kockázatait.

Kizárási kritériumok:

Ismert vagy feltételezett túlérzékenység a vizsgálati gyógyszerrel vagy kapcsolódó termékekkel szemben.
Bármilyen állapot (jelenlegi vagy kórtörténet), amely a vizsgáló vagy a Novo Nordisk véleménye szerint veszélyeztetheti a beteg biztonságát vagy a protokollnak való megfelelést.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novo Nordisk A/S

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. június 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 4.

Első közzététel (Tényleges)

2021. június 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 7.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

NN7415-4807

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .