Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Konsitsumabin myötätuntoinen käyttö, jos sinulla on hemofilia

maanantai 26. lokakuuta 2026 päivittänyt: Novo Nordisk A/S

Konsitsumabin myötätuntoinen käyttöohjelma synnynnäistä hemofiliaa sairastaville potilaille

The compassionate use programme will give participants concizumab for free, even though it is not yet approved by health authorities. This is because participants need this medicine to treat their haemophilia properly. The programme will check that participants are safe and that the medicine works for them. The programme may last for years. Participants will take one injection under their skin every day. Participants will have 4-5 visits with the study doctor for the first half year. After that they will have 1 visit every half year. At all clinic visits participants will have blood samples taken. Participants will fill in a diary between the visits.

A patient is considered to have completed the programme when any of the following criteria occurred first: 1) when the patient is included in a clinical trial with concizumab or 2) up to 6 months after concizumab is commercially available in the patient's country and approved for the patient (The time span of 6 months should provide ample time for the patient to obtain concizumab commercially) or 3) the sponsor decides to discontinue concizumab clinical development for the patient's population.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei ole enää käytettävissä

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

  • Keskikokoinen väestö

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Ruotsi
      • Solna, Ruotsi, 171 64
        • Koagulationsmottagningen
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • University of California San Francisco UCSF
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, Yhdysvallat, 31404
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83712
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Yhdysvallat, 39232
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison, Mississippi, Yhdysvallat, 39110
        • Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68114
        • Children's Nebraska
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • ECU Sickle Cell Comp Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
        • BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298-0461
        • Virginia Cwealth Univ Richmond

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • Informed consent obtained before any programme-related activities. Programme-related activities are any procedures that are carried out as part of the programme.

  • Patients with congenital haemophilia:

    1. severe haemophilia A (coagulation factor VIII (FVIII) less than 1%) or moderate/severe haemophilia B (coagulation factor IX (FIX) less than or equal to 2%) without inhibitors or
    2. any haemophilia severity with documented history of inhibitors (more than or equal to 0.6 bethesda unit (BU)) who cannot be treated satisfactorily with authorised and marketed medicines (example: due to inhibitors or allergic reactions to factor-containing products, or due to poor venous access), and who are not able to enrol in clinical trials designed to support the development and registration of concizumab medicines (example: due to inhibitors or allergic reactions to factor-containing products, or due to poor venous access) as per investigator and Novo Nordisk assessment.

  • The potential benefit for the individual patient justifies the potential risks of treatment.

Exclusion Criteria:

  • Known or suspected hypersensitivity to investigational medicinal product or related products.
  • Any condition (current or medical history), which in the investigator's or Novo Nordisk's opinion might jeopardise patient's safety or compliance with the protocol.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novo Nordisk A/S

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 4. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 10. kesäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 28. lokakuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 26. lokakuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. lokakuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NN7415-4807

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa