Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Konsitsumabin myötätuntoinen käyttö, jos sinulla on hemofilia

torstai 11. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Novo Nordisk A/S

Konsitsumabin myötätuntoinen käyttöohjelma synnynnäistä hemofiliaa sairastaville potilaille

Myötätuntoisen käytön ohjelma antaa osallistujille konsitsumabia ilmaiseksi, vaikka sitä ei vielä ole hyväksytty terveysviranomaisilta. Tämä johtuu siitä, että osallistujat tarvitsevat tätä lääkettä hoitaakseen hemofiliansa asianmukaisesti. Ohjelma tarkistaa, että osallistujat ovat turvassa ja että lääke toimii heille. Ohjelma voi kestää vuosia. Osallistujat ottavat yhden pistoksen ihon alle joka päivä. Ensimmäisen puolen vuoden aikana osallistujat käyvät 4-5 kertaa tutkimuslääkärin luona. Sen jälkeen heillä on 1 käynti puolen vuoden välein. Kaikilla klinikkakäynneillä osallistujilta otetaan verinäytteitä. Vierailujen välillä osallistujat täyttävät päiväkirjaa.

Potilaan katsotaan suorittaneen ohjelman, kun jokin seuraavista kriteereistä täyttyi ensin: 1) potilas on mukana konsitsumabin kliinisessä tutkimuksessa tai 2) enintään 6 kuukautta sen jälkeen, kun konsitsumabi on kaupallisesti saatavilla potilaan maassa ja hyväksytty potilas (6 kuukauden ajanjakson tulee antaa potilaalle riittävästi aikaa saada konsitsumabia kaupallisesti) tai 3) toimeksiantaja päättää keskeyttää konsitsumabin kliinisen kehittämisen potilaspopulaatiossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Saatavilla

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

  • Keskikokoinen väestö

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • Saatavilla
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Ruotsi
      • Solna, Ruotsi, 171 64
        • Saatavilla
        • Koagulationsmottagningen
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Saatavilla
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Saatavilla
        • University of California San Francisco UCSF
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
        • Saatavilla
        • Connecticut Children's Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • Saatavilla
        • Georgetown University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Saatavilla
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, Yhdysvallat, 31404
        • Saatavilla
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83712
        • Saatavilla
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Saatavilla
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Saatavilla
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
        • Saatavilla
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Saatavilla
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Yhdysvallat, 39232
        • Saatavilla
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison, Mississippi, Yhdysvallat, 39110
        • Saatavilla
        • Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Saatavilla
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68114
        • Saatavilla
        • Children's Nebraska
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • Saatavilla
        • ECU Sickle Cell Comp Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Saatavilla
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Saatavilla
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
        • Saatavilla
        • BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Saatavilla
        • Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Saatavilla
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Saatavilla
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298-0461
        • Saatavilla
        • Virginia Cwealth Univ Richmond

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tietoinen suostumus saatu ennen ohjelmaan liittyviä toimia. Ohjelmaan liittyvät toimet ovat mitä tahansa menettelyä, joka suoritetaan osana ohjelmaa.

  • Potilaat, joilla on synnynnäinen hemofilia:

    1. vaikea hemofilia A (hyytymistekijä VIII (FVIII) alle 1 %) tai kohtalainen/vaikea hemofilia B (hyytymistekijä IX (FIX) alle tai yhtä suuri kuin 2 %) ilman estäjiä tai
    2. minkä tahansa vaikeusasteinen hemofilia, johon liittyy dokumentoituja estäjiä (yli tai yhtä suuri kuin 0,6 bethesda-yksikköä (BU)), jota ei voida hoitaa tyydyttävästi hyväksytyillä ja markkinoiduilla lääkkeillä (esimerkki: inhibiittoreiden tai allergisten reaktioiden vuoksi tekijää sisältäville tuotteille tai huonosta syystä laskimopääsy) ja jotka eivät voi osallistua kliinisiin tutkimuksiin, jotka on suunniteltu tukemaan konsitsumabilääkkeiden kehittämistä ja rekisteröintiä (esimerkiksi estäjien tai allergisten reaktioiden vuoksi tekijää sisältäville tuotteille tai huonon laskimon pääsyn vuoksi) tutkijan ja Novo Nordiskin arviointi.
  • Yksittäisen potilaan mahdollinen hyöty oikeuttaa hoidon mahdolliset riskit.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu tai epäilty yliherkkyys tutkimuslääkkeelle tai vastaaville tuotteille.
  • Mikä tahansa tila (nykyinen tai sairaushistoria), joka tutkijan tai Novo Nordiskin näkemyksen mukaan saattaa vaarantaa potilaan turvallisuuden tai protokollan noudattamisen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novo Nordisk A/S

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 4. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 10. kesäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 15. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NN7415-4807

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Synnynnäinen hemofilia

Kliiniset tutkimukset Konsitsumabi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kenya

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa