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Uso compassivo de concizumabe se você tiver hemofilia

11 de junho de 2026 atualizado por: Novo Nordisk A/S

Programa de Uso Compassivo de Concizumabe para Pacientes com Hemofilia Congênita

O programa de uso compassivo dará aos participantes concizumabe gratuitamente, embora ainda não tenha sido aprovado pelas autoridades de saúde. Isso ocorre porque os participantes precisam deste medicamento para tratar adequadamente sua hemofilia. O programa verificará se os participantes estão seguros e se o medicamento funciona para eles. O programa pode durar anos. Os participantes tomarão uma injeção sob a pele todos os dias. Os participantes terão de 4 a 5 consultas com o médico do estudo durante o primeiro semestre. Depois disso, eles terão 1 visita a cada meio ano. Em todas as visitas clínicas, os participantes terão amostras de sangue coletadas. Os participantes preencherão um diário entre as visitas.

Considera-se que um paciente concluiu o programa quando qualquer um dos seguintes critérios ocorrer primeiro: 1) quando o paciente for incluído em um ensaio clínico com concizumabe ou 2) até 6 meses após o concizumabe estar disponível comercialmente no país do paciente e aprovado para o paciente (o período de 6 meses deve fornecer tempo suficiente para o paciente obter concizumabe comercialmente) ou 3) o patrocinador decide descontinuar o desenvolvimento clínico de concizumabe para a população do paciente.

Visão geral do estudo

Status

Disponível

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Acesso expandido

Tipo de acesso expandido

  • População de tamanho intermediário

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bulgária
      • Plovdiv, Bulgária, 4002
        • Disponível
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Disponível
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Disponível
        • University of California San Francisco UCSF
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Disponível
        • Connecticut Children's Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Disponível
        • Georgetown University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Disponível
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
        • Disponível
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • Disponível
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Disponível
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Disponível
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Disponível
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Disponível
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Estados Unidos, 39232
        • Disponível
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
        • Disponível
        • Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Disponível
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • Disponível
        • Children's Nebraska
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Disponível
        • ECU Sickle Cell Comp Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Disponível
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Disponível
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • Disponível
        • BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Disponível
        • Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Disponível
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Disponível
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298-0461
        • Disponível
        • Virginia Cwealth Univ Richmond
  • Suécia
      • Solna, Suécia, 171 64
        • Disponível
        • Koagulationsmottagningen

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Consentimento informado obtido antes de quaisquer atividades relacionadas ao programa. Atividades relacionadas ao programa são quaisquer procedimentos que são realizados como parte do programa.

  • Pacientes com hemofilia congênita:

    1. hemofilia A grave (fator de coagulação VIII (FVIII) inferior a 1%) ou hemofilia B moderada/grave (fator de coagulação IX (FIX) inferior ou igual a 2%) sem inibidores ou
    2. qualquer gravidade de hemofilia com história documentada de inibidores (maior ou igual a 0,6 unidade bethesda (BU)) que não pode ser tratada satisfatoriamente com medicamentos autorizados e comercializados (exemplo: devido a inibidores ou reações alérgicas a produtos contendo fator, ou devido a má acesso venoso) e que não são capazes de se inscrever em ensaios clínicos projetados para apoiar o desenvolvimento e registro de medicamentos concizumabe (exemplo: devido a inibidores ou reações alérgicas a produtos contendo fator, ou devido a acesso venoso deficiente) de acordo com o investigador e Avaliação da Novo Nordisk.
  • O benefício potencial para o paciente individual justifica os riscos potenciais do tratamento.

Critério de exclusão:

  • Hipersensibilidade conhecida ou suspeita a medicamento experimental ou produtos relacionados.
  • Qualquer condição (histórico atual ou médico) que, na opinião do investigador ou da Novo Nordisk, possa comprometer a segurança do paciente ou a conformidade com o protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novo Nordisk A/S

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de junho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de junho de 2021

Primeira postagem (Real)

10 de junho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NN7415-4807

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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