Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Soucitné použití Concizumabu, pokud máte hemofilii

10. února 2026 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Program Concizumab Compassionate Use Program pro pacienty s vrozenou hemofilií

Program pro použití ze soucitu poskytne účastníkům zdarma concizumab, i když ještě není schválen zdravotnickými úřady. Je to proto, že účastníci potřebují tento lék ke správné léčbě hemofilie. Program zkontroluje, zda jsou účastníci v bezpečí a zda jim lék funguje. Program může trvat roky. Účastníci si každý den aplikují jednu injekci pod kůži. Účastníci absolvují 4–5 návštěv u lékaře studie za první pololetí. Poté budou mít 1 návštěvu za půl roku. Při všech návštěvách kliniky budou účastníkům odebrány vzorky krve. Účastníci budou mezi návštěvami vyplňovat deník.

Má se za to, že pacient dokončil program, když jako první došlo k některému z následujících kritérií: 1) když je pacient zařazen do klinické studie s koncizumabem nebo 2) až 6 měsíců poté, co je koncizumab komerčně dostupný v zemi pacienta a schválen pro pacient (Časové rozpětí 6 měsíců by mělo pacientovi poskytnout dostatek času na komerční získání koncizumabu) nebo 3) se zadavatel rozhodne ukončit klinický vývoj koncizumabu pro populaci pacientů.

Přehled studie

Postavení

Dostupný

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Středně velká populace

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Plovdiv, Bulharsko, 4002
        • Dostupný
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Dostupný
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Dostupný
        • University of California San Francisco UCSF
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Dostupný
        • Connecticut Children's Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Dostupný
        • Georgetown University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Dostupný
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, Spojené státy, 31404
        • Dostupný
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
        • Dostupný
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Dostupný
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Dostupný
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Dostupný
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Dostupný
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Spojené státy, 39232
        • Dostupný
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison, Mississippi, Spojené státy, 39110
        • Dostupný
        • Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Dostupný
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
        • Dostupný
        • Children's Nebraska
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Dostupný
        • ECU Sickle Cell Comp Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Dostupný
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Dostupný
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
        • Dostupný
        • BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Dostupný
        • Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Dostupný
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Dostupný
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298-0461
        • Dostupný
        • Virginia Commonwealth University_Richmond_1
  • Švédsko
      • Solna, Švédsko, 171 64
        • Dostupný
        • Koagulationsmottagningen

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Informovaný souhlas získaný před jakoukoli činností související s programem. Činnosti související s programem jsou jakékoli postupy, které jsou prováděny jako součást programu.

  • Pacienti s vrozenou hemofilií:

    1. těžká hemofilie A (koagulační faktor VIII (FVIII) nižší než 1 %) nebo středně těžká/těžká hemofilie B (koagulační faktor IX (FIX) nižší nebo rovný 2 %) bez inhibitorů popř.
    2. jakákoli závažnost hemofilie se zdokumentovanou anamnézou inhibitorů (více než nebo rovnající se 0,6 bethesda jednotky (BU)), kterou nelze uspokojivě léčit registrovanými a prodávanými léky (příklad: kvůli inhibitorům nebo alergickým reakcím na přípravky obsahující faktor nebo kvůli špatné žilní přístup) a kteří se nemohou zapsat do klinických studií určených na podporu vývoje a registrace léčivých přípravků s koncizumabem (příklad: kvůli inhibitorům nebo alergickým reakcím na přípravky obsahující faktory nebo kvůli špatnému žilnímu přístupu) podle zkoušejícího a Hodnocení Novo Nordisk.
  • Potenciální přínos pro jednotlivého pacienta ospravedlňuje potenciální rizika léčby.

Kritéria vyloučení:

  • Známá nebo suspektní přecitlivělost na hodnocený léčivý přípravek nebo související přípravky.
  • Jakýkoli stav (aktuální nebo anamnéza), který by podle názoru zkoušejícího nebo společnosti Novo Nordisk mohl ohrozit bezpečnost pacienta nebo dodržování protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. června 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

10. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NN7415-4807

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená hemofilie

Klinické studie na Concizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Macedonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit