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Uso compasivo de concizumab si tiene hemofilia

11 de junio de 2026 actualizado por: Novo Nordisk A/S

Programa de Uso Compasivo de Concizumab para Pacientes con Hemofilia Congénita

El programa de uso compasivo dará a los participantes concizumab de forma gratuita, aunque aún no está aprobado por las autoridades sanitarias. Esto se debe a que los participantes necesitan este medicamento para tratar adecuadamente su hemofilia. El programa verificará que los participantes estén seguros y que el medicamento funcione para ellos. El programa puede durar años. Los participantes recibirán una inyección debajo de la piel todos los días. Los participantes tendrán de 4 a 5 visitas con el médico del estudio durante el primer medio año. Después de eso, tendrán 1 visita cada medio año. En todas las visitas a la clínica, se tomarán muestras de sangre de los participantes. Los participantes rellenarán un diario entre las visitas.

Se considera que un paciente ha completado el programa cuando cumple alguno de los siguientes criterios: 1) cuando el paciente está incluido en un ensayo clínico con concizumab o 2) hasta 6 meses después de que concizumab esté disponible comercialmente en el país del paciente y aprobado para el paciente (el lapso de tiempo de 6 meses debe proporcionar suficiente tiempo para que el paciente obtenga concizumab comercialmente) o 3) el patrocinador decide interrumpir el desarrollo clínico de concizumab para la población del paciente.

Descripción general del estudio

Estado

Disponible

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Acceso ampliado

Tipo de acceso ampliado

  • Población de tamaño intermedio

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • Disponible
        • UMHAT Sveti Georgi EAD, Plovdiv, Clinic of Pediatrics
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Disponible
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Disponible
        • University of California San Francisco UCSF
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Disponible
        • Connecticut Children's Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Disponible
        • Georgetown University Medical Center
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Disponible
        • Augusta University
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
        • Disponible
        • Memorial Health University Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • Disponible
        • St. Luke's Mountain States Tumor Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Disponible
        • Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Disponible
        • Indiana Hemophilia-Thromb Ctr
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Disponible
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Disponible
        • Children's Hospital of Michigan
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Estados Unidos, 39232
        • Disponible
        • Southern Specialty Clinic
      • Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
        • Disponible
        • Louisiana Ctr for Adv Med-LCAM
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Disponible
        • The Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • Disponible
        • Children's Nebraska
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Disponible
        • ECU Sickle Cell Comp Clinic
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Disponible
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Disponible
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • Disponible
        • BI-LO Chrt Childn's Cancer Ctr
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Disponible
        • Cook Children's Hospital-Hematology-Oncology
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Disponible
        • Texas Children's Hospital_Houston
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Disponible
        • Univ TX Hlth Sci Ctr Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298-0461
        • Disponible
        • Virginia Cwealth Univ Richmond
  • Suecia
      • Solna, Suecia, 171 64
        • Disponible
        • Koagulationsmottagningen

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento informado obtenido antes de cualquier actividad relacionada con el programa. Las actividades relacionadas con el programa son todos los procedimientos que se llevan a cabo como parte del programa.

  • Pacientes con hemofilia congénita:

    1. hemofilia A grave (factor VIII de la coagulación (FVIII) inferior al 1 %) o hemofilia B moderada/grave (factor IX de la coagulación (FIX) inferior o igual al 2 %) sin inhibidores o
    2. cualquier gravedad de la hemofilia con antecedentes documentados de inhibidores (más de o igual a 0,6 unidades Bethesda (BU)) que no puede ser tratada satisfactoriamente con medicamentos autorizados y comercializados (ejemplo: debido a inhibidores o reacciones alérgicas a productos que contienen factor, o debido a una mala acceso venoso), y que no pueden inscribirse en ensayos clínicos diseñados para apoyar el desarrollo y registro de medicamentos concizumab (por ejemplo: debido a inhibidores o reacciones alérgicas a productos que contienen factor, o debido a un acceso venoso deficiente) según el investigador y Evaluación de Novo Nordisk.
  • El beneficio potencial para el paciente individual justifica los riesgos potenciales del tratamiento.

Criterio de exclusión:

  • Hipersensibilidad conocida o sospechada al medicamento en investigación o productos relacionados.
  • Cualquier condición (actual o historial médico) que, en opinión del investigador o de Novo Nordisk, pueda poner en peligro la seguridad del paciente o el cumplimiento del protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Novo Nordisk A/S

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de junio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de junio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

10 de junio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NN7415-4807

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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